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- 압타머사이언스 “ADC보다 원가 낮고 안전한 ApDC, 임상서 기술력 입증할 것”
- [이데일리 나은경 기자] “고형암치료제 후보물질인 ‘AST-201’의 임상 진입이 조금 늦었지만 1상 임상시험계획(IND)을 신청한 지금 이 단계부터는 빠르게 진행될 것입니다. 회사도 신규 간암 환자가 세계에서 가장 많은 중국 시장을 타깃으로, 내년 중 AST-201 기술이전을 마칠 수 있도록 최선을 다하고 있습니다.”지난 16일 경기도 판교 압타머사이언스(291650) 본사에서 이데일리와 만난 이광용 압타머사이언스 최고사업책임자(CBO)는 “지난 9일 식약처로부터 검토의견을 수령했고, 이에 대한 대응이 순조롭게 진행된다면 오는 6월 말까지는 승인을 예상한다”며 이 같이 말했다.[이데일리 방인권 기자] 이광용 압타머사이언스 CBO가 지난 16일 경기도 판교 본사에서 이데일리와 만나 답변하고 있다.이광용 CBO는 지난해 10월 압타머사이언스에 임상 전반과 사업개발(BD)을 담당하는 총괄임원으로 합류했다. 그는 카이스트(KAIST)에서 생물학을 전공하고 한국얀센, 한국화이자, 올림푸스한국 등 글로벌 헬스케어 기업의 임상개발 및 마케팅 분야에서 30여년의 경력과 네트워크를 쌓은 인물이다.앞서 올릭스(226950)에서는 비대흉터치료제 ‘OLX101A’의 영국 임상 1상을 진행하고 미국 임상 2상을 준비한 경험이 있다. 프랑스 안과전문기업 떼아(Thea)와 약 6억7000만 유로(약 9160억원) 규모 기술이전 계약 등 성과도 이 CBO가 올릭스 재직시절 달성했다.이 CBO는 “압타머라는 기술이 상당히 전망이 밝은 기술이라고 판단했고, 임상단계에 돌입했다는 데서 기술적으로 큰 허들 하나를 넘겼다고 봤다”며 압타머사이언스의 제안을 수락한 이유를 설명했다.AST-201은 압타머사이언스의 첫 본임상 진입이어서 시장의 관심이 집중되고 있다. 임상 1상은 국내 4곳의 종합병원에서 1a와 1b 두 단계로 진행된다. 1a에서 최대 5가지 용량에 대한 안전성을 중점적으로 확인한 뒤, 1b에서는 약효가 가장 좋게 나타날 수 있는 타깃 적응증을 선정하기 위해 추가 안전성 및 예비효력을 확인할 예정이다. 임상시험 총괄책임연구자는 전홍재 분당차병원 교수로, 간암, 췌담도암 치료 분야 권위자다. 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하고 있는 인물이기도 하다.당장은 임상 1상에서 다양한 고형암 환자를 대상으로 하지만 회사측은 간세포암에서 AST-201이 두각을 나타낼 것으로 본다. 이 CBO는 “중국 및 국내의 외부 비임상시험수탁회사(비임상CRO)에 맡겨 진행한 마우스 효력 실험에서 우수한 효과를 확인했는데, 여기 사용한 용량을 인체 용량으로 환산하면 1000㎎/㎡를 투약해야 하는 젬시타빈 대비 AST-201의 젬시타빈 성분 환산량은 30~40㎎/㎡에 불과해, 적은 용량으로도 유의한 효과를 보였다”며 “인체에서도 적은 용량으로 높은 약효를 냄으로써 효율적인 표적항암제 성분 전달을 기대하며 부작용을 최소화할 수 있을 것”이라고 설명했다.1996년 췌장암치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 일라이릴리의 ‘젬시타빈’(상품명 ‘젬자’)은 그간 췌장암, 폐암, 방광암 등의 1차치료제로 적응증을 넓히며 다양한 암종에 쓰이고 있다. 빠르게 분열하는 세포를 표적으로 새 DNA의 생성을 막아 세포 사멸을 일으키는데, 암 세포뿐만 아니라 피부, 골수, 위장관벽 등 정상세포에도 작용하는 전신항암제여서 독성 이슈가 있다. 아울러 간에 있는 효소가 젬시타빈을 분해하기 때문에 간암치료제로는 적응증을 받지 못했다. 반면 AST-201은 변형핵산을 사용한 2세대 압타머 기술을 통해 젬시타빈을 효율적으로 전달하므로 마우스 실험에서 치료 효과와 안전성을 확인했다.이 CBO는 “젬시타빈은 가장 전통적으로 쓰이는 항암제 중 하나로, 개발된 지 오랜 시간이 지나 약값도 굉장히 저렴하고 효능도 입증돼 있다는 것이 장점”이라며 “간암은 약물이 대사되는 기관이기 때문에 너무 독성이 강한 페이로드(약물)를 달아서도 안 되고, 그렇다고 너무 약한 성분을 투약하면 항암효과가 없다. 반면 AST-201은 압타머라는 미사일이 암 세포를 정확하게 겨냥하기 때문에 간과 같은 표적기관 외 다른 인체 내 기관에 영향을 미칠 가능성이 낮고, 그러므로 더 적은 양으로도 효과를 볼 수 있는 것”이라고 설명했다.압타머사이언스의 고형암 치료제 ‘AST-201’의 기전 (자료=압타머사이언스)타깃은 고형암 환자 중에서도 GPC3 단백질을 발현하는 환자들이다. 압타머가 GPC3에 선택적으로 결합하기 때문에 항암제 젬시타빈을 운반하는 ‘미사일’의 역할에 최적화돼 있다고 보고 있다. 이 CBO는 “간 세포암 환자 중 75% 정도에서 GPC3가 양성으로 나올 정도로 GPC3는 간암의 훌륭한 바이오마커”라며 “간암 1차치료제로 쓰이는 ‘아바스틴+티센트릭’ 요법이 GPC3가 높은 환자군에서는 큰 효과를 보이지 못하고 있어 AST-201이 타깃하는 시장은 매우 밝다”고 주장했다. 회사는 AST-201의 약효가 1상에서 어느정도 확인된다면, 장기적으로 GPC3가 발현되는 담도암, 췌장암으로도 AST-201의 적응증을 확대할 수 있을 것으로 확신한다.제약·바이오업계에서는 압타머를 전달체로 사용하는 기술을 항체를 전달체로 활용하는 항체-약물접합체(ADC)에 빗대 ‘압타머-약물접합체’(ApDC)라고 부른다. ApDC는 최근 바이오업계에서 가장 ‘핫’한 기술인 ADC 대비 장점도 뚜렷하다.이 CBO는 이에 대해 “생물학적 배양기술로 제조하는 ADC대비 ApDC는 화학적 합성과정을 거치므로 품질관리나 제조원가 면에서 장점이 있다”며 “아울러 ApDC는 siRNA(소간섭RNA)나 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)와 같은 올리고 핵산물질이므로 개발단계에서 규제기관의 인지도나 친숙도가 높은 편이 또다른 장점”이라고 강조했다.회사는 고유의 ApDC 플랫폼 기술을 가진 만큼 주력 파이프라인인 AST-201 가치에 대해서도 자신감을 갖고 있다. 하지만 아직까지 압타머사이언스가 보유한 기술이전 사례가 없다는 것이 향후 원활한 딜에 대한 우려를 불러일으키기도 한다.회사는 부족함을 보완하기 위해 이달부터 중국 현지 에이전트와 함께 기술수출 등 활동을 본격적으로 진행하기 시작했다. 이 CBO는 “이 에이전트는 유한양행(000100)과 나스닥 상장사인 미국 소렌토 테라퓨틱스의 합작 바이오벤처인 이뮨온시아의 4억7050만달러 규모 기술이전을 이끌어냈고, 국내·외 다수의 제약·바이오 기업의 기술이전 딜을 성사시킨 이력이 있다”며 “최소 70군데 중국 내 바이오 제약사와 태핑을 하기로 에이전트사와 목표를 세웠고 연말까지 딜 구조를 만들어 내년 초까지는 의미있는 논의를 할 계획”이라고 설명했다.중국을 첫 기술이전 국가로 타깃한 것은 글로벌 시장에서 가장 신규 간암 환자가 많은 나라라서다. 간암은 중국에서 두 번째로 흔한 악성종양으로, 연간 36만명의 신규 간암환자가 생겨나는 것으로 집계되는데 이는 연간 신규 발병하는 세계 간암 환자의 절반 이상을 차지하는 숫자다이 CBO는 “AST-201 임상이 계획대로 진행될 경우 개념검증(PoC·Proof of Concept) 데이터가 확보되는 시점을 내년 여름으로 보고 있고, 이때쯤엔 라이선스 딜을 클로징할 수 있을 것으로 본다”고 귀띔했다.전공의 파업이 하반기까지 이어지지 않는다면 외부 요인으로 인한 임상 지연은 거의 없을 것으로 봤다. 이 CBO는 “오는 5~6월 중 식약처의 AST-201 1상 IND 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있는데, 이 경우 환자 모집 등 본격적인 절차는 3분기부터 개시되므로 전공의 파업이 장기화되지 않는다면 큰 영향은 없을 것으로 본다”고 했다.
- 에스티팜, 미중 바이오 패권 전쟁 반사이익..."우시 이탈 물량 흡수 전망"
- [이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 미·중 바이오 패권전쟁에 숨은 수혜기업이라는 분석이 나왔다.에스티팜 본사 전경. (사진=ST팜)미국 하원은 지난 1월 25일 생물보안법(Biosecure Act)을 발의했다. 이 법안은 중국 최대 유전체회사 베이징유전체연구소(BGI)를 비롯 중국 바이오 회사의 미국 사업 금지를 골자로 하고 있다.BGI는 미국을 포함한 해외 국민 유전자 데이터를 수집, 현재 세계 최대 규모의 유전자 데이터를 확보한 것으로 알려졌다.미국의 이 같은 조치는 중국의 위탁개발생산(CDMO), 컴파운드(의약품 핵심원료물질), 임상수탁기관(CRO) 규제로 확대될 전망이다. 미국 정부가 중국 바이오산업 추격을 따돌리기 위해 기술 유출 우려가 있는 사업분야에 대한 견제를 최우선 과제로 삼았기 때문이다.미국은 최근 중국 의약품이 글로벌 시장에서 급성장하는 배경에 기술유출이 있다고 의심하고 있다. 중국 신약이 글로벌 의약품 시장에서 품목허가를 받은 건수는 2019년 14건, 2020년 44건, 2021년 26건, 2022년 40건, 지난해 14건 등으로 집계됐다. 최근 5년래 중국 신약이 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받은 건수도 3건에 이른다.◇ 우시그룹 직격탄 전망이번 미국의 제재로 가장 피해가 큰 기업은 우시그룹이라는 분석이 나왔다.우시그룹은 BGI와 사업 영역이 중첩되는 것은 물론, CDMO, CRO 등을 영위해 미국의 견제대상 1순위로 평가받는다. 우시그룹은 중국 1위 CRO ‘우시앱텍’, 유전체분석 회사 ‘우시넥스트코드’, CDMO 우시바이오로직스 등으로 구성돼 있다. 우시넥스트코드는 미국 바이오 IT 기업으로 인간유전자원 데이터뱅크 및 분석기술을 가지고 있던 넥스트코드헬스(NextCODE Health)에 6500만달러(867억원)를 투자, 중국 기업과 합병하는 순으로 오늘에 이르렀다.업계 관계자는 “신약 개발과 제조과정에서 CMO와 CRO는 신약개발, 임상시험, 제조, 품질관리 등을 위탁받는 사업자”라며 “이 과정에서 신약 개발과 관련된 중요한 비밀이 넘어갈 위험이 있다”고 말했다.그는 이어 “이를 방지하기 위해 비밀유지협약(NDA)을 비롯해 정보 접근 제한, 정기적인 감사·모니터링, 규제준수 등을 통해 신약개발과 관련된 정보의 제3자 유출을 막고 있다”면서 “문제는 중국 CMO, CRO에게 신약개발과 제조 위탁을 맡겼을 때 얼마나 신뢰할 수 있나를 따져볼 필요가 있다”고 했다.우시그룹의 글로벌 수주 감소가 국내 기업의 반사이익이 될 수 있단 얘기다.최성호 한국바이오경제학회장(경기대 행정대학원 교수)은 “의약품 바이오시밀러, 위탁생산 등은 국내 경쟁력이 높은 분야”라면서 “글로벌 수요에 대응할 수 있는 케파(생산능력)와 고품질 의약품 제조기술력, 생산수율 등을 고려할 때 국내 CDMO, CRO 등이 우시 물량을 뺏어올 가능성이 크다”고 내다봤다.◇ 올리고 3강 굳히기에 CRO 수혜까지...에스티팜 수혜 집중실제 우시향 물량 이탈과 움직임이 확인됐다.에스티팜 관계자는 “우시STA의 올리고뉴클레오타이드(이하 올리고) 생산능력이 1~6몰(mol) 수준으로 에스티팜의 절반 수준”이라며 “올리고핵산치료제 초기 개발단계에 있는 글로벌 회사들은 우시STA에 올리고 생산을 맡겼으나, 최근 제재 이후 이탈 움직임이 포착됐다”고 진단했다. 이어 “해당 물량이 에스티팜으로 전환될 가능성이 높은 상황”이라고 덧붙였다.올리고 생산능력을 갖춘 곳은 극소수다. 여기에 미국 cGMP(FDA 우수의약품제조 및 관리) 인증을 받은 회사는 글로벌 전역에 일본 닛토덴코(Nitto Denko Avecia), 미국 애질런트(Agilent), 에스티팜, 우시STA 등 4곳뿐이다.이중 닛토덴코가 글로벌 올리고 생산의 40%를 차지하고 있고, 애질런트 30%, 에스티팜 20%. 우시STA 10% 순으로 각각 차지하며 뒤를 잇고 있다. 우시STA는 글로벌 3강을 바짝 추격하는 형국이었다. 이번 제재로 올리고 cGMP 중 하나인 우시STA가 떨어져 나간 것이다. 에스티팜의 현재 올리고 연간 생산량은 6.4몰이다. 오는 2026년 제2 올리고동이 완공되면 생산량은 연간 14몰로 확대될 예정이다.그는 “올리고는 일반 의약품 대비 생산 기술 난이도가 높다”며 “올리고 생산 기업이 소수인 이유”라고 설명했다.올리고는 일반적인 화학합성과 달리 선형 방식의 여러 차례 합성이 필요하다. 올리고는 합성 기술력에 따라 수율, 생산기간 등에서 차이가 난다. 또 업체 기술력에 따라 품질 차이가 큰 것으로 알려졌다. 이번 미국 생물보안법 발의로 글로벌 올리고 3강 체제가 더욱 확고해졌다는 평가가 나오는 이유다.에스티팜의 수혜는 올리고에 이어 CRO 부문에서도 예상된다. 에스티팜은 지난 2020년 유럽에서 제일 큰 조직 및 독성 병리 CRO인 아나패스 서비스(AnaPath Service)를 인수했다. 이 회사는 스위스 바젤에 소재하고 있다. 또 스페인 바르셀로나 소재한 동물실험 CRO 엔비고(Envigo)를 사들였다.에스티팜 관계자는 “올리고 신약개발 기간을 아무리 짧게 잡아도 6~7년 정도 소요된다”면서 “제재가 어떻게 될지 모르는 상황에서 이걸 감당할 기업은 많지 않다. 잘못하다간 우시앱텍, 우시STA를 통해 개발·생산한 치료제의 미국 판매가 막힐 수 있다”고 말했다.최 교수는 “미국의 대중 제재는 트럼프 정부에서 바이든 정부로 넘어오면서 더 체계화됐다”면서 “미국 대선에 따른 행정부 교체에도 미국의 중국 바이오산업 규제는 지속될 것”이라고 내다봤다. 이어 “이번 제재의 결과로 바이오 업계 부문별로 중국 추격을 늦추거나, 따돌리는 계기가 될 것”이라고 덧붙였다.
- 에스티팜, RNA 치료제 업고 폭풍성장 예고
- [이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 RNA 치료제 덕에 폭풍성장을 예고하고 있다. 에스티팜 연구원들이 치료제 연구를 진행중이다. (사진=에스티팜)21일 금융감독원의 전자공시에 따르면, 에스티팜의 지난해 실적은 매출 2840억원, 영업이익 330억원을 각각 기록했다. 이 같은 실적은 당초 전망치인 매출 2783억원, 영업이익 293억원을 상회한다.금융투자업계에선 올해도 에스티팜의 매출액과 영업이익 전망으로 각각 3400억원, 450억원을 제시하고 있다. 매출과 영업이익 모두 20%씩 성장할 것으로 본 것이다.RNA 치료제는 RNA 분자를 이용해 질병의 원인이 되는 유전자나 단백질을 조절하는 새로운 치료법이다. 글로벌 시장조사기관인 마켓앤마켓스는 2020년 RNA 치료제 시장 규모가 10억달러(1조3000억원)를 넘어섰으며, 2027년까지 연평균 17.6% 성장하여 40억달러(5조2000억원)에 달할 것으로 전망했다◇ 이메텔스타트 시작으로 속속 상업화RNA 치료제 시장 확대가 에스티팜의 외형성장을 견인하고 있다.에스티팜의 지난해 올리고 공급은 고지혈증 치료제 496억원(노바티스 ‘렉비오’ 추정), 만성B형감염 283억원(얀센 JNJ-3989 추정), 동맥경화증 209억원(노바티스 펠라카르센 추정), 혈액암 171억원(제론 ‘이메텔스타트’ 추정), 만성B형감염 106억원(GSK 베피로비르센), 유전성혈관부종 79억원(아이오니스 ‘도니달로르센’ 추정), 척수성근위축증 71억원(바이오젠·아이오니스 ‘스핀라자’ 추정) 순으로 이뤄졌다.이들 치료제(스핀라자, 렉비오 제외)는 올해부터 품목허가를 통한 상업 물량으로 전환될 예정이다. 이에 에스티팜의 올리고 공급도 대폭 늘어날 전망이다.가장 기대를 모으는 것은 제론의 이메텔스타트다. 이메텔스타트는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 신청했다. 이 치료제는 오는 6월 FDA 승인이 기대된다. 이메텔스타트는 텔로머라제 효소를 억제해 암세포의 불멸화(무한분열)를 막는다. 이메텔스타트는 골수이형성증후권 환자의 수혈 의존성 빈혈 치료제에 대해 적응증을 신청했다. 이메텔스타트가 RNA 치료제로는 최초로 해당 적응증을 표적한다는 점에서 출시 첫해 최소 1조원 매출이 가능할 것이란 전망이 나온다. 업계는 이메텔스타트를 통해 올해 에스티팜이 최대 600억원의 추가 매출을 올릴 것으로 내다봤다. 이메텔스타트 하나만으로도 에스티팜의 올리고 연간 매출이 2300억원을 기록할 수 있단 얘기다.현재 임상 3상 진행 중인 파이프라인 4개(아이오니스 올레자르센·도니달로르센, 베피로비르센, 펠라카로센)도 올 연말부터 내년까지 순차적으로 상업화로 전환할 예정이다. 에스티팜의 올리고 공급량이 대폭 증가를 예상해 볼 수 있는 대목이다. 에스티팜 역시 올리고핵산의 수요 증가에 대비해 제2 올리고동을 내년 하반기에 완공할 예정이다.◇ 수율 높이면서 영업이익률 20% 목전에스티팜은 자체 개발한 올리고핵산 합성 기술을 바탕으로 RNA 치료제 품질과 수율을 높이고, 원가를 낮추는 데 성공했다. 그 결과 에스티팜의 영업이익률은 2018년 이래로 매 분기 오름세를 지속하고 있다.(제공=에스티팜, 유진투자증권)에스티팜 관계자는 “에스티팜의 호실적이 지속되는 이유는 고마진의 올리고 매출 비중이 증가하고 있다”며 “여기에 올리고 생산효율성이 증대돼 원가율이 낮아졌다”고 진단했다. 그는 이어 “구체적으로 올리고 생산 숙련도 향상에 따른 투입인원이 감소했고, 생산기간도 단축됐다”고 덧붙였다.에스티팜의 올리고 매출은 2020년 410억원, 2021년 870억원, 2022년 1460억원, 지난해 1700억원 순으로 급증했다. 에스티팜의 원가율은 2022년 64.3%에서 지난해 60.6%로 감소했다. 업계 관계자는 “에스티팜은 RNA 치료제 시장 확대에 최대 수혜주”라며 “외형성장과 더불어 생산수율 증대로 매출과 이익이 동반 성장하고 있다. 이 추세면 내년 영업이익률은 20%에 달할 전망”이라고 관측했다.
- 압타머 글로벌 선두기업…폐암진단키트가 끌고 항암신약이 밀고[압타머사이언스 대해부]①
- 코로나19가 세계를 강타하면서 제약·바이오 산업의 중요도가 커졌다. 급성장세를 거듭하는 제약·바이오 산업은 자동차, 반도체 등에 이어 한국의 차세대 미래성장동력으로 자리매김할 것이 확실시된다. 이데일리의 제약·바이오 프리미엄 뉴스 서비스 ‘팜이데일리’에서는 한국을 이끌어 갈 K-제약·바이오 대표주자들을 만나봤다. 이번에는 압타머 분야 선도 기업 ‘압타머사이언스(291650)’다.[이데일리 나은경 기자] 2011년 설립된 압타머사이언스는 글로벌에서도 선두로 꼽히는 압타머 기술을 보유한 바이오텍이다. 압타머란 병든 세포까지 약물을 정확하게 전달하는 ‘드론’ 역할을 하는 핵산물질이다. 기존 전달체보다 약물 전달 정확도가 높고 케미칼(저분자화합물), 올리고(RNA), 항체(바이오) 등 다양한 약물을 전달할 수 있는 게 장점이다.이 회사는 포스코와 포스텍(포항공대)이 항체를 대체할 수 있는 미래핵심전략으로 압타머 기술을 선정하면서 2006년 만들어진 포스텍 압타머사업단을 전신으로 한다. 포스텍 생명과학과의 류성호·장승기 교수, SK 의약연구팀장을 거쳐 포스텍 생명공학연구센터에 있던 한동일 대표가 설립 초기부터 지금까지 회사를 지탱하는 주요 축이다.국내 최초로 압타머를 발굴하고 제품화에 성공했으며, 성장성을 인정받아 2020년 9월 코스닥에 기술특례상장했다. 컴퓨터단층촬영(CT)으로도 찾아내기 어려운 혈액 내 폐암 단백질을 발견하는 진단키트 ‘압토디텍트 렁’이 이 회사의 1호 상품이다.한 대표는 압토디텍트 렁에 대해 “환자의 혈액을 채취해 키트에 넣으면 압타머와 결합해 암 단백질이 있는지 판별하는 제품(혈액 내 7종 단백질 측정, 알고리즘으로 폐암위험도 정보 제공)”이라고 설명했다. 2003년 포스텍 실험실에서 태동해 ‘18년 외길’을 걸은 끝에 나온 성과물이다.압타머사이언스의 폐암조기진단키트 ‘압토디텍트 렁’ (사진=압타머사이언스)포스텍이 보유한 압타머 기술의 라이선싱 계약 이후 자체 공정개발에 주력한 끝에 2015년 특허 국내 등록 및 해외 출원, 2017년 식품의약품안전처 3등급 제외진단 의료기기 허가, 2018년 유럽의약품청(EMA)의 CE인증에 이어 지난해 보건복지부로부터 평가 유예 신의료기술대상으로 선정됐다. KGMP 및 ISO 13485 생산시설도 확보했다.압토디텍트 렁은 현재 경희대 및 서울아산병원에서 비급여 코드가 생성돼 있고, 회사는 대규모 임상을 통해 급여화를 준비하고 있다.압타머 기술을 적용한 신약 개발도 진행 중이다. 현재 개발 중인 5개의 파이프라인 중 가장 개발 속도가 빠른 것은 고형암 치료제 후보물질인 ‘AST-201’이다. 현재 독성시험(GLP) 및 항 PD-1 병용투여 효능시험이 진행되고 있어 연내 1상 임상시험계획(IND)을 식약처에 제출, 상반기 중 1상을 개시하는 것이 목표다.특히 18년 만에 압타머 2호 신약(아스텔라스의 ‘아이저베이’)이 미국 식품의약국(FDA) 문턱을 넘으면서 압타머사이언스가 보유한 파이프라인의 가치도 상승하고 있다. 다수 글로벌 기업이 관련 연구에 속도를 내면서 시장의 분위기가 바뀌고 있는 것이다. “여러 글로벌 기업이 압타머 관련 기술에 대해 관심을 높이고 있음을 최근 체감하고 있다”는 게 회사측 설명이다.최근 가장 주목받는 신약개발 트렌드인 ADC(Antibody Drug Conjugate) 관련 항체 기술의 미충족 수요를 극복하기 위한 여러 대안기술도 등장하고 있다. 압타머사이언스가 개발 중인 ApDC(Aptamer Drug Conjugate) 역시 그 중 하나다. 빠른 시간내 높은 효율로 암세포에 약물을 전달할 수 있고, 암세포에 도달하지 못한 불필요한 약물복합체는 체내에서 신속히 제거된다는 것이 장점이다. 특히 생체배양을 거쳐 제조하는 항체에 비해 공정개발 기간 및 생산비용 관점에서도 경쟁력이 있다.압타머사이언스 관계자는 “압타머사이언스가 ApDC 약물 개발의 글로벌 선도업체인 만큼 파트너링 및 전략적투자 등 다양한 형태의 오픈 이노베이션도 가능할 것”이라고 말했다.
- 김순학 스템온 대표 "엑소좀 기술로 빅파마와 기술협의...내년 홍콩 상장"
- [이데일리 김승권 기자] “스템온은 전 세계 엑소좀 연구자들이 원하는 맞춤형 엑소좀 공급이 가능하다. 미용, 치료제, 의료기기, 연구용 등 총 개발한 엑소좀만 80개 종류가 넘는다. 세계 유일무이한 기술로 미국 에브비, 영국 크로다 등과도 기술 협의를 진행하고 있기 때문에 포텐셜이 크다고 생각한다.”20일 경기 성남시 스템온 본사에서 만난 김순학 대표는 자신감이 넘쳤다. 엑소좀으로 시판 약을 만든 건 자사가 세계 최초라고 했다. 연구 개발(R&D)은 완성 단계이라는 게 그의 설명이다. 이제 돈 벌 일만 남았다는 것이다. 이런 이유에서 스템온은 연구 개발 다음 단계인 ‘D&R’, 즉 비즈니스 디벨로핑을 위한 리서치 단계에 있는 회사라고 그는 설명했다. 올해 예상 매출은 20억원, 내년은 100억원 정도다. 내년 말이나 2025년 정도에 홍콩 증시에 상장하는 게 목표다. ◇ 엑소좀 활용한 치료제 처음으로 상용화...선 매출, 후 임상 ‘강조’스템온은 엑소좀 기반의 치료제, 의료기기, 미용원료 등을 개발하고 있는 재생의학 분야의 유망 바이오기업이다. 엑소좀은 세포에서 분비되는 50~150nm의 아주 작은 소낭(세포질 내 액체주머니)이다. 이를테면 세포에는 카톡처럼 신호를 보내는 플랫폼이 있는데 그게 엑소좀인 것이다. 줄기세포에서 나오는 엑소좀은 줄기세포치료제처럼 신체의 재생을 촉진해 세포치료제로 개발할 수 있는 가능성으로 주목받고 있다.김순학 스템온 대표 (사진=스템온)이 회사는 피부섬유아 세포에서 역분화줄기세포를 유도하는 원천기술을 보유하고 있다. 초음파와 배지 등 환경을 맞춰서 다양한 세포를 유도한다. 이를 통해 피부 재생 등 손상된 조직을 복구시키는 효과를 입증했다. 사람 대상 의약품 임상은 전임상에서 효과를 확인했고 동물용의약품으로는 농림축산검역본부로부터 두 건의 제품을 허가를 받았다. 피부 재생 효과가 탁월한 화장품 등도 개발에 성공한 바 있다. ◇ 사업 시작은 ‘교수 시절 우연한 발견’으로부터...집 담보 대출로 직원 월급 준적도엑소좀에 대한 김 대표의 관심은 대학 교수 시절 시작됐다. 그는 서울대 핵의학과 교수 및 가톨릭관동대 의대 교수로 재직 시절 다양한 세포 리프로그래밍에 대해 새로운 발견을 했다. 인간피부섬유아세포에 물리적 에너지를 가할 경우, 특히 최적 조건의 초음파를 이용할 경우 환경(배지 투입량 등)에 맞는 유도만능줄기세포를 얻을 수 있다는 연구결과를 얻은 것. 이에 이 세포로부터 재생물질을 함유한 유도된 리프로좀을 발견하여 치료제 개발을 시작했다. 하지만 교수와 사업을 겸임하는 것은 쉽지 않다고 판단했다. 그래서 2018년 창업을 결심했다. 그게 끝이 아니었다. 창업 후 사업을 궤도에 올리는 것은 쉽지 않은 과정이었다. 20억원 투자받아서 회사를 세팅했지만, 임상 진행을 위해 돈이 계속 필요했다. 그러다가 외국 투자자로부터 1000만달러 투자도 이야기 됐는데 그것도 잘 안됐다. 이에 집담보로 대출까지 받아 직원 월급을 준 때도 있었다. 스템온 핵심 기술 모습 (사진=스템온)치료제를 개발하는 과정에서는 규제 문제가 많았다. 조금 과하다 싶은 부분도 있었다. 그래도 그는 버텼다. 현재는 회사 경영이 정상적으로 될 정도는 온 것 같다고 그는 회상했다. 김 대표는 “최근 교수로 재직하며 사업 투자를 제안받은 몇몇 사람들이 찾아와서 사업 조언을 구하는데 저는 웬만하면 ‘하지 마시라’고 말린다”라며 “그만큼 사업은 좋은 기술만으로 성공하기 힘들기 때문”이라고 설명했다. 기술뿐 아니라 상용화 가능성, 공개 시기, 영업력 등 고려해야 할 것이 한둘이 아니라는 것이다.◇ 엑소좀 기술로 글로벌 톱 수준 자부...홍콩 증시로 상장할 것스템온은 매출 기반 바이오텍을 표방한다. 올해 예상 매출은 20억원, 내년은 100억원 정도다. 매출은 화장품, 동물용의약품 등을 판매하며 주로 나올 것으로 예상된다. 김 대표는 “이제 바이오기업도 매출 없으면 투자가 안된다”며 “매출이 나와야 사업도 진행할 수 있기 때문에 스템온은 먼저 매출이 나오는 구조를 만들고 사업을 확대할 계획”이라고 말했다. 투자유치도 순항하고 있다. 스템온이 현재까지 유치한 투자 금액은 총 100억원 정도다. 설립 후 초기투자 25억원, 시리즈 A 투자 약 60억원를 기관투자자들이나 개인 엔젤을 통해 투자를 유치했다. 스템온 파이프라인 현황 (사진=스템온 홈페이지 갈무리)다음 시리즈 B 투자는 200억원 대를 넘어설 것으로 예측된다. 김 대표는 “올해 말이나 내년 초에 약 200억원 이상의 시리즈 B 투자를 유치하기 위해 홍콩 리앤다 그룹과 현재 협력 중”이라며 “시리즈 B 투자유치를 통해 확보된 자금은 우선적으로 GMP 시설 확보 등 본격적인 제품 생산시설을 확보와 내부 시설을 확충할 것이며, 이를 기반으로 해외 진출을 추진할 계획”이라고 밝혔다.상장은 한국이 아닌 홍콩 증시로 할 예정이다. 바이오 투자에 대한 인식 등이 한국과 달라서다. 김 대표는 “2024년 초까지는 시리즈 B 투자유치를 마무리하고 이르면 내년 말이나 2025년에 IPO를 진행하는 것을 목표로 준비하고 있다”고 설명했다. 이하는 김순학 스템온 대표와의 일문일답 전문.- 스템온에 대한 간단하게 소개한다면스템온은 2018년 설립된 엑소좀 기반의 치료제, 의료기기, 미용 원료 등을 개발하고 있는 재생의학 분야의 유망 바이오기업입니다. 세포 리프로그래밍을 위한 새로운 패러다임의 Entr® 원천기술과 디지털 생산방식으로 유도된 ‘맞춤형 기능성 엑소좀’을 이용하여 세포치료제를 개발합니다. 미래의 자가 세포치료의 대중화를 선도하고 새로운 시대를 개척하여 인류의 건강한 삶에 이바지하고자 하는 기업입니다. - 맞춤형 기능성 엑소좀 기술 이란맞춤형 기능성 엑소좀은 초음파를 이용하여 외부 환경을 세포 내로 유입시켜 환경 특성에 맞는 세포로 전환시키는 세포 리프로그래밍 원천기술인 Entr® 기술에 의해 유도된 재생유전 물질을 포함한 엑소좀 (리프로좀) 입니다. 인간피부섬유아세포에서 유도된 리프로좀은 Entr®에 사용된 환경 특성에 맞는 단백질 및 RNA, miRNA 등의 핵산을 포함하고 있습니다.- 특정 줄기세포를 유도해 필요로 하는 엑소좀을 생산할 수 있는 원천기술을 보유했는데 어떻게 이것을 개발하게 됐나.세포치료제로 줄기세포를 사용하는 데 많은 양을 확보하기가 어렵습니다. 모든 세포는 엑소좀이라는 물질을 분비하는 것으로 알려져 있고, 줄기세포의 엑소좀이 줄기세포의 효능을 가지고 있는 것으로 밝혀지고 있었습니다. 이런 과정에서 인간피부섬유아세포에 물리적 에너지를 가할 경우, 특히 최적 조건의 초음파를 이용하면 환경에 맞는 유도만능줄기세포를 얻을 수 있다는 연구결과를 얻었고 이 세포로부터 재생 물질을 함유한 유도된 리프로좀을 발견하여 개발하게 됐습니다. - 집에서도 엑소좀 기반 자가 세포치료제를 만들어 복용할 수 있는 세상을 만들겠다고 했는데 가능한 이야기인가.당사는 Entr® 원천기술을 디지털 방식으로 자동화한 울트라리프로(UltraRepro) 장비를 개발, ‘맞춤형 기능성 엑소좀’ 인 리프로좀을 균질하게 대량 제조할 수 있습니다. 각 개인이 집에서 미리 준비된 세포와 배지 환경을 가지고 이 장비를 이용하여 엑소좀을 제조할 수 있어서 미래의 자가세포치료의 대중화를 이룰 수 있을 것으로 기대합니다.- 동물용 2등급 창상 치료용 의료기기’의 두 번째 품목허가를 취득했는데. 어떤 원리인가. 농축산검역본부로부터 품목허가를 얻은 물질은 동물용 2등급 점착성 투명 창상피복재 의료기기입니다. 세계 최초로 올해 상반기에 튜브 형태의 크림형 제형을 허가받았으며, 최근 두 번째로 앰플형태의 겔 타입 제형의 허가를 취득한 것입니다. 기존 창상피복재 원료들에 리프로좀 원료를 첨가하여 리프로좀의 항염증 기능과 피부, 조직 재생 기능을 업그레이드한 창상피복재들입니다.- 의료기기 등 향후 사업 확대 계획은. 중장기적으로 엑소좀 기반 피부질환 치료제 등 염증성 면역질환을 대상으로 치료제를 개발 중입니다. 또한 품목 허가받은 동물용 창상피복재를 제품화를 진행하여 국내외에 B2B로 판매하기 파트너 선정 작업을 진행 중이고 한편 의료기기 등으로도 개발하기 위해 다양한 협력 방안을 모색 중입니다.리프로좀 외에도 PDRN 엑소좀을 개발하여 치료제, 의료기기 및 미용이나 화장품 원료 제품으로 B2B 사업을 진행하고 있으며, 스킨케어 앰플 개발사들과 협력하고 있을 뿐 아니라 이 원료를 이용한 자사 앰플 제품도 중국 등 수출을 위해 협의 중입니다. 이외에도 엑소좀 연구자들이 쉽게 엑소좀을 이용할 수 있도록 pre-made 연구용엑소좀을 다양하게 개발하여 판매를 시작하고 있습니다.-엑소좀 이용한 텔로미어 복원 기술로 일본 특허를 획득했는데 일본 사업 향방은.리프로좀 관련 일본 특허는 대부분 등록을 완료한 상태여서 본격적으로 엑소좀 관련 사업을 진행할 계획입니다. 리프로좀 원료와 PDRN 엑소좀 원료들을 B2B(비즈니스 투 비즈니스)로 판매하거나 ‘distributor’ 통해 판매하고자 합니다.- 전체적인 해외 진출 계획은.리프로좀 앰플을 중국 등으로 수출을 진행할 예정이며, 국내외 협력업체들에게 리프로좀 원료나 PDRN 엑소좀 원료를 제공하여 협력업체가 자체 제품을 개발하여 판매하거나 수출할 수 있도록 하고 있습니다.최근 국내업체에서 리프로좀 기반의 스킨부스터 앰플 제품을 개발하여 출시하였고, 중국업체들과 앰플 수출이나 엑소좀 원료 수출을 협의 중이며, 다양한 지역으로 해외 진출을 모색 중입니다. - 투자 유치 현황과 앞으로의 계획은.투자유치 총 100억원 정도 됩니다. 스템온 설립 후 초기 투자 25억원, 시리즈 A 투자 약 60억원를 기관투자자들이나 개인 엔젤을 통해 투자 유치했습니다. 올해 말이나 내년 초에 약 200억원 이상의 시리즈 B 투자를 유치하기 위해 홍콩 리앤다 그룹과 현재 협력 중입니다. 시리즈 B 투자유치를 통해 확보된 자금은 먼저 GMP 시설 확보 등 본격적인 제품 생산시설을 확보와 내부 시설을 확충할 것이며, 이를 기반으로 해외 진출을 추진할 계획입니다.
- ‘물 들어올 때 노 젓자’…압타머사이언스 “항암제 기술수출·건강검진 진출 자신”
- [이데일리 나은경 기자] “올해부터는 본격적으로 그간 회사가 쌓아온 잠재력이 빛을 발할 때라고 봅니다. 제2호 압타머 신약이 나온 이때를 놓치지 않고 속히 임상 1상을 시작해 중간데이터가 나오는 내년 말부터 본격 기술수출에 나서겠습니다.”최근 경기도 판교 본사에서 만난 한동일 압타머사이언스(291650) 대표는 “회사의 주요 파이프라인인 고형암 치료제 ‘AST-201’은 현재 중국 아심켐(Asymchem)과 위탁개발생산(CDMO) 제휴를 통해 임상시험을 위한 제조·품질관리기준(GMP) 품질의 생산을 진행 중이며 독성시험(GLP) 및 항 PD-1 병용투여 효능시험도 순조롭게 이뤄지고 있다”며 이 같이 말했다. 회사는 연내 AST-201의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출하고 내년 상반기 중 임상 1상을 개시하겠다는 목표다.한동일 압타머사이언스 대표이사(사진=압타머사이언스)◇압타머 기술 더해 부작용 줄이고 항암 효과는 극대화압타머란 병든 세포까지 약물을 정확하게 전달하는 드론의 역할을 한다. 표적 단백질에 결합하는 단일 가닥의 핵산 물질로, 화학적 합성을 통해 만들어지는데 항체처럼 질병 단백질 항원 수용체와 결합하는 약물 전달체다. 기존 전달체보다 약물 전달 정확도가 높고 케미칼(저분자화합물), 올리고(RNA), 항체(바이오) 등 다양한 약물을 전달할 수 있는 게 장점이다. 현재 압타머 기술이 적용된 허가 약물은 바슈롬의 ‘마쿠젠’(2005년 미국 식품의약품(FDA) 허가), 아스텔라스의 ‘아이저베이’(2023년 허가) 2개다.기존에 허가를 받은 압타머 약물의 타깃이 눈과 같은 국소부위에 국한돼 있다면 압타머사이언스가 타깃하는 적응증은 고형암이다. AST-201은 항암제 ‘젬시타빈’을 항암표적 압타머 구조내 전구물질로 내재화시켜 종양 바이오마커인 GPC3 단백질에 특이적이고 선택적으로 작용한다. 골수 억제로 백혈구가 감소됨으로써 나타나는 구토감, 극도의 체력저하에 따른 감염, 출혈이나 빈혈과 같은 젬시타빈의 부작용이 줄어들고 표적 특이적 항암효과는 극대화되도록 디자인됐다.한 대표는 “압타머의 높은 조직 침투력, 신장을 통한 신속한 배출로 부작용을 최소화했고, 기존에 승인된 간암치료제(소라페닙 등)와 작용기전이 달라 병용투여를 통한 시너지도 기대된다”며 “간암 및 폐암 동물모델에서 우수한 표적전달 및 종양억제 효과를 확인했다”고 말했다.◇높은 기술력에도 시총은 700억원 미만...“도약시기 왔다”2020년 코스닥에 기술특례상장한 압타머사이언스는 당시 공모가가 2만5000원에 달했다. 당시 공모가를 무상증자 이후로 환산하면 1만2500원으로, 현재 주가를 그때와 비교하면 3분의 1 수준인 4000원(8월30일 종가)이다.한 대표는 상장 이후 코로나19를 비롯해 회사 안팎에서 타이밍이 엇갈리면서 2년여간 회사의 가치가 저평가돼 왔다며 안타까움을 드러냈다. 그는 “압타머 1호 신약인 마쿠젠의 품목허가 이후 압타머 기술을 사이에 두고 지적재산권 이슈가 불거졌고 기술 소개 이후 이례적으로 15년만에 신약이 나오면서 당시로써는 기술적 한계도 분명히 있었다”며 “회사 내적으로도 포스코로부터 독립해서 벤처캐피탈(VC) 및 기관투자자 유치에 나서는 등 독자행보에 나서는 등 어수선할 수밖에 없었다”고 회상했다.그러면서 “지난 8월4일엔 압타머기술이 적용된 건성 황반변성(AMD) 치료제 아이저베이가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 압타머기술에 대한 관심이 다시 증폭되고 있으니 이 기회를 성공으로 이끌겠다”고 했다.2020년 기준 약 1억9600만명에 달하는 황반변성 환자 중 건성 황반변성은 약 90%를 차지한다. 로슈 자회사인 제넨텍이 개발하고 로슈와 노바티스가 판매하는 ‘루센티스’, 바이엘의 ‘아일리아’ 등 10%를 겨냥한 습성 황반변성 치료제는 루센티스가 2006년 처음 FDA의 허가를 받은 이래 블록버스터 약물로 성장했다. 반면 건성 황반변성 치료제는 지난 2월 허가를 받은 아펠리스 파마슈티컬스의 ‘시포브레’를 시작으로 6개월만에 아이베릭바이오의 아이저베이가 잇따라 허가를 획득하면서 이제 막 시장이 열리고 있다. 한국제약바이오협회는 2027년 건성 황반변성 치료제 시장 규모가 59억 달러(약 7조6000억원) 규모로 성장할 것이라고 전망한다.아스텔라스의 압타머 2호 신약인 건성 황반변성 치료제 ‘아이저베이’특히 일본 아스텔라스는 ‘지무라’(현 브랜드명 ‘아이저베이’)의 FDA 허가를 앞두고 원개발사인 미국의 아이베릭바이오를 지난 7월 59억 달러(약 7조8000억원)에 인수했다. 한 대표는 “아이베릭바이오가 보유한 파이프라인 중 지무라를 제외하곤 모두 얼리 스테이지 약물이기 때문에, 사실상 압타머 2호 신약인 지무라의 단일 가치를 59억 달러에 가깝게 평가한 것이라고 볼 수 있다”고 주장했다.이 같은 전후상황을 토대로 한 대표는 앞서 마쿠젠의 사례와 달리 이번에는 압타머기술이 적용된 치료제가 글로벌 시장에서 시장성을 증명할 수 있을 거라고 보고 있다.한 대표는 “이제는 압타머 기반 치료제가 지속 등장할 수 있는 환경도 갖춰졌고, 압타머기술에 대한 신약개발업계의 관심도 커지고 있으며 실제 높은 가격으로 거래되고 있다”며 “압타머사이언스의 파이프라인이나 플랫폼 기술 경쟁력에 대한 재평가를 기대하고 있다”고 자신감을 드러냈다.신약개발을 통한 기술수출 외에도 새롭게 건강검진시장 진출해 본격적인 매출 증가를 위해 힘쓸 예정이다. 압타머사이언스는 폐암진단키트 ‘압토 디텍트렁’의 건강검진시장 보급을 위해 최근 국내 주요 검체검사서비스사와 계약을 맺었다. 한 대표는 “파트너십을 맺은 검체검사서비스사가 보유 및 구축한 네트워크를 활용해 건강검진시장에서도 성과를 내겠다”고 말했다.
- 에스티팜, 상반기 실적 실망? '이메텔스타트'가 핵심
- [이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 상반기 실적 부진에도 올해 목표 실적 달성엔 문제가 없을 전망이다. 에스티팜 연구원들이 올리고핵산 치료제 연구를 진행중이다. (사진=에스티팜)16일 금융감독원 전자공시에 따르면, 에스티팜은 올 상반기 연결기준 매출 1084억원, 영업이익 53억원을 각각 기록하는 데 그쳤다. 에스티팜의 올해 실적 전망이 매출 2894억원, 영업이익 295억원인 점을 고려하면 실망스런 행보다. 상반기만 놓고 보더라도 업계에선 매출액 1108억원, 영업이익 82억원 수준을 예상했다. 에스티팜의 올 상반기 실적을 놓고 시장의 시각은 양분되고 있다. 한쪽에선 상저하고 실적을 예상하는 한편, 일각에선 기대에 미치지 못할 것이란 전망이다.◇ 고마진 ‘이메텔스타트’, 11월 납기 예정시장의 이러한 의구심에도 불구하고, 에스티팜 내부적으론 올해 실적 목표치를 그대로 유지했다.에스티팜 관계자는 “대부분의 올리고뉴클레오타이드(올리고) 납품 일정이 하반기에 몰려 있다”면서 “내부적으로 올해 영업이익 270억~300억원 예상하고 있는 데, 3분기 50억~70억원, 4분기 180억~200억원 순으로 전망하고 있다”고 말했다. 이어 “이미 생산한 올리고도, 납기 일정에 따라 선적이 이뤄지지 않은 것들이 있다”면서 “일단 선적을 해야 매출을 잡을 수 있기 때문에 상반기 매출액이 예상을 밑돌았다”고 덧붙였다. 영업이익 목표치 역시 충분히 달성할 수 있다고 자신했다.에스티팜 관계자는 “오는 9월 미국 식품의약국(FDA)의 혈액암 치료제 관련 ‘위탁생산’(CMO) ‘사전실태조사’(PAI, Pre-Approval Inspecrtion)가 예정돼 있다”며 “PAI가 끝나야 해당 의약품이 cGMP(최신 의약품 제조품질 관리기준) 인증을 받아 생산할 수 있다”고 말했다. 이어 “해당 혈액암 치료제는 매출액 규모도 크고, 마진률이 상당히 좋다”면서 “4분기 대규모 영업이익이 발생할 것으로 보는 이유”라고 덧붙였다.업계에선 에스티팜이 생산하는 혈앰암 치료제는 제론의 이메텔스타트로 추정하고 있다. 제론은 올해 1월 이메텔스타트의 골수이형성증후군 임상 3상 결과, 주요 유효성 평가지표를 충족했다고 발표했다. 이메텔스타트가 승인받으면 첫 올리고핵산 항암제가 된다. 이메텔스타트는 지난 6월 미국 FDA에 품목허가신청을 한 상태로, 내년 1분기 상업화 개시가 예상된다. 에스티팜은 이메텔스타트의 납기 일정을 오는 11월로 보고 있다.에스티팜의 수주 잔고 역시 이를 뒷받침 한다. 에스티팜의 수주잔고는 지난 6월말 기준 1억 7194만달러(2302억원)를 기록 중이다. 이 중 올해 말까지 납품을 마무리 해야하는 수주잔고만 6820만달러(913억원)에 달한다.◇ “생산, 납품, 생산은 예상대로”하반기 생산일정이 몰리는 이유는 CMO 업계 공통된 현상이라는 입장이다.에스티팜 관계자는 “매년 3~4분기, 다음년도 생산스케줄을 잡고, 대략 단가를 잡아 놓는다”면서 “이후 단가협상이 4~1분기 사이에 이뤄지고, 단가가 확정된다”고 설명했다. 이어 “매년 연말·연초 수주 공시가 집중되는 이유가 여기에 있다”면서 “결국 올리고를 생산해 선적하는 시기가 하반기”라고 덧붙였다.특히, 임상 시료의 특성 상 매출 구조가 계절성을 나타낼 수밖에 없다는 것이다.그는 “임상 시료는 상업용 치료제와 대부분 1번 정도 공급하고, 임상이 2년 이상에 걸쳐 이뤄지는 만성질환 치료제가 최대 2차례 정도 공급된다”면서 “당연히 매출액이 계절성을 나타낼 수밖에 없다”고 진단했다.에스티팜의 진행 중인 계약상황을 보면 대부분의 올리고 공급 계약은 2상·3상 임상 치료제에 집중돼 있다. 에스티팜의 고객사 가운데 상업화 치료제는 노바티스의 렉비오(고지혈증), 제론의 이메텔스타트(혈액암), 바이오젠의 스핀라자(척수성근위축증) 등에 불과하다.이 같은 결과로, 에스티팜의 지난해 전체 매출 2493억원 가운데 65%에 해당되는 1612억원이 하반기에 집중됐다.실제 에스티팜의 올 하반기 올리고 생산 계획은 상반기 2배에 달하는 것으로 확인됐다. 주요 올리고 생산품은 고지혈증, 혈액암, 동맥경화증, 만성 B형간염, 척수성근위축증 치료제 등이다.한편, 에스티팜의 매출액은 2019년 933억원, 2020년 1241억원, 2021년 1656억원, 지난해 2254억원 순으로 증가했다.
- 日다이이찌산쿄, mRNA 백신 상용화 성공..."핵산전달기술 재주목"
- [이데일리 김진호 기자] 최근 일본 다이이찌산쿄가 코로나19 대상 메신저리보핵산(mRNA) 백신 ‘다이치로나’를 허가받았다. 올해 초 중국에 이어 일본에서도 mRNA 백신 개발 성공 사례가 나온 것이다. 업계에서는 “의약품 평가 절차에 있어 신뢰도가 높은 일본에서 성공한 다이이찌산쿄를 주목해야 한다”고 강조하고 있다.일본 정부의 지원도 중요했지만, 코로나19가 발생하기 전부터 핵산 전달 기술을 꾸준히 연구해 온 다이이찌산쿄의 저력이 빛을 발했다는 평가다. 핵산 전달 기술 특허는 mRNA 백신의 초기 개발 과정에서 가장 큰 걸림돌로 작용한 바 있다. 국내 아이진(185490)이나 코넥스 상장사 ‘무진메디’ 등도 자체 핵산 전달 기술을 확보해 신약개발에 나서고 있다.지난 2일(현지시간) 일본 다이이찌산쿄는 자체 개발한 메신저리보핵산(mRNA) 방식의 코로나19 백신‘다이치로나’를 승인받았다고 밝혔다.(제공=다이이찌산쿄)◇“中도 성공했지만...日 사례가 의미 크다”지난 2일 다이이찌산쿄는 일본 후생노동성으로부터 자사 코로나19 mRNA 백신 ‘다이치로나’(개발명 DS-5670)에 대한 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 일본 제약사가 개발한 최초의 mRNA 백신이다.다이치로나는 최초 등장했던 사스코로나바이러스-2(SARS-CoV-2)를 대상으로 개발됐다. 특히 초기에 상용화된 mRNA 백신이 영하 20~80도 사이의 온도에서 보관해야 했던 것과 달리, 다이치로나는 냉장 온도(2~8도)에서도 저장할 수 있는 것으로 알려졌다. 다이이찌산쿄 측은 올해 말까지 우세종인 XBB1.5 대상 mRNA 백신을 개발하는 것을 목표로 삼고 있다.mRNA 백신 개발 업계 관계자는 “중국 기업이 개발한 mRNA 백신도 해당 국가에서 승인받았고, 다이치로나도 자국에서 승인받았다. 하지만 업계에서 보는 의미는 전혀 다르다”며 “세계적으로 그 평가 체계에 대한 신뢰성이 높은 일본 내 승인이 의미가 크다”고 운을 뗐다. 이어 “화이자나 모더나를 제외하면, 다이이찌산쿄가 국제적으로 통용가능한 mRNA 백신 개발사로 거듭날 발판을 마련한 것”이라고 설명했다.다이이찌산쿄는 2005년 다이이찌 파마슈티컬스와 산쿄 컴퍼니 등 100년의 역사를 가진 두 일본 제약사의 합병으로 탄생했다. 회사가 2019년 승인받은 ADC 기반 유방암 치료제 ‘엔허투’(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)가 반향을 일으키며 세계적인 주목을 받은 바 있다. 글로벌데이터는 2029년경 ADC 시장에서 다이이찌산쿄가 108억 달러의 매출을 올리며, 전체 시장(360억 달러)중 약 25%의 비중을 차지한 1위 기업으로 자리잡을 것으로 내다보고 있다. 이런 다이이찌산쿄가 이제 ‘3ADC+알파’ 전략을 내세우고 있다. 추가 ADC 신약개발과 함께 상용화에 성공한 mRNA 백신이 다이이찌산쿄의 차기 성장 발판이 될 것이란 얘기다. 회사 측은 지난 2월 일반 독감에 쓸 수 있는 mRNA 백신을 추가 개발하겠다고 선언했다. 2024년까지 연간 2000만회분을 생산할 수 있는 일본 최초의 mRNA 백신 공장을 건설하는 중이다. ◇다이이찌 ‘핵산 전달 기술’ 주목...‘아이진·무진메디’도 보유11일 제약바이오 업계는 다이치로나에 적용된 지질나노입자(LNP) 기반 핵산 전달 시스템에 관심이 쏠리고 있다. 모더나나 화이자의 코로나19 백신에 적용됐던 LNP의 경우 특허 문제로 국내외 개발사가 접근조차하기 어려웠기 때문이다.다이이찌산쿄에 따르면 이미 2010년대 중반부터 뒤센근이영양증과 같은 희귀 유전질환에 대한 신약개발을 시도했다. 이를 위해 LNP부터 펩타이드까지 다양한 핵산 전달 플랫폼을 확보하고자 오픈 이노베이션 전략을 수행한 바 있다. 일례로 지난 2월에도 회사는 국내 나이벡(138610)과 펩타이드 기반 유전자 전달 기술의 공동연구 협약을 맺은 바 있다. DDS 분야 한 연구자는 “다이이찌산쿄가 ADC 이외에 유전자치료제 등으로 확장하기 위한 노력을 기울였고, 약물 전달 기술을 확보하기 위해 각국의 기업이나 연구 그룹과 접촉해왔다”며 “일본 기업의 전폭적인 지원과 함께, 회사가 기본적으로 구축해 온 연구역량이 빛을 본 것”이라고 설명했다. 실제로 일본 정부는 2021년 6월 당시 다이치로나를 포함해 유력 코로나19 후보물질 5종을 선정했고, 각개발사에 총 1700억엔(한화 약 1조5000억원)을 투자한 바 있다., 한편 국내에서도 자체 핵산 전달 플랫폼을 확보하려는 노력이 이어지고 있다. 아이진(185490)이 자체 양이온성리포솜 기반 핵산 전달 기술을 확보했고, 이를 적용한 mRNA 코로나19 백신 후보물질에 대해 호주에서 임상 2a상을 진행 중이다. 또 무진메디는 모더나나 화이자가 사용한 LNP 특허의 mRNA의 전달 효율(90%)과 맞먹는 LNP 기술을 확보해 각종 질환과 연관짓는 용도 특허를 출원하는 중이다. 지난해 6월 회사는 자체 LNP기술로 당뇨병 및 탈모치료제 개발을 위한 미국 특허를 취득한 바 있다.앞선 연구자는 “우리가 확보한 기술이 해외에서 특허로 등록돼, 그 차별성을 인정받기 시작했다”며 “실제 임상을 거쳐 상용화에 성공한 사례가 나올 수 있도록 관련 기업의 노력도 중요하지만, 다소 성과가 늦게 나오더라도 한국 정부의 지원이 지속적으로 이뤄져야할 필요가 있다”고 말했다.
- 日 소세이그룹, 스위스 아이도시아 한국 판권 인수 外 [지금 일본 바이오는]⑧
- 일본은 세계 3위 전통 제약 강국이다. 최근 5년 미국 FDA 승인 혁신 신약을 6개(한국 0개)나 개발했고 블록버스터 신약(매출 1조원)도 다수 보유하고 있다. 실제 일본 다케다의 유전성 혈관부종 치료제 ‘탁자이로’의 작년 매출은 1조원 이상이다. 반면 한국의 글로벌 블록버스터 신약은 아직 없다. 기술력 격차도 3년 정도 우리가 뒤처진다.기업 규모로 봐도 차이가 크다. 국내 대표 바이오 기업 셀트리온의 2022년 연결 기준 매출액은 2조 2839억원이지만 다케다의 매출은 37조 3756억원에 달한다. 격차가 12배 이상이다. 다만 일본이 케미칼(화학 기반) 의약품으로 성장했기 때문에 바이오 산업에선 승부가 결정나지 않았다는 의견도 있다. 일본도 아직 ‘바이오 대전환’은 이루지 못한 상황이다. 그렇다면 일본은 바이오 산업을 어떻게 키우고 있을까. ‘지금 일본 바이오는’이란 섹션을 통해 일본 제약바이오 산업에 대해 기획 연재해보고자 한다. [편집자주][이데일리 김승권 기자] 최근 3주간의 일본 제약바이오 소식을 한국어로 제공한다. 지난달 들려온 소세이그룹의 스위스 아이도시아 한국 및 아시아 판권 인수와 다이이찌산쿄의 연구개발 자회사 폐쇄 결정 등이 포함됐다.◇ 日 소세이그룹, 스위스 아이도시아 한국 판권 인수일본 소세이(Sosei) 그룹은 스위스 아이도시아의 한국 및 아시아 제품 판권을 지난달 획득했다. 매각 금액은 4억 스위스 프랑(한화 5900억원)이다. 소세이는 보유하고 있는 현금 400억엔과 은행 장기차입금으로 충당해 아이도시아의 한국법인과 일본법인의 전 주식을 취득키로 했다.이번 인수로 소세이그룹은 지난해 4월에 일본에서 발매된 뇌혈관 연축 억제약 ‘피브라즈’(PIVLAZ, 성분명 클라조센탄 나트륨)’과 불면증 치료약 ‘큐비빅(다리도렉산트) 등 아이도시아의 글로벌 파이프라인 중 최대 7품목에 대해 옵션권을 취득하게 됐다. 스위스 아이도시아와 일본 소세이헵타레스 로고다리도렉산트는 2022년 1월 10일, 수면에 진입하거나 수면상태를 유지하는 데 어려움을 겪는 불면증 환자를 위한 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 올 하반기 일본 승인도 기대된다.피브라즈는 엔도텔린A(endothelin A, ETA) 수용체 길항제로 뇌혈관경련(연축), 혈관경련 관련 뇌경색. 뇌동맥류 지주막하 출혈(after aneurysmal subarachnoid hemorrhage, aSAH) 후 뇌허혈 증상 예방 치료제로 알려졌다. 일본에서 승인 받은 건 2022년 1월이다. 특히 피브라즈는 2022년 일본에서 75억엔의 매출을 올렸으며, 올해는 130억엔의 매출이 예상된다. 미국에 이어 유럽에서 성인 불면증 환자의 치료제로 허가된 아이도시아의 큐비빅 제품소세이는 한국과 일본의 아이도시아 계열회사를 인수하는 등 아태지역 각국의 규제승인과 상업화를 주도하게 된다. 아이도시아 코리아는 22년 설립, 국내 규제 승인을 준비해왔으며 이번 판권계약으로 소세이가 국내 출시를 주도하게 됐다.이번 판권 매각은 아이도시아의 재정절감 대책의 일환으로 진행됐다. 판권 매각 직후인 지난달 21일 예상보다 낮은 제품 판매와 어려운 국제 금융 환경 등에 대응 연구개발 투자를 줄이는 한편 인력구조조정 계획을 발표한 바 있다.◇ 다이이치산쿄, 연구 개발 자회사 RD 노바레 폐쇄다이이치산쿄는 지난 8월 7일 연구개발 자회사인 다이이치산쿄 RD 노바레를 내년 3월 말까지 폐쇄하겠다고 발표했다. 연구개발 기능의 강화가 목적으로, RD 노바레의 기능은 다이이치 산쿄 본체로 이관한다. RD 노바레의 직원 수는 약 400명. 다이이치 산쿄의 창약·임상 개발 지원 업무를 하는 회사로서 2006년에 설립되었다. 다이이치산쿄는 “연구 개발 체제의 재편에 의해 연구개발의 새로운 생산성 향상을 도모해 나갈 것”이라고 했다.◇ 아스텔라스, 미국 매사추세츠 주에 신규 생명 과학 거점 개설아스텔라스 제약은 8월 10일 미국 매사추세츠주에 새로운 연구개발 거점을 개설한다고 발표했다. 24년 중에 현지 부동산 회사가 소유하는 생명과학 빌딩에 입주. 사무실 지역 외에도 미토콘드리아 관련 질환을 연구하는 마이트 브리지 부문의 연구 공간과 외부 파트너와 협업하는 인큐베이터 공간을 마련한다. 신 거점에는 현재 보스턴을 거점으로 하는 개발, 메디컬, 사업개발, 연구의 직원 수백명이 옮길 예정이다. 아스텔라스는 보스턴 주변 지역에서의 프레즌스를 높이는 동시에 혁신과 콜라보레이션 기회 창출을 목표로 한다. 이 회사는 20년에도 재생·세포 의료 분야의 연구 거점을 보스턴 교외에 설치하고 있다.◇ 소세이 경구암 면역요법제, P1/2a시험 개시소세이그룹은 8월 10일, 자사에서 발견한 경구암 면역요법 후보약 ’HTL0039732‘에 대해, 진행성 고형암을 대상으로 하는 임상 제1/2a상(P1/2a) 시험을 개시했다고 발표했다. 시험의 자금거출, 디자인, 실시는 영국 왕립암 연구기금이 담당하고 있다. HTL0039732는 프로스타글란딘 E2(PGE2)에 대한 수용체 중 하나인 EP4 수용체를 통한 신호전달을 억제하는 작용제이다. 암세포의 면역 회피를 활성화시키는 PGE2의 작용을 저해하고, 면역계가 암세포를 식별·억제하는 기능을 높이는 것으로, 마이크로 위성 안정성 대장암이나 위식도암 등에의 효과 기대된다.◇ 오츠카 자회사의 아스텍스, 머크와 제휴…암 억제 단백질에 대한 저분자약 창출오츠카 제약은 지난 8일 아스텍스 파머슈티컬즈가 미국 머크와 암 억제 단백질에 활성을 가지는 저분자 화합물 후보의 동정을 위한 독점적 연구 제휴·라이센스 계약을 맺었다고 발표했다 . 일본 주요 제약바이오 회사들(사진=유진투자증권)대상 지역은 전 세계. 아스텍스는 독자적인 기술을 사용하여 암 억제 단백질 p53의 여러 형태를 표적으로 하는 화합물을 개발하여 리드 화합물을 제공, 머크가 연구, 개발, 상업화를 진행한다. 계약의 대가로서 아스텍스는 일시금 3500만 달러(약 50억엔)와 개발·승인·판매 마일스톤으로서 1 프로그램당 약 5억 달러를 수령한다. 아스텍스와 미국 머크는 대호약품공업과 함께 2020년 암 영역에서 전략적 제휴를 맺고 있다.◇ 아스텔라스, 타가 CAR-T 세포 요법을 개발하는 포세이다와 제휴아스텔라스 제약은 8월 8일 미국 포세이다 세라퓨틱스와 암 영역의 세포 의료에 대한 전략적 투자를 포함한 제휴를 맺었다고 발표했다. 아스텔라스는 총 5000만 달러(약 72억엔)를 포세이다에 투자하여 주식의 약 8.8%를 취득함과 동시에 회사가 개발 중인 타가 CAR-T 세포요법 ’P-MUC1C-ALLO1‘의 독점 협상권을 획득, 이사회와 과학자문위원회에 옵서버로 참여할 권리와 포세이다 경영권 변경에 관한 일정한 권리도 취득한다. 포세이다는 독자적인 유전자 편집 플랫폼에서 암이나 희소 유전자 질환에 대한 세포 의료·유전자 치료를 개발하는 바이오 의약품 기업. P-MUC1C-ALLO1은 복수의 고형암을 대상으로 임상 제1상(P1) 시험을 실시하고 있다.◇ 아스테라스, ’IZERVAY‘ 승인아스텔라스 제약은 8월 5일 미국에서 지도상 위축(GA)을 동반한 노화황반변성 치료약 ’IZERVAY‘(일반명·avacincaptad pegol)의 승인을 취득했다고 발표했다. 이 약은 미국 아이베릭 바이오가 개발한 보체 C5 억제제의 핵산 의약. 아스텔라스는 7월 아이베릭을 인수했다. 2개의 피보탈 시험에서, 투여 후 12개월 시점에서 가짜 처리군에 비해 GA의 진행 속도를 통계적으로 유의하게 억제했다. 아스텔라스는 이 약의 대형화를 기대하고 있으며, 2027년경에 상정되는 항암제 ‘익스탄지’의 특허가 끝난 후 수익 감소를 보완하는 제품 중 하나로 자리매김하고 있다.
- 씨젠, 분자진단 대중화 핵심 ‘AIOS’…공급 전략은?
- [이데일리 김진수 기자] 씨젠(096530)은 코로나19 팬더믹 이후에도 기술공유 사업 등을 통해 계속해서 분자진단 사업을 이어가겠다는 목표를 실천 중이다.씨젠은 대용량의 자동화된 신드로믹 검사 체계를 구축한다는 계획으로, 씨젠의 성장을 위해서는 진단 분석 기계 AIOS(에이오스)의 활용이 필수적인 만큼 제품 공급에 더욱 적극적으로 나설 전망이다.씨젠 관계자는 “진단시약 생산 및 판매만으로는 향후 매출을 높이기 어렵다”라며 “장기적인 매출 확보를 위해서는 진단 분석 기계를 공급하는 것이 중요하다”고 말했다.◇전체 장비 판매 금액 감소했지만 ‘AIOS’로 반전 기대코로나19 대유행이 지나면서 씨젠의 개별 추출장비, 진단장비가 포함된 ‘전체 장비 판매 금액’은 줄어드는 추세다. 구체적으로 2020년 832억원, 2021년 650억원, 2022년 293억원을 기록했다. 그러나 올해 1분기에 88억원으로 집계되면서 올 한해로 예상했을 때는 장비 판매 금액이 다시 소폭 상승할 것으로 예상된다.씨젠 관계자는 “전체 장비 판매 금액이 줄어드는 것은 코로나19 상황 변화에 따른 회사매출 감소에 기인한 것”이라며 “일시적으로 폭증했던 부분을 제외한다면 전체적으로 완만한 우상향을 보이고 있다”고 설명했다.올해부터 씨젠의 장비 판매 금액을 다시 견인하는 것은 지난해 7월 처음으로 출시된 전자동 유전자증폭(PCR) 검사 시스템 AIOS인 것으로 분석된다. AIOS는 핵산 추출부터 유전자증폭(PCR) 검사와 결과 분석을 아우르는 분자진단 검사 과정을 자동화한 점이 특징이다.AIOS는 모든 규모의 병원 및 검사실에서 합리적인 비용으로 분자진단 도입을 가능하게 해 씨젠이 목표로 하는 ‘분자진단 대중화’의 핵심으로 꼽힌다.씨젠의 진단 분석 기계 AIOS. (사진=씨젠)다른 검사 장비들은 검사 전 과정에서 각각 다른 장비를 활용하기 때문에 사람의 개입이 필수적이다. 반면, AIOS는 모든 검사 과정이 자동화되면서 검사 인력을 최소화할 수 있고 운용 효율성을 극대화 할 수 있다. 사람의 손과 접촉이 최소화 되면서 오염이나 실수로 인한 검사의 오류 가능성도 크게 줄였다.씨젠 관계자는 “AIOS는 전체 장비를 구매해야하는 타사 제품과 다르게 원하는 부분만 활용이 가능하기 때문에 대형병원뿐 아니라 중소형 병원도 도입에 부담이 없어 수요는 점차 늘어날 것으로 예상된다”고 설명했다.◇씨젠의 신드로믹 검사와 시너지도 기대AIOS 장비를 통해서 모든 시약의 분석이 가능하지만 특히 씨젠의 씨젠의 독보적인 멀티플렉스 진단시약 기술을 활용한 ‘신드로믹(Syndromic) 기반’ 분자진단 검사와 함께 했을 때 더 정확도가 높아지기 때문에 시너지가 기대된다.신드로믹 검사는 질병을 유발하는 병원체를 한꺼번에 검사해 원인을 한 번에 찾아내는 검사를 말한다. 예를 들어 코로나19, 독감, 일반감기의 경우 유사한 증상을 보이지만 처방이 다르기 때문에 정확한 질병을 확인하는 것이 매우 중요하다. 이 경우 증상 기반의 신드로믹 검사를 활용하면 정확한 원인을 찾을 수 있는 것이다.씨젠 관계자는 “AIOS는 다른 제품들에 대한 분석도 문제없지만 신드로믹 검사와 함께 했을 때 정확성이 더 높아진다”라며 “신드로믹 검사를 더 정확하게 분석하기 위해서는 이에 맞는 기계가 필요하고 이에 따라 AIOS 공급이 꾸준히 늘어날 것”이라고 전했다.특히, 씨젠이 최근 새롭게 실시 중인 ‘기술공유 사업’ 전략과도 맞물리면서 AIOS 공급을 더욱 늘어날 것으로 예상된다. 씨젠의 기술공유 사업은 신드로믹 PCR 기술을 전세계 원하는 진단기업 등에 공유한 뒤 현지 맞춤형 제품을 개발·생산하는 방식으로, 개발된 제품의 글로벌 판권은 씨젠이 보유해 매출을 올리는 구조다.씨젠은 신드로믹 PCR 기술을 공유하면서 AIOS 장비까지 함께 판매하는 것을 목표로 하고 있다.씨젠 관계자는 “AIOS를 먼저 공급할 수도 있고 신드로믹 PCR 제품을 먼저 공급할 수도 있어 순서는 큰 의미가 없다”라며 “2028년까지 100여개국 기업과 기술공유 사업 계약을 성사시키는 것이 목표인 만큼 AIOS 공급도 계속 늘어날 것”이라고 말했다.
- [해외서 금맥캐는 K바이오]동아쏘시오 비밀병기 레바티오,30조 시장 정조준⑦
- K바이오가 글로벌 무대로 속속 진출, 세계시장 공략에 본격 나서고 있다. 국내 제약바이오 기업들이 해외에 세운 법인 및 자회사들이 전진기지 역할을 톡톡히 해내고 있는 형국이다. 팜이데일리는 혁신 기술과 제품력, 연구개발(R&D) 경쟁력 등을 앞세워 모회사의 도약을 견인하고 있는 K바이오의 해외법인, 자회사들을 시리즈로 집중 분석한다(편집자주).[이데일리 송영두 기자]“에스티팜이 확립한 mRNA 기반 백신 생산 체계와 인프라 구조에 레바티오 서클(Circular) RNA 플랫폼 기술을 접목해 신약 개발에서 시너지 효과를 낼 수 있을 것으로 기대한다. 레바티오는 RNA 플랫폼 분야에서 독보적인 기술력을 통해 새로운 치료제 분야를 선도할 것이다.”신약개발 전문 기업 레바티오 테라퓨틱스(에스티팜 자회사)가 동아쏘시오그룹 글로벌 전진기지로 부상하고 있다. 지현배 레바티오 대표는 mRNA를 뛰어넘는 독보적인 신기술로 에스티팜과의 시너지 및 글로벌 기업 도약에 자신감을 내비쳤다.지현배 레바티오 테라퓨틱스 대표.(사진=레바티오)레바티오는 올리고뉴클레오타이드 및 mRNA 유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 노하우를 토대로 세포치료제 및 CDMO로 사업영역을 확대하기 위해 지난 2021년 미국 샌디에이고에서 출범했다. 동아쏘시오홀딩스는 레바티오 테라퓨틱스 지분 31.67%를 확보하고 있다. 에스티팜은 STP아메리카리서치(지분 100%)를 통해 레바티오 지분 66.67%를 갖고 있다.한국제약바이오협회에 따르면 세계 의약품 시장은 2022년 기준 1조2805만 달러 규모다. 이 중 미국 시장 규모는 5861억 달러로 세계 시장의 약 46%를 차지하고 있다. 이는 레바티오가 본사를 미국으로 선택한 이유기도 하다. 여기에 샌디에이고는 글로벌 제약사인 화이자(Pfizer), 머크(Merck), 노바티스(Novartis) 연구소와 앨나일람(Alnylam) 등 다수 바이오텍이 클러스터를 형성하고 있어, 활발한 공동연구와 기술수출 협의가 용이하다는 장점도 있다.특히 항암 및 면역학 분야 글로벌 전문가로 손꼽히는 지현배 박사가 레바티오 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 합류한 것도 눈길을 끈다. 지 대표는 미국 시카고 의과대학 박사를 거쳐 스크립스 연구소 박사 후 과정, 하버드 의대, 피츠버그 의대 암 연구소 등 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구해 온 전문가다. 레바티오는 미국을 발판 삼아 mRNA 분야에서 글로벌 주요 플레이어 도약을 위한 만반의 준비를 마친 셈이다.지 대표는 최근 이데일리와 인터뷰에서 레바티오는 차별화된 특징과 잠재성 때문에 많은 신약 플랫폼 중에 mRNA를 선택했다고 강조했다. 그는 “mRNA 코로나 백신 성공으로 감염뿐만 아니라 암과 자가 면역 질환 및 다양한 질병을 위한 mRNA 기반 치료제 개발이 빠르게 발전하고 있다”며 “mRNA는 기존 약물과는 분명히 구분 짓는 특징들과 그 잠재성이 있다. 그래서 mRNA를 선택했다”고 말했다.지 대표는 mRNA 신약 개발을 △FAST △SMART △Target All 등 크게 3가지 키워드로 정리했다. 신속한 신약 개발이 가능하고, 1년에 1~2개 타깃만 스크린이 가능하던 기존 약물 대비 10배 달하는 타깃 스크린이 가능해 약물 개발 성공 확률도 높다. 특히 mRNA라는 하나의 플랫폼을 통해 여러 질병에 적용 가능한 치료제를 개발할 수 있는 다양성, 세포 밖뿐만이 아닌 세포 안 모든 단백질 타깃이 가능한 확장성 측면에서 큰 의미가 있다고 강조했다.특히 레바티오는 빠른 속도와 확장성이 장점인 mRNA를 뛰어넘는 서클 RNA라는 신기술로 글로벌 시장에 도전장을 냈다. 지 대표는 “레바티오가 개발 중인 서클 RNA(Circular RNA) 기술은 mRNA 특징을 모두 갖고 있고, 여기에 mRNA보다 체내와 세포 안에서 안전성이 높다는 장점이 있다”며 “이를 통해 충분한 양의 단백질이 요구되는 질병들에 대한 치료제 개발에 유리하다. 유전자 및 세포치료제를 포함한 다양한 분야에 적용할 수 있는 플랫폼 기술”이라고 소개했다.mRNA 시장 규모는 2035년 약 230억 달러에 달할 것으로 전망된다. 암 백신과 치료제는 mRNA 시장의 약 32%를 차지할 것으로 예상된다. 하지만 치료제 분야에서 mRNA 약물의 짧은 반감기 때문에 약물 개발이 취약한 분야로 인식된다. 이를 서클 RNA 기술로 극복해 새로운 시장을 창출할 수 있다는 게 지 대표 설명이다. 서클 RNA는 선으로 된 mRNA와 달리 원형 형태다. 핵산분해효소에 대한 높은 저항성으로 선형 mRNA에 비해 반감기가 2.5배 길고 안정성이 뛰어나다.그는 “mRNA가 예방용 백신일때는 반감기가 짧아도 면역 시스템으로 증폭이 가능해 문제가 없다. 다만 항체와 같은 치료용 단백질을 생산하는데 한계가 있을 것으로 예상된다. 다량의 mRNA를 주사할 경우 부작용이 우려되기 때문”이라며 “서클 RNA는 단백질량을 mRNA 대비 최소 2배 이상 증가시킬 수 있다. 암을 포함해 mRNA 약물 개발 가능성이 낮은 분야 등에서 서클 RNA가 활용될 수 있다”고 말했다.특히 서클 RNA 기술을 확보한 기업은 세계적으로도 소수에 불과한 것으로 알려졌다. 오르나 테라퓨틱스, 라론드 테라퓨틱스 정도가 서클 RNA 시장을 리드하고 있는 것으로 평가받는다. 오르나는 시리즈A에서 1억 달러 투자를 유치했고, 머크는 32억 달러 투자를 약속했다. 하지만 레바티오는 두 기업 대비 기술적으로 결코 떨어지지 않는다는 평가다. 오히려 독창적인 기술을 구축했다는 평가다. 지 대표는 “서클 RNA가 만들어지는 발광 단백질 효율이 오르나는 50~60% 정도지만, 레바티오는 90% 이상 효율을 나타낸다”며 “서클 RNA 약물 제조에서 생산성과 비용을 결정하는 핵심 요소가 효율이라는 것을 고려하면 레바티오가 우수한 기술을 갖고 있다. 부작용을 일으키고 발현을 감소시키는 원인인 면역원성 발생 우려도 레바티오는 없다”고 말했다.레바티오는 현재 항암제 분야에서 신항원 백신(LVT-1430) 동물실험을 마무리하고 올해 기작(Mechanism of Action, MOA) 연구에 돌입했다. 면역항암제 ‘LVT-1440’은 올해 디스커버리 단계를 진행 중이다. 자가면역질환 분야에서는 조절 T세포를 유도하는 ‘LVT-1410’과 ‘LVT-1420’을 기작연구 중이다. 자가 항원을 이용한 백신 치료제 ‘LVT-1450’은 올해 하반기 디스커버리 단계에 진입할 예정이다. 지 대표는 “주요 파이프라인은 전체적으로 임상 1상까지 진행하고 결과가 고무적으로 나오면 기술이전을 하는 것”이라고 말했다.빠르면 올해 수익 발생 등 의미있는 성과도 예상된다. 지 대표는 “가장 빠른 LVT-1430의 경우 2025년 임상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. 수익 창출 시기는 현재 에스티팜(237690)이 진행하고 있는 서클 RNA 대량 생산 체제를 완성하는 시점인 올해 2분기 또는 3분기로 예상한다”며 “또한 오픈 이노베이션 프로그램을 통해 몇몇 관심있는 기업들과 올해 1월 JP모건 이후 미팅을 이어오고 있다. 올해 말이나 내년 초에는 몇몇 딜이 성사될 것으로 기대한다”고 강조했다. 마지막으로 그는 “레바티오는 서클 RNA 플랫폼 기술이 갖고 있는 잠재성을 지속 홍보해 성과를 가시화할 것”이라며 “mRNA 대량 생산 체제를 확립한 에스티팜과 함께 서클 RNA 플랫폼 기술이 시너지를 내 글로벌 mRNA 시장을 선도할 것”이라고 말했다.
- 바이오오케스트라, 최고사업책임자 데이비드 옥슬리 선임
- 데이비드 옥슬리(David Oxley) 바이오오케스트라 최고사업책임자.(사진=바이오오케스트라)[이데일리 송영두 기자] 바이오오케스트라는 자사 기술의 글로벌 파트너십 확대 등의 글로벌 시장 진출을 강화하기 위해 데이비드 옥슬리(David Oxley)를 최고사업책임자(CBO, Chief Business Officer)로 신규 선임했다고 5일 밝혔다.데이비드 옥슬리 최고사업책임자는 기업 성장 전략, 글로벌 자본 투자 유치, 글로벌 사업 전략 총괄, 글로벌 기술 이전 등, 사업개발 전반에 걸친 폭넓은 경험을 쌓은 사업 개발 전문가이다. 미국은 물론 호주, 중국 등 다양한 제약·바이오 기업에서 CBO를 역임했으며, 25년 이상 축적된 사업개발 경험 및 전문성은 바이오오케스트라의 글로벌 경쟁력 강화에 추진력을 더할 것으로 기대되고 있다.류진협 바이오오케스트라 대표이사는 “최고사업책임자 데이비드 옥슬리를 영입하게 되어 매우 기쁘다. 그의 영입으로 바이오오케스트라의 글로벌 사업화 전략은 보다 체계화되고 사업 성과가 가속화될 것으로 기대한다”며 강한 기대감을 표명했다. 이어 “연구개발 측면에서 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨병을 대상으로 하는 당사 신경계 질환 리드 프로그램인 BMD-001의 개발을 가속화할 것”이라며 “사업 개발 측면에서 기업 성장 전략 및 사업화 전략 구축, 해외 자본 시장 진출 등 다각도의 글로벌 사업개발을 구체화하고자 한다”고 말했다. 데이비드 옥슬리 최고사업책임자는 “바이오케스트라는 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨병에서 과발현되는 특정 miRNA가 질병의 발생 및 진행에 관련함을 증명, 이 특정 miRNA를 저해하는 올리고 핵산약물을 자체 개발했다”며 “특히 정맥주사 제형의 뇌표적 고분자기반 약물전달체 기술(BDDSTM)에 대한 수요는 무궁무진하다. 퇴행성 뇌질환을 앓고 있는 환자들에게 무한한 잠재력을 가진 BMD-001이라는 혁신 신약을 제공하게 되어 매우 기대가 된다”고 덧붙였다.한편 바이오오케스트라는 퇴행성 뇌질환 및 중추신경계 희귀질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처기업이다. 최근 자체 개발한 뇌표적 고분자 기반 약물 전달체 기술(BDDSTM)에 대해 약 1조 1000억원 규모 기술이전 계약을 체결했다.
