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- 재발/불응성 거대B세포 림프종, 새로운 치료 가능성 열려
- [이데일리 이순용 기자] 예후가 나쁜 재발/불응성 미만성 거대B세포 림프종의 새로운 치료법이 제시됐다. 국내 연구진이 저등급 림프종 치료에 사용되는 표적항암제인 ‘BTK억제제’에 기반한 새로운 항암화학요법을 개발했다.이는 절반 이상의 환자에서 치료 반응을 보였고, 특히 10명 중 3명은 종양이 완전히 사라진 것으로 나타났다. 이 연구 결과는 국제학술지 Nature 자매지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)’에 게재됐다.서울대병원 혈액종양내과 고영일·박창희 교수 및 한국 림프종 임상연구 콘소시움(CISL) 공동연구팀은 재발/불응성 미만성 거대B세포 림프종 치료를 위해 BTK억제제·레날리도마이드·리툭시맙 병용요법을 기획하고, 그 효과성과 안전성을 검증하는 단일군 2상 임상시험을 통해 이 같은 결과를 확인했다고 23일 발표했다.‘미만성 거대B세포 림프종(DLBCL)’은 빠르게 진행하는 공격성 림프종의 일종으로, 악성 림프종의 절반 이상은 이 유형이다. 리툭시맙 등 항암제를 병용하는 항암화학요법으로 치료하는데, 환자 10명 중 4명은 1차 치료에 반응이 없거나 치료 후 재발을 경험한다.CAR-T 치료법의 도입을 통하여 이러한 환자들의 예후가 개선되었지만, 여전히 절반 가량의 재발/불응성 환자는 정립된 표준 치료법이 없고 기대여명이 6개월에 그칠 만큼 예후가 나쁘다. 즉, 재발/불응성 환자들의 사망률이 여전히 높은 상황이라서 이들을 위한 새로운 치료법이 필요했다.이에 연구팀은 표적항암제 ‘BTK억제제(아칼라브루티닙)’와 다발성골수종 치료에 사용하는 면역조절항암제 ‘레날리도마이드’, C20 표적항암제 ‘리툭시맙’을 병용하는 항암요법(R2A요법)을 개발했다. 이후 이 요법을 66명의 환자에게 투약하고, 치료 반응을 추적 관찰하는 단일군 2상 임상시험을 실시했다.평균 약 9개월간 추적 관찰한 결과, 객관적 반응률(ORR)은 54.5%로, 전체 환자의 절반 이상이 종양 크기가 감소하거나 종양이 완전히 사라지는 치료 반응을 보였다. 특히 종양이 완전히 사라지는 완전관해(CR)는 전체 환자 10명 중 3명꼴(31.8%) 나타났다. 또한, 1년 무진행생존(PFS) 비율은 전체 환자의 33.1%로, 환자 3명 중 1명은 1년간 종양이 진행되지 않는 것으로 나타났다.R2A요법의 객관적 반응률(ORR)은 54.5%로, 환자 66명 중 36명에서 치료 반응이 나타났다. 특히 21명(31.8%)은 완전관해(CR)를 획득했으며, 이들 중 다수가 종양 진행 없이 관해상태를 유지했다.이 결과를 바탕으로 연구팀은 BTK억제제가 저위험 림프종뿐 아니라 공격성 림프종 치료에도 효과가 있으며, 이 항암제에 기반한 병용요법이 재발/불응성 미만성 거대B세포 림프종을 완치하는 새로운 접근법이 될 수 있다고 강조했다.이어서 R2A요법으로 가장 효과가 좋은 환자군을 규명하기 위해 DNA, RNA, 단백질 기반의 바이오마커 분석을 추가로 실시한 결과, MYD88 돌연변이를 가졌거나 NF-κB 단백질 작용이 활성화된 환자가 유의미한 치료 반응을 보이는 것으로 나타났다.고영일 교수는 “BTK억제제 기반 항암치료는 CAR-T 치료에 실패한 재발/불응성 미만성 거대B세포 림프종 환자 치료에 중요한 역할을 할 것”이라며 “이번 연구로 검증된 R2A요법을 최근 개발 중인 이중항체치료, CAR-T 치료와 병용한다면 생존율을 높이는 또 다른 치료법을 개발할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.
- 화이자도 무릎꿇은 K성장주사제 저력…LG화학·동아ST 승승장구
- [이데일리 나은경 기자] 화이자가 야심차게 선보인 주 1회 소아 성장호르몬 결핍증(GHD) 치료제 ‘엔젤라’가 한국에서는 LG화학(051910)과 동아에스티(170900)(동아ST) 제품에 밀려 기를 펴지 못하고 있다. 엔젤라는 매일 한 번 맞는 기존 제품보다 편의성이 높아 시장 침투가 빠를 것으로 기대됐다. 하지만 엔젤라가 통증 문제를 제대로 해소하지 못하면서 주 소비자인 어린이와 보호자에게 외면을 받고 있는 것이다.◇‘자주 맞아도 덜 아픈 게 낫다’…엔젤라 침투율 미미17일 의약품 시장조사업체 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 화이자가 국내 출시한 엔젤라(성분명 소마트로곤) 매출은 지난해 4분기 1억2585만원을 기록했다.(그래픽=이데일리 김정훈 기자)국내 성장호르몬 주사제 시장의 ‘투톱’은 소마트로핀 제제인 LG화학의 ‘유트로핀’과 동아ST의 ‘그로트로핀’이다. 엔젤라가 지난해 9월 1일 출시됐음을 감안해 아이큐비아가 집계한 두 제품과 엔젤라의 4분기 매출만 비교하면 유트로핀은 270억원, 그로트로핀은 188억원의 매출을 기록했다.엔젤라는 지난해 첫 제품 출시를 했기에 아직 완전히 시장에 자리잡았다고 볼 수는 없다. 하지만 엔젤라 출시가 두 제품의 성장세에 큰 영향을 끼치지 못했다는 것은 매출액 및 점유율 변화에서도 확인할 수 있다. 유트로핀과 그로트로핀은 엔젤라 판매가 본격화되기 이전인 지난해 3분기 대비 매출액과 점유율이 모두 늘었고 그 전인 2분기와 비교해도 4분기 매출과 점유율이 모두 성장했다. 엔젤라 출시 이후 오히려 매출액과 점유율이 감소한 것은 화이자의 소마트로핀 성분 일 1회 주사제인 ‘지노트로핀’이었다.엔젤라는 임상시험에서 하루에서 일주일로 투약 간격이 늘어났음에도 기존 제품인 소마트로핀 제제보다 효능이 열등하지 않음을 입증했다. 화이자는 투약 12개월 시점에서 엔젤라 투여군은 평균 10.1㎝, 지노트로핀 투여군은 같은 기간 약 9.8㎝ 성장했다고 밝혔다.하지만 기존에 쓰던 약을 장기 신규 의약품으로 교체하지 않는 경향이 큰 어린이 의약품 시장의 특성상 엔젤라가 시장 침투에 속도를 내지 못한 것으로 풀이된다. 제약업계 관계자는 “어린이 의약품은 처방 약물을 다른 것으로 교체하려는 수요가 성인용 의약품보다 적어 새로 출시된 의약품은 결국 신규 환자를 주 타깃으로 해야한다”며 “저출생으로 신규 환자가 줄어든 것도 저조한 성적표에 한 몫 했을 것”이라고 말했다.무엇보다 어린이를 대상으로 한 의약품은 통증 및 부작용 여부가 시장에서 중요한 역할을 하는데 이것이 영향을 미친 것으로 보인다. 제약업계 관계자는 “주 1회 제제는 현장에서 매일 맞는 약보다 아이들이 아파하는 경우가 있어 일 1회 맞는 기존 소마트로핀 제제가 더 많이 쓰이고 있다”고 귀띔했다.실제 화이자가 진행한 글로벌 3상에서도 엔젤라는 주사 통증으로 인한 이상반응이 소마트로핀 제제 대비 비교적 높게 나타났다. 엔젤라 투여군에서는 868건의 이상반응이, 지노트로핀 투여군에서는 570건의 이상반응이 보고된 것이다. 당시 연구진은 두 제품간 통증의 차이가 “참을 수 있는 수준”이라고 밝혔지만 시장에서는 통증보다는 불편하더라도 잦은 투여횟수에 손을 들어준 셈이다.앞서 LG화학 역시 주 1회 제제인 유트로핀 플러스의 매출 성장에 고전을 겪다 지난해 출시 13년 만에 생산을 중단했다. 유트로핀 플러스는 건강보험이 적용되는 국내 유일의 주 1회 성장호르몬 주사제였음에도 시장에 큰 반향을 일으키지 못했다. 당시 업계에서는 유트로핀 플러스가 주 1회 제제로 용량을 늘리면서 주사 후 통증을 줄이는 데 실패한 것으로 봤다.한국화이자의 주1회 성장호르몬 주사제 ‘엔젤라’ (사진=한국화이자)엔젤라는 프리필드펜 제형으로 바이알 제형으로 직접 주사를 준비해야했던 유트로핀 플러스보다 편의성이 개선됐다. 아울러 엔젤라는 바늘 굵기도 31·32G로 유트로핀 및 그로트로핀과 동일하게 만들어 통증을 최소화하도록 노력했지만 시장을 완전히 설득하진 못한 것으로 풀이된다.이에 대해 한국화이자제약 관계자는 “현재 각각 8년, 5년의 데이터가 쌓인 글로벌 2상, 글로벌 3상 연구가 진행되고 있다”며 “매일 투여 성장호르몬 치료 환자의 39%는 주 1회 이상 투여를 놓치고 있다. 오랜 기간 치료를 지속해야 하는 치료를 시작하는 환자 또는 매일 투약 순응도가 낮은 환자에게 엔젤라는 주 1회 치료제로서 순응도와 지속성을 개선해 그것이 치료 결과로 이어지길 기대하고 있다”고 말했다.◇저출생에도 韓시장 급성장…국내사도 연구개발 몰두아이큐비아 기준 2019년 1457억원에 불과했던 한국 성장호르몬 시장은 지난해 2775억원을 기록하며 4년 만에 두 배에 가까운 규모가 됐다. 출생아가 지속적으로 줄고 있음을 감안하면 예상 밖의 모습이다.제약업계에서는 태어나는 아이의 수가 줄면서 오히려 한 아이 양육에 쓰이는 평균 지출액은 늘어났고 이 같은 흐름이 성장호르몬 주사제 성장에도 영향을 미치고 있다고 본다. 보통 저출생·고령화 현상이 나타나는 나라에서는 한 명의 자녀를 위해 부모와 조부모는 물론 주변 친척 및 지인들까지 열 명의 어른이 지갑을 연다는 의미의 텐 포켓 현상이 도드라진다.국내 시장에서 가장 점유율이 높은 일 1회 성장호르몬 주사제인 LG화학의 ‘유트로핀’(위)과 동아ST의 ‘그로트로핀’(아래) (사진=각 사)이 때문에 시장에서 확고한 지위를 가진 LG화학과 동아ST도 유트로핀, 그로트로핀의 적응증을 확대하고 관련 의약품을 연구개발하는 데 지속적으로 힘을 쏟고 있다.동아ST는 그로트로핀의 적응증을 소아 GHD 외 다른 질환으로도 꾸준히 넓히며 실적 성장을 위한 동력을 얻어왔다. 2015년에는 특발성 저신장증으로, 2019년에는 터너 증후군으로 인한 성장부전으로, 2020년에는 임신 주수 대비 작게 태어난 저신장 소아(부당경량아)에서의 성장장애로 적응증을 각각 확장한 것이 대표적인 사례로 꼽힌다. 유트로핀 역시 성인 GHD, 터너 증후군, 만성신부전증, 부당경량아, 특발성 저신장증(ISS) 등에 처방이 가능하다. 동아ST는 상반기 중 고용량 투여가 가능한 일체형 펜형 주사인 그로트로핀Ⅱ 아이펜을 출시할 것으로 알려졌다. 판매 중인 그로트로핀Ⅱ는 별도의 카트리지를 펜형 주사와 결합하는 형태여서 LG화학의 원터치 펜형 주사 유트로핀S보다 편의성이 낮다는 단점이 있었다. 새로 출시되는 제품은 이 같은 단점을 개선함으로써 유트로핀S와 맞대결을 노린다.LG화학도 지난해 11월 펩트론(087010)의 성조숙증 치료제 루프원의 국내 판권을 확보했다. 루프원은 류프로렐린 제제의 1개월 지속형 의약품으로 연내 식약처의 품목허가가 기대된다. 성조숙증은 결국 저신장증에 영향을 미치기 때문에 성장호르몬 주사제와 시너지를 낼 수 있는 또 다른 선택지를 개발하고 있는 셈이다. 품목허가를 받으면 펩트론은 제조, LG화학은 판매를 맡게 된다. LG화학 관계자는 “성장치료 제품 포트폴리오의 지속적인 확장을 계획하고 있다”고 말했다.
- 에스티팜, 렉비오 적응증 확대 따른 최대 수혜기업 부상
- [이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 적응증 확대를 진행하고 있는 렉비오의 매출이 크게 늘것으로 예상되면서 수혜 기업으로 부상했다.에스티팜은 렉비오에 대해 미국 애질런트에 이은 2번째 올리고 뉴클레오타이드 공급사다. 렉비오는 짧은간섭 RNA(siRNA) 기전을 이용한 치료제로 올리고 뉴클레오타이드를 주원료로 한다.미국 앨나일람 파마슈티컬스와 스위스 노바티스가 공동개발한 최초의 ‘짧은간섭리보핵산’(siRNA) 기반 고지혈증 신약 ‘렉비오’(성분명 인클리시란).(제공=노바티스)렉비오의 매출은 올해 8억8000만달러(1조2176억원)에 이를 것으로 예상된다. 렉비오는 지난 2022년 1억1200만달러(1550억원), 지난해 3억5500만달러(4912억원) 순으로 매출이 급증세다.렉비오는 PCSK9 발현을 RNA 간섭으로 차단해 ‘나쁜 콜레스테롤’(LDL-C)을 감소시키는 기전을 가지고 있다.PCSK9은 콜레스테롤(LDL-C)과 LDL 수용체 대사를 조절하는 단백질이다. PCSK9은 간에서 LDL 수용체와 반응한다. LDL은 결합할 대상이 사라져 혈액 속에 남아 콜레스테롤 수치가 높아지게 된다. 렉비오는 PCSK9 단백질 생성을 막아 LDL과 LDL 수용체 간 결합을 증가시킨다. 혈중 콜레스테롤은 자연스레 낮아지게 된다.유럽연합(EU)은 2020년 12월 렉비오를 승인했다. 미국 식품의약국(FDA)는 2021년 12월 품목허가했다. ◇ 스탄틴 실패 환자에 렉비오 투약, 콜레스테롤 급감렉비오는 당초 고콜레스텔롤혈증(HeFH), 이상지질혈증 등을 적응증으로 품목허가를 받았다. 하지만 노바티스는 렉비오 추가 임상을 통해 축상결화성 심혈관질환(ASCVD) 환자까지 대상을 늘렸다.노바티스는 지난 6일 미국 애틀란타에서 열린 미국심장학회(ACC 2024)에서 렉비오 임상 3b상 결과를 발표했다. 이번 임상이 주목받는 이유는 기존 스탄틴 계열 치료제를 사용했음에도 불구하고 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 실패한 환자군을 대상으로 했기 때문이다. 구체적으로 렉비오는 스탄틴 치료제 실패한 축상결화성 심혈관질환 환자들이 콜레스테롤 수치를 무려 60%나 감소시켰다. 스탄틴 치료제를 사용했을 때 콜레스테롤은 7% 감소에 그쳤다.에스티팜 관계자는 “렉비오의 3b상은 원래 2026년경 끝나는 걸로 알고 있다”면서 “다만, 노바티스 측에서 렉비오 적응증 확대와 관련해 빠른 품목허가를 받기 위해 스탄틴 치료제 저항성 환자군의 보조요법 등과 관련된 임상을 별도로 실시한 것으로 알고 있다”고 진단했다. 그는 이어 “스탄틴 계열 약물로 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 실패한 환자들을 렉비오로 끌어들일 수 있게 됐다”며 “렉비오의 시장확대 속도가 더 가팔라질 것”이라고 내다봤다. 죽상경화증은 혈관벽 내부에 콜레스테롤 등이 쌓이면서 혈관이 좁아지는 전신성 질환이다. 소위 동맥경화증으로 불린다. 주로 심장에 혈액을 공급하는 관상동맥, 뇌에 혈액을 공급하는 뇌동맥과 경동맥 (목 혈액), 그리고 신장의 신동맥 및 말초혈관을 침범한다.축상결화성 심혈관질환은 초기엔 아무런 증상이 없다가 병이 진행되면서 관상동맥 질환, 뇌졸중, 말초동맥 질환, 콩팥병 등이 나타난다. 대부분 뇌졸중이 경고 증상 없이 갑작스레 발생하는 것도 같은 맥락이다.◇ 적응증 확대에 더해 중국·인도 진출 호재렉비오는 적응증 확대에 이어 시장도 늘려되고 있다. 렉비오는 현재 70개국에서 승인받았다.에스티팜 관계자는 “렉비오는 지난해 중국에서 품목허가를 받았다”면서 “글로벌 약가 대비 절반 수준으로 책정돼 올해 폭발력 있는 성장을 기대하고 있다”고 내다봤다. 그는 이어 “렉비오는 올해 인도에서도 품목허가가 예상된다”며 “렉비오 매출 성장에 따른 올리고 수요 증가가 일어날 것”이라고 덧붙였다에스티팜 관계자는 “매년 (렉비오향) 올리고 뉴클레오타이드 공급량이 100㎏에 매출 400억원 정도”라면서 “시장 전망대로면 올해 150㎏, 내년 200㎏ 순으로 (올리고 뉴클레오타이드) 매출이 증가할 것”이라고 내다봤다.그는 이어 “렉비오는 1년에 2회만 투약하면 된다”면서 “약물의 작용 시간이 길어 투약 횟수를 크게 줄였다”고 말했다. 이어 “기존 스탄틴 계열은 하루 1번 투약해야 한다는 점에서 렉비오에 대한 수요 증가가 계속될 것”이라고 덧붙였다.한편, 에스티팜의 매출은 2021년 1656억원, 2022년 2493억원, 2023년 2850억원 순으로 증가했다. 이 기간 영업이익은 56억원, 179억원, 335억원 차례로 기록했다. 에스티팜은 올해 매출 3218억원, 영업이익 440억원을 각각 거둘 것으로 전망된다.
- 면역항암제 SC제형 개발선언 지아이이노베이션...실현 가능성은
- [이데일리 송영두 기자] 바이오 의약품 피하주사(SC)제형 개발 열풍이 거세다. SC제형 의약품을 가능하게 만들어주는 인간 히알루로니다제 기술로 조 단위 기술이전을 체결한 알테오젠 사례가 국내 기업들에게 영향을 주는 모양새다. 면역항암제를 개발하고 있는 지아이이노베이션도 SC제형 개발을 선언했다. 특히 알테오젠과는 다른 기술 및 성장 전략으로 SC제형 개발에 나서 비상한 관심을 끌고 있다.지아이이노베이션(358570)은 최근 개발중이던 면역항암제 ‘GI-102’ SC제형 개발을 공식 발표했다. 지난 8일 GI-102 SC제형 개발을 위해 기존 임상 계획을 변경하는 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다. 또 조만간 미국 식품의약국(FDA)에도 SC제형 개발을 위한 임상계획 변경 신청서를 제출할 예정이다. 임상 계획이 승인되면 GI-102는 SC제형 단독요법 임상을 진행하게 된다. GI-102는 앞서 단독요법 임상 1/2a상을 통해 표준 치료에 실패한 환자들을 대상으로 5건의 부분관해(PR)를 확보한 바 있다. 고형암 치료제로 개발 중인 GI-102는 종양미세환경에서 조절 T 세포를 억제하고 효과 T 세포와 자연살해(NK) 세포의 증식과 활성을 촉진하는 기전이다. 장명호 임상전략총괄(CSO)은 “GI-102 단독요법 임상 결과만으로도 빅파마들의 관심이 이어지고 있다”며 “글로벌 개발 트렌드에 발맞춘 피하주사 제형 개발로 약물의 기술이전 밸류가 더욱 상승할 것”이라고 말했다.블록버스터 면역항암제 피하주사(SC) 개발 현황.(자료=지아이이노베이션)◇블록버스터 항암제 SC제형 변신...병용 파트너 가치 내다본 전략지아이이노베이션의 핵심 파이프라인 SC제형 전환 시도는 기업 지속성장 전략과 맞물려 있다. 이 회사 면역항암제 파이프라인은 단독요법 개발도 진행 중지만, 블록버스터 약물과의 병용개발도 이뤄지고 있다. 실제로 지난 5월 미국에서 GI-101·GI-102와 머크 키트루다와 같은 PD-1 항체, 로슈 티쎈트릭이 타깃하는 PD-L1 항체 등 면역항암제와의 병용요법에 대한 특허를 통해 독점권리를 확보했다.키트루다와 티쎈트릭, 옵디보 등 글로벌 블록버스터 의약품은 현재 SC제형 전환이 대세다. 키트루다는 머크가 알테오젠의 인간 히알루로니다제 기술을 도입해 SC제형 개발에 나서고 있다. 로슈 티쎈트릭은 할로자임 인간 히알루로니다제 기술을 도입, 지난 1월 유럽에서 티쎈트릭 SC제형에 대한 허가를 받았다. BMS는 지난해 11월 옵디보 SC 제형 개발에 성공했다. 이들 제품은 특허만료를 앞두고 SC제형 변경을 통한 방어 전략을 펼치고 있고, 1~2년내 SC제형 면역항암제가 치료 패러다임을 주도할 것으로 전망된다.지아이이노베이션도 이를 염두하고 SC제형 개발에 나선 것으로 풀이된다. 단독요법뿐만 아니라 글로벌 블록버스터 약물의 병용 파트너로서도 기업 실적과 밸류를 키울 수 있는 만큼, SC제형으로 전환된 블록버스터 약물에 발맞춰 같은 SC제형으로 또 다른 경쟁 병용 파트너와 차별화된 경쟁력을 갖게 될 것이란 분석이다. 알테오젠이 인간 히알루로니다제 기술을 글로벌 기업에 기술이전 하는 방식을 택했다면, 지아이이노베이션은 SC제형 개발을 통해 글로벌 블록버스터 SC제형의 병용 파트너로서 가치를 높인다는 상반된 전략이라는 점에서 눈길을 끈다.지아이이노베이션 관계자는 “글로벌 트렌드가 특허 만료로 SC제형으로 변경되고 있고 이는 글로벌 기업들의 특허 회피 전략이다. 또 글로벌 트렌드가 병용 전략으로 가고 있기에 병용약제도 SC제형을 바뀌어야 하는 것은 필수다. 기존 블록버스터들과 병용 파트너로서 전략을 가지고 가고 있는 지아이이노베이션으로서는 SC제형 개발이 당연한 상황”이라며 “최근 GI-102는 정맥주사(IV) 단독임상에서 획기적인 반응이 나오고 있어 이번 임상 디자인 변경을 통해 SC제형 임상을 진행할 예정이다. 또 GI-102 임상은 단독임상, SC제형 임상, 화학항암제 병용, 키트루다 병용 등 4파트로 이뤄질 예정”이라고 설명했다.GI-102 임상개발 계획.(자료=지아이이노베이션)◇알테오젠 기술 안쓰고 직접 SC개발...가능한 이유는지아이이노베이션에 따르면 SC개발은 갑작스러운 게 아닌 오래전부터 철저하게 계획된 것이다. 회사 관계자는 “GI-102 전임상부터 SC제형 개발을 준비하고 있었다. 다만 정맥주사(IV) 제형 임상을 먼저 한 이유는 안정성과 유효성을 먼저 확인해야했다”며 “IV제형에서 혹시 문제가 생기면 굳이 SC제형을 개발할 이유가 없기 때문”이라고 말했다. GI-102는 제조 공정상 당화(당-단백질의 공유결합)를 조절해 안정적으로 암 특이항원인 당사슬에 부착하는 기술로 제형변경 없이 정맥주사와 피하주사 모두 가능한 물질이라는 게 회사 측 설명이다. 피하주사 제형에 대한 원숭이모델 독성시험에서 피부 독성 반응이 나타나지 않았고, 60~65% 수준의 생체이용률을 보이는 등 효능이 있는 것으로 나타났다.특히 지아이이노베이션의 SC제형 개발은 알테오젠의 인간 히알루로니다제 등의 타 기술을 도입하지 않고, 자체 공정을 통해 가능하다는 게 회사 측 설명이다. 이는 기본적으로 항체의약품과 이중융합단백질의 차이에서 비롯되는 것으로 추정된다. 항체의약품은 당단백질인 시알산이 붙을수 있는 곳이 한두 군데밖에 없다. 항체는 시알산 붙는 곳이 없어서 치료제가 투약되면 이물질로 인식해 대식세포 및 수지상세포한테 잡아먹힌다. 따라서 SC제형으로 전환하기 위해서는 알테오젠(196170)처럼 기존 약물에 인간 히알루로니다제를 첨가해 이를 회피하고 약물확산 능력을 높이는 것이 중요하다.이에 비해 지아이이노베이션이 개발한 약물은 항체의약품이 아닌 이중융합단백질(CD80+IL-2 변이체)이라서 당화가 많이 된다는 특징이 있다. 특히 CD80은 암세포를 공격하는 면역세포를 억제하는 수용체 CTLA4를 차단하는 역할을 하는데, 당화가 잘되는 물질로 알려져 있다. 회사 관계자는 “당이 많이 붙으면 피하주사시 약물이 혈관으로 잘 들어갈 수 있다. 이는 시알산이 붙어 피하주사시 대식세포 및 수지상세포를 피해 갈 수 있기 때문이다. 따라서 당화가 잘 되는 물질이라면 자체 기술을 활용해 GI-102 뿐만 아니라 다른 파이프라인에도 SC제형 기술 적용이 가능하다”고 설명했다.
- “혁신신약보다 개량신약 먼저”…유유제약 신약개발전략 전면수정
- [이데일리 나은경 기자] 안구건조증 개발을 내려놓은 유유제약(000220)은 당분간 전립선비대증 및 탈모 치료제로 쓰이는 두타스테리드 성분의 개량신약 개발에 집중할 방침이다. 고비용의 까다로운 혁신신약 개발보다는 개량신약 개발로 기본기를 다지겠다는 것으로 풀이된다.21일 유유제약에 따르면 현재 회사가 연구·개발(R&D) 중인 파이프라인은 △YY-DUT-Tam △YY-DUT 두 가지다. 둘 모두 전립선비대증 치료제를 목표로 개발 중이다. 회사 관계자는 “개발 중인 두타스테리드 개량신약 중 YY-DUT-Tam이 연구개발 1순위로 역량을 집중하고 있고 그 다음이 YY-DUT”라며 “YY-DTT는 개발 후순위에 있어 개발 일정이 구체화되지 않았다”고 설명했다.유원상 유유제약 대표이사 (사진=유유제약)◇혁신신약서 개량신약으로 개발노선 변경회사가 가장 역점을 두고 개발 중인 YY-DUT-Tam은 글락소스미스클라인(GSK)의 두타스테리드와 탐수로신의 복합제 ‘잘린’(국내명 ‘듀오다트’)을 오리지널 약으로 한다. YY-DUT-Tam은 잘린보다 작게 만들어 목 넘김을 개선하겠다는 목표다. 추가적인 임상시험 없이 생물학적 동등성시험만 통과하면 되는 상태다. 회사 관계자는 “오는 2026년 미국 및 유럽시장 출시를 염두에 두고 개발에 속도를 내고 있다”고 말했다.YY-DUT 역시 기존 두타스테리드 정제보다 크기를 3분의 1로 줄이고 제형을 바꿔 복용 편의성을 높인 개량신약이다. YY-DUT-Tam이나 YY-DUT 모두 전립선비대증 치료제를 집중목표로 개발 중이나, 동시에 미국이나 유럽에서는 전립선비대증으로만 쓰이는 두타스테리드를 탈모치료제로 적응증을 넓혀 새 시장을 공략할 방침이다.유 대표 취임 이후 도입된 YY-DTT는 개발 진행을 보류 중이다. YY-DTT는 탈모치료제로 두타스테리드를 복용하는 남성 환자 중 약의 부작용으로 발기부전을 겪는 이들을 타깃으로 한다. 두타스테리드+타다라필 복합제로 개발 중이었지만 지난해 하반기 동국제약(086450)에서 먼저 두타스테리드+타다라필 복합제인 DKF-313의 임상 3상을 마치면서 YY-DTT는 개발 순위가 밀린 것으로 보인다. 동국제약은 상반기 중 DKF-313의 품목허가를 식품의약품안전처에 제출해 내년 상반기 중 출시하겠다는 계획이다.GSK 코리아의 두타스테리드 제제 전립선비대증 치료제 ‘아보다트’ (사진=GSK 코리아)세 후보물질은 모두 전립선비대증 치료제로 개발된 GSK의 ‘아보다트’를 오리지널 약으로 하는 두타스테리드 성분의 기존 약을 기반으로 한다. 유유제약 R&D의 가장 큰 비중을 차지하던 안구건조증 치료제 임상 1/2상이 지난해 결국 실패로 끝나면서 당분간은 개량신약 개발에 집중하는 모습이다. 다발성경화증을 타깃으로 미국 로스앤젤레스 캘리포니아대학교(UCLA)와 공동개발하던 YY-UCLA-MS도 2023년도 사업보고서에선 자취를 감췄다.한국IR협의회 관계자는 “YY-DUT는 오리지널 제품의 복용편의성을 크게 개선시킨 개량신약으로 한국, 일본, 싱가폴, 대만 등에서 이미 탈모치료제로 처방되고 있으므로 임상 성공가능성도 높고 임상 비용도 혁신신약 대비 크게 높지 않을 것으로 전망된다”고 분석했다.◇‘경영효율화’에도 R&D 집중 기조는 그대로오너 3세인 유원상 대표가 지난 2019년 취임한 이후 유유제약은 기존 제약사업과 관련된 비용은 줄이고 R&D 관련 투자를 늘리며 꾸준히 신약개발에 역량을 집중해왔다.충북 제천에 위치한 유유제약 제조공장 (사진=유유제약)가장 먼저 매년 30억원대 매출을 올리던 연고제 생산라인을 철수하고 퍼슨(옛 성광제약)에 위수탁 생산을 맡겼다. 영업사업부 인원도 크게 줄었다. 2022년 사업보고서 기준 364명이었던 총 임직원 수는 의원·약국영업 사업부 폐지 등으로 지난해 말 259명이 되며 1년 사이 30% 가까이 감소했다. 그러면서 지난달 말 회사의 간판 제품인 ‘타나민’의 병·의원 영업권을 동아에스티(170900)(동아ST)에 넘겼다.반면 R&D 인력의 비중은 2022년 7.1%에서 지난해 8.9%로 상승, 이전보다 그 중요도가 높아졌다. 매출액에서 2~5%를 차지하던 R&D 비용은 2022년 이후 꾸준히 8%를 넘기고 있다.유유제약은 경영지원본부 최고재무책임자(CFO)였던 박노용 상무가 지난해 대표이사로 선임되면서, 유원상 대표와 각자대표 체제를 구축했다. 박노용 대표는 경영관리 및 생산을 담당하고, 유 대표는 신사업 추진 및 R&D 개발, 영업마케팅에 집중하고 있다.지난해 유유제약의 연결 실적은 매출 1372억원, 영업이익 3억6500만원이었다. 수수료가 높은 공동판매 계약을 종료하고 구조조정을 단행하는 등 수익성 강화 정책으로 흑자전환에는 성공했으나, 전년(1388억원) 대비 매출 규모는 소폭 줄었다.
- 코아스템켐온 “‘뉴로나타 알’ 3상 성공 자신…내년 초 기술이전 본격 추진”
- [이데일리 나은경 기자] “‘뉴로나타 알’이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받게되면 ALS(이하 루게릭병) 질환 내 최초, 그리고 최고의 약물로 북미 시장에 원활하게 자리잡을 수 있을 것으로 판단합니다. 이번에는 지난번 실패했던 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정도 가능할 것으로 보고 있습니다.”줄기세포치료제 개발사 코아스템켐온(166480)은 18일 서울 영등포구 한국거래소에서 기업설명회(IR)를 열고 “오는 2025년 2분기 내 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 할 수 있을 것”이라며 이 같이 말했다.코아스템켐온의 주력 파이프라인인 뉴로나타 알은 오는 10월 초 종료를 목표로 현재 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처가 승인한 임상 3상을 진행하고 있다. 만약 FDA가 운영하는 신속심사 프로그램의 하나인 RMAT이 뉴로나타알에 적용된다면 BLA 제출 후 6개월 이내에 최종 승인 여부를 확인할 수 있게 된다.코아스템켐온의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알’. 국내에서는 2014년 임상 2상 후 조건부 허가를 받아 현재까지 시판되고 있다. (사진=코아스템켐온)◇“뉴로나타알, 3상 CSR 수령 후 기술이전 본격 진행”지난 2022년 조건부 허가를 받았던 루게릭병 신약 ‘렐리브리오’(성분명 페닐부틸산나트륨·우르소독시콜타우린)의 시장 퇴출이 기정사실이 되면서 코아스템켐온의 주가도 들썩이고 있다. 지난 12일부터 5영업일 연속 주가가 올랐고, 18일 한때는 장중 1만3440원을 기록하며 52주 최고가를 찍었다.이는 종료가 임박한 뉴로나타 알의 임상 3상 성공가능성과 기술이전 규모에 대한 시장의 관심이 높아졌다는 방증이다. 회사에서는 임상 3상 성공을 자신하며 FDA의 품목허가를 받는다면 북미시장에서만 최소 연 5000억원의 매출을 낼 수 있을 것으로 보고 있다.권광순 코아스템켐온 신약사업부문 사장은 “뉴로나타 알 임상 3상이 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받고난 후 바이오USA, JP모건 콘퍼런스 등에서 글로벌 40대 제약사를 모두 만났는데 이전과 달리 관심을 크게 보였다”며 “하지만 선급금(업프론트)으로 1000억원을 제시하자 뉴로나타 알의 가치를 깎아내리려해 당시에는 딜을 더 진행하지 않았다. 임상 3상이라 선급금이나 전체 딜 규모가 굉장히 크기 때문에 그들 입장에서도 임상 3상 성공 확률에 거액을 베팅하느니 3상 결과를 보고 확실한 상태에서 돈을 더 지불하는 게 낫다는 판단을 내린 것으로 본다”고 설명했다.이어 그는 “우리가 접촉 중인 10개 이상의 글로벌 제약사가 ‘CSR을 수령하면 내게만 빨리 알려달라’고 다들 이야기하고 있어 결과만 좋다면 기술이전은 저희의 선택이지 그들의 선택이 아니게 될 것”이라고 자신감을 드러냈다. 현재 뉴로나타 알은 총 126명의 환자모집을 목표로 한국에서 3상을 진행 중이다. 회사 관계자는 “4월 기준 90% 이상의 환자 투약이 완료됐고 오는 10월 1일 3상이 공식 종료되면 2025년 1분기에는 임상결과보고서(CSR)를 받아볼 수 있을 것이며, 이와 동시에 BLA를 위한 FDA와의 미팅도 진행할 예정”이라고 설명했다.코아스템켐온이 밝힌 2개년 간 계획된 주요 일정 (자료=코아스템켐온)뉴로나타 알이 성공하면 FDA가 허가한 최초의 줄기세포치료제가 된다는 점도 주목할 포인트다. 한국의 경우 조건부 허가를 포함해 식약처의 품목허가를 받은 줄기세포치료제가 4개(하티셀그램, 큐피스템, 카티스템, 뉴로나타알)에 달하지만 FDA는 아직 단 하나의 줄기세포치료제에도 조건부 허가 이상의 답변을 준 적이 없다.최초 FDA 승인 줄기세포치료제 등극 가능성에 대한 우려에 회사 관계자는 “이스라엘에 본사를 둔 브레인스톰 셀 테라퓨틱스의 줄기세포치료제 ‘뉴로운’이 루게릭병을 적응증으로 FDA 임상 3상까지 갔지만 종국적으로 임상이 실패하면서 지난해 FDA에 BLA 신청을 철회했다”며 “루게릭병과 같은 희귀난치성질환 신약에 대한 FDA의 태도가 최근 몇 년 사이 굉장히 전향적으로 바뀌었고, 뉴로운과 같은 사례는 명시적으로 유의적 평가지표 달성을 실패했기 때문이므로 줄기세포치료제라는 점이 허가에 장애물로 작용할 거라고 보고 있지는 않다”고 설명했다. 이어 이 관계자는 “FDA 국장이 ‘루게릭병 시장은 미충족 수요가 강하기 떄문에 어떤 조건에 대해 일부분이라도 부합한다면 우리는 충분히 수용할 수 있다’고 이례적으로 인터뷰한 사례도 있다”고 덧붙였다.◇“임상 3상 결과, 시나리오별 대비 완료”시장에서는 뉴로나타알의 임상 3상이 만약 실패로 끝난다면 대안은 무엇이냐에 대한 호기심도 크다. 헬릭스미스(084990), 카나리아바이오(016790) 등 주력 파이프라인의 글로벌 임상 3상을 진행하던 국내 바이오벤처들이 3상 실패 이후 별다른 수익원이 없어 매각되거나 관리종목 지정 및 상장폐지 위기에 몰린 선례가 학습된 탓이다.만약 뉴로나타 알이 임상 3상에서 1차 유효성 평가변수 및 2차 유효성 평가변수에서 유의한 결과를 받지 못한다면 회사는 앞서 렐리브리오 개발사 아밀릭스 파마수티컬스가 그랬듯 생존기간 데이터를 토대로 기존 허가 약 대비 수명연장 데이터의 우월성을 입증한다는 계획이다. 바이오젠의 ‘칼소디’(성분명 토퍼슨)처럼 루게릭병 안에서도 특정 환자군에 제한적으로 적응증을 획득할 수 있을지 여부도 타진할 것으로 보인다.이태용 코아스템켐온 연구소장은 “뉴로나타 알의 임상 3상 프리(Pre) IND 미팅시 FDA가 토퍼슨 사례를 들며 ‘바이오마커를 잘 체크해야 한다’고 우리에게 조언했다”며 “뉴로나타 알의 임상 3상은 이중맹검으로 완전히 블라인드 돼 있어 우리도 만약의 가능성에 대비하기 위해 매 투약 전후 모든 환자들의 샘플을 취합해 기록하고 있다”고 전했다.송시환 코아스템켐온 비임상CRO 사업부문 사장이 18일 서울 영등포구 한국거래소에서 열린 기업설명회에서 비임상CRO 사업부문의 경영계획을 설명하고 있다. (사진=나은경 기자)아울러 회사는 최악의 상황에서도 올해 흑자전환까지 예상되는 비임상시험수탁기관(비임상CRO)사업부문을 통한 재기가 가능할 것으로 본다. 권 대표는 “뉴로나타 알의 임상 3상 성공을 기대하고 있지만 만약의 상황이 온다면 비임상CRO 사업부문이 있고, 여기서 나오는 매출로 다음 파이프라인인 시신경척수염 치료제의 연구개발을 진행할 수 있을 것”이라고 말했다. 회사는 지난해 말 시신경척수염 치료제 후보물질 ‘CE211NS21’의 임상 1상 IND를 식약처에 제출한 바 있다.2013년 코아스템이 인수하고 2022년 흡수합병한 켐온은 국내 톱3 비임상CRO로 꼽힌다. 송시환 비임상CRO 사업부문 사장은 “올해 비임상CRO 사업부문 매출 목표는 450억원으로, 만약 450억원에 미치지 못하고 400억 전후의 매출만 낸다 하더라도 비임상CRO 사업에서는 30억~40억원 수준의 흑자가 가능하다”고 부연했다.
- 루게릭병 치료제 ‘렐리브리오’ 퇴출 수순...주목받는 코아스템켐온
- [이데일리 김진호 기자] 미국 아밀릭스 파마슈티컬스(아밀릭스)의 ‘렐리브리오’나 바이오젠의 ‘칼소디’ 등 근위축성 측삭경화증(루게릭병, ALS) 대상 신약들이 시장에서 호응을 얻지 못하고 있다. 렐리브리오는 확증임상 실패로 판매를 중단하게 됐고, 가속승인 당시부터 제기돼 온 칼소디의 효능 논란도 여전하다. 이에 따라 차기 루게릭병 신약 개발사인 코아스템켐온(166480)과 네덜란드 유니큐어, 일본 다케다제약 등이 주목받고 있다. 코아스템켐온은 렐리브리오 대비 5배 긴 생존기간을 달성한 줄기세포 재생치료제의 미국 시장 진출을 준비하고 있다. 나머지 기업은 유전자 치료 신약의 임상 1/2상 진입을 시도하고 있다.운동신경 퇴화를 일으키는 ‘근위축성 측삭경화증’(루게릭병, ALS) 신약을 개발하는 주요 기업으로 국내 코아스템켐온과 네덜란드 유니큐어, 일본 다케다제약, 미국 아밀리스 파마슈티컬스 등이 꼽히고 있다.( 제공=게티이미지, 각사)11일 제약바이오 업계에 따르면 최근 2년새 루게릭병 치료제로 기대를 모으며 등장했던 ‘렐리브리오’(성분명 페닐부틸산나트륨·우르소독시콜타우린, 캐나다 제품명 알브리오자)와 칼소디(성분명 토퍼센)가 차례로 시장에서 철수할수 있다는 우려가 나온다.지난 4일(현지시간) 아밀릭스는 미국과 캐나다 시장에서 렐리브리오에 대한 판매를 중단하게 됐다고 공표했다. 이 약물은 2022년 6월과 9월 각각 캐나다 보건부와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병 치료제로 가속승인됐다. 하지만 최근 확증임상에 실패하면서 시장 철수가 불가피한 상황이 조성됐다. 이런 상황을 예견한 듯 지난해 유럽의약품청(EMA)은 렐리브리오에 대한 허가를 반려하는 결정을 내린 바 있다.이에 더해 지난해 4월 SOD1 유전자 돌연변이 양성 루게릭병 환자의 치료제로 미국에서 가속승인된 ‘칼소디’(성분명 토퍼센)에 대한 효능 논란도 사그러들지 않고 있다. 세계 루게릭병 환자(약 35만명) 중 2%가 SOD1 돌연변이를 보유한 것으로 알려졌다. 칼소디는 SOD1 유전자 돌연변이 발생을 억제하는 ‘안티센스 올리고 뉴클레오타이드’(ASO) 계열의 신약이었다. 신경 퇴행성 질환 분야 한 교수는 “칼소디가 1차 치료 지표인 ‘ALS 기능평가 척도’를 충족 못했음에도 극소수 환자를 위해 도입됐다”며 “실제 현장에서도 그 기능 회복을 제대로 보여주지 못한 것으로 알고 있다. 이 역시 렐리브리오처럼 확증 임상에 실패해 같은 길을 걸을 가능성도 높다”고 지적했다.결국 렐리브리오와 칼소디 등이 등장하기 이전 루게릭병 증상 지연제만 존재하던 시점으로 돌아갈 수 있다는 관측이 나온다. 프랑스 사노피의 ‘리루텍’(성분명 리루졸)과 일본 미쓰비시다나베제약의 ‘라디컷’(성분명 에다라본) 등 루게릭병의 증상을 완화하는 효과만 확인된 약물은 각국에서 지금도 널리 쓰이고 있다. 리루텍이나 라디컷 등은 뇌 속 상세한 작용 기전이나 주요 평가지표에 대한 효능 등이 모두 확인되지 않은 상태다.◇코아스템켐온만 줄기세포, 나머지는 유전자치료제로 도전선도약물이 사라질 위기에 처한 루게릭병 시장을 노릴 차기 신약에 관심이 쏠린다. 국내 코아스템켐온이 보유한 중간엽줄기세포 기반 재생치료제 ‘뉴로나타-알주’도 그중 하나다. 회사 측은 뉴로나타알과 리루졸의 병용요법으로 미국 내 임상 3상을 진행 중이다. 오는 10월 해당 병용임상의 투약이 종료될 예정이다. 내년 상반기 그 최종 결과가 나올 것으로 예고되고 있다.코아스템켐온에 따르면 뉴로나타-알는 세포 내 항염증성 환경을 재조성하는 방식으로 운동신경세포를 보호하는 역할을 하게 된다. 회사 측은 2014년 뉴로나타-알주의 국내 출시에 성공한 이후 처방 데이터를 분석했다. 그 결과 이 약물이 렐리브리오나 칼소디 대비 수명연장 효과가 약 5배 긴 67개월에 이를 것으로 분석하고 있다. 코아스템켐온 관계자는 “ALS 기능평가 등 주요 지표에 대한 결과는 아직 안나왔다”며 “미국의 3상 투여 절차 등에 박차를 가하겠다”고 전한 바 있다.한편 코아스템켐온을 제외한 차기 루게릭병 신약개발사는 모두 유전자 치료제 개발에 몰두하고 있다. 우선 혈우병 대상 유전자치료제 ‘헴제닉스’ 등을 개발에 성공했던 네덜란드 유니큐어는 단회 투여를 통해 완치를 노리는 루게릭병 신약 후보물질 ‘AMT-162’을 확보하고 있다. APB-201는 칼소디처럼 SOD1 돌연변이 양성 루게릭병 환자를 타깃하며, 이 물질의 임상 1/2상 진입을 위한 절차가 진행되고 있다.렐리브리오를 개발했던 아밀릭스도 ‘칼파인-2’ 유전자를 타깃하는 ASO 기반 신약 후보물질 ‘AMX0114’에 대한 임상 1상 진입을 준비하고 있다. 회사 측은 이 후보물질이 칼슘 의존성 프로테아제인 칼파인-2 단백질의 생성을 억제해 루게릭병을 포함한 신경퇴생성 질환에 폭넓게 적용할 수 있을 것으로 분석하고 있다.이밖에 다케다제약은 미국 아큐라스템과 함께 PIKYV 타깃 ASO 신약 후보물질 ‘AS-202’의 글로벌 상업화를 시도하고 있다. 루게릭병 신약 개발 업계 관계자는 “특정 유전자 돌연변이에 대한 신약은 2상 이후 가속승인이 가능해 시장 진입시점이 빠를 수 있지만, 적용가능한 환자군은 다소 제한된다”며 “유전자 변이에 관계없이 신경세포 파괴를 보호하는 기전을 가진 약물이 나와야 시장 파급력이 클 것”이라고 분석했다.
- 바이엘 넘을 에스바이오메딕스...세상에 없는 파킨슨 치료제로 돌풍 예고
- [이데일리 송영두 기자] 국내 기업이 줄기세포로 세상에 없는 파킨슨병 치료제 개발에 나서고 있어 주목받고 있다. 특히 뇌 신경세포 재생이라는 혁신적인 기술로 강력한 경쟁자인 글로벌 제약사 바이엘보다 높은 효능을 예고하고 있어, 2분기 내 발표될 임상 중간 결과에 따라 기술이전이 가속화될 것으로 전망된다.에스바이오메딕스(304360)는 뇌 신경세포를 환자 뇌에 이식하는 방식의 파킨슨병 치료제를 개발 중이다. 머리에 500원 동전 크기의 구멍을 낸 후 그 사이로 줄기세포 치료제를 중뇌 복측 부위에 직접 이식하게 되는 방식이다.지난해 1월 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 IND(임상시험계획)를 승인받아 12명의 환자에게 투약을 마친 상태다. 최근 전신마비 환자가 줄기세포 치료제를 투여받은 뒤 스스로 일어나고 걸을 수 있게 되면서 같은 줄기세포 치료제 기반 치료제를 개발하는 에스바이오메딕스도 주목받았다.파킨슨 치료제를 개발하는 기업은 세계적으로 여럿 있지만, 뇌 속에 도파민 신경세포를 직접 이식하는 방식의 줄기세포 치료제를 개발 중인 기업은 글로벌 제약사 바이엘과 스웨덴 마린 팔머, 에스바이오메딕스 3곳에 불과하다. 이들 기업은 파킨슨 발병 원인을 도파민 신경세포가 서서히 사멸돼서 생기는 것으로 보고 있다. 최근 이와 같은 연구 결과도 보고되고 있고, 파킨슨 환자에게 가장 먼저 처방되는 약이 도파민 전구체로 알려진 엘도파다. 다만 경구용 치료제인 엘도파는 하루 두알씩 처방되는데, 근본적인 치료제가 아닌데다 시간이 흐를수록 내성과 부작용 문제가 발생해 신약에 대한 니즈가 상당하다.파킨슨병 치료제 동물실험 비교 데이터.(자료=에스바이오메딕스)◇바이엘 넘을 가능성↑...2조 기술수출 다날리 사례 재현할까근본적인 치료제가 없는 파킨슨병은 현재 파킨슨 원인으로 추정되는 단백질 ‘a-Synuclein’과 ‘LRRK2’ 등으로 타겟하는 항체치료제와 에스바이오메딕스와 같이 도파민 신경세포를 직접 뇌에 이식하는 세포치료제가 개발되고 있다. 하지만 항체치료제를 개발하던 바이오젠과 로슈는 각각 임상 1상과 2상에서 유효성 입증에 실패했다. 따라서 항체치료제에 대한 기대치가 떨어졌고, 반대로 도파민 신경세포를 뇌로 주입하는 세포치료제에 대한 기대감이 높아진 상황이다.특히 에스바이오메딕스는 같은 기전 치료제 개발사 중 선두업체인 바이엘(벰다네프로셀)보다 높은 효능과 세포 수율을 예고하고 있다. 에스디바이오메딕스 관계자는 “당사는 도파민 신경세포 전 단계인 도파민 신경전구세포를 만들어 뇌에 직접 이식하는 기전”이라며 “단순히 도파민 신경세포를 주입하면 뇌에 잘 달라붙지 못해 기능을 하지 않는 확률도 높다. 전구세포 상태로 뇌에 주입해 도파민 신경세포로 성장하게 만들면 뇌에 잘 달라붙고 높은 기능을 하는 것을 확인했다”고 말했다.바이엘은 지난해 임상 1상을 완료하고, 8월 임상 환자 12개월 추적 결과를 발표했다. 올해 3월에는 18개월 추적 결과도 공개해 에스바이오메딕스보다 빠른 임상 개발 속도를 보이고 있다. 하지만 에스바이오메딕스 NDR 자료에 따르면 각 그룹에서 발표한 동물실험 논문을 통해 비교한 결과 가장 빠른 시기에 효과의 발현이 이루어졌다. 세포 순도를 보여주는 세포분화율도 TED-A9이 99%에 달하는 반면 바이엘 치료제는 60~70%에 불과한 것으로 나타났다.업계에서는 에스바이오메딕스가 임상 2a상 중간 결과에 따라 조 단위 기술이전이 가능할 것으로 내다보고 있다. 오병용 한양증권 연구원은 “에스바이오메딕스의 파킨슨병 치료제 임상 결과가 발표되면 완전한 재평가가 기대된다”며 “바이엘은 2019년 벰다네프로셀을 개발하던 기업 블루락의 지분 59.2%를 6억달러에 매입해 자회사로 편입했다. 당시 블루락 가치는 약 10억 달러(약 1조3000억원)였다. 또 2020년 8월 초기 임상 중이던 다날리의 파킨슨 치료제 후보물질 ‘DNL151’을 바이오젠이 21억 달러에 기술도입했다. 에스바이오메딕스도 초기 임상에서 가능성을 보인다면 시장의 폭발적인 반응이 있을 것으로 기대된다”고 말했다.◇5월부터 임상 중간 결과 발표...가능성 확인후 기술이전 노력에스바이오메딕스의 가치 폭등 조짐은 이미 나타나고 있다. 지난해 12월 11일 8010원이던 주가는 올해 4월 11일 1만6130원으로 올라 약 5개월만에 약 100% 넘게 상승했다. 에스바이오메딕스의 임상 1/2a상은 12명의 환자 투약도 완료해 마무리된 상태다. 회사 측에 따르면 임상 1/2a상이 끝났음에도 파킨슨 환자의 투약 요청이 이어지고 있고, 돈을 지불하고서라도 치료제 처방을 원한다는 연락이 쇄도하고 있는 것으로 알려졌다. 머리에 구멍을 내고 이식하는 치료 방식임에도 환자들의 니즈가 상당히 높다는 게 업계 설명이다.회사 관계자는 “지난해 5월 환자 3명에게 저용량(315만개 세포)을 투여해 내달이면 1년이 된다. 이들 환자에 대한 1년 추적 결과가 도출될 것이다. 이어 고용량 환자 3명에 대한 1년 추적결과도 집계될 예정이다. 마지막 환자가 올해 2월 투여를 완료한 만큼 최종 결과는 2026년 2월에 나올 것”이라며 “먼저 5월 중 저용량 투여 3명 환자에 대한 데이터가 발표되고, 연이어 나머지 환자들에 대한 데이터도 차례로 발표될 예정”이라고 말했다.이어 “국내 임상에서 가능성을 확인한 후 기술이전을 위해 노력할 것”이라며 “다만 기술이전이 되더라도 국내에서는 직접 임상 3상을 완료하고 상업화할 계획이다. 현재 해외 기업들과 기술이전 관련해 논의 중에 있어, 향후 기술이전 기대감을 높일 수 있을 것”이라고 말했다.
- 압타바이오, 올해 ‘APX-115’ 美 임상 2상 결과 주목
- [이데일리 김새미 기자] 압타바이오(293780)가 올해에는 글로벌 기술이전 성과를 통해 기업가치를 입증할지 주목된다. 핵심 파이프라인 ‘APX-115’(아이수지낙시브)의 조영제 유발 급성신장손상(CI-AKI) 미국 임상 2상 결과가 중요한 지표가 될 것으로 예상된다.◇연매출 30억원 요건이 걸림돌…자금은 넉넉10일 바이오업계에 따르면 압타아비오는 올해 연매출 30억원을 달성하지 않으면 관리종목으로 지정될 수 있다. 압타바이오는 2019년 6월 기술특례상장을 통해 코스닥 시장에 입성했기 때문에 기술특례로 매출 요건이 면제되는 기간은 올해 6월까지다. 관리종목으로 지정되면 상장폐지 실질심사 대상이 된다.그 외에 재무적인 리스크는 당분간 없을 것으로 전망된다. 지난해 389억원 규모의 전환사채(CB) 발행과 111억원 규모의 제3자배정 유상증자를 통해 총 500억원의 자금을 조달했다. 압타바이오의 3년간 판매관리비 평균치가 130억원 정도인 것을 고려하면 2년은 여유가 있다. 여기에 현금성자산(단기금융상품 포함) 440억원까지 더하면 940억원의 여유 자금이 있기 때문에 7년 이상 운영에 문제 없을 것으로 예상된다.[그래픽=이데일리 김일환 기자]단 연매출 30억원 요건은 신경써야 할 시점이다. 압타바이오는 최근 7년간 매출 30억원을 넘긴 적이 없다. 압타바이오의 매출은 2017년 3억원→2018년 15억원→2019년 10억원→2020년 3억원→2021년 2억원→2022년 4억원→2023년 3억원으로 상당히 저조하다.이 때문에 압타바이오도 특단의 조치를 취했다. 기존에 압타바이오의 사업 전략은 플랫폼 기술을 통한 공동연구 또는 기술이전을 통한 매출 발생에 중점을 뒀지만 지난해 11월 신사업본부를 신설, 안전장치를 마련한 것이다. 압타바이오는 건강기능식품 주문자상표부착생산(OEM) 사업과 펫케어 사업을 새로 추진하면서 연매출 30억원을 넘길 계획이다. 실제로 지난해 2개월이 안 되는 기간에 해당 사업으로 3억원의 매출이 발생했다는 게 회사 측의 설명이다.◇시장의 의구심, 글로벌 기술수출로 해소할 때중장기적으로는 글로벌 기술이전을 통한 성과가 본격화돼야 기업가치를 입증할 수 있을 것으로 보인다. 압타바이오의 시가총액은 1383억원에 불과하다.이처럼 시총이 낮은 이유는 아직 실질적인 글로벌 기술이전 성과가 없다는 시장의 평가 때문으로 추정된다. 압타바이오는 2016년 미국 호프바이오사이언스(Hope Bioscience)에 췌장암 치료제 ‘Apta-12’를 기술이전한 적이 있지만 2022년 1월 권리반환됐다. 기술이전 계약 규모도 비공개했기 때문에 어느 정도 가치를 인정받았는지 확인하기도 어렵다. 현재로서는 글로벌 기술이전 실적이 없는 셈이다.압타바이오가 “글로벌 기술력을 인정받아 조기에 3건의 기술이전 성과를 이뤘다”고 하지만 호프바이오사언스를 제외한 나머지 2건은 국내 제약사 삼진제약(005500)과 체결한 기술이전 계약이다. 그 마저도 삼진제약에 신약후보물질들을 기술이전한 시기가 2016년, 2018년으로 5년 이상 됐는데도 아직 임상 1상 단계라 협업이 지지부진한 것 아니냐는 우려가 나온다.2016년 삼진제약에 기술이전된 혈액암 치료제 ‘Apta-16’(SJP1604) 임상 1상은 지난해 2월 종료됐어야 하지만 아직까지도 진행 중이다. 2018년 삼진제약에 넘긴 황반변성 치료제 ‘APX-1004F’(SJP1803/1804)도 2021년 11월 임상 1상에 진입, 2022년 11월에는 임상을 마칠 것으로 예상됐으나 아직 임상 1상 단계에 머물러 있다. 우려와 달리 양사 협업이 아예 중단된 것은 아니라는 게 업계 관계자의 전언이다.◇‘APX-115’ 美 임상 2상 결과가 중요한 이유그럼에도 압타바이오는 올해 중요한 임상 결과 발표를 앞두고 있는 만큼, 기술이전 성과가 임박했다고 보고 있다. 압타바이오는 연내 핵심 파이프라인 ‘APX-115’(아이수지낙시브)의 조영제 유발 급성신장손상(CI-AKI) 미국 식품의약국(FDA) 임상 2상 결과를 발표할 예정이다. 해당 임상 2상은 올해 상반기 종료를 목표로 했지만 의사 파업으로 인해 다소 지연되는 분위기다.회사에 따르면 APX-115의 CI-AKI 임상 2상을 통해 약효를 입증하면 다른 파이프라인의 가치도 동반 상승하는 효과를 얻을 수 있다. APX-115는 압타바이오의 NADPH 산화효소(NADPH oxidase, 이하 NOX) 고효능 스크리닝 기술을 기반으로 개발한 신약후보물질로, 인체내 활성화 산소 조절이 실패할 경우 발생하는 질환을 근본적으로 치료하는 것을 목표로 하기 때문이다. 특히 해당 임상이 성공하면 올해 진입할 APX-115의 당뇨병성신증 치료제 임상 2b상도 탄력을 받을 전망이다.최근 압타바이오는 신규 파이프라인 ‘AB-19’ 연구개발에도 힘을 쏟고 있다. AB-19는 황반변성 치료제 및 면역항암제로 개발할 계획이며, 모두 올해 하반기 미국 임상 1상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. AB-19는 주사제가 아닌 점안제 형태로 개발되는 만큼, 글로벌 황반변성 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 보고 있다. 2019년 연구를 시작한 AB-19는 현재 전임상 단계에 있다.압타바이오 파이프라인 현황 (자료=압타바이오)아울러 압타바이오는 이미 다양한 기업들과 활발하게 파트너링 논의를 하고 있는 만큼, 글로벌 기술이전 성과가 곧 도출될 것으로 보고 있다. 압타바이오 측은 “이미 라이선스아웃 대상 기술과 파이프라인에 대해 30여 개 기업과 비밀유지계약(CDA)를 체결하고 여러 차례 파트너링 미팅을 진행했다”며 “NOX 저해제 관련 파이프라인 대부분은 2021년 임상 2a상이 완료됨에 따라 2022년 이후부터 본격적인 협의가 진행되고 있다”고 강조했다.다만 CDA 체결이 실제 기술이전 계약 성사로 이어지기까지는 물질이전(MTA) 계약, 텀싯 작성, 실사 등 많은 과정을 거쳐야 한다. CDA 체결은 기술이전 협의 초기 단계이기 때문에 실제 기술이전까지 이어질 가능성은 글로벌 평균 통계상 1.9% 정도다.
- ADC 신화 써내려가는 다이이찌산쿄, 입지 좁아지는 레고켐바이오
- [이데일리 김진호 기자] 일본 다이이찌산쿄와 영국 아스트라제네카(AZ)가 공동으로 항체약물접합체(ADC) 신약의 글로벌 상용화에 박차를 가하고 있다. Trop2를 차용한 ‘다토포타맙 데룩스테칸’으로 다시 한 번 후발주자를 멀찍이 따돌리겠다는 구상이다. 회사는 미국을 기점으로 각국에서 동시다발적으로 이 약물을 허가 심사대에 올려 놓겠다는 전략이다.다이이찌산쿄가 엔허투에 성공에 이은 또다른 ADC 신화를 써내려갈지 관심을 모은다. 회사는 최근 미국 머크(MSD)와 220억 달러 규모 계약을 체결하며 새로운 공동전선도 구축했다. 국내 레고켐바이오(141080)(새사명은 리가켐바이오)가 ADC 각 고형암 분야 2~3순위권 후발 개발주자로 이름을 올리고 있지만, 빅파마의 다각적인 확장 공세에 밀려 그 성장성이 위축될 수 있다는 우려가 나온다.일본 다이이찌산쿄가 영국 아스트라제네카와 유전자 변형 Trop2 타깃 ADC 후보물질에 대한 각국 허가절차에 돌입하는 동시에 미국 머크와의 새로운 연합전선으로 시장 장악을 시도하고 있다.(제공=각 사)8일 제약바이오 업계에 따르면 다이이찌산쿄와 AZ가 공동개발한 차세대 ADC인 다토포타맙 데룩스테칸이 미국에서 일부 유방암과 폐암 환자 대상 적응증 획득을 위한 최종 관문에 연이어 진입했다.지난 2일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 다토포타맙 데룩스테칸에 대해 호르몬 수용체(HR) 양성 및 상피세포성장인자수용체(HER)2 음성 절제불가성 전이성 유방암 적응증에 대한 다토포타맙 데룩스테칸의 허가 심가 건을 수락했다. 앞선 지난 2월 FDA는 비편평 조직유형을 가진 비소세포폐암 적응증에 대한 다토포타맙 데룩스테칸 허가 심사에도 착수했다. 늦어도 내년 1분기까지 해당 약물이 미국에서 2종의 적응증을 획득할 잠재력을 가지게 된 셈이다. HR 양성 HER2 음성 유방암 적응증은 다이찌산쿄의 전작인 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)가 확보하지 못한 적응증이다. 엔허투는 미국과 EU 등에서 HER2 양성 유방암 및 위암과 HER2 저발현 유방암, HER2 변이 비소세포폐암 등 4종의 적응증을 보유하고 있다. 이에 다이이찌산쿄는 엔허투에 쓴 트라스투주맙 대신 유전자 변형 Trop2 타깃 항체인 다토포타맙을 적용한 ADC를 발굴했다. HER2 음성 유방암 환자는 전체의 75~80%로 알려졌으며, 이들에게서 폭넓게 발현하는 단백질이 Trop2다. 항체와 접합체, 톡신(페이로드) 등 ADC의 주요 구성요소 중 1가지를 변경한 다토포타맙 데룩스테칸으로 엔허투가 누리지 못한 시장까지 진출하려는 것이다.정보분석 기업 클래리베이트가 지난 1월 연례보고서에서 5년 내 10억 달러 이상 매출을 기록할 약물로 다토포타맙 데룩스테칸을 주목했다. 이 약물이 유방암과 비소세포폐암 적응증을 획득해 2029년경 27억 달러(한화 3조6000억원)이상 매출을 달성할 것으로 전망한 것이다. 이런 예상이 다소 낙관적이라는 의견도 나온다. ADC 개발 업계 관계자는 “HER2 음성을 포함한 삼중음성유방암으로 개발된 약물 ‘트로델비’ 역시 Trop2 항체다”며 “트로델비는 비소세포폐암 관련 적응증 확장 임상에서 유의미한 생존기간(OS)을 확보하지 못했다”고 꼬집었다. 실제로 지난 1월 미국 길리어드 사이언스는 자사 ADC ‘트로델비’(성분명 사시투주맙 고비테칸)의 폐암 적응증 확장 임상이 실패했다고 밝힌 바 있다.그는 이어 “다이이찌산쿄의 유전자 변형 항체인 다토포타맙이 유방암 적응증은 무리없이 넘을 수 있지만, 폐암 적응증을 획득할지는 지켜봐야 한다”고 꼬집었다. 이어 “엔허투 개발사라는 후광에 힘입어, 여러모로 성공할 것이란 전제가 포함된 매출 전망치인 것 같다”고 말했다. 그럼에도 Trop2 타깃 ADC 중 트로델비에 이어 두 번째로 시장에 등장할 약물로 다토포타맙 데룩스테칸이 유력한 물질임에는 변함이 없는 상황이다. ◇뒤쫓는 레고켐에 닿지 않는 다이이찌산쿄다이이찌산쿄가 걸어간 길을 뒤따르고 있는 기업이 레고켐바이오다.레고켐바이오는 미국에서 Trop2-ADC 후보물질 ‘LCB84’의 고형암 대상 임상 1/2상을 자체적으로 진행하고 있다. 이외에도 회사가 확보한 트라스투주맙 기반 ADC인 ‘LCB14’는 임상 초기 단계에서 엔허투를 능가하는 효능을 보였다. LCB14는 현재 글로벌 임상(HER2 유방암 대상 중국 임상 3상 및 호주 임상 1상 등)에 올라 있는 상태다. 하지만 그 성과를 제대로 보여줄 새도 없이 빅파마의 폭풍공세가 이어지고 있다. 다이이찌산쿄는 물론 화이자에 인수된 ‘시젠’, ‘티브닥’(티소투맙 베도틴) 개발에 성공한 덴마크 젠맙 등 ADC 선도 기업들이 빅파마와 연합전선을 구축한 지 오래다. 이를 통해 앞서 언급한 다토포타맙 데룩스테칸과 같은 신규 ADC 개발도 속속 가시권에 들어오고 있다. 최근 MSD는 면역항암제인 차세대 성장 동력으로 ADC를 꼽았다. MSD는 다이이찌산쿄가 발굴한 3종의 ADC 신약 후보물질의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보하기 위해 총 220억 달러(약 30조원) 규모의 계약을 체결했다.바이오 업계 한 임원은 “AZ가 엔허투의 개발 권리를 가져가서 빠르게 글로벌 상업화에 성공했다”며 “이번에는 항암제 제왕이라 불리는 ‘키트루다’를 보유한 MSD와 손잡으면서 그 가능성이 재주목받고 있다”고 말했다. 이어 “젠맙 역시 티브닥을 공동개발한 시젠이 화이자에 흡수된 만큼 이들과 긴밀히 연결된 상태다, 그 외에도 젠맙은 미국 애브비 등과도 다양한 ADC를 개발하고 있다”고 말했다.일각에서는 국내 바이오텍의 성장을 위해 세계적인 기업에게 보다 적극적으로 자사의 연구 성과나 후보물질 정보를 알려야 한다는 이야기가 나온다. 묵현상 퍼스트바이오이사회 의장(전 국가신약개발재단 단장)은 “바이오텍이 초기 연구성과를 해외 제약사에 보여주는 것이 기술이나 정보 유출이라는 인식이 있다”며 “이런 것은 빨리 잊어야 한다. 빅파마에게 평가받고 될성부른 것을 빠르게 골라낸 다음, 일부 연구 성과를 내서 기술수출로 이어지도록 해야 한다”고 말했다. 이어 “홀로 개발하는 시대가 아니다. 글로벌 기업의 전문가와 공유하고 거기서 상생할 길을 재설정하는 작업을 거쳐야만 상업화에 속도를 낼 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
- 고려대 참여 ‘소형언어모델' AI, 美 의사면허시험 74점 통과
- [이데일리 김현아 기자]고려대 연구팀이 참여해 개발된 소형언어모델(sLLM·small LLM)이 70억개 매개변수 이하 소형언어모델로는 세계 최초로 미국 의사 면허 시험(USMLE)을 통과하는데 성공했다. 이 모델의 이름은 Meerkat-7B다. 고려대 컴퓨터학과 강재우 교수 연구팀, 아이젠사이언스, 임페리얼 칼리지 런던 대학(I,C,L)이 공동으로 개발했다.어떤 기술인데?Meerkat-7B는 복잡한 의료 문제를 해결하는 데 필요한 다단계 추론 능력을 갖춘 의생명 분야에 특화된 sLLM 모델이다. 60점이 평균 합격선인 미국 의사 면허 시험에서 기존 최고 sLLM인 MediTron-7B는 52점으로 통과에 실패했으나, Meerkat-7B는 74점이라는 높은 점수로 통과해 그 성능을 입증했다. 또한 7개의 의료 벤치마크 성능평가에서 GPT-3.5(175B) 모델보다 평균 13% 높은 성능을 보임으로써, 의료 분야에서의 오픈 소스 모델 개발이 중요한 진전을 이뤄졌음을 보여줬다.Meerkat-7B와 기존 오픈소스 언어모델과의 성능비교. 70억개 이하 매개변수. 오픈소스 소형 언어모델로는 최초로 미 의사면허시험(USMLE)의 합격선(60점)을 넘는 74점을 달성했다. 사진=고려대어떤 의의가 있는데?오픈AI, 구글 등 빅테크 회사들이 주도하는 거대언어모델(LLM)이 성과를 보이고 있지만, 이는 외부 클라우드를 사용하기 때문에 병원이나 기업 등에서 사용하기에는 민감한 데이터가 유출될 위험이 있다. 이에 기관 내부에 설치해 보안성을 높일 수 있는 ‘온프레미스(On-premise)’ 방식이 가능한 sLLM에 대한 수요가 증가하고 있다.sLLM은 모델의 매개변수(parameter)를 줄여 비용을 줄이고 미세조정(fine-tuning)으로 정확도를 높인 모델을 의미한다. 매개변수의 경우 오픈AI의 GPT-3.5(ChatGPT)는 1750억개, 그리고 구글의 ‘PaLM’은 5400억개에 달하지만, Meerkat-7B는 70억개에 불과하다. PC 한 대에 설치 가능..온디바이스AI이는 PC 한 대에서도 설치 및 활용할 수 있는 크기의 모델이라는 점에서 의의가 있다.Meerkat-7B와 같은 의생명 특화 언어모델은 병원 내에서는 임상 의사 결정 지원, 비표준화된 의료 차트의 정리와 같은 의료·원무 행정의 효율성을 높이는데 도움을 준다.제약 회사에서는 특허 분석, 임상 설계, 문서 작성 등의 노동 집약적이고 전문성을 요하는 업무를 지원해 각 분야 전문가의 업무 부담을 경감하는 데 기여할 수 있다.강재우 고려대 컴퓨터학과 교수 . 사진=고려대신약 개발에 활용 가능강재우 고려대 컴퓨터학과 교수는 “의생명 분야에서는 매일 3000편 이상의 연구 논문이 발표되는데, 이렇게 방대한 정보 속에서 신약 개발에 필요한 새로운 질병 표적 단백질을 식별하고 검증하는 작업은 매우 시간이 소모되는 일”이라면서 “Meerkat-7B를 통해 새로운 약물 타겟을 발굴하는 과정의 효율성을 대폭 향상시킬 수 있을 것으로 기대하고 이번 성과를 바탕으로 의료 특화 LLM을 활용한 신규 사업모델 또한 준비 중”이라고 밝혔다.강재우 고려대 컴퓨터학과 교수는 인공지능(AI) 기반 신약 개발 회사인 아이젠사이언스를 창업하여 암 및 희귀·난치성 질환 치료제 등 14개의 자체 약물 개발 프로젝트를 진행하고 있다. 아이젠사이언스는 제약 및 의료 산업 전반에서 AI를 통한 업무 혁신의 길을 여는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.
- 아리바이오 추가 기술수출 눈앞, 미국·중동시장 치매치료제 판권계약
- [이데일리 송영두 기자] 아리바이오가 연내 AR1001(경구용 알츠하이머 치료제)의 또 다른 글로벌 판권 이전 계약을 눈앞에 두고있는 것으로 나타났다. 지난 2022년 12월 아리바이오 측은 국내 기업으로 유일하게 치매치료제 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 AR1001의 가치가 최소 3조~4조원대에 이를 것이라고 자신했다. 당시 회사는 유럽 기술평가 전문회사인 스위스 아반스(AVANCE)를 통해 AR1001 기술가치를 공개했다.아반스의 기술가치 평가는 제품 가치, 시장성, 성장성 등 글로벌 가치평가모델인 NPV를 통해 이뤄졌다. 아반스 보고서에 따르면 AR1001 기술가치는 30억 달러(약 3조8736억원)~40억 달러(약 5조1648억원)로 집계됐다. 아반스는 제약, 생명공학, 의료기술 등의 분야에서 라이센싱 및 평가 서비스를 제공하는 글로벌 기업이다. 애브비, 아스트라제네카, 바이엘, 로슈, GSK 등 다수 글로벌 제약사를 고객사로 두고 있다.◇AR1001 가치 평가↑, 연내 추가 판권 계약 터진다최근 아리바이오는 AR1001의 대규모 계약을 성사시켰다. 지난달 25일 중국 제약사와 약 1조200억원 규모의 경구용 치매치료제 AR1001 중국 내 독점 판권 계약을 체결했다. 계약금 1200억원과 임상개발 및 허가 단계별 기술료, 판매에 따른 로열티 9000억원을 포함한 금액이다. 특히 계약금은 총금액 중 10%가 넘는 규모여서 업계 주목을 받았다.1000억원대 계약금 규모는 AR1001 가치를 여실히 보여주는 것이라는 게 회사 측 설명이다. 아리바이오 관계자는 “중국은 빠르게 증가하는 노령화에 따른 치매 환자 증가세로 인해 시장성이 비약적으로 증가하고 있다”며 “특히 시장 진출 난도가 가장 높다는 중국 시장 진출에 성공해, 1200억원 계약금을 보장받은 것은 AR1001의 성공 가능성과 함께 중국 내 경구용 신약 가치를 높게 평가한 계약”이라고 설명했다.특히 그는 “아직 최종 임상을 진행 중인 신약후보물질의 경우 대체로 가치 평가 금액이 적을 뿐 아니라 조기 선점 사례도 흔한 일이 아니다”라며 “따라서 이번 AR1001 계약과 같은 좋은 조건으로 해당 시장에 진출하는 것은 어려운 일이다. 아리바이오에 유리한 조건으로 대규모 계약을 체결한 것은 매우 의미있는 사례”라고 평가했다.조만간 추가 판권 계약 체결 가능성도 언급했다. 회사 관계자는 “현재 유력 제약기업과 중동 및 북아프리카(MENA) 지역 판권 계약 체결을 위해 교섭을 진행 중인 것은 사실이다. 협상이 진행 중인 상황에서 연내 언제 성과가 나온다는 것을 미리 공개할 수는 없다”면서도 “다만 오랜 시간이 걸리지는 않을 것으로 본다. 중국 계약의 성과를 토대로 빠른 체결을 위해 노력하고 있다”고 말했다.◇미국·유럽·일본 지역 판권 계약이 분수령아리바이오 초점은 미국과 유럽 등 주요 시장 판권 계약에 맞춰져 있다. 정 대표는 앞서 미국과 유럽, 일본 시장을 하나로 묶어 판권 이전 계약 협상을 진행 중이라고 밝히고 있는데, 중국 시장 판권 이전 계약 규모를 고려하면 이보다 훨씬 더 큰 계약이 이뤄질 것으로 전망되기 때문이다. 실제로 여러 글로벌 기업들이 아리바이오에 문의를 하고 있는 것으로 알려졌다., 이 중에는 치매치료제 개발에 실패한 글로벌 빅파마도 있는 것으로 전해졌다.시장조사기관 그랜드뷰 리서치에 따르면 글로벌 치매치료제 시장 규모는 2022년 42억 달러(약 5조6000억원)에서 연평균 16.2% 성장해 2030년 156억 달러(약 20조8100억원)에 달할 것으로 전망된다. 이중 아리바이오가 가장 먼저 판권 이전 계약을 체결한 중국의 경우 글로벌 치매치료제 시장의 약 30%를 차지하고 있는 것으로 추정된다. 반면 미국과 유럽, 일본 시장을 합친 비율은 45%에 달해 해당 지역의 독점 판권 이전 계약 규모는 중국 계약 규모보다 훨씬 클 것이라는 게 회사 측 설명이다.아리바이오 관계자는 “정확한 숫자는 집계되지 않고 있지만 마켓 분포 추산치로는 글로벌 치매 시장에서 미국·유럽·일본 시장이 약 45%, 중국 시장이 30%, 나머지 국가가 25% 정도”라면서 “중국보다 훨씬 큰 규모의 계약이 가능하다. 실제로 AR1001은 3~4조원 규모의 가치를 인정받은 바 있다. 중국과의 계약보다 더 큰 규모 계약을 위해 최대한 노력을 기울이고 있다”고 말했다.AR1001의 미국과 유럽 등 주요 지역에 대한 판권 계약 규모는 레켐비의 향후 매출 전망치도 영향을 줄 것으로 보인다. 업계에 따르면 에자이가 개발해 미국에서 치매치료제 최초로 허가받은 레켐비의 경우 2028년까지 글로벌 매출이 88억 달러(약 11조8600억원)에 달할 것으로 관측된다. 다만 주사제형이라는 점에서 아리바이오가 개발 중인 AR1001 상업화가 성공한다면 경구용 제형이라는 장점으로 시장에 더욱 어필될 것이라는 분석이다.회사 관계자는 “현재 여러 기업과 협상을 진행 중인 만큼 계약 체결 시기를 언급할 수는 없다”면서도 “가장 큰 시장인 미국과 유럽 지역 판권은 아시아 주요 국가 및 중동·남미지역 판권 이전 계약 후 최종적으로 계약이 이뤄질 것”이라고 강조했다.
