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- ‘플루빅토·엑스탄디·아키가’ 전립선암藥 삼총사로 부상...후발 퓨쳐켐 기술수출 막바지
- [이데일리 김진호 기자] 스위스 노바티스의 방사성 리간드 기반 전립선암 신약 ‘플루빅토’가 출시 2년 만에 시장 주도 약물인 ‘엑스탄디’의 매출을 따라 잡았다. 엑스탄디 개발사는 관련 병용요법에서 돌파구를 찾고 있다. 이에 더해 2종의 항암제를 혼합한 ‘아키가’도 미국과 유럽 연합(EU)에서 지난해 승인됐다. 이들 3종 약물이 타깃 환자층이 다르기 때문에, 전립선암 시장 규모를 키우는데 주요한 역할을 할 것이란 평가가 나온다. 국내에서는 퓨쳐켐(220100)이 제2의 플루빅토로 내세우고 있는 방사성 리간드 신약 후보물질 ‘FC705’에 대한 기대감도 커지고 있다. 회사 측은 미국에서 임상 2a상 중인 FC705에 대한 기술수출 전략이 “중국 기업과 최종 논의를 여전히 진행하고 있다”며 실현될 수 있을 것으로 자신하고 있다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)◇타깃층 다른 ‘플루빅토·엑스탄디·아키가’ 동반 성장 전망 3일 노바티스에 따르면 플루빅토(성분명 177Lu-PSMA-617)의 매출은 지난해 9억8000만 달러로 전년 대비 261% 상승했다. 같은 기간 미국 화이자와 일본 아스텔라스가 개발한 엑스탄디(성분명 엔잘루타마이드)의 매출은 11억9100만 달러(한화 약 1조6060억원)로 집계됐다. 노바티스가 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 2022년 4월과 12월에 호르몬 치료가 소용없는 ‘거세 저항성 전립선암’(mCRPC) 치료제로 플루빅토를 승인받은 지 2년 만에 시장성을 확실하게 입증했다는 평가다.플루빅토는 최초의 방사선 리간드 치료제였던 ‘조피고’(성분명 라듐-223염화물)에 이어 동종 약물 중 2번째로 시장에 등판했다. 이 약물은 무엇보다 조피고 대비 폭넓은 활용성으로 주목받았다. 조피고의 경우 내장전이 없이 골 전이된 mCRPC 환자에 국한돼 쓰였다. 반면 플루빅토는 내장을 포함해 체내 다른 부위로 전이된 mCRPC 환자 모두에게 적용할 수 있는 것으로 알려졌다. 선두 약물인 엑스탄디는 플루빅토와 달리 다양한 적응증을 확보하고 있다. 이 약물은 △무증상 또는 경미한 mCRPC 1차 치료 단독요법 △도세탁셀에 반응하지 않는 mCRPC 2차 치료 단독요법 △‘호르몬 반응성 전이성 전립선암’(mHSPC) 환자 대상 ‘안드로겐 차단요법’(ADT)과 병용요법 △고위험 ‘비전이성 거세저항성 전립선암’(nmCRPC) 1차 치료 단독요법 △상동제조합복구(HPP) 유전자 변이 양성 mCRPC 환자 대상 ‘탈제나’(성분명 탈라조파립)와 병용요법 등 6종의 적응증을 미국과 EU 등 주요국에서 획득하고 있다. 플루빅토와 동종 계열 물질을 개발하는 퓨쳐켐 관계자는 “거세 저항성 전립선암 진단시 1차로 탁셀 계열 항암제로 쓰고 2차로 항안드로겐제 같은 호르몬 약물을 쓴다. 그래도 재발한 거세저항성 전립선암 환자들에게 사용할 약물이 없었다”고 말했다. 그는 이어 “결국 호르몬제인 엑스탄디를 쓰고 나서 재발한 환자들에게 플루빅토가 주요 대안이 되고 있는 것”이라며 “사실상 이전에 없던 전립선암 환자의 치료 시장이 플루빅토를 통해 폭발적으로 늘어난 것”이라고 부연했다.여기에 최근 주목받는 복합약물도 있다. 미국 얀센과 일본 다케다제약은 각각 보유한 ‘자이티가’(성분명 아비라테론 아세테이트)와 제줄라(성분명 니라파립)를 섞은 ‘아키가’를 개발해 BRCA 변이 양성 mCRPC 환자 대상 치료제로 지난해 4월과 8월에 각각 미국과 EU에서 승인을 획득했다. 자이티가는 mCRPC와 mHSPC 적응증을 보유한 전립선암 분야 주요 약물 중 하나였으며, 제줄라는 난소암 치료제로 알려졌다.시장조사업체 ‘글로벌 뷰 리서치’에 따르면 세계 전립선암 치료 시장 규모는 2021년 105억5116만 달러(12조 원) 규모에서 2030년경 215억 달러(28조7000억 원)에 달할 것으로 전망되고 있다. 앞서 언급한 3종 이외에도 얀센의 nmCRPC 대상 ‘얼리다’, 영국 아스트라제네카의 mCRPC 대상 ‘린파자’ 병용요법 등 여러 옵션이 더 추가되고 있다. 최근 전립선암 환자의 치료 단계별 옵션이 골고루 늘면서 해당 시장의 성장 시너지가 본격화 될수 있다는 관측이다. ◇“FC705 2a상 종료, 1년 더 필요...中기술수출은 현재진행형” 시장성을 빠르게 확대하는 플루빅토를 대적할 동종 계열의 후발 약물로 퓨쳐켐의 FC705가 꼽힌다. 회사는 현재 미국(1/2a상 진행)과 한국(2상 투약 완료)등에서 FC705의 임상을 진행하고 있으며, 미국과 EU, 중국 등에서 해당 물질에 대한 특허도 등록했다. 퓨쳐켐에 따르면 미국 메릴랜드대 등 5개 기관에서 수행한 FC705의 글로벌 임상 1상 결과, 해당 약물 투여군의 절반에서 전립선 특이항원(PSA) 수치가 50% 이상 감소했다. FC705 투여환자 중 최대 PSA 감소율은 88%로 나왔으며, 투여환자 모두에서 PSA 수치가 감소한 것으로 나왔다. 플루빅토의 PSA를 개선 수치(46%)를 소폭 상회한 것이다. 여기서 퓨쳐켐은 경쟁사인 노바티스의 플루빅토 임상 용량의 절반 가량을 설정해 FC705를 투여한 것으로 알려졌다. 퓨쳐켐 관계자는 “현시점에서 플루빅토와 우리약물의 효능을 제대로 비교해 말하긴 어렵다”며 “대신 주목할 부분은 용량이다”고 설명했다. 이어 “플루빅토는 200mCi씩 6회 투여해 1200mCi를 투여한다”며 “우린 그 절반을 목표로 한다. 이 두 물질이 모두 루테늄을 활용하는 것이고 해당 원소를 다른 제조사에서 구매해 약물을 만든다. 이런 관점에서 저용량으로 원하는 효능이 나온다면 가격 경쟁력을 가져갈 수 있으리라 본다”고 설명했다.미국 클리니컬 트라이얼의 따르면 FC705의 미국 내 임상 1/2a상은 올해 8월에 종료되는 것으로 확인되고 있다. 이에 대해 앞선 관계자는 “지난해 8월에 미국 2a상을 본격 개시했다”며 “미국 임상사이트에 올려진 시점은 임의로 설정된 것이고, 최소 1년 반은 소요될 것으로 보고 있다”고 했다. 사실상 내년 상반기에나 FC705의 효능에 대한 미국내 2a상 결과가 도출될 수 있다는 의미다. 한편 퓨쳐켐은 지난해 4월 중국 HTA와 FC705의 공동개발과 독점판매권을 담은 텀싯 계약을 추진했다. 당시 1차 선급금 900만 달러(한화 약 120억원)와 상업화에 따른 마일스톤 제공 조건이었다. 이에 대한 본계약은 지난해 10월 체결될 수 있으리란 전망이 나왔지만, 현재까지 마무리되지 못한 상태다. 앞선 관계자는 “(본계약이 미뤄지는 것은) 계약을 신중하게 검토하기 때문이다. 방사선 의약품이라는 신규 기전 약물에 대해 여러 데이터를 두고 논의가 진행되고 있다. 중국 기술수출 건은 최종 단계로 접어들고 있다”며 “현재 오픈할 수 없지만 HTA 이외에도 여러 기업과 중국 이외 타지역 기술수출 논의를 진행하고 있다”고 말했다.
- [제노포커스 대해부]②산업용 특수 효소 삼총사 앞세워 성장 박차
- [이데일리 신민준 기자] 제노포커스(187420)는 주력 제품 산업용 특수 효소와 바이오헬스케어 소재를 앞세워 성장을 거듭하고 있다. 제노포커스는 최근 5년간 매출이 두배 이상 증가했다. 제노포커스는 올해 연간 영업흑자 전환도 예상한다.*사업별 매출 현황, 단위: 백만원. (자료=제노포커스)◇바이오헬스케어 소재로 사업범위 확대제노포커스는 지난해 매출 270억원을 기록했다. 제노포커스는 2000년에 설립된 뒤 2017년에 매출 100억원을 돌파했다. 제노포커스는 매출 100억원을 돌파한 지 6년 만에 두배 이상 증가했다. 제노포커스의 주력 제품인 락타아제와 카탈라아제, 리파아제 등 특수·산업용 효소 삼총사가 매출 성장을 이끌었다. 특히 락타아제와 카탈라아제가 효소 매출 대부분을 차지하고 있다. 락타아제는 면역증강효과 프리바이오틱스 갈락토올리고당을 만들 수 있다. 갈락토올리고당란 모유의 내 올리고당과 가장 유사한 효소로 갈락토올리고당을 유당으로부터 높은 수율로 전환하는 일종의 바이오 촉매를 말한다. 갈락토올리고당은 전 세계에서 제노포커스와 일본 아마노사 단 두 곳에서만 생산할 수 있다. 제노포커스는 락타아제와 관련해 국내 최초로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원료 안전성(GRAS) 인증을 받았다. 아울러 제노포커스는 국제식품안전협회의 식품안전경영시스템(FSSC2000)과 코셔(Kosher), 할랄(Halal) 인증 등을 통해 락타아제의 세계 최고 수준의 품질을 인증받았다. 락타아제는 경쟁사 대비 4배 이상 효율이 높은 것으로 알려졌다. 전세계 갈락토올리고당 락타아제 효소시장 규모는 지난해 기준 약 600억~800억원으로 추정된다. 카탈라아제는 주요 산업 공정의 세척, 표백 과정에 쓰이는 친환경 과산화수소를 물과 수소로 분해한다. 카탈라아제는 전통적으로 가죽 등 섬유공장에서 주로 사용했다. 제노포커스가 2014년부터 세계 최초로 세계 1위 반도체 고객사의 중국 공장에 카탈라아제를 공급하기 시작했다. 카탈라아제는 반도체 산업 성장과 함께 수요가 급증하고 있다. 제노포커스는 현재 S사(한국, 중국), H사(한국), T사(대만 등) 등에 카탈라아제를 공급하고 있다. 제노포커스는 지방 분해 효서인 리파아제도 제조 및 생산하고 있다. 제노포커스는 바이오헬스케어 소재로도 사업 범위를 확대했다. 제노포커스는 자회사 지에프퍼멘텍을 통해 피부장벽 기능향상 화장품 소재 세라마이드의 전구체 파이토스핑고신을 전세계에서 두번째로 양산에 성공했다. 제노포커스는 크로다코리아(옛 솔루스바이오텍)에 파이토스핑고신을 독점 공급하고 있다. 제노포커스는 98%의 초고순도 파이토스핑고신을 제조할 수 있는 능력도 보유하고 있다. 지에프퍼멘텍은 건강기능식품 및 의약품 소재인 비타민K2를 세계에서 세 번째, 국내에서 유일하게 생산하고 있다. ◇올해 연간 영업흑자 전환 기대 제노포커스가 전 세계 산업용 특수 효소시장에서 강자로 자리매김할 수 있는 밑바탕에는 독보적인 기술력이 있다. 제노포커스가 자체 개발한 독보적인 플랫폼 기술은 합성생물학 분야에 핵심적인 기술로 다양한 산업군으로 확장할 수 있다. 제노포커스의 단백질 인공진화 플랫폼 기술은 목적 효소의 효율을 극대화하는 점이 특징이다. 제노포커스의 플랫폼 기술은 스마트 라이브러리 및 미생물 디스플레이 기반의 신속·정확한 단백질 개량이 가능하다.제노포커스는 인공지능(AI) 기반 인 실리코(In Silico) 스마트 돌연변이 라이브러리 디자인을 통해 단백질 개량 속도와 성공 확률도 극대화했다. 제노포커스는 미생물 디스플레이 기반 초고속 스크리닝으로 세포 파쇄 없이 단백질과 효소의 특성을 분석해 신속하고 정확한 개량이 가능하도록 했다. 미생물 디스플레이란 미생물 내 유전자 정보를 인간이 분석·확인할 수 있도록 표현형으로 만든 기술이다. 제노포커스의 단백질 분비·발현 플랫폼 기술을 이용하면 세포 파쇄 없이 목적 단백질만 미생물 세포 밖으로 분비시킬 수 있어 고순도 단백질을 경제적으로 대량 생산할 수 있다. 이런 제품과 기술 경쟁력을 기반으로 제노포커스는 올해 연간 영업흑자 전환을 기대하고 있다. 제노포커스는 신약 개발 비용 증가 등으로 2018년 이후 5년째 영업적자(손실)를 이어오고 있다. 제노포코스는 유럽의 D사와 최대 400억원 규모의 공급 계약을 체결한 락타아제 관련 매출이 올해 증가할 것으로 보고 있다. 전 세계를 휩쓴 코로나19 팬데믹 이후 영유아 면역력 강화에 관심이 높아져 갈락토올리고당을 첨가한 프리미엄 분유 수요가 증가하고 있다는 점도 호재로 작용할 전망이다. 카틸라아제도 대만 지역 공급 급증으로 실적 개선이 기대된다. 제노포커스의 지난해 카탈라아제 대만 수출 물량은 전년대비 43.5% 증가했다. 지난해 카탈라아제의 대만 수출 물량은 2020년 대비 약 6배 증가하며 지난 3년간 초고속 성장세를 나타내고 있다. 제노포커스는 미국 반도체 시장도 진출도 추진하고 있다. 식품의약품안전처가 비타민K2를 건강기능식품 공전에 등재한 점도 긍정적인 요소다.김의중 대표는 “비타민K2가 건기식 공전에 등재됨에 따라 비타민C나 D, 칼슘, 마그네슘 등과 같이 건강기능식품 원료로 사용할 수 있게 됐다”며 “또 제품에 기능성을 표기할 수 있어 국내시장 급성장이 예상된다”고 말했다. 이어 “주력 제품의 판매 증가 등으로 올해 영업흑자 전환을 기대한다”고 덧붙였다.
- 앱티스, 프로젠과 이중항체 ADC 개발 공동연구 MOU 체결
- [이데일리 김승권 기자] 동아에스티의 항체-약물 접합체(ADC) 전문 계열사 앱티스가 프로젠과 이중 타겟 항체-약물 접합체(Bi specific antibody-drug conjugate, BsADC) 자가면역질환 치료제 개발을 위한 공동연구 업무협약(MOU)을 체결했다고 1일 밝혔다.이번 협약은 앱티스의 AbClick®과 프로젠의 NTIG® 등 양사 고유의 플랫폼 기술을 활용하는 것을 골자로 하고 있다. 앱티스의 AbClick® 링커 플랫폼 기술은 기존 ADC 한계를 극복한 3세대 링커 기술로 원하는 위치에 선택적으로 약물을 도입할 수 있고, 돌연변이 항체 제작이 필요하지 않으며 항체-약물 비율 (Drug-to-Antibody Ratio, DAR) 조절을 통해 균일한 생산 품질의 확보가 가능한 차별화된 기술이다.AbTis logo스위스 글로벌 바이오 위탁생산개발(CDMO) 기업인 론자는 AbClick® 링커 플랫폼 기술의 우수성을 인정해 지난 2022년 12월 ADC 플랫폼 기술협력 계약을 체결한 바 있다. 현재 앱티스는 AbClick®기술을 적용한 클라우딘 18.2 (Claudin18.2)를 타겟하는 위암 치료제 ADC를 비롯해 다양한 신약을 개발하고 있다.프로젠의 NTIG® 플랫폼 기술은 단백질의 혈중 반감기를 증가시킬 수 있는 원천 기술로서 2개 이상의 다중 타겟 융합 단백질 개발과 다양한 질환에 대한 확장성이 뛰어난 것으로 알려져 있다.프로젠이 글로벌 비만 당뇨 치료제로 개발 중인 ‘PG-102’는 NTIG® 기술을 적용해 GLP-1과 GLP-2를 동시에 타겟하는 2주~4주 투여 주사제로 개발 중으로, 임상 1b 단계이다.한태동 앱티스 대표이사는 “프로젠의 NTIG® 기술과 시너지를 통해 AbClick® 플랫폼의 차별성과 우수성을 입증하고, 글로벌 ADC 시장에서 성공할 수 있는 새로운 모달리티 약물 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.김종균 프로젠 대표이사는 “이번 협약을 통해 NTIG® 기술의 우수성을 ADC 분야로 확장하고자 한다”며 “프로젠의 오랜 면역질환 연구 경험을 바탕으로 3세대 링커 기술인 AbClick® 플랫폼을 보유하고 있는 앱티스와의 긴밀한 협력을 통해 새로운 면역질환 BsADC 치료제의 개발에 도전하겠다”고 밝혔다.한편, 앱티스는 동아에스티가 지난해 12월 인수한 ADC 전문기업이다. 3세대 ADC 링커 기술인 AbClick®을 보유하고 있으며, 항체방사선물질접합체(ARC?Antibody Radionuclide Conjugate), 항체표적단백질분해제접합체(APC?Antibody PROTAC Conjugate), 항체면역자극항체접합체(ISAC?Immune-Stimulating Antibody Conjugate) 등 플랫폼을 확장하고 있다.유한양행이 최대주주로 있는 프로젠은 다중 표적 타겟팅과 장기 지속성을 가진 면역 이뮤노글로불린 융합단백질 플랫폼 NTIG®를 보유하고 있다.
- 시력 잃는 희귀질환 ‘망막색소변성증’의 초기 증상은 '야맹증'
- [이데일리 이순용 기자]‘망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)’은 우리 눈의 망막에 있는 광수용체라는 눈을 통해 들어온 빛을 전기신호로 바꿔주는 세포 숫자가 감소하고 기능이 점점 떨어져 제 기능을 하지 못하는 진행성 질환이다. 시각 세포가 손상되면서 점차 시야가 좁아지고 실명하게 되는 무서운 병으로 녹내장, 당뇨병성망막증과 함께 3대 후천성 실명 원인으로 알려져 있다. 아직 정확한 발병 원인이 밝혀지지 않았지만, 광수용체 기능과 관련된 유전자 결함이 원인으로 추정된다. 그러나 가족력이 없는 사람도 특정한 이유 없이 발병하는 경우가 있다.망막색소변성증의 대표적인 초기 증상은 야맹증이다. 일반적으로 어두운 곳에 들어갔을 때 적응을 잘못하거나 주변을 분간하기 어려워지는데 대개 10대 이후 늦으면 40대 이후 첫 증상이 나타난다. 또 점차 물체를 볼 수 있는 양안의 시야가 좁아지는 시야 협착 증상을 보인다. 이렇게 되면 터널 속에서 터널 입구를 바라보는 모양처럼 시야가 제한되고 글을 잘 읽지 못하거나 얼굴을 알아보지 못하게 된다. 이외에 흐릿한 시야, 중심시력 저하, 색각 장애, 광시증 등이 나타날 수 있다. 윤준명 가톨릭대학교 인천성모병원 안과 교수는 “망막색소변성증은 전 세계적으로 5,000명 당 1명꼴로 발생한다고 알려진 질환으로 심한 야맹증 증상이 나타나면 의심할 수 있다”며 “시각 세포의 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 발생하는 유전성 망막질환으로, 20가지가 넘는 유전성 망막질환 중 가장 흔하다”고 설명했다.망막색소변성증은 안저 검사로 망막색소침착이 발견되면 진단을 내린다. 또 시야 검사나 전기생리검사, 유전자확인 등을 종합해 진단한다. 이 중 망막전위도검사는 망막에 빛으로 자극을 줬을 때 나타나는 전기신호를 기록하는 검사로, 가장 유용한 검사법으로 평가된다. 최근에는 유전자 검사를 통해 병의 진행속도, 예후 등을 확인할 수 있다.윤준명 교수는 “망막색소변성증은 현재까지 근본적인 치료방법은 없지만 항산화제치료, 줄기세포치료, 유전자치료 등 다양한 치료를 통해 진행속도를 늦출 수 있다”고 말했다.또 특별한 예방법은 없지만, 자외선에 의한 시력 손상을 막기 위해 선글라스나 교정 안경을 착용하는 것이 도움이 될 수 있다. 과도한 음주나 흡연, 지나친 스트레스는 병의 경과를 빠르게 할 수 있는 만큼 생활습관 교정도 필요하다.윤 교수는 “망막색소변성증은 시력의 상실뿐 아니라 불안이나 우울 등의 심리적인 스트레스도 불러올 수 있다”며 “대다수 환자는 끝내 시력을 잃게 될 수 있다는 불안감과 공포로 우울증에 노출될 가능성이 큰 만큼 따뜻한 사회적인 배려가 필요하다”고 당부했다.
- 쓰리빌리언, AI 유전체해석 대회 우승한 3ASC 모델 관련 논문 출판
- [이데일리 김승권 기자] 인공지능 유전 진단 기업 쓰리빌리언은 인간 전장유전체(WGS, Whole genome sequencing) 데이터를 분석해 질병 원인 유전변이를 발굴하는 인공지능 모델 3ASC에 대한 논문이 발표됐다고 29일 밝혔다. 해당 논문은 2022년 글로벌 인공지능 유전체 해석 경진대회인 CAGI6 에 제출했던 인공지능 모델에 대한 내용이다. 환자 유전체 데이터와 증상 데이터를 입력 받아, 환자의 원인 유전변이를 발굴해 내는 인공지능 모델 개발을 설명하고 있다. 3ASC 라 명명된 쓰리빌리언의 인공지능 모델은 캐나다 희귀질환 전문 병원인 Sickkids 병원에서 진단에 실패한 79명 희귀질환 환자의 전장유전체( WGS ) 데이터에서 환자 원인 유전변이를 발굴하는데 뛰어난 성능을 보였다. 제출된 다른 경쟁팀들의 인공지능 모델과 성능 비교 평가를 통해 우승 인공지능 모델로 선정됐다.쓰리빌리언 인공지능 관련 논문 (자료=쓰리빌리언)3ASC 는 진단이 확정된 14명의 환자들 중 10명 환자의 원인 유전변이를 정확히 찾아내, 인간 전문가의 개입 없이 인공지능 모델만으로 전장유전체 데이터를 해석해 71.4%의 환자를 정확히 진단해 낸 것이다. 3ASC는 전장유전체를 기반으로 환자 원인 유전변이를 5개 이내에 찾아낼 확률인 Top-5 정확도는 96.7% 로 집계됐고, 이는 학계에 널리 활용되는 Exomiser 등에 비해 10% 이상 더 높은 것으로 평가됐다.논문에 발표된 3ASC 모델은 CAGI6 대회 전인 2021년 버전의 모델로, 3년 동안 늘어난 학습데이터와 인공지능 알고리즘의 개선으로 고도화된 현재 3ASC 모델은 Top-5 정확도가 98.1%를 넘어가는 수준으로 개선됐다. 3ASC 인공지능 모델 개발 총괄 이자 논문의 책임저자인 이경열 인공지능 총괄이사는 “3ASC는 인공지능 팀과 생명정보학 팀을 비롯 쓰리빌리언 사내 모든 분과의 동료들의 연구개발 노력의 총체적 결과물이라 할 수 있다. 유전변이 병원성 해석 시스템인 EVIDENCE 시스템의 변이 정보와 임상유전학팀의 환자 판독 기록이 인공지능 모델의 학습 데이터로 3ASC 의 근간이 되었다. 유전체 데이터의 해석 및 임상 진단 과정을 통한 인간 전문가의 사고 데이터가 없이, 환자 진단을 위한 인공지능 모델의 개발은 불가하다. 글로벌 수많은 희귀질환 환자 분들의 진단을 제공하며, 쌓는 귀중한 데이터로 앞으로 더욱 인공지능 모델을 고도화해 희귀질환 진단 혁신을 지속해 나가겠다“ 는 소감을 전했다. 해당 논문은 CAGI6 관련 논문 특별판으로 Human genomics 저널에 출간됐다. 한편, 쓰리빌리언은 지난 12월 기술성 평가를 ‘A, A’로 통과하며 업계 최고의 기술력을 인정받았다. 올 상반기 코스닥 상장 예비 심사 청구를 앞두고 있으며, 2023년 전년 대비 3.5배의 매출 성장 및 해외 매출이 60%를 차지할 만큼 글로벌 성장을 빠르게 이뤄내고 있다.
- 희귀근육병 치료제 환우 돕겠다···뉴라진, 오픈식 개최
- [이데일리 강민구 기자] 희귀근육병을 앓는 이들을 위해 국내 한 바이오 벤처가 오픈식을 갖고, 치료제를 개발하겠다는 청사진을 제시했다. 연구자 임상에서 좋은 결과를 거둔 GNE 근육병 연구를 기반으로 국내 200여명, 전 세계 4만명으로 추정되는 환자를 위한 치료제를 개발하는 게 목표다.뉴라진은 지난 22일 대전 대덕연구개발특구 내 뉴라진 사무실에서 오픈식을 개최했다. 뉴라진은 희귀 뇌신경 근육질환인 GNE 근육병 치료를 위한 기술력을 보유한 기업이다. 특히 합성생물학 기반 고효율 대량생산 핵심기술 경험을 갖춘 연구자들이 핵심 연구진으로 구성돼 있다.김리라 뉴라진 대표(사진=이데일리 강민구 기자)최근 정부는 생명과학에 공학적 개념을 도입해 DNA, 단백질, 인공세포 등 생명시스템을 설계·제작하는 합성생물학을 전략적으로 육성하고 있다. 가령 과학기술정보통신부가 오는 2029년까지 1263억원을 투자해 바이오파운드리를 구축을 추진하는 등 미래 바이오경제를 이끌 투자와 지원을 강화할 계획이다. 이같은 흐름에서 합성생물학 기반 바이오 벤처의 도전이 실질적인 환우들을 도울 치료제 개발로 이어질지 관심이다.GNE 근육병은 GNE 유전자 돌연변이로 시알산을 충분히 생산하지 못해 근력저하와 근위축 증세를 보이는 희귀근육질환이다. 유전병으로 성년이 되면 발병하는데 5년에서 20년 내 움직일 수 없게 되는 치명적인 질환이지만 아직 치료제가 없다. 뉴라진이 지난 2019년부터 부산대병원, 양산부산대병원 연구진과 함께 진행해온 96주간의 연구자임상에서 근력 측정 결과와 MRI 결과에서 유효성을 얻었다. 또 독성평가에서도 독성이 없는 것으로 분석됐다.이처럼 좋은 결과를 얻자 시알릴락토스를 상업적으로 공급할 수 있는 전 세계 유일한 회사인 진켐 등에서 수년간 경험을 쌓은 김리라 대표 등 연구진이 창업에 나섰다. 고통을 겪는 환우들을 외면하기 어려웠고, 연구자 임상에서 좋은 결과를 얻어 가능성이 충분하다고 봤기 때문이다. 실제 환우들도 약을 먹은뒤 실질적인 효과를 느꼈다고 설명했다.김지은 한국GNE근육병환우회장은 “임상에 참여한 환우를 통해 약이 효과가 있다는 이야기를 전해 들었다”라며 “치료제가 없고, 재활훈련도 큰 효과가 없는 상황에서 속히 치료제가 출시됐으면 한다”고 말했다. 또 다른 환우는 “아이가 태어난 지 얼마 되지 않아 (GNE근육병) 진단을 받았다”라며 “고통을 겪던 중 연구자임상에서 약을 먹은 뒤 다리를 올리는 등 몸에 변화를 느꼈다”고 강조했다.김리라 뉴라진 대표가 지난 22일 열린 오픈식에서 회사에 대해 소개하고 있다.(사진=이데일리 강민구 기자)이 같은 환우들의 기대감에도 실질적인 치료제 개발을 하려면 가야 할 길이 멀다. 아직 연구자 임상 단계로 임상약 생산, 미국식품의약국(FDA) 임상시험 통과 등이 이뤄져야 한다. 신진홍 양산부산대병원 신경과 교수는 “한국, 일본, 중국을 비롯해 인도, 중동 등에서 많이 발병하는 질환으로 미국, 일본에서는 치료제 개발이 느리게 진행되고 있거나 실패했다”며 “연구자임상에서 마우스실험에 이어 사람에도 효과가 있을 수 있다는 가능성을 확인한 만큼 앞으로 임상시험에서 효과를 입증해야 하며 질환 치료제로 활용되길 기대한다”라고 말했다.뉴라진은 GNE근육병 치료제 개발뿐만 아니라 다양한 퇴행성 질환으로 연구 결과에 대한 응용범위를 넓혀 환우들의 고통 해결과 사업 영역 확장에 나설 계획이다. 김리라 대표는 “그동안 효능연구를 해온 만큼 앞으로 GNE 근육병 인허가를 위해 원료의약품 생산, 독성시험자료 확보 등을 해나갈 계획”이라며 “앞으로 임상시험에서 유효성을 입증하고, 신속검사를 통해 미국식품의약품 임상시험 승인부터 글로벌 인허가까지 해내는 게 목표”라고 말했다.
- 툴젠, ‘RNP 특허’ 추가 수익화 기대감에 주가 들썩
- [이데일리 나은경 기자] 유전자 교정 기업 툴젠(199800)의 유전자가위 복합체(RNP) 특허가 승인됐다는 소식에 툴젠의 주가가 다시 들썩이고 있다. 지난해 말 영국 의약품·건강관리 규제기구(MHRA)와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 잇따라 품목허가를 받은 제1호 유전자가위 치료제 ‘카스거비’(영국 제품명. 미국 제품명은 ‘엑사셀’)도 카스9 RNP를 사용했을 것으로 추정되는 가운데, 툴젠이 현재 진행 중인 특허심판과 별개로 RNP 특허를 통해 카스거비의 매출 일부를 로열티로 수령하게 될 것이라는 기대감이 높다.18일 제약·바이오업계에 따르면 툴젠은 RNP와 관련된 특허 여럿을 미국특허청(USPTO)에 신청했다. USPTO는 이중 일부에 대해 지난 15일(현지시간) 승인한 것으로 알려졌다. 아직 승인까지 절차가 남아있는 다른 특허들을 포함해 지난 15일 승인된 특허도 특허등록의 최종단계인 특허등록증 발급까지는 절차가 남아있는 상태다.USPTO는 지난 15일(현지시간) 툴젠이 신청한 카스9 RNP 관련 특허 일부에 대해 승인했다. (자료=미국특허청)툴젠이 제출한 카스9 RNP 관련 특허들이 최종 등록돼 현재 브로드연구소(이하 브로드), CVC그룹(이하 CVC)와 진행 중인 특허 분쟁 외의 부분에서도 특허로 인한 로열티를 수령할 수 있을지 주목된다.크리스퍼 카스9 유전자가위는 전달자 역할을 하는 리보핵산(RNA)에 절단 효소인 ‘카스9’을 결합해 디옥시리보핵산(DNA)을 교정하는 기술이다. 하지만 DNA의 엉뚱한 부분을 자를 수 있다는 단점이 존재한다. 유전자가위의 대표적인 부작용인 표적이탈(off target) 현상을 말하는 것인데, 표적에서 벗어난 부분을 자른 후 이 부분을 복구하면 돌연변이가 발생해 암 등이 발병할 가능성이 있다.일반적으로는 플라스미드 DNA 방식을 통해 유전자가위를 세포 내로 전달할 때 ‘자르는’ 역할의 카스9 단백질과 ‘타깃 DNA를 찾는’ 가이드 알엔에이(gRNA)를 발현시켰다. 이 과정에서 세포 내로 전달된 플라스미드 DNA가 3일 이상 카스9 단백질을 발현시키게 되는데, 장기간 카스9에 노출되면 표적이탈 현상이 커질 수 있다는 단점이 있었다.반면, 카스9 RNP란 카스9 단백질과 gRNA를 아예 복합체로 만든 뒤 세포 내로 전달하는 것이다. 이 경우 표적이탈 현상을 일으키는 유전자가위의 정확성을 높일 수 있다. 기존의 플라스미드 DNA 방식 대신 카스9 RNP 전달방식을 사용한 후 정확성을 측정했더니 표적위치에서의 변이 비율은 기존 방법과 큰 차이가 없었지만 비표적위치에서의 변이 비율은 더 낮은 것으로 나타났다.카스9 RNP 방식은 툴젠의 창업자인 김진수 전 서울대 교수가 기초과학연구원(IBS) 유전체교정연구단 단장으로 재직하던 시절 최초로 이와 관련된 논문을 발표했다. 서울대에서 관련 특허를 출원했는데 현재 해당 특허는 툴젠으로 권리이전된 상태다.현재 싱가포르 국립대 초빙교수로 있는 김 교수는 이번 카스9 RNP 특허에 대해 “지난주 미국 특허청에서 등록 승인된 카스9 RNP 특허를 통해 광범위하게 권리를 인정받았다”며 “지난해 말 미국, 영국 등에서 승인된 크리스퍼 치료제 카스거비에 사용된 ex-vivo(환자의 세포를 채취해 실험실에서 유전자 편집을 거친 뒤 다시 체내에 세포를 주입) 방식은 물론, in-vivo(환자 체내에 직접 유전물질을 주입)도 모두 포함된다”고 설명했다.이 같은 소식에 18일 툴젠의 주가는 장 시작 직후부터 상한가를 기록해 꾸준히 주가를 유지하다가 직전 영업일(지난 15일) 대비 29.86% 상승한 7만6100원에서 마감했다. 앞서 지난 14일에도 상한가를 기록했는데 당시 거래량은 70만5088주로 5만주 수준이던 이전 거래량보다 무려 14배 이상 늘었다. 지난해 11월 제1호 유전자가위 치료제 카스거비의 승인 이후 8만원까지 올랐다가 지난달 다시 4만원대로 돌아왔음을 감안하면 눈에 띄는 상승폭이다.툴젠은 현재 3세대 유전자가위인 크리스퍼 카스9을 진핵세포에 적용시킨 발명을 두고 브로드, CVC와 저촉심사를 진행 중이다. 하지만 예상 이상으로 특허분쟁 기간이 길어지면서 지난해 주가는 상장 이래 가장 낮은 금액(2만6100원)을 찍기도 했다.이 같은 상황에서 RNP 특허를 통한 또 다른 수익사업 발굴은 아직 이렇다 할 수익원이 없는 툴젠에는 희소식이다. 일각에서는 지난해 말 미국과 영국에서 출시된 제1호 유전자가위 치료제 카스거비에 당장 RNP 특허를 적용할 수 있는 것 아니냐는 기대감도 나오고 있다.업계 관계자는 “시판 중인 카스거비를 비롯해 현재 개발 막바지 단계에 있는 유전자가위 치료제들이 툴젠의 RNP 방식을 이용하느냐, 그래서 로열티 지급 의무가 있느냐는 앞으로 따져봐야할 일”이라면서도 “진핵세포 특허심판 외 크리스퍼 카스9과 관련된 다양한 권리들을 주장하며 수익화 포트폴리오를 강화하고 있다는 점은 주목할 만하다”라고 설명했다.지난 2021년 코넥스에서 코스닥으로 이전상장한 툴젠의 공모가는 7만원이었지만 특허심판이 지연되면서 지속적으로 하락, 지난해에는 한때 2만원대까지 고꾸라졌었다.
