뉴스 검색결과 8,888건
- 김상욱 뉴로바이오젠 대표 “치매·비만 치료제, 기술이전 추진할 것”
- [이데일리 유진희 기자] 뉴로바이오젠이 치매·비만 치료제의 국내 임상 1상을 성공적으로 마무리하고, 기술수출에 도전한다. 자체 개발 경구용 치매·비만 치료제 ‘KDS2010’ 임상 1상에서 예상보다 더 좋은 결과를 얻어내며, 조기 성과를 실현한다는 전략이다. 김상욱 뉴로바이오젠 대표. (사진=뉴로바이오젠)김상욱 뉴로바이오젠 대표는 19일 서울 여의도 한국거래소에서 ‘KDS2010 임상 1상 결과 설명회’를 열고, 이같이 밝혔다. 앞서 뉴로바이오젠은 국내에서 내국인과 코카시안 계열의 건강인 88명을 대상으로 하는 글로벌 수준의 약물 안전성 및 내약성에 대한 KDS2010 임상 1상 시험을 진행한 바 있다. 임상 1상 결과에 따르면 내국인과 코카시안 계열 정상인들 대상 모두에서 KDS2010 약물에 대해 부작용과 내약성이 없었다. 현재 노보노디스크의 ‘위고비’(세미글루타이드)나 일라이 릴리의 ‘젭바운드’(티르제파타이드) 등 기존 GLP-1 계열의 비만치료제들은 약물 한계와 부작용 문제가 있다. 고가의 약가에 비해 체중 감소 효과가 충분하지 않고 투약 중단 시 급격한 체중증가가 보고되고 있다. 장기간 투약이 필수적이라는 뜻이다. 다중 치료 기전과 약물에 대한 위장관계, 내성으로 인해 심각한 식욕 감퇴, 중증도 우울증, 자살충동 등의 부작용 위험성도 배제할 수 없는 상태다. 김 대표는 “노보노디스크와 일라이릴리가 개발한 GLP-1 계열 비만치료제가 세계적으로 열풍을 일으키고 있다”며 “하지만 식욕을 억제하는 기전이라 부작용이 있다”고 설명했다. 이어 “KDS2010은 식욕을 억제하지 않는 기전이고 하루 한 번 복용하는 경구제(먹는 약)라 경쟁력이 뛰어나다”고 덧붙였다. KDS2010은 기존 GLP-1 타깃 계열의 치료제인 세미글루타이드와 티르제파타이드의 비만 치료 효능 비교 연구에서도 우수한 효과도 보였다. GLP-1 작용제와 비교 효능 실험 결과에 따르면 세미글루타이드와 티르제파타이드는 비만 모델은 약물 미투여 비만 모델 대비 각각 17%, 23%의 체중 감소 효과를 나타냈다. KDS2010을 투여한 비만 모델도 21% 수준의 체중 감소 효과를 보였다. 정상 식이군에 근접하는 수준이다. 각각 모두 평균 체중 약 45g 이상의 고도비만유도 동물모델에 3주차까지 투여한 결과다. 김 대표는 “KDS2010은 임상 1상에서 획기적인 비만치료제의 잠재성과 가능성을 보여줬다”며 “올해 미국과 한국에서 치매와 비만을 적응증으로 임상 2상 절차에 돌입할 것”고 강조했다. 실제 뉴로바이오젠은 현재 비만과 치매 환자를 대상으로 하는 국내와 미국을 포함한 글로벌 임상 2상 시험을 준비하고 있다. 이와 함께 기술수출, 글로벌 기업과 공동개발도 추진하고 있다. 김 대표는 “새로운 차세대 신약 후속물질 개발을 지속할 것”이라며 “치매와 비만 이외의 비알콜성 지방간염(NASH), 장염증성 질환, 희귀 뇌척수 질환 등 의학적 미충족 수요가 높은 치료제가 대상이다”라고 말했다.
- MASH 최초 신약 '레즈디프라' 개발한 美마드리갈, 제2의 노보되나?
- [이데일리 김진호 기자] 대사이상지방간염(MASH) 대상 최초 신약이 된 ‘레즈디프라’의 미국 내 매출과 글로벌 시장 진출 전략에 대한 관심이 높아지고 있다. 레즈디프라가 중증 MASH 치료제로 승인된 유일한 약물인 만큼 완전히 새로운 시장을 선점해 나갈 것이란 전망이다. 레즈디프라의 성장 잠재력에 무게를 둔 국내외 투자자들이 개발사인 마드리갈 파마슈티컬스(마드리갈, MDGL)를 제2의 노보 노디스크 후보로 주목하고 있다. 대사이상지방간염 신약 ‘레즈디프라’를 개발한 미국 마드리갈 파마슈티컬스의 성장 잠재력이 주목받고 있다.(제공=마드리갈)MASH는 체내 대사에 문제로 인해 최종적으로 간에 지방 침착물이 쌓여 염증과 섬유화를 일으키는 질환이다. 이 때문에 항염증제부터 항산화제, 당뇨나 고지혈증 치료제 등 대사질환 약물이 초기 MASH 환자의 증상 완화 또는 개선을 목적으로 적용됐지만, 큰 효능이 나타나지 않았다. 특히 간손상과 간경변으로 이어진 중등도 이상의 MASH 환자의 증상을 개선하는 약물은 전무했다.지난 14일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 2기 또는 3기 이상 진행성 간섬유증을 동반한 MASH 치료제로 레즈디프라(성분명 레즈메티룸)를 가속승인했다. 레즈디프라는 갑상선 호르몬 수용체 베타라는 단백질을 활성화하는 기전을 가졌다. 갑상선 호르몬 수용체 베타가 제대로 작동하지 못하면 중등도의 MASH 환자에서 간 손상이 발생하는 것으로 알려졌다. 결국 레즈디프라가 MASH 환자의 간 손상 악화를 막는 유일한 약물로 거듭난 셈이다.투자 업계 한 관계자는 “미국 일라이릴리와 덴마크 노보 노디스크가 비만약으로 제약바이오 기업 중 시총 1, 2위를 다툰지 오래다”며 “비만 만큼 거대한 시장 규모를 가진 MASH 신약 개발사인 마드리갈에 대한 관심도가 높다”고 귀띔했다. 이어 “레즈디프라가 시장에 안착하면 한동안 경쟁 약물 없이 독점적으로 시장을 가져갈 수 있기 때문에 매출 잠재력도 크다”고 설명했다. 레즈디프라를 발판삼은 마드리갈의 전반적인 성장성에 무게를 둔다는 의미다.실제로 레즈디프라의 승인 이튿날인 15일부터 18일까지 미국 나스닥에 상장된 마드리갈의 주가는 연일 상승했다. 회사의 주가는 18일 기준 약 283달러, 시총은 약 56억 달러(한화 약 75조원)를 기록하고 있다. 레즈디프라의 승인 이후 15일부터 18 일사이 미국 마드리갈 파마슈티컬스의 주가 추이.(제공=나스닥)18일 제약바이오 업계에 따르면 레즈디프라가 내달 출시되면 올해 최소 20억 달러의 매출을 기록할 것이란 분석이 나온다. 마드리갈에 따르면 1일 1회 경구 복용하는 레즈디프라의 연간 투약비용은 4만7000달러다.미국 내 MASH 환자는 600만~800만 명이며, 이중 중등증 이상 간섬유증을 동반한 환자는 30만 명 내외다. 대사질환 치료제 개발 업계 한 관계자는 “물론 당장 그렇진 않겠지만 이런 환자들이 모두 레즈디프라를 사용한다고 가정하면 약가를 고려할때 연간 약 140억 달러 수준의 매출을 올릴 시장 잠재력이 미국에 존재한다”며 “중증 MASH 환자 중 20~30% 정도에게 출시후 레즈디프라가 빠르게 적용될 것으로 예상한다”고 말했다. 결국 4월부터 12월까지 9개월간 투약비용(약 3만5000달러)을 고려하면, 올해 미국에서 레즈디프라의 매출은 20억~35억 달러 사이가 될 수 있다는 얘기다. 앞선 관계자는 “현장에서 효능이 입증돼 입소문을 타면 내년부터 비만약 위고비처럼 레즈디프라의 매출 폭도 급증할 수 있다”고 부연했다. 노보 노디스크가 내놓은 위고비의 2023년 매출은 약 313억 크로네(한화 약 6조원)로 전년 대비 407% 폭증한 바 있다. 다만 레즈디프라의 성장 전망에는 두 가지 걸림돌이 남아 있다. 우선 이 약물이 966명을 대상으로 간손상 위험과 MASH 증상을 모두 개선한 예비 유효성을 바탕으로 가속승인된 만큼, 확증임상을 통해 그 효능을 재입증해야 한다. 또 아직 명확하지 않은 치료법과 모니터링법 등도 재정립해야 하는 상황이다. 케네시 쿠시 미국 플로리다대 교수는 ‘뉴잉글랜드 저널 오브 메디신’(NEJM)에 게재한 사설을 통해 “레즈디프라의 치료 대상과 투약 기간 등이 아직 명확하지 않다. 중증 MASH 환자의 대부분이 과체중이거나 당뇨, 심혈관 질환을 동반하는 만큼 관련 대사질환약과 병용해야 할 필요성도 있다”며 “레즈디프라의 치료반응을 어떻게 모니터링해야 불필요하게 장기 투약하는 상황을 피할 수 있을지 등도 논쟁거리다”고 지적했다.한편 마드리갈은 레즈디프라의 미국 출시와 함께 새 시장 진출에도 박차를 가하고 있다. 이달 초 유럽의약품청(EMA) 역시 레스디프라의 허가 심사를 수락하면서, 연내 그 결론이 나올 것으로 예고됐다. 업계에서는 레즈디프라의 임상에서 EMA가 마련한 MASH 치료지침 기준을 충족한 결과가 나온 만큼, 해당 약물의 EU 진출은 사실상 시간문제라는 분석이 우세하다. 레즈디프라가 미국과 EU 등 최대 의약 시장 2곳에 진출할 경우 마드리갈의 매출 폭도 내년에 극대화되리란 전망이다.
- 뉴로바이오젠, 비만치료제...대세 GLP-1보다 “효과 좋고 안전성 높아”
- [이데일리 유진희 기자] 시너지이노베이션(048870)의 바이오 자회사 뉴로바이오젠이 자체 개발 경구용 치매·비만 치료제 ‘KDS2010’ 임상에서 예상보다 더 좋은 결과를 얻어내며, 조기 성과에 대한 기대감을 키우고 있다. (사진=뉴로바이오젠)뉴로바이오젠은 19일 서울 여의도 한국거래소에서 ‘KDS2010 임상 1상 결과 설명회’를 열고, 혁신적인 경구용 치료제 개발 가능성을 확인했다고 밝혔다. 앞서 뉴로바이오젠은 국내에서 내국인과 코카시안 계열의 건강인 88명을 대상으로 하는 글로벌 수준의 약물 안전성 및 내약성에 대한 KDS2010 임상 1상 시험을 진행한 바 있다. 임상 1상 결과에 따르면 내국인과 코카시안 계열 정상인들 대상 모두에서 KDS2010 약물에 대해 부작용과 내약성이 없었다. 현재 노보노디스크의 ‘위고비’(세미글루타이드)나 일라이 릴리의 ‘젭바운드’(티르제파타이드) 등 기존 GLP-1 계열의 비만치료제들은 약물 한계와 부작용 문제가 있다. 고가의 약값에 비해 체중 감소 효과가 충분하지 않고 투약 중단 시 급격한 체중증가가 보고되고 있다. 장기간 투약이 필수적이라는 뜻이다. 다중 치료 기전과 약물에 대한 위장관계, 내성으로 인해 심각한 식욕 감퇴, 중증도 우울증, 자살충동 등의 부작용 위험성도 배제할 수 없는 상태다. 기존 GLP-1 타깃 계열의 치료제인 세미글루타이드와 티르제파타이드의 비만 치료 효능 비교 연구에서도 KDS2010은 우수한 효과도 보였다. GLP-1 작용제와 비교 효능 실험 결과에 따르면 세미글루타이드와 티르제파타이드는 비만 모델은 약물 미투여 비만 모델 대비 각각 17%, 23%의 체중 감소 효과를 나타냈다. KDS2010을 투여한 비만 모델도 21% 수준의 체중 감소 효과를 보였다. 정상 식이군에 근접하는 수준이다. 각각 모두 평균 체중 약 45g 이상의 고도비만유도 동물모델에 3주차까지 투여한 결과다. 뉴로바이오젠 관계자는 “KDS2010은 임상 1상에서 획기적인 비만치료제의 잠재성과 가능성을 보여줬다”며 “신뢰성 있는 약동·약력학 결과도 확보해 국내와 미국을 아우르는 글로벌 임상 2상에 진입할 준비가 마련됐다”고 강조했다. 실제 뉴로바이오젠은 현재 비만과 치매 환자를 대상으로 하는 국내와 미국을 포함한 글로벌 임상 2상 시험을 준비하고 있다. 이와 함께 기술수출, 글로벌 기업과 공동개발도 추진하고 있다. 뉴로바이오젠 관계자는 “새로운 차세대 신약 후속물질 개발을 지속할 것”이라며 “치매와 비만 이외의 비알콜성지방간염(NASH), 장염증성 질환, 희귀 뇌척수 질환 등 의학적 미충족 수요가 높은 치료제가 대상이다”라고 말했다.
- ‘제포시아’부터 ‘SC제형’ 등장까지...셀트리온, 오크레부스 시밀러 영향은?
- [이데일리 김진호 기자] 미국 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 다발성경화증 치료제 ‘제포시아’가 5년 이상 장기 무재발 효능을 입증했다. 일각에서는 제포시아가 관련 경구제 시장의 판도를 바꿀 수는 있지만, 선두주자인 항체치료제 ‘오크레부스’의 매출에는 직접적인 타격을 줄 수 없을 것이란 분석이 나온다.한편 최근 승인된 피하주사(SC)형 항체치료제 ‘케심타’부터 오크레부스SC와 그 바이오시밀러의 등장도 예고돼 있어 다발성경화증 시장이 분산될 예정이다. 국내에선 셀트리온(068270)이 오크레부스 바이오시밀러로 관련 시장 진출을 준비하고 있다. (제공=게티이미지, BMS, 로슈)◇5년 무재발 입증한 제포시아...시장 점유율은 1%우리 몸의 신경세포는 수상돌기와 신경세포체, 축삭 등으로 이뤄진다. 특히 일부 축삭에는 이를 감싸는 ‘미엘린 수초’가 존재한다. 절연체 역할을 하는 미엘린 수초 덕분에 신경 흥분이 빠르게 전달될 수 있다. 만성 자가면역질환인 다발성 경화증은 이런 미엘린 수초가 파괴될 때 발생하며 시력 상실이나 운동 장애 등 중추신경성 증상을 겪는다. 세계적으로 관련 환자는 250만~300만 명이 존재하는 것으로 알려졌다.18일 제약바이오 업계에 따르면 비교적 최근인 2020년 BMS가 미국에서 승인받은 경구용 다발성 경화증 신약 제포시아(성분명 오자니모드)가 투약 후 5년 이상 의미있는 무재발률을 달성해 주목받고 있다.지난달 29일부터 이달 2일까지 미국 플로리다에서 열린 ‘다발성 경화증 치료연구위원회(ACTRIMS) 포럼에서 제포시아의 임상을 총괄했던 브루스 크리 미국 샌프란시스코 캘리포니아대 교수는 “제포시아를 투약한 환자의 3분의 2에서 투약 후 6년 차까지 다발성 경화증이 재발하지 않았다”고 발표했다. 해당 질환의 장기 치료제로 제포시아가 유효하게 쓰일 수 있다는 설명이다.크리 교수에 따르면 제포시아의 임상 3상에는 2494명의 환자가 참여했고, 중도 이탈자를 제외한 1950명의 환자들은 평균 60.9개월 동안 제포시아를 복용한 것으로 확인됐다. 이들 환자에서 연간 재발률은 0.098%로 매우 낮았으며, 투약 후 60개월 차에 병변이 새롭게 나타났거나 확대된 비율도 0.79~0.93%로 미미하게 나타났다. 반면 피험자 중 조기에 제포시아 투약을 중단한 환자 544명 중 2.2%에서 다발성 경화증이 재발했다. 한편 제포시아 매출은 2022년 기준 2억5000만 달러(한화 약3300억원)로 전년(1억3400만 달러) 대비 87% 성장했다. 하지만 제포시아가 궤양성 대장염과 같은 적응증도 미국과 유럽 연합 등에서 승인받은 것을 고려하면, 해당 기간 다발성 경화증 관련 매출은 약 1억5000만~2억 달러 안팎이 될 것으로 분석되고 있다. 시장조사업체 빈티지 마켓 리서치가 지난해 7월 내놓은 보고서에 따르면 2022년 다발성 경화증 치료제 시장은 259억1000만 달러(34조5000억원)에 달한다. 매년 3.6%씩 성장해 2030년경 343억 6000만 달러에 이를 전망이다. 이런 다발성경화증 치료 시장에서 2022년 기준 제포시아의 점유율은 1% 수준인 셈이다.다발성경화증 시장 성장 전망(제공=빈티지 마켓 리서치)◇“제포시아, 오크레부스 상대론 역부족...SC제형이 복병”현재 다발성경화증 시장을 주도하는 약물은 단연 스위스 로슈가 2017년 미국에서 처음으로 승인받은 정맥주사형 항체치료제 오크레부스(성분명 오크렐리주맙)다. 오크레부스는 다발성경화증을 일으키는 B세포 표면에 CD20을 타깃하는 것으로 알려졌다. 회사에 따르면 2022년 기준 오크레부스의 매출은 67억 달러(한화 약 8조9000억원)다. 이 약물은 정맥주사제이지만 6개월의 1번만 투약하는 방식으로 개발돼, 1~2차 치료 단계에서 쓰는 다양한 경구제 대비 많은 시장을 차지한 것으로 알려졌다. 로슈는 지난 2022년 오크레부스를 연 2회씩 2년간 투여받은 658명의 환자 가운데 75%에서 다발성경화증이 재발하지 않았다고 밝히기도 했다. 미국에서 제포시아의 연간 투약 비용은 8만6250달러(한화 약 1억1100만원)로 오크레부스의 연간 투약 비용(7만1187달러)을 상회한다. 항체 신약 개발 업계 관계자는 “무재발률이 높게 나와 고무적이란 평가를 받는 제포시아가 신약이어서 주요국에서 가격이 만만찮다”며 “일반적인 항체지료제가 2주에 1회 정맥주사하는 것과 달리 오크레부스는 6개월 주기로 맞기 때문에 경구제라는 이점 역시 크지 않다”고 선을 그었다. 제포시아가 항체치료제 대비 비교우위를 가져가긴 어렵다는 의미다.다발성경화증 대상 SC제형 방식의 항체주사제가 시장을 확대할 전망이다. 2020년 8월 미국에서 승인받은 노바티스의 SC제형 ‘케심타’는 오크레부스처럼 CD20 타깃 항체치료제다. 월1회 투약하는 케심타의 지난해 매출은 22억 달러(한화 약 3조원)으로 전년 대비 99% 증가한 것으로 나타났다.로슈 역시 지난해 7월 오크레부스 SC제형의 임상 3상에 성공했다고 밝혔다. SC제형의 항체 신약이 오크레부스 바이오시밀러가 등장하기 전에 다발성 경화증 시장을 주도할 수 있다는 전망이 나오는 이유다. 오크레부스의 주요 물질특허는 미국에서 지난해 12월에 만료됐으며, 주요 용법이나 용량 관련 특허가 2029~2030년 사이 만료될 예정이다. 셀트리온이 지난해 5월 미국 등에서 오크레부스 바이오시밀러 ‘CT-P53’의 글로벌 임상 3상을 승인받으면서 다발성 경화증 시장 진출을 준비하고 있다. 앞선 관계자는 “다발성 경화증에 재발률을 충분히 낮춘 항체약이 SC제형으로 시장에 침투하기 시작했다. 케심타에 이어 오크레부스 SC제형까지 나온다면 수년 뒤 바이오시밀러를 출시해도 시장성 확보에 어려움을 겪을 수 있다”고 내다봤다.
- HLB그룹, 뇌질환 전문 벤처 ‘뉴로벤티’에 10억 투자
- [이데일리 나은경 기자] HLB(028300)그룹이 자폐 등 뇌질환 치료제를 개발 중인 바이오 벤처기업 ‘뉴로벤티’ 투자에 나섰다. 뉴로벤티는 현재 자폐스펙트럼장애(ASD), 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD), 우울증 등의 치료를 위한 파이프라인 개발과 뇌신경질환에 특화된 비임상 위탁시험연구개발(CDRO) 사업을 진행하고 있다. 이번 투자금액은 총 10억원 규모로 HLB그룹 외 국내 유수 투자사들도 투자 여부를 검토하고 있는 것으로 알려졌다.이번에 투자 유치에 성공한 뉴로벤티는 서울대 약대 출신의 신찬영 대표(현 건국대 의학전문대학원 교수)와 서동철 대표가 각자 대표를 맡고 있다. 기술 분야를 이끌고 있는 신찬영 대표는 뇌신경질환 분야 203편의 SCI(E) 논문을 등재하고 다수의 뇌질환 특허를 보유하고 있는 이 분야 전문가다.핵심 파이프 라인인 ‘NV01-A02’는 치료제가 없는 유일한 신경질환인 자폐스펙트럼장애를 타깃으로 약 10조원 이상의 신규 치료제 시장(first-in disease)을 개척하고 있다는 측면에서 시장의 높은 평가를 받고 있다. 현재 2상 임상 준비 단계로, 이미 저용량으로도 특정 신경전달물질을 정밀 조절하여 시냅스 신경계를 회복해 사회성 및 상동행동을 개선하는 데 효과가 있다는 점을 확인하였다. ‘NV01-A02’는 취약X증후군(FXS) 치료제로서 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받은 바 있다. 동사는 향후 장기지속형 주사제 등의 형태로 기술 활용범위가 넓을 것으로 전망하고 있다.이번 투자를 통해 HLB그룹과의 협력 시너지도 기대된다.그룹 관계자는 “HLB생명과학(067630) 연구개발(R&D)의 뇌전증 치료제 개발, HLB바이오스텝(278650)과의 뇌질환 비임상 CDRO 사업 협력, AI 신약개발 플랫폼을 통한 신약 파이프라인 확보의 측면에서 HLB그룹과 ‘뉴로벤티’와의 전략적 협력이 활발해질 것”이라고 말했다.이번 투자는 HLB인베스트먼트가 운용 중인 HLB그룹 펀드 ‘에이치엘비아이 알밤 제1호 투자조합’을 통해 이뤄진다. HLB그룹은 CVC인 HLB인베스트먼트를 통해 그룹 신성장동력 발굴에 나서고 있다. HLB인베스트먼트는 그룹 펀드를 재원으로 의료용 대마로 뇌전증 등의 치료제를 개발하고 있는 ‘네오켄바이오’, 근감소증 진단·치료 솔루션 개발 기업 ‘디파이’, 항체 항암신약 개발기업 ‘아테온바이오’ 등의 초기 단계 투자를 단행한 바 있다. 이들 투자는 특화된 기술력을 보유한 우수한 바이오 기업들로 평가받고 있다.김범수 HLB인베스트먼트 투자본부장(부사장)은 “뉴로벤티는 뇌신경질환 분야 최고의 연구진으로 구성된 바이오벤처로, 자폐스펙트럼장애 등에 대한 기존 약물의 개선을 통해 2상 임상을 빠르게 진행할 수 있을 것으로 예상되며, 향후 주요 신경계 질환 사회성 조절 치료제로 적응증 확장도 기대된다”며 “향후 HLB그룹과 공동 연구시 시너지가 높을 것이라는 점도 이번 투자에 고려됐다”고 말했다.
- 구글과 희귀질환 유전체 분석 맞짱뜨는 쓰리빌리언[바이오AI 강자들]⑧
- 코로나19 사태와 러시아·우크라이나 전쟁 등으로 꽁꽁 얼었던 국내외 자본 시장이 인공지능(AI)을 중심으로 풀리고 있다. 국내 제약·바이오·의료기기 투자도 의료AI를 중심으로 글로벌 추세에 보조를 맞추는 상황이다. 특히 올해는 바이오AI 기술이 무르익으며, 다수 기업이 상당한 성과를 낼 것으로 기대된다. 이데일리는 세상을 바꾸고 있는 국내 대표적 바이오 AI 기업 10곳을 집중 해부, 시리즈로 연재한다. [편집자주] [이데일리 김승권 기자] “많은 유전자 데이터를 보유한 회사가 ‘넥스트 구글’이 될 것으로 예상한다”인공지능(AI)기술 기반 희귀질병 유전자검사 기업 쓰리빌리언의 금창원 대표는 구글과의 희귀질환 유전체 분석 대결에서 승리를 자신했다. 구글 딥마인드가 개발한 ‘알파미스센스’가 최근 AI 대회에서 내놓은 지표를 보면 쓰리빌리언이 앞서고 있다는 게 금 대표의 주장이다. 쓰리빌리언의 강점은 구글과 경쟁자로 표현할 수 있을 만큼 강력한 딥러닝 기능을 기반으로 한 ‘인공지능(3씨넷)’과 향후 인공지능 신약개발까지 가능한 플랫폼의 확장성이다. 이 회사는 매출 기반 바이오텍으로 최근 기술성평가를 통과했고 올 하반기 증시 상장도 앞두고 있다. 이 회사는 자체 개발한 인공지능(3씨넷)에 거대 언어모델( LLM )을 도입, 유전변이를 해석하는 성능을 대폭 향상시키는데 성공했다. 이런 영향으로 1월 매출 또한 지난해 대비 4.5배 상승했다. ◇ 쓰리빌리언, 구글과 견줄만큼 강력한 희귀질환 유전체 분석 AI 보유쓰리빌리언은 유전체 분석 기업인 마크로젠에서 스핀오프해 지난 2016년 10월 설립됐다. 8000개의 희귀질환을 진단하는 서비스를 제공한다. 누적 투자유치금액은 2022년 3월 프리 IPO 단계 기준 418억원 이상, 기업 가치는 약 3000억원에 달한다. 이처럼 기업가치가 올라간 건 구글과 경쟁을 할 수 있을 정도로 강력한 인공지능 소프트웨어를 보유해서다. 실제 AI 희귀질환 성능 평가에서 구글 딥마인드의 알파미스센스가 또 다른 AI ‘EVE’ 대비 3.1% 우위를 보인 반면 쓰리빌리언 ‘3cnet’이 17.5% 우위로 구글을 앞섰다. 동일 ‘test set’ 에 대한 비교가 아니기 때문에 정확한 비교라고 할 수는 없지만 간접적으로 비교해 볼 수 있는 수치라는 게 회사 측 설명이다. 쓰리빌리언은 2022년 ‘CAGI6’ 와 2023년 ‘Xcelerate Rare’ 등 글로벌 AI 경진대회에서 차례로 우승하기도 했다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)이 두 AI의 성능 대결은 조만간 이뤄질 예정이다. 쓰리빌리언 3cnet은 2024년~2025년 개최될 것으로 예상되는 CAGI7 대회에서 딥마인드 알파미스센스와 정면 대결을 펼칠 것으로 예측된다.금창원 대표는 “단백질 구조 예측 문제는 인류의 난제 중 하나였는데 구글 딥마인드 알파폴드가 그냥 풀어버렸다. 신약 개발 혁신이 알파폴드로 인해서 촉발됐다는 게 업계 시각”이라며 “딥마인드가 다음으로 뛰어든 것이 ‘알파미스센스’를 통한 병원성 유전변이 해석 문제다. 즉, 질병을 유발하는 유전변이의 해석을 인공지능으로 예측하고, 이 원인 유전변이의 단백질 구조를 예측해 인공지능 신약개발을 혁신해 나가겠다는 것이 구글 딥마인드가 가진 복안이라 볼 수 있다”고 했다. 이어 그는 “쓰리빌리언은 병원성 유전변이 해석 인공지능 기술력을 세계 최고 수준으로 유지하고 있기 때문에 앞으로 가속화될 인공지능 신약개발에서도 사업화 해 나갈 수 있는 발판이 될 것으로 기대한다”고 설명했다.◇ AI 신약개발 등 소프트웨어 확장성 강점...엔비디아 등과 경쟁 구도 예상금 대표의 큰 그림은 여기서 그치지 않는다. 희귀질환을 넘어 엔비디아 등이 뛰어든 AI 신약개발 분야까지 확장이 가능하게 소프트웨어를 개발했다. 쓰리빌리언의 신약개발 플랫폼은 △특정 질병 타겟을 발굴하는 ‘치료제 타겟 발굴 및 효과검정’ △타겟을 적절하게 컨트롤해서 실제 신약으로 개발될 수 있는 후보물질을 인공지능을 기반으로 생성하는 ‘신약 후보물질 생성’ △후보물질이 임상 1상에 해당하는 안정성을 갖고 있는지 검증하는 ‘약물 안전성 검정’ 등 3요소로 나뉘어 있다.금 대표는 “희귀유전 질병을 컨트롤 할 수 있는 후보물질까지 추출해냈고 밸리데이션 직전 단계까지 왔다“며 ”앞으로 찾아낸 후보물질의 실제 기능 확인에 주력하고 단계별 임상시험을 진행할 예정”이라고 밝혔다. ‘밸리데이션’이란, 의약품의 제조 공정, 설비·장비·기기, 시험방법, 컴퓨터 시스템 등이 판정 기준에 맞게는 결과를 도출하는지 검증하는 절차를 말한다.쓰리빌리언 인공지능(AI) 희귀질환 분석 및 신약개발 지원 프로세스 (자료=쓰리빌리언)매출 기반 회사인 점도 강점으로 꼽힌다. 쓰리빌리언은 작년 30억원 가량을 거둔 것으로 예측된다. 2022년 대비 3배 이상 성장한 수치다. 올해는 3배 성장한 100억 매출이 목표다.이 회사는 올해 본격적으로 IPO(기업공개)를 추진할 계획이다. 목표는 올 하반기 코스닥 상장이다. 현재 가치는 3000억원 정도로 평가된다. 당시 시장 상황 때문에 상장을 보류했지만, 이번에는 반드시 상장한다는 목표다. 상장위원회의 예비심사 신청이 3월 말 또는 4월 초 나오면 상장할 수 있을 것으로 관측된다.금 대표는 “해외 매출은 50%로 비중이 늘고 있다”면서 “여기에 특허 35개, 게재 논문수 76편(SCI 기준)을 확보했고 거래하는 주요 병원은 미국 등을 중심으로 300곳 이상으로 늘었다”고 설명했다.올해는 미국 시장 확대에 적극 나선다는 방침이다. 미국은 공보험 코드를 잡아주면 사보험이 따라가는 구조다. 쓰리빌리언은 미국 보험 적용을 받을 수 있는 CLIA 인증(미국 임상검사 실험실 표준인증)을 확보, 미국 환자들은 보험적용을 받아 검사를 받을 수 있다. 상장 후 미국 지사 설립을 통해 미국 시장에서 본격적 성장을 계획하고 있다고 그는 전했다.
- [단독]박영철 비엘회장 "L/O 임박, 임상지속 위해,회사엔 잘된 일"
- [이데일리 김지완 기자] “L/O(기술수출)도 임박했고 사업성과가 나타나는 중이었다. 개인적으론 아쉽지만, 비엘만 놓고 보면 잘 된 일이다”.박영철 비엘(142760) 회장이 최대주주 변경 공시 이후 내놓은 반응이다.비엘은 지난 13일 박영철 대표의 보유주식 224만4268주(지분 6.95%) 전부를 모아데이타에 양도해 최대주주가 변경된다고 공시했다. 양도금액은 주당 6817원에 153억원이다. 오는 28일 잔금 납입이 완료되면, 모아데이타는 비엘 경영권을 양수받게 된다. 비엘은 장궁경부이상형증 치료제, 자궁경부전암 치료백신 등 신약연구 개발사업을 진행 중이다. 이스라엘 와이즈만연구소의 기술지주회사인 예다와 합작해 이스라엘 현지법인 퀸트리젠을 통해 p53 항암제를 개발하고 있다.모아데이타(288980)는 지난 2014년 설립된 회사로, 시스템 이상탐지 인공지능(AI) 솔루션 공급이 주요 사업이다. 이 기술은 스마트팩토리, 교통시스템, 헬스케어 등에 적용된다. 모다데이타는 지난 1월 디지털 헬스케어 전문기업 메디에이지를 인수하며 AI 기반 디지털 헬스케어 사업 확장을 모색하고 있다. 메디에이지는 현재 신체 이상 여부를 탐지하는 서비스를 제공 중이다. 모아데이타는 지난해 매출 245억원, 영업손실 3억5766만원을 각각 기록했다.이데일리는 지난 15일 박 회장과 전화인터뷰를 통해 이번 회사 매각 배경을 취재했다.◇ “L/O 임박했고, 건기식·소재 성과 내는 중…아쉬워”비엘 경영권과 지분을 모두 넘긴 박 회장은 강한 아쉬움을 표했다.박 회장은 “솔직히 좀 아쉽다”고 운을 뗐다. 그는 “규모가 크지는 않지만 수천만달러 규모의 기술수출(L/O)도 임박한 상황이다”며 “비엘이 가진 감마PGA가 미국 식품의약국(FDA) NDA를 받아 잠재력이 큰 상황이었다”고 밝혔다.비엘은 지난해 11월부터 미국, 캐나다 소재 북미 4개 제약사와 뒤센병 치료제 ‘BLS-M22’ 와 노인성 근감소증 치료제 ‘BLS-M32’에 대해 기술수출 협상을 해왔다. 현재 협상 진행 상황은 4~5월 정식계약 체결이 유력한 것으로 확인된다.비엘 홈페이지.신약 개발을 중심으로 한 건기식 사업과 소재 사업 역시 소기의 성과를 내는 상황이었기에 아쉬움은 배가 됐다.박 회장은 “L, C 등 글로벌 유명 화장품 기업에서 비엘의 감마PGA를 대만산보다 3배가량 비싸게 사간 것은 그 만큼 비엘의 물질이 우수했기 때문”이라며 “우수한 물질을 보유했고 잠재력이 큰 회사였는 데 아쉬움이 크다”고 심경을 토로했다.비엘은 폴라감마글루탐산칼륨(PGA-K)를 지난해부터 스위스 화장품 소재 공급사인 ‘란(RAHN) 그룹’에 공급해왔다. 란그룹은 1940년에 설립된 기업으로 스위스, 미국, 프랑스, 독일, 영국 지사를 통해 다국적 명품 화장품 기업에 소재를 공급해왔다. 현재 PGA-K를 화장품 원료로 사용할 경우 피부진정·보습 효과가 증진된다.그는 “결국 비엘이라는 회사가 매각된 건 그만큼 회사 경쟁력이 우수하기 때문”이라고 강조했다.◇ 바이오 투자 시장 경색에 어쩔 수 없는 선택그럼에도 회사 지분과 경영권을 모두 넘기 수밖에 없었던 데는 임상 자금 마련이 예전같지 않았기 때문이다.그는 “최근 바이오 투자 시장이 완전이 얼어붙었다”면서 “투자금 수혈이 쉽지 않은 상황에서 막대한 임상 비용이 들어가는 신약개발을 계속 끌고 나가는 것 자체가 쉽지 않았다”고 말했다.박회장의 낮은 지분율도 투자금 확보에 걸림돌이 됐다. 박 회장은 “지분율이 7% 남짓 되다보니 대규모 투자를 받기도 쉽지 않은 상황”이라며 “투자를 받으면 계속 지분율이 낮아지는 상황이 직면했다. 경영권 소실 위험이 상존하는 상황에서 투자자들도 투자를 부담스러워했고 내 입장에서도 투자를 받을 수 있는 상황이 아니었다”고 말했다.그는 바이오 투자 경색이 지속하는 형국에서 전환사채 상환을 위한 신규발행조차도 쉽지 않았다고 토로했다. ◇ “500억 자금 확보...신약개발 재원 충분”이번 최대주주 변경은 비엘에겐 호재란 입장을 분명히했다.박 회장은 “비엘은 300억원에 건기식 공장매각, 100억원 모아데이타 3자배정 유상증자 등으로 자금이 수혈됐다”면서 “이 과정에서 전환사채를 모두 상환했다”고 밝혔다. 이어 “오버행 이슈가 모두 해소됐고, 이 과정에서 회사 부채 대부분이 정리됐다”고 덧붙였다.비엘은 지난 1월 상상인플러스 저축은행에 비엘팜텍의 주식 2173만4784주 중 1600만주를 담보로 제공하고 빌린 35억원을 모두 상환했다. 비엘은 최근 광동제약에 자회사 비엘헬스케어를 매각해 300억원의 유동성을 확보했다.박 회장의 비엘 지분 매각으로 받은 돈도 모두 비엘에 다시 들어간다는 점을 분명히 했다.그는 “내가 비엘 지분을 넘기는 대신 받은 153억원도 전부 비엘이 보유 중인 비엘팜텍 지분을 매입하는데 사용된다”며 “개인적으로 이득을 보는 건 없다. 대신 비엘은 부채 없고 500억원 가까운 유동성을 갖춘 바이오 회사로 거듭나게 된다”고 강조했다. 이어 “내가 개인 지분을 팔아 이득을 보는 건 없다”고 덧붙였다.박 회장은 “최근 바이오 회사들 가운데 자금부족으로 사실상 손 놓은 채 임상하는 시늉만 하는 회사들이 얼마나 많나”면서 “사실상 좀비 기업이 많다. 비엘은 투자 시장이 경색된 것과 별개로 투자자들을 기만할 수 없었다”고 했다. 그는 “비엘은 어떻게든 자금을 수혈해 연구개발을 해나가는 신약개발 회사의 정체성을 유지해야 했다”며 “내가 경영권을 포기하고 지분을 내려놓으면 비엘은 신약개발을 지속할 수 있다 판단해 이같은 결정을 내렸다”고 말했다. 이어 “국내 바이오 기업 중 500억원 이상의 자금 확보한 기업이 몇이나 되나”면서 “비엘은 앞으로 신약개발, 파이프라인 인수 등을 할 수 있다. 모아데이타가 자회사 바이오회사, 인공지능 기술이 특화된 회사인만큼 시너지 효과도 클 것”이라고 덧붙였다,
- [류성의 제약국부론]셀트리온·알테오젠이 보여준 K바이오 저력
- [이데일리 류성 바이오플랫폼센터장] 바이오는 흔히 꿈을 먹고 크는 산업으로 불린다. 바이오는 그간 손에 잡히는 실체가 거의 없지만, 미래가치에 의존해 성장해온 대표적 산업으로 손꼽힌다. 심지어 매출 실적은 전무하지만, 개발중인 신약 파이프라인만으로 기업가치가 조단위를 넘나드는 바이오벤처를 찾아보기 어렵지 않을 정도다. 객관적 평가가 어려운데다 불확실성이 큰 미래 가치를 기준으로 삼다보니 바이오 투자는 어느 섹터보다 어렵다는 게 중론이다. 여기에 투자 심리에 따라 회사 몸값이 급등락을 반복하다보니 바이오에서 실적을 기준으로 하는 정석투자는 설 자리를 찾기 어려운게 현실이다.이런 상황에서 올들어 미래가치를 현실로 바꾸면서 바이오는 더이상 허상이 아니고, 실체가 있는 투자유망한 섹터라는 것을 입증하고 있는 성공기업들이 속속 등장하고 있어 관심이 쏠린다. 국내 바이오 업계의 절대강자 셀트리온(068270)과 바이오벤처의 대명사로 자리매김한 알테오젠(196170)이 대표적이다.셀트리온은 업력 21년만인 지난해 매출 2조원, 영업이익 7000억원을 넘길 정도로 고성장 가도를 달려온 K바이오 대표주자다. 이런 셀트리온이 올들어 100여년 역사의 국내 제약·바이오 업계에서 누구도 달성하지 못한 대역사를 써내려 가기 시작하면서 주목을 받고 있다. 왼쪽부터 서정진 셀트리온 회장, 박순재 알테오젠 대표. 각사 제공셀트리온이 K바이오의 신기원을 세우는데 있어 선봉장은 자체 개발한 자가면역질환 치료제 램시마 자가주사제형(SC)인 짐펜트라다. 미국 FDA(식품의약국)로부터 신약으로 허가받은 이 약품은 이달부터 미국에 본격 출하, 시장 평정에 나선다. 서정진 셀트리온 회장은 짐펜트라 1개 제품으로 미국에서만 연매출 5조~7조원 가량을 거둘 것으로 자신한다. 조만간 K바이오 최초로 초대형 블록버스터로 자리매김할 것이 확실하다는 게 업계의 예상이다. 업계에서는 경쟁약인 휴미라(2022년 미국 매출 22조원)보다 월등한 짐펜트라의 약효 및 편리성 덕에 미국에서만 많게는 연간 매출 10조원도 올릴수 있을 것으로 전망한다. 앞서 유럽에서 출시한 짐펜트라(유럽 제품명 램시마SC)는 이미 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국 등 주요 국가에서 시장점유율 1위를 기록하며 시장을 석권하고 있어 별다른 이변이 없는 한 미국에서의 선전이 확실시된다.셀트리온이 조만간 미국에서 블록버스터 신약 탄생을 예고했다면, 알테오젠은 기술수출의 잠재력을 막대한 매출로 실현하면서 각각 K바이오가 더이상 허상이 아니라 실체가 있는 산업이라는 것을 증명한 케이스다.알테오젠은 지난달 자체 개발한 정맥주사(IV)를 피하주사(SC) 방식으로 바꾸는 히알루로니다제 플랫폼 기술에 대해 머크와 라이센스 계약을 변경했다. 이 계약으로 알테오젠은 머크의 주력 의약품이자 지난해 매출 33조원으로 세계 1위를 기록한 면역항암제 키트루다에 한해 히알루노니다제 기술의 독점적 라이센스 사용권을 제공했다. 업계에서는 알테오젠은 이 계약으로 머크로부터 적어도 해마다 5000억원 안팎의 로열티 수익을 거둘 것으로 보고 있다(팜이데일리 2월29일자 참조). 머크가 알테오젠으로부터 도입한 기술을 활용해 만든 키트루다의 연매출이 10조원 정도인데 여기서 로열티를 최소 5% 이상은 받을 것이라는 게 업계의 추산이다.알테오젠은 머크와 기술수출 계약 하나만으로 해마다 웬만한 중견기업 매출 규모를 거둘수 있는 사업구조를 안착시킨 것이다. 여기에 알테오젠이 확보한 히알루로니다제 플랫폼은 다양한 의약품 개발에 쓰여질수 있다고 한다. 제2, 제3의 머크와 같은 대형 기술수출을 성사시킬 가능성이 높은 셈이다.국내 바이오벤처 대부분은 거의 예외없이 기술수출을 목표로 신약개발에 매진하고 있는 형국이다. 지금껏 다국적 제약사에 기술수출을 성공한 바이오 벤처도 상당수다. 하지만 알테오젠처럼 라이센스 아웃만 가지고 지속 성장가능한 비즈니스 모델을 완벽하게 만들어낸 사례는 아직껏 찾아보기 힘들다. 알테오젠은 기술수출도 제대로 성사시키면 바이오벤처에게는 더없이 효과적인 사업모델이라는 것을 입증한 셈이다.K바이오가 추구하는 사업 성공모델은 크게 2가지다. 글로벌 신약 상업화를 자체적으로 성공시켜 블록버스터 의약품으로 키워내는 것이 하나이고, 신약기술 수출로 탄탄한 사업모델을 구축하는 것이 다른 한축이다. 셀트리온과 알테오젠의 성공사례는 K바이오가 지향하는 2가지 사업모델이 허상이 아니고 얼마든지 실현 가능하다는 것을 여실히 보여줬다는 면에서 의미가 남다르다. 셀트리온과 알테오젠 같은 기업이 속속 등장할 즈음, 한국은 이미 제약강국으로 도약해 있을 것이다.
- [바이오AI 강자들] 가장 빠른 AI신약 개발속도... 파로스아이바이오⑦
- 코로나19 사태와 러시아·우크라이나 전쟁 등으로 꽁꽁 얼었던 국내외 자본 시장이 인공지능(AI)을 중심으로 풀리고 있다. 국내 제약·바이오·의료기기 투자도 의료AI를 중심으로 글로벌 추세에 보조를 맞추는 상황이다. 특히 올해는 바이오AI 기술이 무르익으며, 다수의 기업이 상당한 성과를 낼 것으로 기대된다. 이데일리는 세상을 바꾸고 있는 국내 대표적 바이오 AI 기업 10곳을 집중 해부, 시리즈로 연재한다. [편집자주] [이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오(388870)는 AI(인공지능) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)를 자체 개발, 신약 후보물질 발굴 및 약물 적응증 확대에 주력하고 있는 바이오기업이다. 특히 파로스아이바이오는 희귀·난치성 질환 치료제를 중점 개발, ‘국내 최초’ 기록을 잇달아 확보하면서 주목을 받고있다.윤정혁 파로스아이바이오 대표. (사진=파로스아이바이오)많은 제약사가 AI 기술 이용을 시도하고 있지만, AI 개발사는 제약 경험이 부족하고, 제약사는 AI 기술을 독자적으로 확보하기 어려운 경우가 일반적인 상황이다. 반면, 파로스아이바이오는 AI를 고도화하는 IT 기술력과 이를 활용해서 신약을 개발하는 역량을 두루 갖춘 것으로 평가받는다.파로스아이바이오 설립자 윤정혁 대표는 컴퓨터 시뮬레이션 기반 단백질 구조 분석 분야에서 국내 최고 전문가다. 윤 대표는 목암생명공학연구소 선임연구원 출신이다. 그는 신약 연구개발 효율성을 극대화할 수 있는 유일한 방법이 컴퓨터 시뮬레이션을 이용하는 것이라 판단, 창업했다.2000년대 초 이 분야 기술전문가로 아이디알이라는 벤처기업 창업 멤버로 사업을 시작했다. 2002년에는 국내 최초로 ‘Virtual screening을 이용한 신약개발’ 이라는 주제로 국내외에 논문을 발표해 단백질구조기반 신약개발의 유효성을 증명했다.윤 대표는 2016년 독자적인 3차원 단백질구조분석 관련 기술력과 혁신적인 빅데이터 및 AI 신약개발 플랫폼 케미버스를 개발했다. 이후 같은 해 파로스아이바이오의 전신인 ‘파로스아이비티’를 설립한 뒤 사명을 파로스아이바이오로 변경했다.케미버스는 9개 모듈로 구성된 AI 신약 개발 플랫폼이다. 대표적으로 독창성 있다고 평가받는 모듈로는 ‘켐젠’(ChemGEN)과 ‘딥리콤’(DeepRECOM)이 꼽힌다.‘켐젠’은 대용량 고속 데이터 처리 기술과, 약물작용발생단 기반의 생성 모델 알고리즘을 유기적으로 연결해 신속한 타깃에 대한 유효 물질 디자인이 가능하다. ‘딥리콤’은 약물 정보와 세포 및 유전자 발현 정보와의 상호 작용을 분석해 새로운 타깃을 제안할 수 있는 케미버스의 바이오인포메틱스 모듈이다. 기존 파이프라인의 적응증 확대 등에 활용된다.파로스아이바이오는 현재 급성골수성백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’, 비소세포폐암 및 고형암 치료제 ‘PHI-201’, 전이성 난소암 치료제 ‘PHI-301’, 담관암 및 방광암 치료제 ‘PHI-401’, 대장암 치료제 ‘PHI-501’ 등의 파이프라인을 보유 중이다.파로스아이바이오의 PHI-101은 AI 알고리즘을 통해서 도출한 후보물질이 임상에 진입한 국내 최초 사례라는 점에서 더욱 주목받고 있다. 상반기 내 급성골수성백혈병 적응증 대상 1b상 종료를 앞두고 있으며 올해 안으로 임상 2상 신청이 기대된다.파로스아이바이오 관계자는 “현재 임상 1b상 환자 한두명 가량만 남은 상황”이라며 “올해 임상 2상에 들어간다면 국내에서는 AI 통해 도출한 후보물질 줄 가장 빠른 개발 속도로 역시 ‘국내 최초’ 타이틀 확보가 예상된다”고 말했다.◇효과 확인…적응증 확대로 신약 가치 높여PHI-101의 치료 효과도 충분히 확인됐다. 현재까지 확보한 데이터를 보면, 환자 약 60%에서 완전관해(CR)·불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi)·형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 ‘종합 완전관해’(Composite Complete Response)가 확인됐다.PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 80%로 나타났다. FLT3 돌연변이 환자에 대한 객관적 반응률은 60%다. 급성 골수성 백혈병 환자의 약 30~35%가 FLT3 유전자 변이를 보이며, 이 변이가 있으면 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.특히, 케미버스를 활용한 적응증 확대 전략도 눈에 띈다. 파로스아이바이오는 급성골수성 백혈병 치료제로 PHI-101 개발을 시작했다.이후 AI를 활용해 난소암, 삼중음성 유방암, 방사선민감제로까지 적응증을 확장해 연구개발을 진행 중이다. 이 중 난소암의 경우 국내 임상 1상이 진행되고 있다.1개 물질을 여러 적응증으로 개발하는 경우 물질의 가치를 크게 높일 수 있다는 장점이 있다. 실제로 PHI-101의 사례를 살펴보면 급성골수성백혈병 치료제의 글로벌 시장 규모가 5704억원이지만 이후 추가된 난소암 치료제 시장규모는 5조3000억원, 삼중음성 유방암 치료제는 2조2000억원, 방사선 민감제는 1조2000억원 가량이다. 타깃으로 하던 시장 규모가 5700억원에서 9조원 가량으로 늘어난 셈이다.파로스아이바이오는 PHI-101의 임상 2상 개발까지 완료한 후 ‘개발 단계 희귀의약품 제도’를 활용, 조건부 품목 허가를 신청해서 PHI-101을 조기 상용화하는 것이 목표다. PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)된 바 있다. 개발 중간 단계에서 좋은 조건의 요청이 있다면 상황에 따라 기술수출에도 나설 수 있다는 입장이다.파로스아이바이오 관계자는 “향후 지속적인 자금 확보를 위해 임상 2상 후 조건부허가를 통한 판매를 1순위로 생각하고 있다”고 말했다.
- 디앤디파마텍, 美 멧세라와 수정계약·신규 기술이전 계약
- [이데일리 박순엽 기자] 국내 최대 규모 GLP-1 계열 신약 포트폴리오 보유 바이오텍 디앤디파마텍이 지난해 4월 미국 멧세라(Metsera)와 체결한 경구용 비만 치료제 기술이전 계약의 개발 품목 확대에 따른 수정 계약과 주사용 비만·MASH 치료제에 대한 글로벌 기술이전 계약을 신규로 체결했다고 18일 밝혔다. 이에 따라 기존 5500억원 수준이었던 양사 간 기술이전 계약의 총 규모는 1조원 이상으로 대폭 확대될 전망이다. 디앤디파마텍 CI (사진=디앤디파마텍)앞서 디앤디파마텍과 멧세라는 지난 2023년 4월 디앤디파마텍이 자체 개발한 펩타이드 경구화 기술 ORALINKTM이 적용된 비만 치료제 DD02S, DD03 및 해당 기술을 활용한 추가 개발 품목 MET06에 대해 5500억원 규모의 글로벌 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 양사는 이번 계약 품목 확대에 따라 경구용 GLP-1·GIP 이중 작용제 DD14와 경구용 아밀린 작용제 DD07을 라이선스 대상 품목으로 추가했다. 이러한 수정계약을 통해 마일스톤 등 계약 규모가 2200억원 증가했으며, 경구용 비만치료제 기술이전 계약의 전체 규모는 기존의 5500억원에서 7700억원 규모로 증가했다.이중 DD14는 미국 일라이 릴리(Eli Lilly)가 개발해 매출이 크게 성장하고 있는 비만치료제 “젭바운드”와 같은 GLP-1·GIP 이중 작용제이나 주사제인 ‘젭바운드’ 대비 환자 편의성을 크게 높일 수 있도록 경구용 제형으로 개발 중인 점이 특징이다. DD07은 과거 제2형 당뇨병 치료제로 허가받은 이후 꾸준히 체중 감소 효과에 대한 가능성이 연구되고 있는 아밀린 수용체 작용제로써, 특히 최근 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 발표한 임상 결과와 같이 GLP-1 작용제와 병용 투여 시 매우 강력한 체중 감소 효과를 보여 차세대 비만 치료제로의 가능성이 크게 평가받고 있다. 아울러 양사는 계약 품목 확대와는 별도로 전체 계약 규모 2800억원 수준의 주사용 트리플-G (GLP-1·GIP·GCG 삼중 작용제) DD15에 대한 글로벌 라이선스 계약을 신규로 체결했다. 이에 따라 디앤디파마텍은 멧세라에 DD15에 대한 글로벌 연구개발 및 상업화 권한을 허용하는 동시에 멧세라로부터 반환 의무가 없는 계약금과 개발 및 상업화 마일스톤 달성에 따른 단계별 마일스톤 수익, 매출에 따른 경상 로열티를 지급받게 된다. DD15는 디앤디파마텍의 장기지속형 기술이 접목된 삼중 작용제로서 포만감 증가, 혈당조절, 지방분해, 에너지 소비 증가 등 각 작용 수용체 간 다양한 시너지 효과를 보임으로써 비만뿐만 아니라, MASH 치료제로의 가능성도 큰 것으로 평가된다. 경구용 제품 개발 과정에서 확인된 디앤디파마텍 삼중 작용제의 높은 효과에 근거해 기존의 경구용 제품을 주사용 제품 개발까지 확대한 것이다. 현재 동 계열 약물로서 임상 단계에 진입한 비만치료제는 미국 일라이 릴리의 ‘레타트루타이드’(임상 3상) 정도가 유일하며, 국내 업체로는 최근 한미약품이 국내 임상 1상 개시를 위한 IND를 제출한 것으로 알려져 있다. 디앤디파마텍과 멧세라는 대규모 자금력과 그간의 연구개발 경험을 토대로 DD15의 개발을 가속화해 2025년 상반기 중 임상에 진입한다는 전략이다. 이번 수정계약 및 신규 기술이전 계약을 통해 기존 3개 제품이었던 기술이전 및 공동개발 품목은 총 6개 제품으로 확대됐으며, 총액 5500억원 수준의 양사 기술이전 계약 규모는 1조원 이상으로 크게 늘었다. 더불어 이번 확대된 기술이전 품목에 대해서도 기존과 동일하게 디앤디파마텍이 각 물질의 IND 제출까지 필요한 전임상 연구개발을 수행하고 멧세라는 이에 소요되는 모든 제반 비용을 지원하는 별도의 연구용역 계약에 합의함에 따라 디앤디파마텍은 기술이전에 따른 마일스톤 수익과는 별도로 연구인력 투입 확대에 비례한 안정적인 수익 창출이 기대된다. 이슬기 디앤디파마텍 대표는 “이번 기술이전 품목 확대는 그간 양사가 공동 연구개발 과정을 통해 보여준 상호 간 신뢰의 산물”이라며 “특히 디앤디파마텍의 초기 물질 연구개발 노하우와 멧세라측의 대규모 자금 지원을 기반으로 복수의 제품군에 대한 임상 진입을 동시에 추진함으로써 차세대 비만 치료제 시장을 선도하는 회사로 성장할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. 한편 멧세라는 비만치료제 등 대사성 질환 치료제 개발 전문회사를 목표로 아치벤처파트너스, 구글벤처스, 무바달라캐피탈 등 글로벌 벤처캐피털(VC)이 2022년 설립한 미국 소재 바이오 기업으로, 대규모의 투자 자금과 우수한 신약 개발 전문 인력을 보유하고 있다.
