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큐라클 "안전성·시력개선 효능 입증됐는데, 기술반환? 납득안돼"
  • 큐라클 "안전성·시력개선 효능 입증됐는데, 기술반환? 납득안돼"
  • [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 기술반환을 납득할 수 없다는 입장이다.큐라클 홈페이지에 21일 오후 5시 54분에 게재된 공지. (갈무리=김지완 기자)큐라클은 21일 떼아(Thea) 오픈이노베이션으로부터 망막 혈관질환 치료제 ‘CU06’ 기술이전에 대한 권리 반환 의사를 통보받았다고 공시했다. CU06은 당뇨병성 황반부종, 습성 황반변성을 적응증으로 개발 중인 혈관내피기능장애 치료제다. 큐라클은 지난 2021년 10월 프랑스 안과 전문회사 떼아 오픈이노베이션에 아시아를 제외한 CU06의 글로벌 판권을 기술이전 한 바 있다.큐라클은 이번 떼아 측의 CU06 권리반환 통보를 이해할 수 없단 입장이다.한 고위 큐라클 임원은 “CU06은 임상 1상에서 안전성이 확인됐고. 2a상에선 시력개선 효과를 입증했다”며 “임상참여자 및 자문그룹에서 후속 임상에 대한 기대치가 높은 상황에서 CU06 권리반환 통보 자체가 당황스럽다”고 말했다.그는 이어 “이번 떼아와의 약속한 일정이 약간씩 지연되는 것은 있었으나, 그렇다고 해서 기술반환 등의 조짐이 있었던 것 아니다”며 일각에서 제기한 의혹에 대해 선을 그었다.CU06은 미국 식품의약국(FDA) 임상 1상에서 2상 사용량의 4~12배에 달하는 1200㎎ 투약에도 부작용이 나타나지 않았다. CU06 임상 2a상의 최대 투약량은 300㎎였다. CU06 임상 2a상에선 시력 0.5 이하의 저시력 환자군에게 3개월간 300㎎를 투약했을 때, 최대교정시력이 5.8글자 향상됐다. 이들 환자군은 이후 한달 간 투약을 중단했음에도 16주차에 0.8글자 추가 시력개선 효과가 나타냈다. 큐라클은 현재 CU06 기술이전 권리반환 통보 이유조차 파악하고 있는 것으로 확인됐다.그는 “큐라클-떼아 간 계약은 계약파기 30일 전 권리반환 의사를 통보하게 돼 있다”며 “앞으로 양사가 협의체 논의를 하는 과정에서 권리반환 통보 사유가 명확히 드러나게 될 것”이라고 내다봤다.CU06 권리반환은 큐라클-떼아 간 계약에 따라 30일간 양사 미팅 최고경영자(CEO) 미팅 등을 거쳐 이뤄다. 다만, 양사 간 계약이 종료되더라도 큐라클이 떼아로부터 이미 수령한 계약금(Upfront)과 연구개발 비용에 대해서는 반환의무가 없다.한편, 유재현 큐라클 대표는 이번 사안과 관련해 “(나는) 30일간 (큐라클-떼아 기술이전 권리 반환) 논의 당사자”라며 “뭔가 내용을 더 전달을 할 수 있는 입장이 아니다”며 양해를 구했다. 이어 “이후 미팅들을 거치면서 시장과 투자자에게 공유 가능한 내용이 발생하면 적극 알리겠다”고 덧붙였다.
2024.05.21 I 김지완 기자
부광약품 자회사 콘테라파마, JM-010 임상2상서 1차 평가 변수 미충족
  • 부광약품 자회사 콘테라파마, JM-010 임상2상서 1차 평가 변수 미충족
  • [이데일리 나은경 기자] 부광약품(003000)의 연구개발(R&D) 자회사 콘테라파마는 파킨슨병 이상운동증 치료제로 개발 중인 ‘JM-010’의 후기 2상 ASTORIA 임상시험에서 1차 평가변수 목표를 충족하지 못했다고 21일(한국시간) 밝혔다. 이번 임상시험은 이상운동증상을 겪고 있는 파킨슨병 환자를 대상으로 진행됐다. 톱라인 결과에서 JM-010 두 용량을 12주간 치료한 후 평가했는데 통합이상운동증평가 스케일(UDysRS) 총점 변화량이 위약군과 비교해 각각 0.3점, 4.2점 감소해 통계적 유의성에 도달하지 못했다. 이상반응 및 내약성 등 안전성 결과를 위약군과 비교했을 때 JM-010 두 용량에서 모두 유사한 안전성, 내약성 데이터를 확인했으며 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 케네스 크리스텐센 콘테라파마 R&D 책임자는 “임상시험은 충실히 수행됐지만 아쉽게도 통합이상운동증평가 스케일 변화량을 평가하는 1차목표를 충족하지 못했다”고 했다. 현재 시험결과를 완전히 이해하기 위해 2차 평가변수를 포함한 전반적인 분석이 진행 중이다. 향후 학회 및 논문을 통해 결과를 발표한다는 계획이다. 토마스 세이거 CEO는 “ASTORIA 결과는 아쉽지만 콘테라는 파킨슨병 질환에 대한 연구를 지속할 것”이라며 “파킨슨병 환자의 아침 무동증 치료제로 임상개발 단계에 있는 CP-012의 개발을 가속하겠다. 현재 비임상시험 단계에 있는 희귀 신경 질환의 파이프라인의 진행결과가 매우 고무적”이라고 말했다.
2024.05.21 I 나은경 기자
비만약 내세운 '릴리&노보' 시총 상승 랠리, 올하반기도 지속되나
  • 비만약 내세운 '릴리&노보' 시총 상승 랠리, 올하반기도 지속되나
  • [이데일리 김진호 기자] 미국 일라이릴리와 덴마크 노보 노디스크는 제약바이오 기업 중 시가총액(시총) 1~2위를 차지하며, 올상반기 동안 20~30%대 성장률을 보여주고 있다. 양사는 순서대로 젭바운드와 위고비 등 주1회 주사하는 비만약으로 크게 주목받고 있다. 연내 위고비의 중국 시장 진출을 노리는 노보 노디스크와 젭바운드의 심장 질환 적응증 확장 및 치매 신약 후보 ‘도나네맙’의 상업화를 준비 중인 일라이릴리 등은 올 하반기에도 제약바이오기업 중 가장 안정적인 투자처로 떠오르고 있다.미국 일라이릴리와 덴마크 노보 노디스크의 시가총액이 지난해 말 대비 20%~30%대의 성장률을 보이고 있다.(제공=게티이미지, 각사)21일 컴퍼니 마켓 캡에 따르면 이날 기준 일라이릴리의 시총은 7443억4000만 달러(한화 약 1014조7500억원), 노보 노디스크는 5920억9000만 달러(한화 약 807조1900억원)로 각각 전체 기업 중 시총 10위와 12위에 올랐다. 양사가 전기차로 널리 알려진 테슬라(15위·5579억5000만 달러)마저 훌쩍 따돌린 것이다. 특히 일라이릴리 시총은 지난해 12월 말(5533억 달러) 대비 34.5%가량 큰 폭으로 상승했다. 노보 노디스크 역시 같은 기간 약 22.1% 상승한 것으로 확인됐다. 이들의 시총 상승 랠리를 이끈 주요 원인으로는 비만약의 상업화 성공 및 적응증 확장 성과 등이 꼽힌다.실제로 일라이릴리는 지난해 12월 말 ‘젭바운드’(성분명 티르제 파타이드)를 미국에서 처음 출시했다. 지난 2월 회사는 해당 물질에 대해 대사이상지방간염(MASH) 관련 글로벌 임상 2상에 성공했다는 발표도 내놓았다. 젭바운드는 지난 1분기 동안 5억1700만 달러(한화 약 7000억원)의 매출을 올렸다.노보노디스크는 지난 2월 ‘위고비’(성분명 세마글루타이드)의 지난해 매출이 313억4300만 크로네(한화 약 6조원)을 달성했다고 밝히면서 주목받았다. 위고비는 주1회 주사하는 최초의 비만약이다. 한달 뒤인 3월에는 미국 식품의약국(FDA)이 과체중 또는 비만인 성인 심혈관 질환자의 심장마비나 뇌졸중을 예방하는 용도로 위고비의 적응증 확대를 승인하기도 했다.투자업계 한 관계자는 “일라이릴리와 노보노디스크가 당뇨를 넘어 비만 시장도 양분하게 될 것”이라며 “적응증 확장 및 경구용 비만약 개발 이슈가 이어질 것으로 그 결과에 따라 주가가 탄력을 받을 수 있다”고 강조했다. 이어 “특히 ‘도나네맙’이라는 치매 신약의 상업화까지 성공하면 일라이릴리의 시총이 한 번 더 점프할 수 있다”고 내다봤다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)◇올 하반기 릴리·노보 주요 이슈 세 가지씩 꼽아보니앞서 언급한 것처럼 일라이릴리와 노보 노디스크는 모두 비만약의 적응증 및 시장 확대, 경구제 개발, 타질환 신약 개발 등을 병행하고 있다.일라이릴리와 관련해 올하반기 중 △젭바운드의 심장질환 관련 임상 3상 결론 발표 △MASH 관련 3상 진입 여부 △치매 신약 후보 도나네맙의 승인에 관한 결론 발표 등 굵직한 세가지 이슈가 기다리고 있다. 이중 도나네맙의 승인 결론에 대한 관심이 큰 축을 형성하고 있다. 일라이릴리는 당초 지난 3월 도나네맙의 승인을 점쳤지만, 당시 FDA가 한번 더 안전성과 효능을 논의하기 위해 그 최종 결정을 연기한 바 있다. 도나네맙의 임상 참여 환자 중 3.7%에서 뇌부종과 미세 출혈이 발생했으며, 임상 과정에 참여했다가 사망한 환자도 나왔기 때문이다.치매 신약 개발에 정통한 한 연구자는 “현재 쓰는 레켐비의 뇌부종 부작용 비율도 약 10%다. 하지만 임상에서 사망사례가 없었던 점이 도나네맙과 다르다”며 “안전성을 따져봐야겠지만 도나네맙의 임상에서 인지기능 개선효과가 35%로 레켐비(27%)를 능가했던 만큼 시장의 기대가 큰 물질이다”고 설명했다. 도나네맙의 승인 결정이 긍정적으로 이뤄진다면 릴리의 시총이 한 차원 더 상승할 수 있을 전망에 힘이 실리는 이유다.노보노디스크에 대해서는 연내 △위고비의 중국 승인 여부 △MASH 적응증 2상 재분석 결론 △위고비 성분의 경구 버전 후기 3상 진행 등에 대한 이슈에 주목할 만하다. 특히 미국에 이어 두 번째로 큰 중국시장에서 현재 위고비가 연내 승인될 경우 그 매출 확장성에도 가속도가 붙을 전망이다. 한편 지난 2월 일부 지표를 미충족했던 위고비의 MASH 임상 2상에 대한 재분석 결과가 나올 시점도 다가오고 있어, 노보 노디스크의 시총 상승세의 변곡점으로 작용할 수 있다는 분석이 나온다.
2024.05.21 I 김진호 기자
프리IPO 마무리한 '뉴라클사이언스', 상장·사업개발 계획은?
  • 프리IPO 마무리한 '뉴라클사이언스', 상장·사업개발 계획은?
  • [이데일리 김진호 기자] 난청 신약 개발 기업 ‘뉴라클사이언스’가 프리IPO를 마무리하면서 이르면 올 하반기 상장 예비심사(예심)를 신청할 것으로 예상된다. 회사는 난청 분야 항체 신약 후보물질 ‘NS101’ 국내 1b/2a상의 중간 결과 도출 및 해당 물질의 기술수출 계약이 가시권화 될 시점을 올해 말로 예상하고 있다. 이런 임상 및 사업 개발 성과가 도래할 때에 맞춰 코스닥 시장에 안착하겠다는 계획이다. (제공=뉴라클사이언스)지난 13일 뉴라클사이언스는 복수의 재무적투자자(FI)와 회사 내부 임원 등을 대상으로 프리IPO를 진행해 총 76억원 자금조달 절차를 마무리했다. 이번 조달 규모는 총 주식 수의 9.53%이며, 전환우선주(CPS) 69만여 주를 1주당 1만1000원에 발행했다.뉴라클사이언스에 따르면 이번 프리IPO에는 기관(35억원)과 개인조합(39억2000만원), 회사 경영진(1억8000만원) 등이 참여했다. 이중 기관의 투자 규모를 살펴보면 쿼드자산운용이 20억원으로 가장 많았다. 이연제약(102460)에서 출자한 CVC인 아르케인베스트먼트와 수성자산운용이 순서대로 10억원과 5억원 등으로 그 뒤를 이었다. 특히 수성자산운용은 이번에 처음으로 뉴라클사이언스의 FI로 참여한 것으로 확인됐다. 이번에 뉴라클사이언스가 발행한 CPS에는 코스닥 상장 및 인수합병(M&A)에 대한 별도의 옵션도 추가됐다. 여기에는 코스닥 상장 확정 공모가 혹은 M&A 인수가격의 70%가 해당 물량을 인수한 투자자들의 전환가액보다 낮을경우 전환가액에 대한 30% 리픽싱하는 조건이 들어갔다. 또 회사가 CPS 발행 후 24개월 안에 한국거래소에 상장 예심 청구를 하지 않을 경우에 대한 리픽싱 옵션도 포함됐다.장기철 뉴라클사이언스 최고재무책임자(CFO)는 “코스닥 상장에 돌입하기 전에 우리 기업 가치를 확실히 인정받기 위해 이번에 조달한 자금으로 그동안 진행해 온 임상과 사업개발 부문에서 소정의 성과를 달성하는 데 집중하겠다”고 말했다.17일 장 CFO에 따르면 회사가 원하는 성과가 도출될 시점은 올 하반기가 될 가능성이 높다는 분석이다. 예상 성과로는 △돌발신경성 난청 대상 NS101의 1b상 중간 결과 △해당 후보물질의 기술수출 계약 등이다.NS101은 신경세포의 연결을 막는 ‘FAM19A5’라는 단백질의 기능을 억제하는 항체다. 이미 북아메리카 지역에서 해당 물질의 임상 1상이 마무리된 바 있다. 지난 1월에는 국내 식품의약품안전처가 NS101의 임상 1b/2a상을 승인해, 현재 해당 물질의 임상 1b상 투약이 이뤄지고 있는 상태다.장 CFO는 NS101의 임상 적응증을 난청으로 결정한 것에 대해 “난청 분야 항체치료제 중 국내 임상에 진입한 곳은 우리 뿐이다. 경쟁자가 적어 환자 모직이 용이해 임상 진행을 빠르게 할 수 있다”며 “유효성 부문에서도 투약 후 2~3주 내로 효능을 확인할 수 있더 결과 도출도 빠를 것으로 보고 있다”고 말했다. 또 그는 “1b상에서 정상인을 대상으로 NS101의 다중 증량투여(MAD)를 실시하고 있다. 그에 대한 결과가 올 3~4분기에는 나올 예정이다”며 “그런 다음 환자에서 유효성을 보는 2a상에 들어가게 될 것이다”고 설명했다. 이날 팜이데일리 취재를 종합하면 현재 일부 글로벌제약사(빅파마)와 일본 및 중국 등에 위치한 현지 제약사 등이 동시다발적으로 NS101에 대한 관심을 표명하고 있는 것으로 확인됐다. 장 CFO는 “NS101이 가진 기전은 알츠하이머, 루게릭병(근위축성 측색경화증), 망막 병증 등 여러 신경퇴행성 질환 증상을 개선할 수 있다”며 “이와 관련한 데이터도 충분히 갖고 있어 여러 기업이 관심을 보이고 있다”고 귀띔했다.그는 이어 “최소 2~3년 동안 긴밀이 소통해온 빅파마가 있다. 이름만 들으면 알만한 빅파마다”며 “일본과 중국 지역 내 기업과도 동시에 NS101의 기술수출을 위한 협의를 하고 있다. 올해 말까지 이중 최소 1곳 이상의 기업과 기술수출 성과를 낼 수 있을 것”이라고 내다봤다.프리 IPO 이후 뉴라클사이언스가 본격적인 상장 돌입 절차를 밟게 될 시점이 이르면 연말이 될 수 있다는 얘기다. 뉴라클사이언스는 지난해 11월 기술성평가에서 A와 BBB를 받아 그 문턱을 넘었으며, 상장주관사는 NH투자증권로 알려졌다. 장 CFO는 “당장 예심을 신청하지는 않을 계획이다”며 “(앞서 언급한 예상 성과를 바탕으로 )적절한 기업가지 제고가 이뤄질 시점에 대해 상장 주관사 등과 깊은 논의를 진행하고 있다”고 전했다.
2024.05.21 I 김진호 기자
에비드넷, ‘대세’ DCT 시장 하반기 진출…19조 시장 출사표
  • 에비드넷, ‘대세’ DCT 시장 하반기 진출…19조 시장 출사표
  • [이데일리 나은경 기자] 마이데이터 전문기업 에비드넷이 올 하반기 분산형 임상시험(DCT) 솔루션 ‘EVIX-DCT’를 출시한다. DCT는 코로나19 팬데믹 이후 미국 식품의약국(FDA)이 적극 장려하는 임상시험 운영방식이다. 에비드넷은 올해 국내 시장 출시를 시작으로 유럽, 북미, 아시아 등 해외 주요 임상시험 시장으로 뻗어나간다는 포부여서 매출에 날개를 달 수 있을 것으로 기대된다.20일 에비드넷에 따르면 회사의 EVIX-DCT는 최근 중소기업벤처부와 서울과학기술대학교가 주관하는 ‘미라클 프로그램’에 선정됐다. 이달부터 임상시험수탁회사(CRO)를 대상으로 파일럿 서비스를 운영하고 오는 7월까지 서비스 개발을 마쳐 1차 출시하는 것이 목표다. 연말까지는 글로벌 시장조사 등 글로벌 시장 진출을 위한 기반 마련에도 나선다.회사 관계자는 “미라클 프로그램에 선정됨에 따라 글로벌 무대로 나아갈 수 있는 교두보가 확보됐다”며 “EVIX-DCT를 앞세워 국제 임상시험 시장에서 입지를 다지겠다”고 말했다. 회사는 국내외 임상시험 관련 기관 및 기업과의 파트너십도 확대해 나갈 방침이다.에비드넷의 DCT 솔루션 ‘EVIX-DCT’의 사업추진일정 (자료=에비드넷)DCT는 연구의 일부나 전체를 대학병원과 같은 일반적인 임상시험기관이 아니라 임상시험 참여자의 집이나 이와 가까운 지역 의료시설에서 진행하고 관련 데이터는 온라인으로 수집하는 방식의 임상시험을 의미한다. 아직 국내에서는 낯선 개념이지만, 미국 등 선진 의료시장에서는 향후 임상시험의 ‘표준’이 될 것으로 전망된다. 특히 코로나19로 비대면 임상시험의 필요성에 대한 목소리가 높아지자 미국 식품의약국(FDA)는 지난해 DCT 지침 초안을 공개하기도 했다. 향후 임상시험이 ‘비대면’이 주가 되는 DCT로 빠르게 변화할 수 있는 기반이 갖춰진 것이다.글로벌 시장조사업체 메디테크 인사이트는 글로벌 DCT 시장이 오는 2026년 142억 달러(약 19조4000억원) 규모로 성장할 것으로 추산하기도 했다. 이는 매년 10%를 웃도는 성장률을 기록해야 가능한 수치다.에비드넷이 개발 중인 EVIX-DCT는 오라클 클라우드 기반의 임상시험 관리 플랫폼이다. 임상시험의 전(全) 단계를 웹과 모바일 애플리케이션(앱)을 통해 통합적으로 관리할 수 있게 하는 서비스다. 특히 많은 글로벌 병원들이 사내 소프트웨어로 활용 중인 오라클 클라우드를 사용하기 때문에 시장 진입이 용이할 것으로 예상된다. 임상시험 연구자와 참여자에게 필요한 정보를 실시간으로 제공하고 데이터 기반 의사결정을 쉽게 함으로써 임상시험의 효율성과 정확성을 극대화하는 것이 목표다.EVIX-DCT에서 수집된 임상데이터는 통계적 분석 및 리포트를 제공하며 에비드넷이 구축한 의료 마이데이터 플랫폼 및 실사용증거(RWE·Real World Evidence) 빅데이터 플랫폼과도 연동될 예정이다. 물론 이 과정에서 DCT에 명시적으로 동의한 환자의 데이터만이 활용될 것이라는 게 회사의 설명이다. 회사 관계자는 “EVIX-DCT와 의료 마이데이터, RWE 빅데이터의 통합이 의료전문가를 위한 빅데이터 솔루션인 ‘피더넷’(FeederNet)의 B2B 플랫폼과 마이데이터의 B2C 플랫폼 사이 다리 역할을 할 것”이라며 “이로 인해 개인 맞춤형 치료 개발에 필요한 정밀 데이터 분석이 가능해질 것으로 기대하고 있다”고 강조했다.가장 먼저 EVIX-DCT는 현재 에비드넷이 임상의사결정지원시스템(CDSS)을 제공 중인 소아·청소년 환자 대상의 중증 아토피 피부염 치료제 임상 연구에 적용된다. 국내 대형병원 10곳이 참여 중인 이 과제는 참여인원만 2000명에 달해 단기내 회사가 다양한 피드백을 수령하고 서비스 노하우도 쌓을 수 있을 것으로 보인다.에비드넷은 DCT에 참여하는 환자들이 정보기술(IT)에 익숙지 않더라도 쉽게 접근하고 참여할 수 있도록 하기 위해 사용자 친화적인 인터페이스와 지원시스템을 개발하는 데 초점을 맞추고 있다. 기존에 서비스되고 있는 에비드넷의 의료 마이데이터 플랫폼 앱 ‘메디팡팡’이 여기서 핵심역할을 할 것으로 보인다. 회사 관계자는 메디팡팡 이용자 3만명을 대상으로 한 마이데이터 사업에서의 사용자 편의성 개선 경험이 DCT 프로젝트에 반영될 것이라고 밝히기도 했다. 다양한 위치에서 수집되고 관리되는 환자의 건강 데이터를 보호하기 위해 회사는 첨단 보안 기술을 적극 활용하고 프로토콜 강화를 위한 작업에도 나섰다.다만 DCT 서비스를 구현하고 해외 시장에 진출하려면 나라마다 다른 개인정보보호법과 건강정보 보호법규를 따라야 한다는 점에서 향후 시장진출의 어려움이 예상된다. 이 때문에 에비드넷은 인·허가 절차가 간단하거나 필요없는 국가들에서 먼저 서비스를 시작한다는 계획이다. 이 과정에서 현지 CRO나 글로벌 CRO와의 전략적 파트너십도 적극 검토해 초기 타깃 국가에서의 성공을 바탕으로 규제가 복잡한 국가로 추가 확장을 염두에 두고 있다.회사 관계자는 “이번 미라클 프로그램 선정으로 해외 시장에서의 사업 확장에 속도를 내고 있다”며 “특히 유럽, 북미, 아시아의 주요 임상시험 시장을 목표로 하고 있고, 이러한 지역에서 EVIX-DCT 플랫폼의 우수성을 인정받기 위해 다양한 국제적 인증과 승인 절차를 진행 중”이라고 말했다.
2024.05.21 I 나은경 기자
면역항암제 치료에도 악화된 간암, 표적치료제로 ‘효과’
  • 면역항암제 치료에도 악화된 간암, 표적치료제로 ‘효과’
  • [이데일리 이순용 기자] 수술이 불가능한 간암을 치료하기 위한 면역항암제가 개발되면서 높은 치료 효과를 보이며 1차 치료제로 자리 잡았다. 하지만 면역항암제 치료에도 불구하고 암이 악화된 환자들은 표준 치료법이 없는 상황이다. 이 때 간암 표적치료제를 사용했을 때 평균 생존 기간이 14개월이 넘었다는 전향적 연구 결과가 발표됐다.서울아산병원 종양내과 유창훈 교수팀은 면역항암제 치료에도 효과가 없었던 47명의 간세포암 환자들을 대상으로 다중표적치료제인 카보잔티닙을 사용한 결과, 카보잔티닙을 2차 치료제로 사용한 경우 평균 생존 기간이 무려 14.3개월로 나타났다고 최근 밝혔다.현재 수술이 불가능한 간세포암 2차 치료제로서 카보잔티닙을 포함한 다중표적치료제가 대체로 사용되고 있지만, 후향적 연구 결과를 바탕으로 해 명확한 근거는 부족한 상황이었다. 하지만 이번 연구는 치료 시작부터 연구팀이 직접 추적 관찰하는 신뢰도 높은 전향적 연구 방식으로 진행돼, 간세포암 2차 치료제로서 다중표적치료제 카보잔티닙의 효과가 밝혀졌다.서울아산병원과 울산대학교병원, 홍콩 중문대학 의과대학 부속병원 연구팀이 공동으로 진행한 이번 다국가, 다기관 연구 결과는 간질환 분야에서 전세계적으로 가장 권위 있는 저널 중 하나인 ‘유럽간학회지(Journal of Hepatology)’에 최근 게재됐다.서울아산병원 종양내과 유창훈 교수팀은 수술이 불가능해 면역항암제 치료를 실시한 간세포암 환자 중 암이 악화된 환자 47명을 대상으로 2020년 10월부터 2022년 5월까지 다중표적치료제인 카보잔티닙으로 치료를 실시했다.연구팀은 카보잔티닙 치료 전 사용한 면역항암제 종류 및 치료 횟수, 카보잔티닙 치료 순서 등에 따라 세부적으로 집단을 나눠 결과를 비교 분석했다. 그 결과 면역항암제 종류와는 상관 없이 카보잔티닙을 면역항암제 치료 후 2차 치료제로 사용한 17명의 경우 평균 생존 기간이 14.3개월인 것으로 나타났다. 카보잔티닙을 3차 치료제로 사용한 경우에는 평균 생존 기간이 6.6개월이었다. 평균 카보잔티닙 치료 기간은 2.8개월이었으며, 카보잔티닙 치료 시작 후 전체 평균 생존 기간은 약 9.9개월이었다. 기존 연구에 의해 알려져 있는대로 카보잔티닙 치료 후 부작용으로 손발바닥 홍반성 감각 이상, 피로감, 고혈압, 설사 등이 나타나는 환자들도 있었지만, 적절한 약물 치료로 대부분 치료됐다.유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 “수술이 불가능한 간세포암 치료에 있어서 2차 치료법에 대해 지금까지 전세계적으로 정립된 표준 가이드라인이 없었는데, 임상 2상 연구 결과이기는 하지만 이번 전향적 연구를 통해 카보잔티닙이 간세포암 2차 치료제로 사용될 수 있다는 정확한 근거가 마련됐다”고 말했다.서울아산병원 종양내과 유창훈 교수가 간암 환자를 진료하고 있다.
2024.05.21 I 이순용 기자
싸이토젠 "암의 골전이 진단용 조성물 中 특허 취득"
  • 싸이토젠 "암의 골전이 진단용 조성물 中 특허 취득"
  • [이데일리 석지헌 기자] CTC(순환종양세포)기반의 정밀의료 전문기업 싸이토젠(217330)은 ‘암의 골전이 진단용 조성물 및 이를 포함하는 키트’에 관한 중국 특허를 취득했다고 21일 밝혔다. 이번 특허는 한국 일본 유럽에 이어 4번째다. 미국 등 주요 국가에도 출원돼 등록을 기다리고 있다. 이번 특허는 싸이토젠은 회사의 핵심 플랫폼인 CTC(순환종양세포) 기반의 액체생검 플랫폼을 적용해, ‘오스테오칼신(osteocalcin)을 발현하는 말초혈액 유래 세포를 검출해 암 골전이를 진단’하는 기술이다. 기존의 골전이 뼈 스캐닝에 비해 간단하며, 암 골전이 진단시기를 앞당겨 환자의 생존율을 높일 것으로 회사는 기대하고 있다. 이 기술은 세계 최초로 암의 골전이를 간단한 혈액 검사로 조기에 진단할 수 있는 새로운 진단법에 관한 것이다.골전이암(전이성 골종양)은 유방암, 폐암, 전립선 암 등 다양한 원발암에서 분리된 암세포가, 혈액을 통해 뼈로 전이돼 발생한다. 기존 검사는 6~12개월 간격의 영상검사를 통해 골전이 여부를 진단해왔으나, 이 경우 임상적골전이 단계에서만 진단이 가능하다. 하지만 이 때는 이미 종양의 성장이 상당히 진행된 상태이기 때문에 효과적인 치료가 어렵다. 싸이토젠 관계자는 “혈액 속 세포의 바이오마커인 오스테오칼신(osteocalcin)을 검출해 조기에 골전이암을 발견할 수 있게 됐다”며 “이 기술을 이용하면 미세골전이 단계에서 골전이 여부를 예측, 진단해 선별적이고 빠른 치료를 진행할 수 있다”고 말했다. 싸이토젠에 따르면 골전이는 전립선암과 유방암 환자의 경우 60~75%, 폐암의 경우 30~40%가 경험할 정도로 자주 발생한다. 유방암에서 골전이가 발생하면, 사망률은 4.9배 이상 증가하게 되는데, 골전이를 조기에 진단, 선제적 치료를 하게 되면 환자의 삶의 질을 유지함은 물론 생존율을 크게 증가시킬 수 있다는 설명이다. 한편 싸이토젠은 최근 법인세비용차감전계속사업손실로 인한 관리종목 편입가능성에 대한 우려에 대해 “문제가 없다”는 입장을 밝혔다. 회사 측 관계자는 “지난해 유상증자 및 전환사채(CB) 발행을 통해 자금을 조달했으며, 올해 매출폭도 향상될 예정인 만큼 관리종목 지정에 해당하는 사항을 없을 것”이라고 말했다.
2024.05.21 I 석지헌 기자
바이오 상장심사만 9개월…절반 단축 큐리옥스,라메디텍 뭐가 달랐나
  • 바이오 상장심사만 9개월…절반 단축 큐리옥스,라메디텍 뭐가 달랐나
  • [이데일리 석지헌 기자] 한국거래소로부터 상장 심사를 받고 있는 바이오텍의 심사 기간이 속절없이 길어지고 있다. 2년 전만해도 4개월 수준이던 평균 심사기간은 최근 9개월까지 늘어지면서 투자 적기를 놓칠까 걱정하는 바이오텍이 상당하다. 이런 가운데 비교적 빨리 상장 승인을 받은 기업도 있어 관심이 모인다. [이데일리 문승용 기자]17일 업계에 따르면 이달 기준 거래소에 기술특례 상장을 위한 예비심사 신청서를 제출해 심사를 받고 있는 바이오 기업은 퓨쳐메디신, 넥스트바이오메디컬, 지피씨알, 에이치이엠파마, 온코크로스, 셀비온, 쓰리빌리언 등이 있다. ◇“최대 9개월 대기”… 늦어지는 심사이들 중 가장 먼저 심사를 청구한 퓨쳐메디신(2023년 10월 20일)의 경우 7개월 가량 지난 현재까지 ‘심사 중’ 상태다. 비슷한 시기 심사를 신청한 넥스트바이오메디컬(2023년 10월 31일) 역시 심사를 받고 있으며, 지피씨알과 에이치이엠파마 모두 지난해 12월 신청해 5개월째 심사 중이다.퓨쳐메디신과 비슷한 시기 심사를 신청한 엑셀세라퓨틱스(2023년 10월 31일)는 7개월이 지난 이달 14일이 돼서야 상장 승인을 받았다. 지난해 7월 예비심사를 청구한 노브메타파마는 9개월이나 걸렸다. 회사는 이달 거래소로부터 상장 미승인 통보를 받고 시장위원회에 재심사를 청구한 것으로 알려진다. 이르면 상반기 상장하는 세포·유전자 치료제 위탁개발생산(CDMO) 기업 이엔셀도 심사가 8개월 넘게 소요된 바 있다.지난해 파두가 상장 뻥튀기 논란을 일으킨 후 기술특례 상장을 추진하는 기업에 대한 심사 기준이 훨씬 까다로워졌단 게 업계 중론이다. 바이오 신약 개발사의 경우 심사 지연은 더욱 치명적일 수 있다. 투자 적기를 놓쳐 임상시험 진입이 늦어지면 성장동력 자체를 잃어버릴 수 있어서다. 원칙적으로 거래소의 상장예심 기간은 45영업일이다. 이 기간을 반드시 지켜야 하는 건 아니지만, 9개월 가까이 결과가 나오지 않는 건 문제가 있다는 지적이다. 벤처캐피탈(VC) 업계도 상장 지연에 따른 피로감이 상당한 분위기다. 투자금 회수(엑시트) 시기가 그만큼 늦어지기 때문이다. 한 VC 대표는 “자금 회수 불확실성이 커지기 때문에 투자도 꺼리게 된다”며 “가뜩이나 돈줄이 마른 바이오 업계가 더욱 어려워질 수밖에 없다”고 짚었다. 2년여 전까지만 해도 기술특례로 상장 승인을 받은 기업의 경우 평균적으로 4개월이 소요됐다. 샤페론(378800)은 2022년 1월 예심 청구 후 5월 승인받았고 보로노이(310210)는 2021년 9월 청구, 2022년 1월 승인을 받았다. 에이프릴바이오(397030)는 2021년 11월 청구했고 4개월이 지난 2022년 3월 결과를 통보받았다. 심사를 기다리다 자진철회한 곳도 있다. 올해 1분기 자진 철회한 바이오 기업은 피노바이오, 코루파마, 옵토레인, 하이센스바이오 등 4곳이다. 이들은 예비심사 7개월 가량이 지나도 소식이 없자 철회를 택했다.◇승인 빨랐던 기업, 뭐가 달랐나이런 가운데 5개월 만에 상장 승인을 받아낸 기술특례 상장 바이오·헬스케어 기업에 관심이 모인다. 큐리옥스바이오시스템즈(445680)는 지난해 1월 예심 청구 후 5개월 만인 6월 승인을 받아 지난해 8월 코스닥 시장에 입성했다. 큐리옥스바이오는 세계 최초 세포분석 자동화 기기를 개발해 국내 바이오 소부장(소재·부품·장비) 분야 ‘대장주’로 꼽힌다. 회사는 상장 후 한 달 만에 시총 5000억원을 돌파했고 현재는 시총 4000억원 대에 안착했다. 공모가(1만3000원) 대비 주가는 300% 이상 뛰었다.큐리옥스는 매출과 기술의 ‘연계성’으로 규제 당국의 빠른 심사를 이끌어낸 것으로 분석된다. 회사는 바이오 3대 분석 필수 공정 중 하나인 세포분석 과정을 자동화한, 기존에 없던 혁신 장비를 개발해 글로벌 제약사들 러브콜을 받고 있다. 지난해 7월 기준 화이자, 아스트라제네카 등 글로벌 제약사 18곳에 혁신 장비를 납품 중이다. 그 동안 바이오 기업들은 원심분리기를 통해 세포분석을 해왔다. 하지만 원심분리기를 통한 분석은 비용이 많이 들고 분석 시간이 오래 걸리며, 연구원 숙련도에 따라 데이터가 차이를 보이는 등 한계가 있었다. 이런 상황에서 큐리옥스는 기존 수작업 공정을 자동화하는 장비를 개발해 ‘게임체인저’로 급부상했다는 평가다.내달 상장을 앞둔 라메디텍의 경우 2023년 11월 심사 청구서를 제출해 2024년 4월 승인을 받아 역시 5개월 밖에 걸리지 않았다. 거래소는 라메디텍이 핵심기술에 바탕해 지속적인 성장이 가능하다고 판단한 것으로 분석된다. 라메디텍의 핵심기술은 초소형 고출력 모듈이다. 기존 병원에서 사용하는 장비는 레이저 모듈의 크기가 아무리 작은 것도 50㎝ 정도 된다. 라메디텍은 이를 10분의 1 수준으로 줄이면서도 성능은 유지한 모듈을 생산할 수 있는 설계·광학 제조 기술을 확보했다. 주력제품을 바탕으로 빠르게 매출도 올리고 있다. 2019년 제품을 본격적으로 판매한 이후 코로나19 등 악재에도 매년 두자릿수의 성장을 나타내고 있다. 올해 처음으로 연매출 100억원 돌파도 가능할 것이란 전망이 나온다.
2024.05.21 I 석지헌 기자
비보존, 국산 신약 38호 유력 후보 오피란제린 앞세워 성장 박차
  • 비보존, 국산 신약 38호 유력 후보 오피란제린 앞세워 성장 박차
  • [이데일리 신민준 기자] 올해 들어 국산 신약 37호가 약 1년 6개월 만에 탄생하면서 다음 순번인 38호 신약이 누가 될지에 대해서도 관심이 쏠린다. 현재 비보존그룹의 비마약성진통제 오피란제린이 가장 유력한 후보로 꼽힌다. 오피란제린은 세계 최초 다중 수용체 표적 비마약성진통제로 통증 신호 전달을 효율적으로 억제한다. 비보존그룹은 오피란제린을 필두로 퇴행성 뇌질환과 조현병 등 중추신경계 신약 개발에 박차를 가할 예정이다. (그래픽=이데일리 문승용 기자)◇오피란제린, 세계 최초 다중 수용체 표적 비마약성진통제19일 제약업계에 따르면 제일약품 자회사인 온코닉테라퓨틱스는 지난달 위식도역류질환 치료제 자스타프라잔의 국내 품목허가를 획득했다. 자스타프라잔이란 기존 위식도 역류질환 등 소화성 궤양용제 시장에서 기존 프로톤펌프저해제(PPI)를 대체할 것으로 기대되는 차세대 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB) 계열 신약 후보 약물을 말한다.2022년 11월 대웅제약의 당뇨병 신약 엔블로정 이후 약 1년 6개월 만에 국산 신약이 식약처로부터 품목허가를 받았다. 지난해 식품의약품안전처의 허가를 받은 국산 신약은 단 한 건도 없었다. 코로나19 팬데믹으로 코로나 백신과 치료제 개발이 집중된데다 임상 진행 등에도 차질을 빚는 등 신약 연구개발 환경이 녹록지 않았기 때문이다.하지만 코로나19 엔데믹 추세로 신약 연구개발이 활발해지면서 국산 신약이 잇따라 등장할 것으로 기대된다. 제약업계는 연내 국산 신약 38호 등장도 점치고 있다. 국산 38호 신약으로 유력한 후보로 비보존그룹의 비마약성 진통 주사제 오피란제린이 꼽힌다. 비보존그룹은 지난해 11월 식약처에 신약허가신청서(NDA) 제출을 완료해 현재 허가 심사 절차를 진행하고 있다. 비보존그룹의 다중 타겟 신약개발 플랫폼을 통해 발굴된 오피란제린은 통증 신호 전달에 관여하는 두 가지 수용체 GlyT2와 5HT2A에 이중 길항작용을 한다. 이를 통해 오피란제린은 중추와 말초신경계에서 통증신호 전달을 동시에 효과적으로 억제한다.기존 비마약성 진통제는 아세트아미노펜 성분(파라아미노페놀)과 비스테로이드성 소염진통제로 구분된다. 기존 비마약성 진통제는 통증 강도(NRS) 1~4 등급의 경도 통증에서 염증을 가라앉히는 작용(소염진통)으로 통증을 억제한다. 이에 따라 통증 강도(NRS) 5~6등급의 중등도 통증 및 7~10 등급의 중증 통증(수술 후 통증, 암성 통증, 신경병증성 통증 등)은 중추신경계에서 통증 전달을 억제하는 마약성 진통제(아편유사제)가 사용될 수 밖에 없다.오피란제린은 기존 비마약성 진통제들과 달리 중추와 말초신경계 모두에서 통증 신호 전달을 억제해 복강경 대장절제 수술 후 통증 등 중등도 이상 통증에서 통증 효과를 입증했다. 오피란제린은 중독성이나 호흡곤란 등 심각한 부작용을 보이는 마약성 진통제와 달리 중대한 약물 이상 반응이나 부작용도 나타나지 않았다.앞서 실시한 비보존그룹의 임상 3상 결과 일차 평가 지표인 투여 개시 후 12시간 통증강도차이합에 대한 평가에서 유의성을 확보했다. 오피란제린을 투여한 환자군은 가짜약을 투여한 환자군보다 평균 35% 높은 통증감소를 보였다. P값은 0.0047로 나타났다. P값이 0.05 미만일 경우 임상시험의 성공으로 평가한다.오피란제린 임상 3상은 국내 복강경 대장절제 수술 후 통증 환자 285명을 대상으로 이뤄졌다. 임상 수행은 △서울대병원 △서울아산병원 △분당서울대병원 △고려대안암병원 △삼성서울병원 등 총 5곳이 맡았다.비보존그룹 관계자는 “오피란제린은 국내 기업이 자체 연구·개발한 순수 국산 신약”이라며 “전 세계적으로 수많은 실패를 거듭해왔던 진통제 신약개발의 역사를 획기적으로 전환시킬 만한 중대한 가치를 지닌다”고 설명했다.그러면서 “오피란제린은 궁극적으로 마약성 진통제를 대체해 수술 후 통증에 대한 1차 치료제를 목표로 하고 있다”며 “비보존그룹은 오피란제린을 국내에 먼저 출시해 마약성 진통제 남용 위험에 노출돼 있는 중·고등도 수술 후 통증 환자에게 안전하고 중독성 없는 강력한 통증 치료의 기회를 빠르게 제공할 것”이라고 말했다.◇퇴행성 뇌질환 등 중추신경계 신약 개발 속도비보존그룹은 국내 진통제시장의 빠른 잠식을 위해 보령과 손을 맞잡았다. 비보존그룹은 식약처 품목허가 획득 후 오피란제린을 완제품 형태로 보령에 제공한다. 비보존그룹과 보령은 오피란제린의 유통과 판매에서 역할을 분담한다. 비보존제약은 주사제 제형을 변경한 스프레이와 크림 등 오피란제린 외용제도 개발하고 있다. 비보존제약은 지난해 4월 오피란제린 외용제에 대한 임상 2상을 완료해 안전성과 진통 효능을 확인했다. 비보존제약은 연내 제형을 확정하고 임상 3상 시험을 개시할 예정이다.비마약성 진통제시장은 항암제와 당뇨치료제 다음으로 큰 시장으로 알려졌다. 한국보건산업진흥원에 따르면 전 세계 비마약성 진통제시장은 2030년에 약 100조원 규모로 추정된다.아이큐비아에 따르면 국내 진통주사제시장은 마약성 진통 주사제 430억원, 비마약성 진통 주사제 1205억원 규모로 추정된다. 제약업계는 오피란제린 출시 기준 향후 5년 내 최대 연매출 640억원, 향후 10년 내 최대 연 매출 1100억원을 창출할 것으로 추정한다.비보존제약은 오피란제린을 기반으로 중추신경계 신약 개발에도 속도를 낸다. 비보존제약은 마약성 진통제에 대한 중독 예방 및 치료를 위한 경구용(먹는) 약물중독치료제(VVZ-2471)의 임상 2상을 앞두고 있다. 비보존제약은 퇴행성 뇌질환 치료제(VVZ-E2)의 경우 내년 임상 1상을 진행하는 것을 목표로 하고 있다. 비보존그룹은 실적 개선세를 이어오고 있다. 비보존제약은 지난해 매출 713억원, 영업이익 26억원을 기록했다. 매출은 전년(516억원)대비 약 38% 증가했다. 영업이익은 전년 56억원 적자에서 흑자로 전환됐다. 비보존그룹 관계자는 “오피란제린은 글로벌 공중보건 위기인 마약성 진통제 위기(Opioid Crisis)를 해결하고 거대한 규모의 진통제시장에 게임 체인저로 등극할 계열 내 최초(First-in-Class) 혁신 의약품”이라며 “비보존그룹은 오피란제린의 신속한 시장진입을 통해 마약성 진통제의 폐해를 사전에 차단하고 안전하고 효과적인 치료의 기회를 제공할 것”이라고 말했다.
2024.05.21 I 신민준 기자
휴런, 국내 최초 뇌질환 선별 솔루션 美 FDA 허가
  • 휴런, 국내 최초 뇌질환 선별 솔루션 美 FDA 허가
  • [이데일리 김승권 기자] 뇌 신경 질환 전문 의료 인공지능(AI) 기업 휴런의 비조영 CT 영상 분석 솔루션 ‘Heuron ICH’가 미국 식품의약품안전국(FDA)으로부터 시판 전 허가(510(k) clearance)를 획득했다. 국내 뇌질환 솔루션 중에서 미국 FDA로부터 선별 및 알람(triage and notification)의 목적으로 허가된 첫 번째 솔루션이다.Heuron ICH는 비조영 CT 영상만으로 두개내출혈(Intracranial hemorrhage) 양성 의심 사례를 자동으로 선별 및 알람을 주는 인공지능 솔루션이다. 사람의 눈으로는 판독하기 어려운 아주 작은 출혈까지도 신속하게 분석해 빠른 대응이 필요한 응급 뇌출혈 환자들을 선별하는 데에 도움을 준다. 특히, Heuron ICH의 민감도 및 특이도는 각각 86%와 88%에 달한다.휴런, ‘국내 최초’ 선별 및 알림 솔루션 美 FDA 허가Heuron ICH는 휴런이 미국 FDA로부터 허가받은 다섯 번째 솔루션(Veuron-Brain-mN1, Veuron-Brain-pAb, Heuron Beta Amyloid, Veuron-Brain-pAb3, Heuron ICH)으로, 휴런은 현재까지 국내 의료기기 허가/인증 15건, 유럽 CE(MDD) 4건 등 다수의 국내외 인증을 보유하고 있다.신동훈 휴런 대표는 “이번 제품 허가를 통해 휴런의 미국 진출에 더욱 박차를 가할 수 있게 되었다”며, “앞으로도 더 많은 의료 솔루션의 FDA 등록은 물론, 휴런의 다양한 솔루션들이 미국 임상현장에서 응급 환자들에게 보다 유용하게 쓰일 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다.”고 소감을 전했다.한편, Heuron ICH는 지난 해 미국 하버드 의과대학과 연계된 매스 제너럴 브리검(Mass General Brigham)의 임상시험을 통해 FDA에서 요구한 목표 성능 수준 이상을 성공적으로 달성한 바 있다.
2024.05.21 I 김승권 기자
③ 빅파마 뛰어드는 액체생검...K-암 진단 경쟁력은
  • [맞춤형 의료시대]③ 빅파마 뛰어드는 액체생검...K-암 진단 경쟁력은
  • 스마트 기기를 가슴에 대면 인공지능(AI)이 사람의 심장 및 호흡 소리를 인식해서 몸에 어떤 이상이 있는지 알려준다. 반지를 끼면 혈압을 지속적으로 체크해서 위험도를 알려주는 기기부터 몸에 붙이면 혈당 변화를 알려주는 기기까지 등장했다. 병원에서 환자를 진료하는 전통적 방식에서 디지털 헬스케어로 의료 패러다임이 급격하게 변화하고 있다. 의료 서비스가 필요한 개인이 직접 자신의 건강 상태를 살피고, 관리하는 맞춤형 의료 시대가 본격 열리고 있다. 맞춤형 헬스케어는 미국에선 빅테크 기업 위주로, 국내에서는 바이오텍이 각각 기술 개발에 앞장서고 있는 형국이다.팜이데일리는 국내 바이오텍이 세계시장에서 일정부분 경쟁력이 있는 것으로 평가받는 3개 분야에 대해 미국과 기술 격차를 분석해봤다. △연속혈당측정기 △원격의료 △액체생검 등이다. 이번 기획 시리즈를 통해 각 분야에서 어떤 변화가 일어나고 있는지, 국내외 주요 대표주자들의 사업전략 등을 집중 해부한다.[편집자주][이데일리 김승권 기자] 한국인 사망원인 1위(통계청)는 37년째 암이다. 인구 10만 명당 약 160명이 암으로 사망한 것으로 나타났다. 암으로 인한 사망자가 늘어나는 이유는 초기 뚜렷한 증상이 나타나지 않아 조기 진단이 어려워서다. 세계보건기구(WHO)는 암 발생인구의 약 1/3은 암을 조기에 발견할 경우 완치가 가능한 것으로 보고 있다. 이런 딜레마를 해결하기 위한 방안으로 ‘액체생체검사’(액체생검) 기술이 주목받고 있다. 액체생검은 혈액, 타액(침), 소변 등에 존재하는 핵산조각을 분석해 암 등 질병의 진행을 실시간으로 추적하는 기술이다. 액체생검 시장 시장에 뛰어드는 빅파마들이 늘고 있다. 글로벌 의료시장에서 암 치료 패러다임이 ‘개인·맞춤’으로 고도화되면서 체외 진단 수요가 높아지고 있기 때문이다.13일 제약바이오업계에 따르면 미국 액체생검 바이오 벤처기업 프리놈은 최근 시리즈F 투자라운드에서 약 3400억원 규모의 투자 유치에 성공했다. 이번 투자는 빅파마 중 한 곳인 스위스 제약사 로슈가 주도했다. 로슈를 포함해 ‘돈나무 언니’로 알려진 미국 투자가 캐시 우드가 이끌고 있는 자산운용사인 아크인베스트 등 20개사가 참여했다. 시리즈F 라운드까지 포함한 프리놈의 누적 투자금은 총 약 1조8000억원에 달한다.◇ 액체생검에 부정적이던 미국...투자 분위기 바뀌었다과거 미국에서 액체생검은 ‘사기꾼의 사업’이란 이미지가 강했다. 실리콘밸리 혈액검사 스타트업 테라노스 창업자인 엘리자베스 홈스 때문이다. 그는 자사 키트를 이용하면 혈액 몇 방울로 250여개 질병을 진단할 수 있다며 기업 가치를 10조원까지 끌어올렸다. 그러나 ‘만능진단키트’의 존재는 결국 거짓이었고, 이는 실리콘밸리 역사상 최대 사기극이란 불명예를 안았다. 사태 직후 ‘액체생체검사(액체생검) 시장 신뢰도도 큰 타격을 입었다.하지만 최근 분위기가 바뀌고 있다. 미국 대표 액체생검 기업 가던트헬스가 사업을 안정적으로 이끌며 기술 검증이 충분히 이뤄졌기 때문이다.가던트헬스는 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득한 NGS 동반진단 제품인 가던트360을 파이프라인으로 갖고 있다. 현재 전세계 60개국, 약 25만명의 고형암환자에게 자사 액체생검 서비스 ‘가던트360’를 제공하고 있다. 지난해엔 한국 기업 루닛(328130)과 암진단 제품의 국내 유통계약을 체결했고 혈액기반 대장암 검사법 ‘실드’를 한국에 출시했다.해당 제품은 고형암을 대상으로 혈액을 통해 여러 종류의 암 유전자 돌연변이를 동시에 진단이 가능토록 한 제품이다. 총 74개의 유전자에 대해 단일염기서열 변이와 삽입결손 변이 판단이 가능하고, 18개 유전자에 대해 증폭 여부와 6가지의 유전자 융합 여부를 확인할 수 있다.(그래픽=이데일리 이미나 기자)기존 조직생검 방식과 비교 임상시험을 진행해 액체생검 방식인 가던트360의 비열등성을 입증했다. 회사 측에 따르면 282명의 비소세포폐암 환자 대상으로 가이드라인에 등재된 7가지 유전자 돌연변이(G7) 진단 능력을 비교했을 때 조직생검에서는 60명의 환자를 진단했지만, cfDNA 기반 액체생검은 77명을 진단했다. 이 중 48명의 환자는 결과가 동일했다.매출도 꾸준히 늘고 있다. 가던트헬스의 작년 매출은 5억6394만달러(약 7486억원)로 전년 동기 대비 25.45% 증가했다. 시장 전망치였던 4억4953만달러(약 5967억원)를 25.45% 상회한 수치다. 지난달 26일 기준 가던트헬스의 시가총액은 2조9000억원에 달한다. 가던트360은 앞선 임상으로 기술 경쟁력을 입증해 NGS 액체생검 동반진단 최초로 미국 공적보험에도 편입됐다. 아직까지 많은 환자들이 액체생검 동반진단을 활용하고 있지 않아 가던트360의 시장 침투율은 지속적으로 증가할 전망이다. 업계에서는 가던트헬스가 향후 몇 년간 약 20%대의 성장을 지속할 수 있을 것으로 보고 있다. 가던트헬스는 루닛과 파트너쉽을 맺고 공동 개발 제품을 출시하기도 했다. 서범석 루닛 대표는 “루닛은 가던트헬스와 지난 2021년 독점적 파트너십을 맺은 이후 올해 초 첫 공동개발 제품을 글로벌 출시하는 등 암 정밀 진단 서비스 제공을 위해 상호 노력하고 있다”며 “이번 유통 계약을 통해 확보한 유통망은 향후 출시할 AI 바이오마커 플랫폼 ’루닛 스코프‘의 국내 유통에 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.또다른 미국 기업 그레일은 혈액 속 메틸화 분석으로 50종 이상의 암을 진단하는 자사 플랫폼 ‘갤러리’를 통해 시장을 확대 중이다. 2021년 출시된 갤러리는 1년 만에 매출 약 800억원을 기록한 바 있다. ◇ 국내 조기진단 업계 아직 ‘블루오션’...아이엠비디엑스 등 기대주 ‘우뚝’암 액체생검 분야는 크게 3가지로 구분이 가능하다. 암 환자 맞춤 치료를 가능하게 하는 동반진단, 암의 잔존 질병과 재발을 예측하는 예후진단, 초기 단계에 진단하는 조기진단이다. 가던트헬스에 따르면 동반진단 시장 규모는 60억 달러(6조8160억원), 예후진단 시장은 150억 달러(17조400억원), 조기진단 시장은 그보다 훨씬 큰 500억 달러(56조8000억원) 규모로 각각 추정된다. 국내 바이오텍의 경우 조기진단에서 아직 확실한 매출 선두 기업이 나오진 않았다. 기술적으로 뛰어단 코스닥 상장사들이 빅파마와 파트너십을 통해 기대감을 키우고 있는 상황이다.대표기업으로 코스닥 새내기 아이엠비디엑스(461030)가 꼽힌다. 아이엠비디엑스의 시초가는 공모가 대비 179%가량 오른 2만3300원에 거래됐다. 시가총액은 5000억원 대를 터치한 후 현재는 2000억원 정도다.2018년 설립된 아이엠비디엑스는 국내에서 유일하게 NGS(차세대 염기서열 분석) 기반의 액체생검 기술을 상용화했다. 이 회사는 아스트라제네카(GSK)와 동반진단 협약을 맺으며 실력을 증명했고 유한양행 렉라자 동반진단 키트도 개발하고 있다. 미국 바이든 정부가 주관하는 ‘캔서문샷’에도 합류했다.가던트헬스 혈액검사 모습 (사진=가던트헬스)아이엠비디엑스는 암의 조기 진단부터 수술 후 재발 모니터링과 예후진단까지 전주기에 걸쳐 솔루션을 제공하는 것이 특징이다. 국내외 의료현장 커버리지가 넓어지면서 매출도 동반 늘고 있다. 올해부터는 진단 암 종류 확대와 해외시장 개척에도 나선다. 암세포는 증식과정에서 순환종양 DNA(ctDNA. circulating tumor DNA)를 방출하는데, 아이엠비디엑스는 혈액 속 ctDNA를 이용해 암 유전자를 찾아내는 기술을 가지고 있다.젠큐릭스(229000)도 기대되는 기업이다. 2011년 설립돼 2020년 코스닥 시장에 상장된 젠큐릭스는 디지털PCR 암 분자진단 전문기업이다. 젠큐릭스 진스웰BCT는 아시아에서 처음으로 아시아인을 대상으로 개발된 유방암 예후진단 검사다. 작년 세계 3대 암 학회 중 하나인 ASCO에서 글로벌 판매 1위 유방암 예후진단 제품과의 비교연구 결과를 발표하며 우수성을 입증했다. 진스웰BCT는 꾸준히 국내 병원에 도입돼, 현재 49개의 병원에서 진단할 수 있다.싸이토젠(217330)도 액체생검 기술로 주목받는 기업이다. 싸이토젠의 액체생검 플랫폼 ‘고밀도미세다공칩’은 순환종양세포(CTC)를 손상 없이 살아 있는 상태로 검출해 분석, 배양하기 위해 나노테크놀로지 기술을 적용한 플랫폼이다. 회사 측에 따르면 CTC는 암 세포에서 떨어져 나와 혈액을 통해 돌아다니면서 암의 전이를 일으킨다. CTC를 검출할 수 있다면 암 조기진단에 큰 도움이 될 수 있지만, 그 수가 극히 적어 식별이 어렵다. 실제 암 혈액 1㎖에 혈구 세포는 약 10억 개가 존재하며, 그 중 CTC는 5개 수준에 불과하다. 이 때문에 기술력을 높게 평가 받고 있는 것으로 알려졌다. 액체생검 업계 한 관계자는 “아이엠비디엑스 등이 보유한 플랫폼이 80% 이상의 암 진단 민감도를 나타냈지만, 아직 일부 암종에만 적용이 가능한 것이 현실”이라며 “하지만 향후 조직검사를 완벽히 대체할 액체생검 기술이 등장할 것”이라고 전망했다.
2024.05.21 I 김승권 기자
엔젠바이오, 글로벌 파트너 대상 ‘인 하우스 트레이닝’ 개최
  • 엔젠바이오, 글로벌 파트너 대상 ‘인 하우스 트레이닝’ 개최
  • [이데일리 박순엽 기자] NGS 기반의 정밀진단 플랫폼 기업 엔젠바이오(354200)는 튀르키예·말레이시아·싱가포르의 해외 파트너사와 국내 임상병리사들을 본사로 초청해 ‘인 하우스 트레이닝’(In-House Training)을 개최한다고 21일 밝혔다. 엔젠바이오 CI (사진=엔젠바이오)인 하우스 트레이닝은 비즈니스 협력을 맺은 글로벌 파트너와 국내 주요 병원 관계자를 초대해 △신제품 소개 △NGS 암 정밀진단 제품의 실험 교육 △환자 적용 사례 등을 소개하고 △엔젠바이오의 비전과 성장 전략을 공유하는 자리다. 엔젠바이오 관계자는 “지난 5년간 꾸준히 해외 대리점을 위한 교육 프로그램을 운영해왔고 이를 통해 유럽 최대 의료시장인 독일과 루마니아 등에 매출을 발생시키는 가시적인 성과를 거뒀다”며 “엔젠바이오의 최신 기술과 제품에 대한 이해를 높이고 현지 대리점 직원들이 직접 실험·분석에 참여해 실질적인 경험을 쌓을 수 있도록 설계된 교육 프로그램을 통해 엔젠바이오의 제품을 더욱 효과적으로 홍보하고 판매할 수 있는 역량을 키우는 데 기여했다”라고 말했다. 엔젠바이오는 교육 프로그램을 성실히 수행한 대리점들을 통해 독일의 최대 의료기관인 볼크만랩의 혈액암 정밀진단패널(HEMEaccuTest) 공급을 시작했으며, 올해는 루마니아 이아시 국립대학병원에 혈액암 정밀진단 패널뿐만 아니라 분석소프트웨어(NGeneAnalysys)를 첫 유료화 판매하는 성과를 거뒀다. 이번 교육은 약 5일간 진행되며, 혈액암 정밀진단 패널인 ‘힘아큐테스트™’(HEMEaccuTest™)와 유전체 분석 소프트웨어인 ‘엔젠어날리시스™’(NGeneAnlySys™)를 집중적으로 교육하고 △제품에 대한 소개 △핸즈온(Hands-on) NGS 실험 및 분석소프트웨어 교육 △적용 사례 △마케팅 및 세일즈 포인트 등을 심도있게 다뤄 해외 대리점의 기술지원 및 영업력 역량 강화에 초점을 맞췄다. 최대출 엔젠바이오의 대표는 “글로벌 시장에서의 성공은 현지 파트너들과의 긴밀한 협력이 중요한데, 지난 5년간의 교육 프로그램이 신규 해외 매출 증가로 이어진 것은 매우 고무적”이라며 “이번 교육을 통해 대리점 직원들이 엔젠바이오의 우수한 기술력과 제품을 깊이 이해함으로써 현지 시장에서의 판매 전략을 더욱 강화할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
2024.05.21 I 박순엽 기자
HLB, 美 간암신약 허가 지연됐지만…“보완 요구 흔한 일”
  • HLB, 美 간암신약 허가 지연됐지만…“보완 요구 흔한 일”
  • [이데일리 김새미 기자] HLB(028300)그룹의 간암 표적항암제 ‘리보세라닙’의 신약 허가 여부 결정이 지연되면서 원인이 무엇인지, 이를 얼마나 빨리 해결할 수 있을지에 대해 투자자들의 관심이 쏠리고 있다. 바이오업계에선 보완요구서한(CRL) 수령 자체는 흔한 일인 만큼, 보완 문제를 잘 처리한다면 신약 허가에는 큰 문제 없을 것으로 보고 있다.진양곤 HLB그룹 회장은 지난 17일 오후 서울 강남구에서 긴급 기자간담회를 열어 리보세라닙 허가 관련한 현황에 대해 공유했다. (사진=이데일리 김새미 기자)HLB그룹의 간암 표적항암제 ‘리보세라닙’이 지난 16일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CRL을 받으며 신약 허가가 지연됐다. HLB는 신약 허가 신청이 미뤄졌지만 중국 파트너사인 항서제약에서 보완을 거쳐 빠르게 재신청을 하겠다는 계획이다.앞서 HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 지난해 5월 16일 FDA에 리보세라닙과 중국 항서제약의 ‘캄렐리주맙’을 병용하는 요법으로 간암 1차 치료제를 시판하기 위해 신약허가신청서(NDA)를 제출했다.회사에 따르면 FDA가 지적한 사항은 △캄렐리주맙의 화학·제조·품질관리(CMC) △바이오리서치 모니터링(BIMO) 등 두 가지다. HLB 측은 두 가지 문제 모두 ‘사소한(minor) 문제’이므로 빠르게 해결 가능할 것으로 기대하고 있다.CMC란 의약품 원료와 완제품을 만드는 제조 공정과 품질이 일관성 있게 관리되고 있음을 문서화한 것을 뜻한다. 바이오리서치 모니터링(BIMO)이란 주요 임상기관(site)을 확인하는 절차다.◇제조공정·임상기관 실사 문제 해결하려면?일반적으로 FDA에서 CRL 수령 원인으로 가장 많이 지목되는 문제가 CMC 이슈다. 정세호 엘레바 대표도 “노바티스 등 글로벌 제약사도 CMC 부문에서 지적 받는 사례가 많다”고 부연했다. 실제로 지난해 FDA가 발송한 CRL 36건 중 CMC를 문제 삼은 경우가 18건으로 50%에 달했다. FDA는 신약 허가에 있어 CMC를 그만큼 중시한다는 의미다.진양곤 HLB그룹 회장은 “CMC 문제는 크게 시설에 관련된 것과 공정에 관련된 것 두 가지로 구분할 수 있다”면서 “만약 시설에 관련된 것이라면 시간이 오래 걸리겠지만 우리는 (의약품 제조) 공정에 관련된 사소한(minor) 지적 사항일 것으로 판단하고 있다”고 말했다.바이오업계에서도 HLB의 주장이 맞다면 CMC 이슈를 해결하는데 길어야 수개월 걸릴 것으로 추정하고 있다. 바이오업계 관계자는 “이 경우 통계 처리를 다시 해서 보완하거나 실험을 추가하는 방식으로 해결 가능하다”면서 “이 경우라면 시간이 1년 이상 걸리진 않는다”고 했다.HLB는 BIMO 실사(Inspection)는 큰 문제가 되지 않는다고 보고 있다. FDA는 BIMO를 여행 제한으로 완료하지 못했다고 적시했다. 이 때문에 HLB는 FDA가 실사를 못한 임상기관이 러시아와 우크라이나일 것으로 추정하고 있다. HLB 관계자는 “BIMO 실사는 FDA가 여건이 안 돼 못 간 것이기 때문에 HLB의 귀책 사유가 아니며, 우리가 보완할 사항은 아니다”라고 주장하고 있다.이에 대해 한 바이오업계 임원은 “임상기관 문제는 스폰서가 총괄하는 게 맞다”면서 “HLB에 전혀 책임이 없다고 보긴 어렵다”고 지적했다. 이어 그는 “제품 허가 단계에서 공정에 대해서는 여러 가지 보완 요구가 들어오는 경우가 많다. 오히려 심각한 건 BIMO 문제일 수 있다”면서 “임상기관을 추가해야 할 수도 있는데 이 경우 새로 임상 3상을 진행하면서 최소 1년 6개월 이상 시간이 들 수 있다”고 우려했다. HLB는 추가적으로 임상을 진행할 의지는 없다는 입장이다.◇미중 갈등 여파 없었나?…“FDA는 과학적 판단 내리는 기관”바이오업계에선 이번 일이 미중 갈등의 영향도 있을 것으로 봤다. 최근 미국에선 중국 바이오를 견제하기 위한 생물보안법이 하원 상임위원회에서 통과됐다. 이런 상황에서 리보세라닙이 중국 의약품과 병용 치료 방식으로 신약 허가를 신청했다는 게 불리하게 작용했을 수도 있다는 진단이다.업계 관계자는 “중국에서 의약품 허가 받기도 쉽진 않은데 리보세라닙은 중국에서 허가를 받고 잘 팔리고 있다”면서 “생물보안법 등 정치적 이슈로 인해 HLB도 억울한 부분이 있을 것”이라고 언급했다. 하지만 또 다른 업계 관계자는 “약효만 확실하다면 정치적 이슈는 큰 문제가 아니다”라며 “FDA는 과학적인 판단을 통해 신약허가 여부를 결정하는 곳”이라고 강조했다.실제로 리보세라닙은 중국에서 2014년 위암 3차 치료제, 2020년 간암 2차 치료제, 2023년 간암 1차 치료제로 허가를 받았으며 누적 2조원이 넘는 매출을 기록했다. 이 때문에 FDA 허가도 어렵진 않을 것이라는 예상이 많았으나 이번에 CRL을 수령하면서 신약 허가 여부 결정이 지연됐다.◇보완요구서한 수령은 흔한 일…재신청 시기가 관건바이오업계에선 CRL 수령 자체는 종종 발생하는 일이기 때문에 보완을 잘 한다면 신약 허가엔 큰 문제가 없을 것으로 예상하고 있다. 실제로 지난해 FDA가 CRL을 발송한 사례는 36건으로 신약 허가 승인 건수(55건) 대비 65.5% 수준이다.바이오업계 관계자는 “CRL 수령 자체는 흔한 일로 신약 허가 여부에 큰 문제가 되진 않는다”며 “한미약품(128940)이나 녹십자(006280) 사례를 봐도 CRL을 받았지만 재도전해 신약 허가를 받는데 성공한 사례가 있다”고 말했다. 진 회장은 “CRL을 받은 의약품의 92%가 신약 허가를 받았다”고 강조하기도 했다.앞으로 보완 서류를 FDA에 언제 제출할지가 관건이다. CRL 수령후 FDA에 보완서류를 제출하기까지 평균적으로 7개월이 걸리는 것으로 알려졌다. FDA는 보완 서류를 받으면 2~6개월간 재심사 후 신약 허가 여부를 통보한다.제약업계 관계자는 “CRL이 나오면 재신청(resubmission) 절차로 가게 되는데 보완서류를 언제 제출할지는 자료가 언제 준비가 되느냐에 따라 달라진다”면서 “만약 FDA에 요청할 경우 연장은 가능하겠지만 보통 1년 내에 제출할 것을 요구하고 있다”고 설명했다.
2024.05.21 I 김새미 기자
피노바이오, ‘NTX-301’ 혈액암 美 1a상 완료
  • 피노바이오, ‘NTX-301’ 혈액암 美 1a상 완료
  • [이데일리 박순엽 기자] ADC 플랫폼 전문 바이오텍 피노바이오가 표적항암제 ‘NTX-301’의 혈액암 대상 미국 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 21일 밝혔다. 피노바이오 CI (사진=피노바이오)NTX-301은 DNA 메틸화 효소(DNMT1)의 활성을 저해함으로써 암세포의 성장을 억제하는 표적 항암제다. 현재 미국에서 혈액암과 고형암 환자를 대상으로 임상이 진행 중이다.이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 임상 설계는 2mg부터 단계적으로 용량을 증량하면서 최대 24mg까지 투약하는 3+3 디자인으로 이뤄졌다. 총 12명의 환자에게 투여한 결과 최대 24mg까지 이상 반응이나 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity·DLT)이 발생하지 않았다. 기존 DNMT1 저해제의 대표적인 부작용 호중구감소증도 나타나지 않았다. 이를 통해 충분한 안전성과 내약성을 확인할 수 있었다는 게 피노바이오 측 설명이다. 일부 환자에게선 완전관해에 준하는 mLFS, CRi가 관찰됐으며 기대 여명이 1.3~2개월에 불과한 질환임에도 투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 유의미한 임상 데이터도 얻을 수 있었다. 피노바이오는 이번 임상 1a상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 내달 바로 1b/2a상을 개시할 계획이다.정두영 피노바이오 대표는 “조혈모세포 이식이 어려운 고령 AML 환자의 5년 생존율은 한자릿수에 불과하다”며 “이처럼 고령 MDS/AML 질환에 대한 미충족 의료수요가 매우 높음에도 수십 년간 표준치료법은 변화가 없었다”고 설명했다. 그는 이어 “독성 이슈 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상개발에 최선을 다하겠다”고 강조했다.
2024.05.21 I 박순엽 기자
바이오산업 '연결과 발견', 수원시 22~24일 '광교 바이오 주간'
  • 바이오산업 '연결과 발견', 수원시 22~24일 '광교 바이오 주간'
  • [수원=이데일리 황영민 기자] 대한민국 바이오 산업 메카로 부상하고 있는 수원 광교에서 투자 컨퍼런스와 심포지엄 등 ‘2024 광교 바이오 주간’이 열린다.20일 경기 수원시에 따르면 오는 22일부터 24일까지 3일간 수원컨벤션센터에서 열리는 광교 바이오 주간은 비전선포식과 광교 바이오 오픈이노베이션 포럼 등으로 진행된다.이번 바이오 주간의 주제는 ‘연결과 발견’이다. 투자 콘퍼런스, 기업IR(기업설명), 1:1 상담 등으로 투자기업을 ‘발견’하고, 의료기기 분야 사업설명회, 광교 바이오 이노베이션 라운지 등으로 사람과 기업을 ‘연결’한다는 것이 수원시의 설명이다.광교 바이오 주간은 22일 정오 비전선포식으로 시작된다. 수원시 바이오산업의 현황과 활성화 방안을 소개하고, 광교바이오이노베이션밸리 조성 컨트롤타워로서 추진협의체 역할과 비전을 대외적으로 선포한다.비전선포식은 성과 보고, 이재준 수원시장의 환영사, 비전선포 퍼포먼스, 루크 리(Luke Lee) 하버드대 의과대학 교수의 특별강연으로 이어진다.22일 오후 1시 30분에는 ‘수원시-아주대의료원 연구중심병원 심포지엄’이 열린다. ‘디지털헬스케어 혁신을 위한 연구중심병원의 역할’을 주제로 하는 이번 심포지엄에서는 디지털 시대 국민 건강 증진 방안과 병원의 역할을 모색한다.심포지엄은 △AI(인공지능)의 시대, 도전과 응원(박태웅 한빛미디어 이사회 의장) △디지털 치료제 개발현황(홍창형 아주대학교병원 교수) △자녀의 핸드폰과 SNS 관리(조선미 아주대학교병원 교수) △디지털 성공전략 : 성공을 위한 핵심 요소(신동일 전 한성자동차 이사) 등을 주제로 한 발표로 이어진다.‘광교 바이오 오픈 이노베이션 포럼’은 오전 1부와 오후 2부로 나눠서 열리고, 같은 날 오후에는 ‘바이오 선도기업 멘토링 투자포럼’도 진행된다.23일에는 전국지자체연구기관 협의회 워크숍이 열린다. 농식품 바이오, 에너지 등 지역특화산업 분야를 연구하는 17개 지자체 연구기관으로 구성된 전국지자체연구기관 협의회는 이날 워크숍에서 우수 연구 사례를 발표한다.24일에는 ‘2024 한국비임상시험연구회 제45차 워크숍’이 오전 9시부터 오후 6시까지 열린다. 각종 연구 성과와 생리학 기반 약물 동태, 최신 비임상 연구개발 동향을 알 수 있다. 광교 바이오 주간 관련 자세한 내용은 수원시 홈페이지를 참조하면 된다.(자료=수원시)
2024.05.20 I 황영민 기자
노벨파마, 산필리포증후군 A형 신약 "FDA 임상 1상 IND승인"
  • 노벨파마, 산필리포증후군 A형 신약 "FDA 임상 1상 IND승인"
  • [이데일리 김소연 기자] 노벨파마는 미국 식품의약국(FDA)에 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증구군 A형(MPS IIIA) 치료제(NP3011)에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 20일 밝혔다. 노벨파마는 현재 NP3011의 글로벌 임상을 준비 중이다. 이번 미국 FDA 임상 승인을 시작으로 연내 한국, 일본 등에서 다국가 임상에 돌입할 계획이다.산필리포증후군 A형은 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)으로 뇌, 척수 등 중추신경계에 헤파란 황산염 (Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발한다. NP3011은 뇌실내투여법(ICV)을 활용해 환자 체내에서 발현되지 않는 헤파란 N 설파타제 효소를 중추신경계에 직접 공급하는 치료제다. 중추신경계에 축적된 헤파란 황산염을 분해하고 제거함으로써 뇌 병변의 개선을 기대하고 있다. 임상 1상에서는 산필리포증후군 A형 환자를 대상으로 NP3011의 안전성과 내약성 등을 평가한다. 임상 1상에 시험에 참여하는 목표 대상자 수는 희귀질환인 만큼 소수를 타겟으로 하고 있어 보다 신속한 1상 시험 결과를 확인할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.회사 관계자는 “이미 임상 참여가 논의된 미국, 일본, 한국의 사이트(site)에서 임상 대상 후보 환자를 발굴한 상태다. 신속한 임상 1상 진행을 할 수 있을 것으로 기대된다”며 “앞으로 임상 1상 개시 1년 후 임상 2상 진입을 목표로 더욱 박차를 가하겠다”고 말했다.
2024.05.20 I 김소연 기자
의대생 99% "증원 전면백지화 후 원점재논의해야" 자체설문 발표
  • 의대생 99% "증원 전면백지화 후 원점재논의해야" 자체설문 발표
  • [이데일리 김윤정 기자] 전국 의과대학 학생들의 99%가 정부의 의대 증원 정책을 전면 백지화하고 원점에서 재논의해야 한다고 생각하는 것으로 나타났다. 19일 오전 서울 시내 한 의과대학 강의실에 심장학 이론서가 쌓여 있다. (사진=연합뉴스)전국 의과대학 학생 대표들이 모인 단체인 대한의과대학·의학전문대학원학생협회(의대협)는 20일 이같은 내용을 담은 ‘의과대학생·의학전문대학원생 대상 정기 설문조사’를 발표했다. 설문은 지난 13~17일 진행됐다. 전국 의대생 1만8348명 가운데 80%인 1만4676명이 참여했다. 조사결과 응답자의 98.81%는 ‘정부의 의대정원 증원 정책에 대한 본인의 입장을 선택해달라’는 질문에 ‘전면백지화 이후 원점 재논의’를 꼽았다. 1500명대로 일부 감축된 ‘자율정원 증원 수용’은 1.16%로, ‘2000명 증원 수용’은 0.03%를 기록했다. 필수의료 정책 패키지에 대한 인식도 99.59%(매우 반대한다 80.39%, 반대한다 19.2%)가 부정적으로 나타났다. 그 이유(복수응답)로는 ‘의료시스템의 복잡성·유기성을 고려하지 않은 잘못된 원인 진단’이 1위(1만2217명)로 꼽혔고, ‘문제 해결에 필요한 방향을 빗나갔거나 기대 효과를 과장했다’(1만1179명)는 답변도 있었다. 긍정적인 응답은 0.41%(매우 찬성한다 0.04%, 찬성한다 0.37%)에 불과했다.의대생 대다수는 필수의료 정책 패키지가 시행될 경우 결과적으로 국민건강에 악영향이 커질 것이라고 생각했다. ‘필수의료 정책 패키지가 시행될 경우 의료시스템의 질 저하와 왜곡이 심화될 것이며, 결과적으로 국민건강에 악영향을 끼칠 것이라는 명제에 대한 입장’을 묻는 질문에 76.03%가 ‘매우 그렇다’에, 21.22%가 ‘그렇다’에 응답했다.(자료 제공=의대협)정부의 필수의료 정책 패키지 도입과 의대 증원 정책이 의대생들의 미래 진로 관련 인식 변화에도 영향을 끼친 것으로 나타났다. ‘한국에서 임상 활동을 할 것’이라는 응답은 필수의료 정책 패키지·의대 증원 정책 발표 전에는 93.77%를 기록했지만 발표 후에는 26.28%로 떨어졌다. ‘해외에서 임상활동을 할 것’이라는 답변은 종전 0.53%에서 24.25%로 뛰어올랐다. ‘잘 모르겠다’는 응답도 38.41%에 달했다.‘필수 의료’로 분류되는 내과·외과·산부인과·소아청소년과·응급의학과·심장혈관흉부외과 지원 의사가 있다는 학생도 필수의료 정책 패키지 발표 전 80~89%에서 정책 발표 후 8~27%로 급감했다. 세부적으로 ‘중증 의료 전공을 매우 희망한다’는 응답은 발표 전 33.15%에서 발표 후 2.12%로 하락했다. 한편 의대협은 휴학계 제출·수업거부 등 집단행동에 동참한 의대생이 전체 97.26%(1만8837명)에 달한다고 주장했다. 학칙상 휴학이 불가능한 1학년1학기의 경우에는 수업을 거부해 휴학에 준하는 행동을 하고 있다는 설명이다. 다만 교육당국은 전국 의대생 중 55.6%만 ‘유효 휴학계’를 냈다고 보고 있다. 교육부는 지난달 20일까지 의대생 1만626명이 ‘형식적 요건’을 휴학계를 제출했다고 보고, 이는 1만8793명 중 55.6%에 달한다고 최종 집계했다.의대협은 “국가의 일방적인 의료 정책 진행에 따른 의료시스템의 위기 심화를 우려하고 있다”며 “의료 현장 의견이 반영된 진정성 있고 심도 깊은 논의가 원점에서부터 이뤄져야 한다”고 촉구했다. 또 지난 3월24일 발표한 ‘8대 대정부 요구안’을 정부가 수용해야 한다고 목소리 높였다.(자료 제공=의대협)
2024.05.20 I 김윤정 기자
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