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- 라이징스타 ‘에스티팜’, 써클 RNA로 28조 시장 도전장
- [이데일리 송영두 기자] mRNA CDMO(의약품 위탁개발생산)로 떠오르는 바이오기업으로 인정받는 에스티팜이 RNA 신약개발 분야에서도 주목받고 있다. 자체 신약개발은 물론 지난해 해외 자회사를 잇달아 설립해 한단계 진보한 mRNA 신약을 개발하고 있다. 최근 글로벌 빅파마들이 차세대 RNA 신기술에 대한 관심이 높아진 만큼 에스티팜을 주목하는 시선도 많아지고 있다는 분석이다.22일 제약·바이오 업계에 따르면 에스티팜(237690)은 최근 한국거래소가 선정하는 코스닥 라이징스타에 뽑혔다. 기존 22개 기업에 신규 16개 기업이 선정돼 총 38개 사에 라이징스타 타이틀이 부여됐다. 코스닥 라이징스타는 미래성장산업의 우수하고 혁신적인 기술력과 성장 가능성을 갖춘 기업이다. 선정된 기업에게는 연부과금 및 상장수수료 면제, IR 개최 지원, 기업분석보고서 발간 등의 혜택이 제공된다.실제로 에스티팜은 저분자 신약 CDMO 분야에서 글로벌 수준을 뽐내고 있다. 2018년 올리고핵산치료제 전용 신공장을 준공하면서 글로벌 3위 수준의 올리고 생산능력을 갖춘 것으로 평가받는다. 특히 에스티팜은 2021년 11월 1500억원을 투자, 반월캠퍼스 내 제2 올리고동을 신축해 생산능력을 약 4톤 이상으로 추가 확장하고 있다. 2025년 말 증설이 완료되면 연간 올리고 생산능력이 연간 최대 7톤으로 글로벌 NO.1 올리고핵산치료제 CDMO 기업으로 도약할 것으로 전망된다. 여기에 mRNA 신약개발 분야에서도 신기술로 글로벌 시장의 주목을 받고 있다.◇머크 35억 달러 투자한 써클 RNA, 레바티오 도전장에스티팜은 RNA 신약 개발에도 도전한다. 세계 RNA 기반 치료제 시장은 2021년 약 6조원에서 2030년 약 28조원 이상으로 성장할 것으로 전망된다. 회사는 2020년 11월 mRNA 사업에 진출했다. 올리고 CDMO를 통해 축적한 기술과 cGMP 역량을 바탕으로 자체 신약개발, CRO, CDO, CMO로 이어지는 신약 개발 모든 과정이 가능한 밸류체인 시스템을 구축했다. 그 중심에는 RNA 신약개발사 레바티오 테라퓨틱스가 있다.에스티팜은 2021년 4월 RNA 및 유전자치료제(CAR-NKT) 개발을 위해 미국 샌디에이고에 레바티오를 설립했다. 대표이자 최고기술책임자(CTO)로는 지현배 박사를 영입했다. 지 대표는 미국 시카고 의대, 하버드 의대, 신시내티 아동병원의료센터, 피츠버그의대 등을 거친 면역항암제와 자가면역질환 전문가로 꼽힌다. 회사 관계자는 “레바티오는 mRNA 및 CAR-NKT 세포를 이용한 항암 및 자가 면역 질환 치료제 개발을 위해 설립됐다”며 “차세대 항암 백신, 자가면역질환 치료제를 개발하고, 에스티팜의 RNA 기반 기술과 결합해 신약 사업을 확장하게 될 것”이라고 말했다.레바티오가 주목받는 이유는 최근 글로벌 기업들의 관심이 높은 써클 RNA(circularRNA) 기반 치료제를 개발하고 있기 때문이다. 최근 글로벌 제약사 머크는 써클 RNA 치료제를 개발하고 있는 미국 오르나 테라퓨틱스에 35억 달러에 이르는 투자를 약속했다. 계약금으로 1억5000만 달러를 지급하고, 백신 및 치료제 개발 등 마일스톤으로 최대 35억 달러를 지급하게 된다. 이 외에도 글로벌 제약사들이 써클 RNA에 높은 관심을 보인다는 게 업계 전언이다. 써클 RNA는 기존 선형태로 이뤄진 RNA 대비 안정성 면에서 우수해 반감기 등에서 유리하기 때문이다.RNA의 가장 단점은 불안정해 반감기가 짧다는 것이다. 화이자와 모더나 코로나19 백신의 유효기간이 7개월~9개월에 불과한 이유다. 에스티팜에 따르면 사람 몸속에서 불안정해 반감기가 짧은 RNA 단점을 보완할 써클 RNA와 CAR-NKT 플랫폼 구축에 나선다. 일명 circularRNA로 불리는 써클 RNA는 우수한 안정성과 mRNA 대비 긴 반감기가 장점이다. 에스티팜 관계자는 “써클 RNA는 선형 메신저 RNA인 mRNA와 달리 3프라임과 5프라임 말단이 연결돼 있고, 핵산분해효소 저항성이 높아 반감기가 2.5배 길고 안정적”이라며 “mRNA, circRNA, T세포와 NK세포의 장점을 결합한 면역세포인 NKT를 활용한 세포치료제를 개발할 것”이라고 설명했다.레바티오는 아직 초기 기업이지만, 시장 선점을 위해 써클 RNA 특허 확보에 집중하고 있다. 특허를 확보해 관련 파이프라인들에 대한 보호 장치를 완벽하게 한 후 공개한다는 방침이다. 에스티팜 관계자는 “써클 RNA에 대한 글로벌 기업들의 관심이 매우 높다. 머크가 오르나에 대규모 투자를 한 것이 대표적인 사례”라며 “오르나는 써클 RNA 개발 기업 중 단계가 가장 빠른 회사다. 현재 써클 RNA를 개발 중인 기업은 몇 안 된다. 레바티오도 상당히 빠르게 시장에 진입한 기업 중 하나”라고 말했다. 이어 그는 “지난해 4개의 파이프라인을 올해까지 확보하겠다고 했다. 현재는 써클 RNA에 대한 특허 출원 준비 작업을 진행 중”이라며 “특허 출원을 완료하고 올해 말 또는 내년 중에 파이프라인을 공개할 것이다. 그 뒤 글로벌 임상에 진입할 예정”이라고 강조했다.
- 재생의료 新강자 지아이셀-에이템즈, VC가 주목한 이유
- 23일 서울 강남 코엑스에서 첨단재생의료산업협회(CARM) 주최로 오프이노베이션 투자 콘퍼런스가 열렸다. 사진은 조쌍구 스템엑스원 대표가 발표하고 있는 모습.(사진=송영두 기자)[이데일리 송영두 기자] 글로벌 시장이 재생의료에 주목하고 있는 가운데, 국내에서도 재생의료 관련 기업들에 대한 관심이 높아지고 있다. 바이오 투자 비중이 줄어들고 있는 한국이지만, 차세대 K-바이오를 이끌어갈 재생의료 기업들이 기관투자자들의 눈길을 끌고 있다.재생의료는 손상된 세포와 조직, 장기 등을 대체하거나 원래 기능을 복원시키는 기술이다. 알츠하이머, 당뇨 등 난치성 질환의 근본적인 대안으로 떠오르고 있다. 특히 패스트트랙 제도 활성화로 각국 정부가 개발 지원에 적극적인 것도 재생의료 시장 확대에 기여하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 따르면 글로벌 재생의료 시장 규모는 2021년 기준 147억 달러에서 2027년 504억 달러로 급성장할 것으로 전망된다.23일 서울 강남 코엑스에서는 첨단재생의료산업협회(CARM) 주최로 오픈이노베이션 투자콘퍼런스가 열렸다. 이날 행사에는 첨단재생의료 관련 14개 기업들이 발표에 나섰는데, 재생의료에 대한 관심을 대변하듯 무려 40여개 벤처캐피털(VC)이 잠재적 투자자로 참여했다.◇세계 최초 200ℓ 배양, 혁신 NK 치료제 개발지아이셀은 혁신적 세포치료제 개발 플랫폼으로 이날 발표에 나선 기업 중 가장 높은 관심을 끌었다. 2018년 10월 설립된 지아이셀은 면역세포치료제개발 플랫폼으로 설립 약 4년만에 약 1200억원 규모 투자를 유치했다. 세계 최초로 NK세포를 200ℓ 규모 배양에 성공한 기술이 핵심이다.회사는 해당 기술을 활용해 암 표적 동종유래 NK세포 치료제를 개발 중이다. 홍천표 지아이셀 대표는 “면역세포치료제 개발 플랫폼의 핵심은 NK세포 배양 공정이다. 이중융합단백질을 활용해 올해 초 NK세포를 세계 최초로 200리터 규모까지 배양하는데 성공했다”며 “NK세포배양 플랫폼 기술은 기존 대비 안전성, 효능, 대량생산이 가능한 장점을 가지고 있다”고 말했다. 지아이셀은 오는 8월 31일 고형암 및 혈액암 NK면역항암치료제인 ‘GIC-102’ 임상시험계획(IND)을 제출할 예정이다.◇손상된 조직 치유하는 생체소재 플랫폼 기술로 퇴행성 질환과 난치성 질환 치료제를 개발하고 있는 에이템즈는 새로운 기술로 주목받았다. 에이템즈만의 조직공학 기술로 자연연골 성분과 동일한 젤 형태의 치료제를 개발하고 있기 때문이다. 회사는 돼지연골을 재취해 탈세포 등을 제거해 연골파우더로 제작했다. 이를 통해 젤과 필름 등 다양한 형태의 조직 치유 생체소재를 확보했다. 연골세포의 주변환경과 유사한 성분을 갖는 유일한 관절강주사제 등을 개발 중이다.민병현 에이템즈 대표는 “조직 재생의 가장 큰 아이디어는 인체 내 주입된 조직이 환자의 조직으로 완전히 분해되고, 어떤 고정체 없이 바로 접착제로 붙이는 것이다”라며 “뼈와 연골에 우리가 개발한 젤을 붙이면 강력하게 접착하고, 3주 정도가 지나면 뼈와 연골로 분화된다”고 말했다.◇엑소좀으로 역노화 실현 도전이날 발표 기업 중 다수 기업이 엑소좀을 활용한 치료제 개발 기업이다. 이 중에서도 젊음을 유지하거나 젊은 상태로 되돌리는 일명 불로장생의 꿈을 실현할 역노화 치료제를 개발하고 있는 스템엑스원도 주목받았다. 글로벌 항노화 시장은 연평균 7.1%로 급속도로 성장하고 있고, 2022년 기준 약 380억 달러(약 47조원) 규모에 달한다. 이 중 가장 큰 매출을 보이는 분야는 노화와 관련된 치료제 시장이다. 이 회사는 줄기세포 유래 엑소좀을 개발해 암 유발 위험이 없고, 높은 생체 적합성 및 체내 안정성을 확보해 특허 기술을 확보했다.회사는 차별화된 엑소좀을 개발했고, 대량생산 기술을 확보했다. 경쟁사 대비 엑소좀 생산 수율이 약 2배에 달하고, 염증 마커 감소, 섬유화 감소, 방광 기능 정상화 기초 연구를 마친 상태다. 피부미백 및 재생용 기능의 눈둘레근 줄기세포 유래 엑소좀 기술로 조직 내 피부재생 효과를 확인했다. 또한 난치성 방광질환과 관절질환 치료제를 개발 중이다.조쌍구 스템엑스원 대표는 “줄기세포 유래 엑소좀 신약 개발을 위해 차별화된 엑소좀을 개발했고, 줄기세포 분화 기술 등을 확보해 원천기술 지적재산권을 확보했다”며 “신규 역노화 유전자를 발굴해 특허 출원을 준비 중이다. 역노화 인자를 스템엑스원 엑소좀에 탑재해 역노화 효능을 증진시킨다”고 말했다.이날 행사에는 이 외에도 △메디노(세포유전자치료제) △프리모리스(엑소좀 및 약물전달 플랫폼) △마루테라퓨틱스(면역항암세포치료제) △입셀(차세대 세포치료제) △유스바이오글로벌(혈관 줄기세포치료제) △듀셀바이오테라퓨틱스(인공혈소판) △로켓헬스케어(장기재생) △엑소스템텍(엑소좀 치료제) △쓰리빅스(바이오 빅데이터) △세포바이오(뼈 재생 세포치료제) △일리아스바이오로직스(엑소좀 치료제) 등이 발표에 나서 높은 이목을 끌었다.
- HLB 미국 계열사 베리스모, 고형암 타깃 CAR-T 임상계획서 제출
- [이데일리 안혜신 기자] HLB(028300)그룹은 주요 주주로 있는 미국 베리스모테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 차세대 CAR-T 치료제 개발을 위한 임상 1상 시험계획서(IND)를 제출했다고 22일 밝혔다.베리스모는 세계 최초로 NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T 세포에 발현시켜 혈액암 뿐만 아니라 각종 고형암에도 효과적인 SynKIR 플랫폼을 보유하고 있다.CAR-T 관련 최다 특허를 보유한 펜실베니아 대학(Upenn)에서 스핀오프(spin-off, 분사)된 기업으로 HLB제약(047920), HLB, Upenn 등이 주요 주주로 참여하고 있다. 세계 최초 CAR-T 치료제인 노바티스 ‘킴리아’ 개발팀이 전임상을 진행해 마우스모델에서 암세포가 사라지는 등 고형암에 대한 약효를 확인했으며, 이를 토대로 메소텔린이 과발현된 난소암과 중피종, 담관암 등 3개 적응증에 대해 차세대 CAR-T 치료제인 ‘SynKIR-110’의 임상 시험(임상명 ‘STAR-101’)을 진행할 계획이다. 늦어도 내년 1분기 중에는 1상이 시작될 것으로 예상하고 있다.브라이언 김 베리스모 대표는 “이번 임상 시험 신청은 오랜 기간 진행해 온 연구 결과가 결집돼 새로운 단계로 진입하는 중요한 단계”라면서 “기존 항암제로 치료가 어려웠던 중증 환자들에게 최선의 치료 대안을 제시할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.베리스모는 지난 2월 한국에 자회사인 베리스모아시아를 설립, 아시아 지역 시장 진입을 위한 교두보를 마련하기도 했다. 베리스모아시아는 향후 아시아 지역에 특화된 다양한 CAR-T 치료제를 개발해 한국, 중국, 일본 등 아시아 국가에서 임상 시험을 진행할 계획이다. HLB제약은 지난해 3월 베리스모의 지분 30%를 취득, 대주주로 등극했으며 HLB 또한 10%를 취득하며 2대 주주에 올랐다. 이후 추가 지분 취득을 통해 HLB그룹은 총 44.85%의 베리스모 지분을 보유하고 있다.
- 지씨셀, NK세포치료제 상업화 진전에 기술수출 논의↑
- [이데일리 김지완 기자] 동종유래, 대량배양, 자연살해(NK)세포 특화 키메라 항원 수용체(CAR), 유전자 조작 기술, 동결보존. 지씨셀 연구원이 NK세포치료제를 개발하고 있다. (제공=지씨셀)NK세포치료제 상업화를 위한 필수 기술이다. 지씨셀(144510)은 이 기술들을 모두 확보하는데 성공했다. 그 결과, 지씨셀의 NK세포치료제도 실험실을 벗어나 임상에 속속 진입하고 있다. 이론으로만 존재하던 NK세포치료제 효능을 의료현장에서 경험할 날이 머지않았단 얘기다.20일 지씨셀에 따르면, 재발성림프종 항암치료제 ‘AB-101’ 임상 1상 중간 결과가 오는 4분기 공개될 예정이다. 지씨셀은 지난 2020년 12월 미국 식품의약국(FDA)로부터 AB-101 임상 1/2상 임상시험계획(IND)를 승인받았다. AB-101 임상 1/2상은 내년 말 완료될 예정이다. 이 외에도 고형암 치료제 ‘AB-201’은 올 하반기, B세포 림프종 치료제 ‘AB-202’는 내년에 각각 FDA에 IND를 제출할 예정이다.◇ 말초혈액 대신 제대혈 사용해 대량배양윤종용 전 삼성전자 부회장은 일전에 “연구개발(R&D)과 제품 상용화 사이엔 ‘죽음의 계곡’이란 장벽이 있다”고 말했다. 모든 분야에 통용되는 말이지만, 특히 NK세포치료제엔 상용화를 가로막는 최악의 죽음의 계곡이 여럿 존재한다. 지씨셀은 이 죽음의 계곡을 넘어섰다는 평가를 받고 있다.우선, 지씨셀은 NK세포치료제 대량배양에 성공했다. 지씨셀 관계자는 “세포치료제는 세포 숫자에서 승부가 난다”면서 “결국 체내에 많은 NK세포를 넣어주면 효능이 올라간다”고 설명했다. 이어 “그런데 NK세포 배양 자체가 어렵다보니 많은 양의 세포를 넣어주지 못했던 것이 현실”이라며 “당연히 이론과 실제 치료 효능 간 괴리가 크게 나타날 수밖에 없었다”고 꼬집었다.그는 “여타 개발사들은 환자의 말초혈액을 이용해 NK세포 배양을 시도했지만, 대부분 대량배양에 실패했다”면서 “반면 우린 제대혈을 이용해 NK세포 대량배양에 성공했다”고 말했다. 그는 제대혈이 말초혈액 대비 NK세포 생산 수율, 높은 생존율, 강력한 항암 활성 등에서 우수하다고 강조했다.◇ 타인세포로 치료제 제조...1명에서 1000명분 생산지씨셀은 타인세포를 이용한 동종유래 NK세포치료제 개발에 있어서도 선두주자다. 현재 글로벌 각지에서 임상 중인 NK세포치료제는 십중팔구 자가유래 NK세포치료제다. 자기 피를 뽑아 NK세포를 배양하고, 몸 안으로 다시 집어넣는 방식이다. 이렇게 만들어진 치료제는 환자 본인만 사용할 수 있다.지씨셀 관계자는 “자가유래 CAR-T 치료제 제조는 빨라도 2~3주에서 최대 한 달 가량 소요된다”면서 “재발성 암환자가 CAR-T 치료제 기다리다 사망하는 경우가 허다하다”고 지적했다. 그는 이어 “타인세포를 이용한 NK세포치료제는 병원에서 동결 보관하고 있다가 해동해서 바로 치료제로 사용하면 된다”고 비교했다.GC셀의 NK기술. (제공=GC셀)지씨셀이 현재 임상 중인 재발성림프종 NK세포치료제 AB-101은 동종유래 NK세포치료제다. 지씨셀은 1명의 환자로부터 얻은 제대혈을 원료로, NK세포치료제 8000~2만바이알(병)을 생산할 수 있다. 즉. 환자 1명을 통해 최대 1000명분의 치료제를 생산할 수 있단 얘기다. 그럼에도 환자(공여자)간 NK세포 편차를 최소화해 일정한 품질을 보이는 것이 특징이다. 더욱이 지씨셀의 NK세포치료제는 동결보존을 통해 글로벌 전역에 수송이 가능하다.◇ CAR-NK 기반 기술도 개발 완료CAR-NK 치료제 기반 기술인 ‘CAR’에서도 상업화 관문을 통과했다는 평가다. NK세포가 치료제 효능을 높이기 위해선 CAR-T처럼 CAR-NK 형태로의 개발이 불가피하다는 것이 업계 중론이다. 문제는 CAR 발현력이 떨어지고, 약 효능이 지속되지 않는다는데 있다. 실제 미국 페이트 테라퓨틱스도 동종유래 CAR-NK 임상에서 효능 지속성이 문제가 됐다. CAR는 암세포와 결합한다. CAR와 암세포 결합력이 떨어지면 약 효능이 떨어지는 원리다.지씨셀 관계자는 “키메라 항원 수용체에 유전자를 삽입해 CAR 발현이 잘돼 암세포를 더 잘 포착하도록 했다”면서 “그 결과 항암 효능도 높아졌고, 치료 효과도 지속됐다”고 설명했다. 지씨셀은 자체 개발한 CAR의 보조 자극인자로 CD28과 OX40L을 사용해 기존 문제를 해결했다.그는 “글로벌 제약사 머크(MSD)도 이런 CAR-NK 기술력을 인정해 우리로부터 CAR-NK 기술을 도입한 것”이라고 강조했다. 지씨셀의 NK세포치료제 개발사 아티바는 지난해 1월 머크(MSD와 18억6600만달러(2조원) 규모의 기술수출 계약을 체결했다. 이 계약은 신약 후보물질 기술이전이 아닌 원천 플랫폼 기술수출이다.지씨셀 관계자는 “임상 진입에 따른 파이프라인 가치가 크게 올라갈 것으로 기대한다”면서 “지씨셀은 글로벌 최고 수준의 NK세포치료제 개발 기술을 보유했다. 임상단계 진전에 따른 마일스톤 유입, 기술수출 등으로 실적 상승과 기업가치 증대가 동시에 이뤄질 것으로 본다”고 말했다. 한편, 지씨셀은 1~2건의 추가 기술이전을 목표로 북미·아시아 지역의 여러 제약바이오사와 CAR-NK 치료제 개발에 대해 논의 중인 것으로 알려졌다.
