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- [임상 업데이트] 에스티큐브, 넬마스토바트 연구자임상 첫 환자 투약
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(2월 5일~2월 8일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.◇에스티큐브, 넬마스토바트 연구자임상 첫 환자 투여에스티큐브는 지난 6일 면역항암 후보물질 ‘넬마스토바트’의 대장암 연구자임상 1b·2상 첫 환자 투약이 시작됐다고 밝혔다.이번 연구자임상은 대장암 환자 총 51~63명을 대상으로 진행한다. 표준 항암화학요법 중 하나인 옥살리플라틴과 이리노테칸 기반 치료에 실패했거나 치료할 수 없는 전이성 대장암 환자들에 대해 카페시타빈과 넬마스토바트 병용요법의 효능과 안전성을 평가한다. 카페시타빈은 대장암, 위암, 유방암 등 고형암에서 허가 받아 사용되고 있는 경구용 약제다.1b상에서는 카페시타빈과 넬마스토바트의 안전성을 확인하고 최대내약용량(MTD)과 2상권장용량(RP2D) 등을 결정한다. 2상에서는 1b연구에서 결정된 2상권장용량을 이용해 병용요법의 효능(유효성)을 평가할 예정이다.넬마스토바트는 BTN1A1 항원을 가진 암세포를 표적하는 면역관문억제제다. 에스티큐브 임상 1상 데이터에 따르면 BTN1A1은 암세포의 화학항암제 저항성 생성에 관여하고 있는 것으로 확인됐다.에스티큐브 관계자는 “기존 항암치료에 저항성이 있는 전이성 대장암 환자들에게 카페시타빈과 넬마스토바트 병용요법이 새로운 치료 대안이 될 수 있기를 희망한다”며 “이번 연구자임상시험에서 유의미한 임상 데이터가 확보되면 치료방법이 없는 전이성 대장암의 새로운 혁신신약으로서 치료제 개발이 가능할 것“이라고 말했다.이어 “상업화를 위한 소세포폐암 1b·2상 첫 환자 투여도 조만간 연이어 시작될 것”이라며 “중요한 시점에서 의미 있는 임상데이터를 확보하기 위해 총력을 다하고 있다”고 덧붙였다.◇셀트리온-라니테라퓨틱스, 먹는 스텔라라 시밀러 효과 확인셀트리온은 미국 라니 테라퓨틱스(Rani Therapeutics, 이하 라니)가 경구형 우스테키누맙 ‘RT-111’ 임상 1상서 긍정적인 톱라인 결과를 확인했다고 6일 밝혔다. RT-111은 셀트리온의 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43을 경구형으로 개발 중인 제품이다.호주에서 진행한 이번 임상에서는 건강한 성인 55명을 대상으로 RT-111의 약동학(PK) 및 안전성을 확인했다. 임상 결과에 따르면, 경구형인 RT-111은 우스테키누맙 피하주사(SC) 제형 대비 84%의 높은 생체이용률을 나타내 유사한 수준의 약동학을 입증했으며, 심각한 이상 반응은 관찰되지 않았다.이번 임상 결과가 성공적으로 나타남에 따라 셀트리온은 라니와 협의를 통해 글로벌 개발 및 판매 우선협상권 행사 절차에 돌입할 예정이다. 셀트리온은 지난 1월 라니와 경구형 우스테키누맙 개발을 위한 라이선스 및 공급 계약을 체결하고, 임상 1상 결과에 따라 글로벌 개발 및 판매에 대한 우선 협상권을 확보한 바 있다.라니 테라퓨틱스는 독자적인 경구용 캡슐 플랫폼 ‘라니필’(RaniPill)을 보유하고 있다. 라니필 기술을 통해 만들어진 경구용 캡슐은 소장에서 캡슐이 분해되고, 그 안의 체내에서 녹는 마이크로 니들을 통해 주사제와 유사하게 약물을 전달하도록 설계됐다.셀트리온은 CT-P43을 경구형으로 개발하면 환자 투여 편의성을 획기적으로 개선해 글로벌 우스테키누맙 시장에서 차별화된 경쟁력을 확보할 것으로 기대하고 있다. CT-P43의 오리지널 의약품인 인터루킨(IL)-12, 23 억제제 스텔라라는 판상형 건선, 크론병, 궤양성 대장염, 건선성 관절염 등의 적응증에 사용된다. 현재 정맥주사(IV)와 피하주사(SC) 두 가지 제형이 있어 경구형 치료제에 대한 의학적 미충족 수요가 큰 상황이다.미국 존슨앤드존슨 따르면 스텔라라는 지난해 글로벌 매출 약 108억달러(한화 약 14조400억원), 미국에서는 약 70억달러(한화 약 9조1000억원)를 기록한 블록버스터 바이오의약품이다.셀트리온 관계자는 “이번 임상 결과는 셀트리온이 그동안 바이오시밀러를 넘어 차세대 치료제 확보를 목표로 노력한 성과가 가시화된 것”이라며 “앞으로도 바이오시밀러 제품뿐 아니라 개발중인 신약들과도 시너지를 낼 수 있는 혁신적인 치료제 개발 기술을 꾸준히 확보해 유의미한 성과를 낼 수 있도록 총력을 다할 것”이라고 말했다.◇프레스티지바이오파마, HD204 임상 3상 투여 이달 완료프레스티지바이오파마는 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 아이큐비아에서 진행한 아바스틴 바이오시밀러 ‘HD204’의 투약이 이 달 완료된다고 7일 밝혔다.HD204는 전 세계 17개국에서 650명의 환자를 대상으로 임상 3상이 진행 중이며 투약 완료를 앞두고 있다. 이에 따라 HD204의 품목허가를 전담하는 어코드 헬스케어(Accord Healthcare)가 올해 본격적인 상용화 준비에 들어간다.대장암, 난소암, 유방암, 비소세포폐암, 신장암에 쓰이는 아바스틴의 시장 규모는 8조원이다. 프레스티지바이오파마는 지난 2022년 다국적 제약사 인타스와 아바스틴 바이오시밀러 HD204의 유럽 및 미국, 영국, 캐나다, 브라질, 멕시코, 중동 및 북아프리카(MENA), 동남아 국가 등 전세계 주요시장을 망라하는 라이선스 및 공급계약을 체결했다.HD204가 올해 상업화 준비에 본격 착수하게 되면서 프레스티지바이오파마는 ‘속도전’ 방식으로 신속한 상업화를 추진한다. 프레스티지바이오파마의 RMA(Regulatory and Medical Affairs)팀은 이미 HD201을 직접 유럽의약품청(EMA)에 신청한 경험이 있다.또 HD204는 글로벌 CRO시장 1위를 차지하고 있는 세계적인 임상수탁기관 아이큐비아와의 결과 분석을 진행하는 한편, 인타스 제약의 자회사인 어코드 헬스케어와의 긴밀한 협조를 통해 HD204의 상용화를 최대한 앞당긴다는 계획이다.HD204는 계열사 프레스티지바이오로직스와의 협력으로 가격경쟁력을 확보하고, 이미 판매 계약을 체결한 인타스 제약 및 파마파크 등을 통해 본격적인 매출을 실현할 수 있을 것으로 기대된다.프레스티지바이오파마 RMA팀 관계자는 “HD204 임상 및 상용화 준비 과정에서 지난 파이프라인 개발 과정을 통해 얻은 노하우를 십분 활용하여 시행착오와 품목 허가 소요 시간을 줄이기 위한 노력들이 다양하게 이뤄지고 있다”며 “이미 600명 이상이 투약 과정에서 좋은 결과를 보이는 상태로 나머지 환자도 조속히 투약을 완료하고 임상수탁기관과 품목허가주관사와의 긴밀한 협력을 통해 빠른 상용화를 진행할 것”이라고 설명했다.
- [미리보는 이데일리 신문]고물가 한파…명품 사랑마저 식었다
- [이데일리 김응태 기자] 다음은 8일자 이데일리 신문 주요 기사다.△1면-고물가 한파…명품 사랑마저 식었다-‘매각 불발’ HMM, 새 주인 찾기도 난망-공정위, 플랫폼법 원점 재검토-LG화학, GM과 25조원 ‘빅딜’, 전기차 500만대분 양극재 공급-[사설]국가핵심기술 해외로 ‘줄줄’…보호법 누가 발목 잡나-[사설]불붙는 퍼주기 공약 경쟁, 뒷감당 얼마나 생각해 봤나△종합-꽁꽁 언 한중관계 해빙기 맞나…“질적 성장 도모, 상호 편리한 시기 방중”-황금세대 데리고 ‘유효슈팅 0’…클린스만, 사퇴·경질 요구 봇물△꺾인 소비, 바뀐 소비-배달 대신 밀키트, 마트 대신 온라인몰…지갑 열기 전, 실속부터 따졌다-“숙박쿠폰, 관광소비 못 살려…국내여행지 매력부터 높여야”-소비구조 변화에 쪼그라든 자영업자…“근로자 전환 도와야”△종합-배터리 넘어 반도체·전장까지…GM, 삼성·LG와 ‘전방위 동맹’-반도체·자동차 등 10대 제조업, 올해 110조원 설비투자-YTN, 유진그룹 품으로-두산에너빌리티 ‘고의 분식회계’ 혐의 벗었다△HMM 매각 불발-하림, 경영 개입에 발끈…‘빨리 팔자’ 산은, ‘안전장치 두자’ 해진공 이견도-해운시황 악화에 총선까지…재매각 ‘안갯속’-민영화 무산된 HMM, 내부선 ‘환영’…해운동맹 재편·탄소규제 대응은 ‘숙제’△정치-‘용퇴’서 ‘인근 험지’로…與 중진 자객공천 속도-“이런 분들이 청렴한가”…‘운동권 청산’ 다시 꺼낸 한동훈-“앞순위 양보 못해” vs “교차 배치”…민주당-군소야당 비례 순번 신경전-“보훈에 좌우없어…기부금 모아 유공자 돕겠다”△정치-“與, 잡은 물고기로 생각하면 크게 당할낍니더”-서울 편입론 vs 정권 심판론…뜨거운 김포 표심 향배 주목-[총선人]“세종 숙원과제 완성할 적임자”-[총선人]“공공의료 모델, 강남서 전국으로”-총선 두달 앞인데…선거구 획정 안갯속△경제-사전지정제 대안 찾는 공정위…독일식 규제 부상-“5인 미만 사업장 근로기준법, 노사정 사회적 대화서 다룰 것”-지방 소도시까지 1주택 특례?…세컨드홈 범위 주목-3년간 개도국에 13.8조 지원…세계 10위 공적개발원조 국가 도약△금융-우리는 펫보험 특공대…계열사 협업으로 시너지-“가상자산이용자보호법 시행…위법 사례 발견땐 엄중 대처”-KB금융, 작년 순익 4.6조원 달성 ‘역대 최대’-카뱅 순익 ‘사상 최대’…지방금융은 충당금에 발목△글로벌-“트럼프는 시민, 면책특권 없다”…2심도 기각-‘유럽판 IRA’ 올 연말 시행 전망-디즈니·폭스·위너, 스포츠중계 공동플랫폼 만든다-카타르 총리 “하마스, 휴전·인질 협상에 긍정적”-“日, 3월부터 마이너스 금리정책 폐기할 것”△산업-삼성과 협력, 증산…LGD, OLED 전환 빛본다-중저가 포트폴리오 강화…에코프로 ‘일시정체 구간’ 뚫는다-OCI 콘콜에 직접 나선 이우현…“한미 글로벌 진출 길잡이 될 것”-먹튀 막는 ‘적립식 주식 성과급’…한화, 전 계열사 팀장급까지 도입-연비는 업, 가격은 다운…갓성비 ‘르노 XM3 하이브리드’ 질주-저소득 어린이 돕는 코오롱 드림캠프 20주년△ICT-내년 상반기 서비스 시작…3년 내 매출 1조·흑자전환 이룰 것-넥슨 지주사 NXC, ‘코빗’ 매각 추진-작년 영업익 1조 실패…LGU+ “AI 신사업 강화”-흑자전환 넷마블 “본격 라인업 출시…올해 실적개선 기대”△제약·바이오-NK치료제 연내 임상 마무리…HLB그룹 기대주 우뚝-AI 암진단 기업 ‘딥바이오’, 美 솔루션 카탈로그 등재-1조 빅딜 가능성 쑥…기업가치 성장 기반 착착-바이오솔루션, 헬릭스미스 ‘임상비용 리스크’ 털었다△Auto&Life-1억대 중고차도 라방 판매…차량 매입부터 수리·되팔기까지 챙긴다-부드러운 주행은 기본…오감으로 즐기는 음악 △증권-디스카운트 끝내자…‘프리미엄지수’ 만든다-정책 열기 잠재운 실적 찬바람…금융주 ‘옥석 가리기’ 본격화-“이사회의 주주에 대한 책임 강화…상법 고쳐야 자본시장 성장 가속”-오랜만에 고개 든 배터리, 먹구름은 여전-KB미국인덱스 2종에 1년간 630억 유입△부동산-한 건물에 229개가 공매물건…부천에 핀 부동산 ‘몰락의 꽃’-“올해도 고분양가 유지…대출은 더 까다로워져”-10억 로또 ‘메이플자이’ 청약에 이틀간 4.6만명 몰려-‘우리동네 어떻게 추진하나’…재건축·재개발 정책 설명회 ‘인산인해’△엔터테인먼트-극장가는 ‘힐링’ OTT는 ‘스릴’…설 연휴, 뭐 볼래?-틱톡서 사라진 테일러 스위프트…UMG, 음악 이용료 합의 불발-박광수 부산국제영화제 신임 이사장 위촉-그래미 시청자 1690만명 ‘3년래 최고’-롯데시네마·롯데엔터 사칭 피해 요주의-‘유튜브 프리미엄’ 구독자수 1억명 돌파△이데일리가 만났습니다-노들섬, 365일 문화가 살아 숨쉬는 ‘예술섬’으로 만들 것-“불확실성과 싸우는 예술경영은 늘 도전”△피플-미국서 자란 입양아들…합창 통해 韓 뿌리 찾았으면-중기중앙회 “중기 전용 전기요금제 마련해야”-100대 기업 사외이사 4명중 1명 여성…100명 첫 돌파-KCL, 서천시장 화재 성금 1000만원 전달-신임 간호협회장에 탁영란△오피니언-[김학균의 투자레슨]한국에는 없고, 일본에는 있는 것 -[생생확대경]유명세만 빼먹는 총선 인재영입-[e갤러리]김봉각 ‘이탈다수 16’△전국-[지자체장에게 묻는다]“서울 편입 땐 차량기지 이전 우려” -[지자체장에게 묻는다]“맞춤 복지로 행복한 도시 만들 것”-의정부 관통 ‘지하철 1호선 8㎞ 지하화’ 기대감 쑥-10년째 제자리…대전시·금산군 통합 논의 재점화△사회-쌓인 택배에 진땀…분실물까지 사비로 물어주는 기사들-정원 2000명, 지방·미니의대 우선 배정…지역인재 선발 2배 늘 듯-‘기후동행카드’ 과천도 동참…미술관 할인 추진-경찰, 선거 수사상황실 가동…“딥페이크·폭행 엄단”-148억원 전세사기 ‘건축왕’ 징역 15년-400여명이 보험사기…도수치료 받은 척 조작
- 첨바법 개정안 국회 통과 환영… 고순도 줄기세포추출기술 ‘상용화’ 박차
- [이데일리 이순용 기자] ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(첨바법 또는 첨단재생법) 개정안이 지난 1일 국회 본회의를 통과해 보건복지부 장관으로부터 첨단재생의료를 실시하도록 지정받은 재생의료기관이 환자 본인으로부터 유래한 세포를 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등 최소한의 조작으로 첨단바이오의약품 원료로 공급하는 게 가능해졌다.또 중대·희귀·난치병 환자 대상 세포·유전자치료를 원하는 환자가 있다면 임상시험이 아닌 일반 치료를 통해서 정부 지정 재생의료기관에서 자비로 치료받을 수 있는 길이 열렸다.이에 SC301의원은 큰 시장이 열렸다며 환영했다. 이 곳 신동진 원장은 “2007년 국내 성형 전문 의원 중 최초로 ‘줄기세포이식성형연구소’를 열어 기술력을 축적해왔고, 현재 보건복지부 지정 첨단재생의료기관으로 지정받기 위해 막바지 준비 작업을 진행 중”이라며 “2017년 초저온 셀뱅킹 시스템(영하 196도 초저온 액체질소 보관)을 개원 성형외과로는 처음으로 들여왔고, 국내 개원의 가운데 가장 다양한 줄기세포추출장비(C, M, H, T 등 4종)를 갖춰 인프라 면에서는 손색이 없다”고 소개했다.현재 이 병원 셀뱅킹을 통해 향후의 줄기세포성형 및 난치병 치료에 대비해 자신의 줄기세포를 장기 보관하는 환자도 늘어나는 추세다. 장비 인프라에 이어 중요한 게 전문 연구원. SC301의원은 3년 이상 고순도 줄기세포 추출 노하우를 발전시켜온 다수의 연구원이 근무하고 있다. 신동진 SC301 원장은 “지방세포에 혈소판풍부혈장(PRP)을 섞어 시술하면서 줄기세포 가슴지방이식 이라고 호도하는 병의원이 넘쳐나는 현실에서 세계 최고의 줄기세포 생착률을 달성하기 위한 배경이 되는 고순도 줄기세포추출 기술을 가지려 노력해왔다”며 “전문 연구원들이 시행착오를 통해 이를 획득하는 데 성공했다”고 말했다.그 결과 “8000례의 줄기세포성형수술 임상경험 실적을 쌓았고, 2020년 2월 ‘영국 옥스퍼드대 저널’에 이어 2023년 4월 SCI급(과학기술논문인용색인) 학술지인 미국 성형의학계 저널 ‘성형외과 연보’(Annals of plastic surgery)에 줄기세포 생착률이 평균 77.48%에 이른다는 논문을 게재해 국제적으로 공인받는 성과를 올리게 됐다”고 덧붙였다. 이는 단순 가슴자가지방이식의 생착률(10~15%)의 7배가 넘는 것으로 기존 가슴수술을 통한 유방확대성형에서 실패의 쓴맛을 본 의료소비자에게 재수술 없이, 원하는 볼륨감을 가져다주는 혁신을 이뤄냈다.신 원장은 “줄기세포 연구를 심화시키려면 연구 인프라(장비 및 시설)는 물론 전문인력, 축적된 연구자료와 노하우 등이 삼위일체가 돼야 한다”며 “SC301은 이미 재생의료기관으로 지정되기 위한 팔부능선을 넘어섰다”고 말했다.SC301 줄기세포이식성형연구소는 2017년 과학기술정보통신부로부터 연구개발전담부서(기업 부설 연구소) 인증서를 받았고 작년 4월에 재인증을 받았다. 이 인증은 비록 병의원이지만 상시적으로 3인 이상의 전문인력을 고용해 15평 이상의 독립적인 연구 공간에서 기존 의료기술의 한계를 뛰어넘기 위한 도전을 펼치고 있음을 인정한다는 의미가 담겨 있다. 신 원장은 “이번 첨바법 개정안 통과를 계기로 고순도 줄기세포 치료 원료를 바탕으로 암이나 난치·희귀질환 등 다양한 적응증 탐색에 나서는 한편 코로나19 팬데믹으로 소강 상태를 맞았던 중국 등 해외환자 유치 활성화에 박차를 가하겠다”고 포부를 밝혔다.신동진 SC301의원 원장(오른쪽)이 시술받을 환자로부터 줄기세포를 추출하고 있다.
- 큐라클, ‘CU06’ FDA 임상 2a상서 눈에 띄는 시력개선 효과
- [이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 톱라인(Topline) 결과를 5일 공시를 통해 밝혔다.유재현 큐라클 대표가 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)회사 측에 따르면 3개월 간의 단기 임상을 통해 부종의 추가적인 진행이 없었고, 상대적으로 시력이 낮은 그룹에서 주사제의 실사용 데이터와 유사한 시력개선 효과를 확인했다. 또한 우수한 내약성도 입증했다.이번 임상은 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 1번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 1차 평가지표는 부종의 두께를 관찰하기 위해 베이스라인(Baseline) 대비 12주차 황반중심두께(CST)의 변화, 2차 평가지표로는 시력개선 효과를 확인하기 위해 베이스라인 대비 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화 등을 측정했다.임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 1차 평가지표인 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것을 관찰함으로써, 부종의 진행이나 악화를 중단시키는 것을 확인했다. 2차 평가지표인 최대교정시력 점수 개선도 확인했다. 특히 안경이나 렌즈로 시력을 교정해도 0.5 미만의 시력(최대교정시력 69글자 이하)을 가진 시력이 낮은 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수를 평균 5.8글자 더 볼 수 있도록 개선했다. 아울러 100, 200, 300mg 순으로 용량에 비례하여 치료 효과가 상승하였으며, 투여 후 1~3개월에 걸쳐 지속적으로 약효가 증가하는 양상도 뚜렷하게 관찰됐다. 약물과 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 발생하지 않았고 우수한 내약성을 입증했다.유재현 큐라클 대표는 “세계적으로 17조원가량 판매되는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 실사용 데이터(Real World Data)를 보면 투여 12개월 차에 최대교정시력이 평균 5~5.4글자 정도 개선된다”며 “CU06는 3개월 투여만으로 5.8글자가 개선되는 환자군을 찾아 임상2b상을 진행할 수 있는 단초를 확보했다”고 설명했다.그는 이어 “임상2a상 결과만으로도 CU06의 치료가치와 시장성을 충분히 확보했고, 투여 3개월까지 약효가 증가하는 경향성을 보인 것을 미루어 볼 때 임상2b상에서 더 장기간 투여를 했을 때의 효과가 매우 기대된다”며 “당뇨병성 황반부종 환자들은 시력이 저하되거나 시야 왜곡 등이 발생할 때 병원을 찾게 되는데, 안구 내 주사제가 아닌 경구형 제형이면서 심지어 효과까지 우수한 CU06가 새로운 치료 스탠다드가 될 것”이라고 덧붙였다. 이번 임상시험을 총괄한 미국의 찰스 와이코프 박사(Dr. Charles Wykoff)는 “지금까지 글로벌 제약사의 수많은 경구용 치료제들이 실패를 거듭해 왔는데, CU06이 경구용 치료제 중 최초로 일관된 시력개선 효과를 보여 매우 인상적이었다”며 “임상 결과를 미루어 볼 때 약물의 효과가 확실하다고 판단되고, 후속 임상에서 더욱 심층적으로 연구될 가치가 있다”고 말했다.한편, 큐라클은 이르면 3월말 임상시험 결과보고서(CSR)가 나올 것이고, 이후 파트너사인 떼아사 및 글로벌 임상 자문단과의 논의를 통해 후기 임상 디자인을 결정하고 올해 임상2b상에 진입할 예정이다.회사측은 임상 2a상에서 확인된 효과를 바탕으로 CU06의 아시아 기술수출이 가속화되고, 동일한 물질로 개발중인 CU104(궤양성 대장염), CU106(면역항암제 병용요법)의 개발에도 탄력이 붙을 것으로 전망했다.
- ‘릴리·뉴라클’ 난청 신약 개발 순항...보청기 업계 직격탄 예고
- [이데일리 김진호 기자] 미국 일라이릴리가 최근 심도난청 대상 유전자 치료 신약 후보물질에 대한 성공적인 첫 투약 결과를 발표했다. 마땅한 치료제가 없던 난청 분야에 뛰어든 국내외 제약바이오기업들도 속속 연구개발에 속도를 내고 있다. 국내 아이씨엠이나 뉴라클사이언스 등도 유전자나 항체 관련 물질로 난청 신약 개발에 도전하고 있다. 향후 3~5년 내 이런 신약 후보물질의 상용화 일정이 가시화될 수 있다는 전망이다. 그럴 경우 스위스 소노바나 미국 스타키 등 글로벌 보청기 기업들의 매출에 큰 영향을 줄 것이란 의견이 나온다..난청 정복을 위해 미국 일라이릴리는 유전자 치료제 후보물질 ‘AK-OTOF-101’의 글로벌 임상 1/2상을, 뉴라클사이언스는 항체 기반 신약 후보물질 ‘FS101’의 국내 임상 1/2상을 진행하고 있다.(제공=게티이미지, 각 사)◇‘릴리·리제네론’이어 ‘아이씨엠도 유전자약 개발 시도지난 22일 일라이릴리는 자사의 고도 난청 신약 후보 ‘AK-OTOF-101’의 임상 1/2상에서 도출된 투약 결과를 처음으로 공개했다. 10년 이상 심도 난청을 앓았던 환자에게 이 약물을 투여한 결과 청력 회복 효과가 나타났다는 내용이었다.일반적으로 청각 장애는 정상부터 경도난청, 중증도 난청, 고도난청, 심도 난청 등 5단계로 분류된다. 경도 난청이나 중증도 난청은 일부 스테로이드 주사제로 치료를 시도하지만, 효과가 크지 않은 것으로 알려졌다. 사실상 난청에 관한 치료제는 전무한 상태다.AK-OTOF-101은 일라이릴리가 2022년 인수한 아쿠오스가 개발한 유전자 치료제다. 아쿠오스는 오토펠린 유전자(OTOF) 변이로 인한 선천성 심도 난청 환자의 달팽이관 내로 1회 주사하는 방식으로 AK-OTOF-101의 임상을 설계했다. OTOF 변이 환자는 세계적으로 약 20만 명이 존재하는 것으로 알려졌다. 일라이릴리에 따르면 11세 소아 환자에게 AK-OTOF-101을 투여한 후 30일 이내에 청력이 확인된 것으로 나타났다. 이로 인한 중증 부작용 사례도 아직 보고 되지 않았다. FDA가 이 약물을 희귀의약품 및 희귀 소아질환 치료제로 지정했기 때문에 AK-0T0F-101의 2상을 마치고 허가 절차를 밟게 된다면 이르면 3년 내 상용화도 가능하다는 전망이 나오고 있다.해당 임상을 총괄하고 있는 존 저밀러 미국 필라델피아 아동병원 교수는 “AK-OTOF-101의 최초 임상 시험 결과는 많은 사람의 예상을 뛰어넘는 것이었다”며 “유전자 치료 방식이 유전성 난청 회복 효과를 입증한 것”이라고 밝혔다.이밖에 미국 리제네론 파마슈티컬스(리제네론)도 AK-OTOF-101과 기전이 같은 유전자 치료 신약 후보무질 DB-OTD의 임상 1/2을 진행 중이다. 국내 아이씨엠도 펜드린 단백질 변이성 난청 환자 대상 유전자 치료제 후보물질 ‘ICM-40X’의 전임상을 수행하고 있다. 펜드린 단백질 변이는 소리 감지나 몸의 평형 감지에서 문제를 일으키며, 한국 등 동아시아 지역에서 가장 흔한 유전성 난청 질환의 원인으로 알려졌다. ◇‘아스텔라스·오토노미’ 개발 실패...韓뉴라클 도전 나서세계 난청 환자는 약 5억 명으로 추산된다. 대부분 사람들이 후천적으로 청각 신경 부위에 이상이 생기는 ‘감각신경성 난청’을 앓고 있다. 현재 감각신경성 난청 치료제 역시 전무한 상태다. 난청 치료제 개발 성공 문턱은 여전히 높은 상황이다. 난청약 개발 실패 사례가 꾸준히 나오고 있다. 일본 아스텔라스 제약은 지난해 4월 돌발성 난청과 소음성 난청 환자를 대상으로 2상을 진행했던 ‘FX-322’의 개발을 중단했다. 2022년 8월 미국 오토노미도 주력 후보물질인 OTO-313의 감각신경성 난청 대상 임상 2상에 실패한 바 있다. 그런데 지난 11일 국내 뉴라클사이언스는 식품의약품안전처로부터 돌발성 감각신경성 난청 환자 대상 NS101의 임상 1b/2a상을 승인받았다. NS101은 신경세포의 연결을 막는 FAM19A5라는 단백질의 기능을 억제하는 항체로 알려졌으며, NS101의 임상 개발은 정맥 투여 방식으로 시도되고 있다.회사 측은 “FAM19A5 억제 기전을 가진 최초의 물질이 NS101이다. 우리가 대부분의 특허도 가지고 있어 경쟁약물이 나오기도 어렵다.”며 “알츠하이머나 난청 망막병증 등 퇴행성 신경 질환의 주요 원인인 신경 연결성 회복시켜 줄 것을 기대한다”고 전했다. 이어 “앞서 해외사에서 실패했던 약물과는 전혀 다른 고유한 기전으로 임상에서 효능을 입증하길 기대한다”고 부연했다.한편 뉴라클사이언스는 지난해 11월 코스닥 상장을 위한 기술성 평가에서 A와 BBB를 받아 통과했다. 화사는 연내 상장을 완료하는 것을 목표로 하고 있다.임상 중인 난청 신약 후보물질들이 향후 3~5년 내 상용화절차를 밟게 될 경우, 글로벌 보청기 시장에 적잖은 타격을 입힐 전망이다.(제공=게티이미지)◇“난청 신약 vs.보청기, 시장 경쟁 불가피”난청 치료제 개발 시 직격탄을 맞을 곳은 단연 보청기 산업계다. 30일 제약바이오 업계에 따르면 보청기는 미국과 한국 등 각국 의약 당국에 허가를 받아야 하는 의료기기다. 일례로 미국 식품의약국(FDA)은 18세 이상 성인 경증~중증도의 난청 환자라면 처방전 없이 사용할 수 있는 OTC 보청기 제품을 사용할 수 있도록 하고 있다. 또 FDA는 중증도 이상 난청 환자는 처방을 받아 고도화된 보청기 제품을 활용하도록 하고 있다. 시장조사업체 ‘반타지 마켓 리서치’에 따르면 2022년 기준 세계 보청기 시장 규모는 94억 달러(한화 12조4900억원) 수준으로 집계됐다. 이 시장은 연평균 4.4%씩 성장해 2030년경 132억6000만 달러를 넘어설 전망이다. 세계 각국의 처방 보청기 시장을 주도하는 곳은 소노바와 스타키, 덴마크 오티콘 등 모두 해외 기업이다. 이들 기업은 한국기업평판연구소가 지난해 3월 공개한 브랜드 평판 빅데이터 분석 결과에서 순서대로 1~3위를 차지한 바 있다.난청 치료제 개발 업계 관계자는 “보청기로 해결하기 어려운 유전적 원인으로 인한 치료제는 독자적인 시장을 형성할 것”이라며 “결국 경증에서 중증이 후천적 난청 환자 시장을 두고 치료제와 보청기 업계가 당분간 경쟁하게 될 것”이라고 말했다.그는 이어 “저분자나 항체 등 다양한 기전과 제형으로 신약이 발굴되고 있다”며 “대부분 1/2상 진입 단계의 물질은 개발 완료까지 최소 5년 내외에 시간이 소요될 것”이라고 부연했다.
- 케이에스비튜젠, 근감소증 치료제 2상 순항...“기술수출 등 논의”
- [이데일리 유진희 기자] 케이에스비튜젠(KSB TUGEN)은 노인성 근감소증 치료제 ‘KSB-10301’이 임상 2상이 속도를 내고 있다. 이들은 전임상 결과와 성공적인 임상 2상을 발판으로 기술수출 등 조기 성과를 이룬다는 계획이다. (사진=케이에스비튜젠)◇연내 총 158명 환자모집과 투약 개시 완료에 집중케이에스비튜젠은 최근 노인성 근감소증 치료제 KSB-10301의 임상 2상 총 158명 환자모집과 투약이 순조롭게 진행돼 연내 이를 완료할 수 있을 것으로 기대된다고 밝혔다.이번 임상은 노인성 근감소증 환자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 다기관, 평행 방식으로 진행된다. 노인성 근감소증 환자 총 158명에게 6개월 동안 투여해 KSB-10301의 유효성과 안전성을 확인하여, 2025년 모든 임상을 종료할 계획이다. 케이에스비튜젠은 설립된 지 불과 4년 남짓이지만, 노인성 근감소증 치료제 개발에서 괄목할 성과를 내고 있다. 앞서 KSB-10301은 다수의 노화 동물모델에서 앞정강이근과 장딴지근의 근육량 감소를 억제했다. 근기능 측면에서도 실제 사람의 근감소증 진단기준과 유사한 평가항목(악력, 달리기, 민첩성)에서 통계적으로 유의한 결과를 보였다.이번 임상 2상에서 전임상 결과와 같은 유효성과 안전성을 입증한다면 노인성 근감소증 치료제 부문에서 글로벌 선두권에 서게 된다. 근감소증 치료제 개발에는 노바티스, 머크 등 글로벌 제약사들이 뛰어들었지만 대부분 2상 단계에서 실패했다. 아직 제대로 된 치료제가 없어 개발에 성공하게 되면 ‘혁신 신약(First-In-Class)’은 물론 ‘블록버스터 신약’ 타이틀까지 노려볼 수 있다. 이번 임상 연구책임자인 신진영 건국대학교 가정의학과 교수는 “치료제가 전무한 노인성 근감소증에 안전역이 높은 치료제로 임상시험을 시작하게 돼 기쁘다”며 “좋은 결과를 기대하고 있다”고 말했다.케이에스비튜젠 김보경(왼쪽), 정승효 공동대표. (사진=케이에스비튜젠)◇지난해 전략적투자자도 확보...기술수출 가능성 높아 최근 다수의 제약·바이오 벤처가 자금난으로 파이프라인 업데이트에 어려움을 겪고 있지만, 케이에스비튜젠은 예외다. 케이에스비튜젠은 지난해 11월 국내 중견 제약·바이오사가 전략적투자자(SI)로 합류해 연구개발(R&D) 자금을 확보했다. 조기 기술수출 가능성도 높아지고 있다. KSB-10301은 국내외 기업의 이목을 끌고 있다. 특히 일본과 같은 고령화 국가의 주요 기업들이 관심을 보인다. 최근 케이에스비튜젠은 다수의 글로벌 제약·바이오사와 기술수출을 위한 긍정적인 논의를 하는 것으로 알려졌다. 고령화 등으로 인해 근감소증 치료제에 대한 ‘몸값’은 점점 더 커질 것으로 관측된다. 근감소증은 낙상, 골절, 당뇨병, 심혈관 질환 등의 위험을 크게 높이고 노년 삶의 질에 악영향을 미친다. 명지병원 노인의학센터에 따르면 근감소증 환자는 정상군에 비해 사망위험도가 3.74배 높았다. 2017년 9~10월 국내 요양원 9곳에 거주하는 노인 279명을 대상으로 한 연구 결과다. 세계보건기구(WHO)는 2017년에 근육이 자연 감소하는 근감소증을 질병으로 분류했다. 우리나라에서도 2021년 한국표준질병사인분류(KDC)에 질병코드가 등재됐다. 업계에서는 근감소증 치료제 시장 규모를 2026년 약 12조원으로 추정한다. 정승효 케이에스비튜젠 공동대표는 “임상 진입 초기 계획대로 잘 이뤄지고 있어 내년 결과 도출에 문제가 없을 것으로 예상된다”며 “남은 일정도 차질 없이 진행해 KSB-10301의 효능과 안전성을 입증해 낼 것”이라고 강조했다. 한편 케이에스비튜젠은 건국대학교 의과대학에 재직 중인 김보경 공동대표와 정 공동대표가 2020년 창업한 제약·바이오벤처이다. 노인성 근감소증 외 근육 희귀병, 노안, 신장질환 등의 치료제 파이프라인을 보유하고 있다.
- 특별한 악재 없고 임상순항에도, 마이크로바이옴 투톱 주가 부진...묘수는
- [이데일리 송영두 기자] 국내 대표 마이크로바이옴 기업들의 주가가 좀처럼 반등하지 못하고 있다. 주가 하락이 일시적인게 아니라 장기간 지속되고 있다는 것이 더욱 우려스럽다는 게 업계 반응이다. 특히 마이크로바이옴 업계나 개별 기업이 특별한 악재가 없음에도 투심이 악화되고 있어, 구체적인 성과가 필요하다는 분석이다.26일 한국거래소에 따르면 국내 마이크로바이옴 기업 지놈앤컴퍼니(314130)와 고바이오랩(348150) 주가는 지난해부터 큰 폭으로 하락한 것으로 나타났다. 이들 기업 주가는 모두 1만원대 아래로 내려간 상태다.먼저 지놈앤컴퍼니 주가는 지난해 1월 2일 1만7150원으로 출발해, 4월 10일 2만 5250원까지 올랐다. 하지만 그 이후 하락세가 연말까지 이어지면서 12월 28일 1만2490원까지 떨어졌다. 올해 들어서도 별다른 반등 없이 지난 25일 9400원으로 장을 마감했다. 고바이오랩 상황도 비슷하다. 지난해 1월 2일 1만700원으로 출발한 주가는 4월 10일 2만150원으로 상승세를 보이다가 하락세로 전환됐다. 실제로 같은해 12월 28일 8510원으로 1만원대 아래로 떨어졌다. 올해 들어서도 지난 25일 9530원에 머무는 등 반전을 이뤄내지 못하고 있다.국내 마이크로바이옴 산업을 이끌어가는 두 기업의 주가 부진 현상에 대해 업계에서는 이해하기 힘들다는 반응이다. 지난해 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI) 치료제 리바이오타(미국 리바이오틱스·스위스 페링제약 공동개발)와 보우스트(미국 세레스)가 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으면서 마이크로바이옴 치료제의 불확실성을 지웠다. 관련 시장은 2027년까지 연평균 54.8% 성장해 15억6530만 달러 규모로 커질 것으로 예측됐다.지놈앤컴퍼니 주가 추이.(자료=네이버페이증권)◇글로벌 임상 개발 수준, 악재 없지만...성과가 발목 잡았다?그렇다고 지놈앤컴퍼니와 고바이오랩이 개별적인 악재로 주가가 하락한 것도 아니다. 특히 임상 개발 진행 속도는 글로벌 마이크로바이옴 기업 중에서도 상당히 빠른 편이고 순항 중이다. 지놈앤컴퍼니는 위암과 담도암 적응증으로 개발 중인 GEN-001 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 고바이오랩은 건선 치료제 KBL697 미국 임상 2상에 진입한 상태다. 과민성대장증후군 및 아토피 치료제는 셀트리온(068270)과 공동개발 중이다.특히 지놈앤컴퍼니는 글로벌 마이크로바이옴 기업 최초로 항암 분야에서 마이크로바이옴 치료제의 가능성을 입증해 주목받았다. GEN-001과 바벤시오 병용 임상 2상에서 당초 기대(객관적 반응률 11.9%)를 뛰어넘는 객관적 반응률 16.7%를 기록했다. 기존 면역항암제 투여 받았거나 불응한 환자군에서도 객관적 반응률이 37.5%에 달했다. 항암제 분야에서 이런 효능을 입증한 것은 지놈앤컴퍼니가 처음이다.하지만 이같은 결과를 발표한 19일 지놈앤컴퍼니 주가는 전일(1만2930원) 대비 1660원 하락하는 양상을 보였다. 지놈앤컴퍼니는 물론 마이크로바이옴 업계에서는 별다른 악재가 없고, 임상이 문제없이 진행 중인데, 주가가 계속 해서 하락하는 것에 당황한 기색이 역력하다. 지놈앤컴퍼니도 최근 주가 하락에 대해 “주가 하락 사유에 대해 면밀히 파악해 본 결과 외국인 매도로 인한 수급 이슈 외에는 어떠한 이유도 찾지 못했다”며 “위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터는 마이크로바이옴 신약이 위암 치료 가능성을 보여준 첫 번째 임상 연구라는 점과 기존 PD-L1 계열 면역항암제 단독요법을 뛰어넘는 시너지 효과를 확인했다는 점에서 전문가들은 충분히 긍정적인 데이터로 평가하고 있다”고 말했다.반면 시장과 제약바이오 업계 일각에서는 국내 마이크로바이옴 기업들의 성과가 없었다는 것에 초점을 맞추고 있다. 익명을 요구한 시장 관계자는 “지놈앤컴퍼니와 고바이오랩 등 국내 대표 마이크로바이옴 기업들이 상장 후 보여준 성과가 없는 것이 주가에 반영된 것으로 보인다”며 “사업개발(BD) 성과가 필요하다. 성과가 없다면 (반전이) 쉽지 않다”는 의견을 내놨다.마이크로바이옴 업계 임상 결과가 크게 좋지 않은 것도 주가 탄력을 받지 못하는 이유로 지목했다. “마이크로바이옴 치료제는 허가받은 치료제가 나왔지만, 허가받았다고 모든 것이 해결되는 것이 아니다”라며 “기전 설명이 어렵고. 진행된 임상 결과가 크게 좋지 않은 것도 문제”라고 지적했다.실제로 다케다제약은 2018년 6억9000만 달러에 도입한 프랑스 엔티롬사의 마이크로바이옴 치료제(크론병) 임상 2상을 중단했다. 미국 핀치 테라퓨틱스는 CDI 치료제 임상 3상을 중단했다. 구글과 셀진으로부터 투자를 받았던 미국 이벨로 바이오사이언스는 아토피, 건선 치료제 임상에서 연거푸 실패했다.◇마이크로바이옴 업계는 반박, 시장 성숙화 과정-기술이전 논의도 시작반면 마이크로바이옴 업계는 시장의 지적에 대해 치료제 개발 초기 단계임을 강조하면서, 허가받은 치료제 외 또 다른 치료제 임상 3상 성공 사례가 나오고 있다고 강조했다. ADC 같은 신규 모달리티와 비슷하게 시행착오 과정을 거치는 중이라는 설명이다.마이크로바이옴 업계 관계자는 “마이크로바이옴 신약은 개발 초기 단계라는 점에서 시행착오가 발생할 수밖에 없다. 자금 측면에서도 세계적으로 마이크로바이옴 분야를 포함, 바이오 시장 회복이 더딘 상황도 영향을 끼치고 있다”며 “과거 ADC(항체약물 접합체) 등과 같이 신규 모달리티도 비슷한 과정을 거쳐 치료제로 자리를 잡았다. 마이크로바이옴도 비슷한 과정을 거치는 것으로 판단해 줬으면 좋겠다”고 말했다.실제로 지난해 연말 프랑스 마트파마가 마이크로바이옴 기반 급성 이식편대숙주 치료제 임상 3상 중간결과를 분석, 우수한 효능과 안전성을 입증했다. 또 세레스가 개발해 허가받은 마이크로바이옴 신약 보우스트도 출시된 후 꾸준히 매출이 늘고 있는 것으로 확인된다. 특히 지놈앤컴퍼니는 위암 임상 2상 최종데이터를 확보 후 기술이전을 위해 파트너사인 독일머크를 포함, PD-L1 계열 면역항암제를 보유한 글로벌 빅파마와 딜 논의를 시작한다는 계획이다.업계 관계자는 “마이크로바이옴에 대한 기초 연구가 계속 증가하고 있다. 의약품 출시도 가속화되고 있다는 점을 고려하면, 해당 시장이 지속해서 성장할 수 있는 만큼 관련 기업들의 모멘텀도 여전히 살아있다고 판단한다”고 강조했다.
- ADC ‘트로델비’ 폐암서 효능 미충족...‘피노바이오·레고켐’희비 교차
- [이데일리 김진호 기자] 미국 길리어드사이언스(길리어드)는 최근 자사 항체약물접합체(ADC) 신약 ‘트로델비’의 비소세포폐암 적응증 확장을 위한 임상 3상에서 실패를 맛봤다. 경쟁약물인 일본 다이이찌산쿄의 ‘엔허투’가 미국과 유럽 연합(EU) 등에서 이미 해당 적응증을 확대 승인받은 것을 감안하면, 트로델비의 확장성에 빨간불이 들어온 셈이다.국내 피노바이오는 트로델비, 레고켐바이오(141080)는 엔허투와 같은 계열의 항체를 사용한 주력 ADC파이프라인을 각각 개발하고 있다. 트로델비와 엔허투의 적응증 확대 전략과 그 성공 여부가 국내 후발주자의 개발 판도에도 영향을 줄 것이란 관측이 나온다.항체약물접합체(ADC) 약물 ‘트로델비’와 ‘엔허투’ 등이 모두 비소세포폐암 적응증 확대를 시도했지만 희비가 엇갈렸다. 엔허투는 비소세포폐암 적응증을 확보했고, 트로델비는 실패했다.(제공=게티이미지, 각 사)지난 22일(현지시간) 길리어드는 전이성 또는 진행성 비소세포폐암 환자 대상 트로델비(성분명 사시투주맙 고비테칸)의 임상 3상 결과, 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 발표했다. 회사에 따르면 트로델비 사용군이 표준치료제인 도세탁셀 사용군 대비 유의미한 생존기간(OS)을 확보하지 못한 것으로 분석됐다. 적응증 확장 측면에서 트로델비가 경쟁약물인 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)에 뒤쳐지게 됐다. 이번 비소세포폐암 적응증 확대 실패로 트로델비의 향후 매출 확장성이 제한적일 것으로 분석되고 있다. 전체 폐암 환자 중 84%가 비소세포폐암 환자다. 비소세포폐암 환자 중 HER2 과발현 환자는 6~35%, HER2 돌연변이는 1~2% 수준이다. HER2 관련 시장은 10조원 수준이다. 집계가 완료된 2022년 기준 엔허투의 글로벌 매출은 약 13억 달러, 트로델비는 6억8000만 달러의 매출을 각각 기록했다.엔허투는 2019년 ‘상피세포성장인자수용체(HER)2’ 양성 유방암 2차 치료제로 미국에서 최초 승인됐다. 이후 2021년~2023년 사이 미국, EU 등에서 HER2 저발현 유방암과 HER2 양성 및 변이 폐암, HER2 양성 위암 등의 적응증을 모두 획득했다. 반면 트로델비는 이보다 뒤늦은 2021년 미국에서 삼중음성유방암 치료제로 최종 승인됐다. 이 약물에 대해 새롭게 추가된 적응증은 ‘전이성호르몬수용체’(HR) 양성 및 HER2 음성 유방암이 전부다. ◇적응증 희비 가른 이유 항체?...“단정 못해”일각에서는 적응증 확장 국면에서 트로델비와 엔허투의 희비를 가른 이유로 ADC의 뼈대를 이루는 항체가 지목되고 있다. ADC는 항체와 접합체(링커), 톡신(페이로드) 등으로 약물을 설계하는 기술이다. ADC에서 항체는 암으로 안내하는 동시에 1차 공격을 수행한다. 암으로 이동한 후에는 톡신이 2차 공격을 가해 효능을 극대화할 수 있는 것으로 알려졌다.트로델비는 유방암이나 방광암 등 표면에 특히 많은 Trop-2 단백질을 타깃하는 사시투주맙을 항체로 썼다. 이와 달리 엔허투는 스위스 로슈의 ‘허셉틴’의 성분인 트라스투주맙을 항체로 사용했다. 두 약물의 톡신은 모두 국소이성질화효소(토포아이소머레이즈) 억제 계열을 쓴 것으로 알려졌다. 이미 많은 연구에서 유방암이나 위암 등과 같은 일부 고형암에선 트라스투주맙의 타깃 능력인 사시투주맙을 넘어선다는 연구들이 많았다. 반면 비소세포폐암에선 트라스투주맙 역시 별다른 효능을 발휘하지 못한 바 있다. 실제로 트라스투주맙이나 이를 활용해 만든 로슈의 1세대 ADC인 ‘캐사일라’(성분명 트라스투주맙 엠탄신) 등은 모두 비소세포폐암에서 충분한 표적 치료효과를 입증하는데 실패했다. 이런 와중에 엔허투가 트라스투주맙을 차용한 약물 중 처음으로 비소세포폐암에서 효과를 보여 주목받았다. 항암 신약 개발 분야 한 연구자는 “트라스투주맙을 활용한 이전 약물과 달리 엔허투만이 임상에서 그 효능을 입증한 이유는 명확히 말하기 어렵다. 트로델비의 실패 역시 항체로 쓰인 사시투주맙 때문이라고 단정할 수 없다”며 “분명한 것은 엔허투의 확장성에 대한 학계와 관련 업계의 신뢰가 높아지고 있다는 것”이라고 설명했다.길리어드 역시 트로델비에 대한 비소세포폐암 적응증을 완전히 포기한 것은 아니다. 지난해 9월 회사는 비소세포폐암 환자의 1차 치료 단계에서 트로델비와 미국 머크의 면역항암제 ‘키트루다’(성분명 펨브롤리주맙)를 병용하는 임상 2상에서 치료 효능을 확인했다고 밝힌 바 있다.(제공=각 사)◇피노·레고켐도 ADC 개발 박차...“대표 적응증 확보부터”이 같은 글로벌 기업들의 개발상황을 예의 주시하는 국내 기업은 크게 2곳이다. 먼저 피노바이오는 트로델비처럼 Trop2 단백질 타깃 항체와 자체 개발한 Top1 저해 ‘켐토테신’을 접목한 ADC 신약 후보 ‘PBX-001’을 발굴해 삼중음성유방암 대상 전임상 연구를 수행하는 중이다. 레고켐바이오는 유방암 대상 ‘LCB14’와 삼중음성유방암 ‘LCB84’를 발굴한 바 있다. LCB14와 LCB84는 순서대로 각각 트라스투주맙과 Trop-2 타깃 항체를 활용했다. 레고켐바이오에 따르면 영국 익수다테라퓨틱스가 LCB14의 유방암 관련 임상 1상을 호주에서 진행 중이다. 또 중국 포순제약은 LCB14에 대한 유방암(3상)과 비소세포폐암 및 위암(2상) 등의 임상을 자국에서 진행하고 있다. LCB84와 관련한 미국 내 임상 1/2상은 레고켐바이오가 수행하는 중이다.ADC 개발 업계 한 관계자는 “후발 기업인 국내사는 대표 적응증부터 우선 성공하는 것이 관건이다”며 “그 이후에 경쟁 약물이 성공한 적응증을 고려하거나, 아예 새로운 적응증을 발굴하는 방법이 있다. 대부분은 보다 안전하게 전자를 선택한다. 결국 성공하면 경쟁약물이 될 것이기에 그 적응증 확대 상황을 꾸준히 확인하고 있다”고 말했다.
- 디앤디파마텍, 먹는 GLP-1 비만약으로 승부수
- [이데일리 김새미 기자] 디앤디파마텍이 GLP-1 계열 펩타이드 약물 개발사로서 코스닥 상장 삼수에 도전했다. 경구용 GLP-1 비만 치료제의 빠른 상용화를 겨냥하면서 차별화를 노리겠다는 전략이다.디앤디파마텍 로고 (사진=디앤디파마텍)디앤디파마텍은 2020년, 2021년 코스닥 상장에 도전했지만 번번이 고배를 마셨던 업체다. 디앤디파마텍은 코스닥 삼수에 도전하기 위해 퇴행성 뇌질환 업체라는 기존 이미지를 뒤엎고 대사이상지방간염(MASH)·비만 치료제 등 대사성 질환 치료 중심으로 파이프라인을 재정비했다. 이러한 핵심 R&D 전략 변화에 대해 디앤디파마텍은 “우린 원래 GLP-1 전문 개발사였다”는 입장이다.GLP-1은 주로 소장의 끝 부분에서 분비되는 호르몬이다. 식후 혈당이 일시적으로 급격히 상승하면 GLP-1을 통해 인슐린 분비를 촉진시키고, 글루카곤의 분비는 억제한다. GLP-1 계열 비만치료제로는 ‘삭센다’, ‘위고비’, ‘젭바운드’ 등이 있으며 전 세계적으로 돌풍을 일으키고 있다.◇퇴행성뇌질환→대사성질환 위주로 파이프라인 재정비앞서 디앤디파마텍은 2020년 7월 기술성평가에 통과하면서 코스닥 상장에 도전했다. 당시 시장에서는 디앤디파마텍의 기업가치가 1조원대를 기록할 것으로 기대했다. 그러나 2021년 2월 한국거래소에서 미승인 결과를 받으며 첫 코스닥 상장 시도가 실패했다.디앤디파마텍은 2021년 2월 미국에서 MASH 치료제 ‘DD01’의 임상 1상을 개시했다. 디앤디파마텍은 같은해 9월 중국 선전 살루브리스 제약(Shenzhen Salubris Pharmaceuticals)에 1억9200만달러(한화 약 2500억원) 규모에 DD01의 중국 지역 권리를 넘기는 기술이전 계약을 체결했다.이러한 기술이전 성과를 바탕으로 같은해 10월 디앤디파마텍은 상장예비심사를 청구했지만 심사 기간을 8개월을 넘기고 미승인 결과를 받았다. 핵심 파이프라인인 파킨슨병 치료제 ‘NLY01’의 임상 2상 결과를 통해 유효성을 확인할 필요가 있다는 이유에서였다. 또 기술이전된 신약후보물질이 퇴행성 뇌질환 치료제와 연관성이 떨어지는 파이프라인이라는 점도 발목을 잡았다.특히 지난해는 디앤디파마텍에 큰 위기가 닥친 해였다. 지난해 3월 NLY01이 미국 임상 2상 결과 1차평가지표가 통계적 유의성을 확보하지 못했기 때문이다. 이 때문에 해당 임상을 진행한 자회사 뉴랄리는 923억원 규모의 손상차손을 인식해야 했다.디앤디파마텍은 절치부심해 신약 파이프라인을 MASH·비만치료제 위주로 재정비하며 위기를 기회로 바꿨다. 디앤디파마텍은 자사가 GLP-1 계열 펩타이드에 근간을 둔 약물을 개발하고 있었다는 점에 주목했다.◇“원래 GLP-1 전문 개발사였다”…경구 비만약으로 차별화이에 대해 홍성준 디앤디파마텍 부사장은 “NLY01조차 GLP-1 약물이었다”며 “디앤디파마텍은 원래 GLP-1 전문 개발사”라고 말했다. 디앤디파마텍은 한미약품 못지 않게 많은 GLP-1 계열 약물 파이프라인을 보유하고 있다는 게 홍 부사장의 설명이다. 실제로 디앤디파마텍은 NLY01과 DD01 외에도 비만 치료제 ‘DD025’, 비만·MASH 치료제 ‘DD03’ 등의 GLP-1 계열 약물 파이프라인을 보유하고 있다.디앤디파마텍의 파이프라인 현황 (자료=디앤디파마텍)GLP-1 계열 비만치료제는 세계적으로 큰 주목을 받으면서 일부 지역에서는 공급난까지 일어나고 있다. 이에 국내에서도 △유한양행(000100) △한미약품(128940) △동아에스티(170900) △대웅제약(069620) △일동제약(249420) △대원제약(003220) △고바이오랩(348150) △올릭스(226950) △인벤티지랩(389470) △펩트론(087010) △지투지바이오 △프로젠 등이 비만치료제 개발에 나선 상태다.그렇다면 디앤디파마텍이 개발 중인 GLP-1 계열 비만치료제의 차별성은 무엇일까? 이에 디앤디파마텍은 경구용 GLP-1 비만치료제를 개발하고 있다는 점을 꼽았다. 현재 세계에서 상용화된 비만치료제는 모두 주사제로 일주일에 1회 투여해야 한다. 이 때문에 경구용 GLP-1 비만치료제에 대한 수요가 상당하다.해외에선 노보노디스크가 현재 ‘노보 스낵’이라는 경구용 GLP-1 비만 치료제를 개발 중인 것으로 알려져 있다. 그러나 하루에 세마글루타이드를 50mg씩 먹어야 한다는 점이 한계로 지적된다. 일주일 기준으로 주사제로는 2.4mg만 투여했던 세마타이드를 경구용으로는 총 350mg나 섭취해야 하는 셈이다. 여기에 세마글루타이드가 전 세계적으로 공급이 원활하지 않은 상황에서 현실적으로 가능한 투약 전략인지에 대해서도 의문이 제기되고 있다.디앤디파마텍도 GLP-1 계열 펩타이드 경구화 기술을 적용해 비만 치료제 DD02S, DD03을 개발 중이다. 디앤디파마텍은 지난해 4월 미국의 멧세라(Metsera, Inc.)와 총 4억2250만달러(약 5700억원) 규모의 DD02S, DD03과 해당 기술을 활용한 추가 개발 품목(MET06)에 대한 기술이전 계약을 맺었다. DD03은 선도물질 평가연구를 진행 중이며, DD02S는 멧세라와 연내 임상 1상을 개시할 예정이다. DD03도 내년까지는 임상 1상 시험계획(IND)를 준비할 계획이다.단 국내에선 한미약품도 GLP-1 계열 경구용 비만치료제를 개발하고 있는 것으로 알려져 있다. 따라서 개발 속도를 보다 앞당겨야 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 보인다. 디앤디파마텍 관계자는 “디앤디파마텍은 국내에서 가장 많은 GLP-1 계열 신약 포트폴리오를 보유한 기업”이라며 “코스닥 상장으로 GLP-1 기반 경구용 비만치료제의 빠른 상용화를 달성할 것”이라고 말했다.
- 미세먼지가 뇌에도 영향 준다고?···전문가들이 본 이유는
- [이데일리 강민구 기자] 미세먼지처럼 생활 속에서 흡입하는 환경유해인자가 인지기능을 떨어뜨리고, 뇌신경도 직간접적으로 손상시킬 수 있다고 전문가들이 경고했다. 의학, 독성학 전문가들은 국내외에서 과학적 근거들이 속속 나오는 상황에서 유해인자가 뇌에 미치는 영향을 알아내 뇌인지 기능 저하를 조절하는 기술로 발전시켜야 한다고 조언했다.‘국제 환경성 뇌질환 연구 심포지엄’ 참석자들의 단체사진.(사진=안전성평가연구소)23일 한국화학연구원 디딤돌플라자에서 열린 ‘국제 환경성 뇌질환 연구 심포지엄’에서 전문가들은 이같은 연구의 중요성을 강조했다.안전성평가연구소와 한국뇌연구원이 주최한 이날 포럼에서 전문가들은 아직 대규모 병리학적 임상연구로 진행되지 못했지만, 미세먼지와 같은 유해환경인자가 직간접적으로 뇌에 영향을 줄 수 있다는 연구는 쉽게 찾을 수 있다고 지적했다. 우리가 호흡하는 과정에서 미세먼지가 폐나 뇌혈관으로 들어갈 수 있으며 우리몸이 독성물질 방어에 실패하면서 혈뇌장벽 기능 저하, 신경세포 보호 저하로 질환이 늘어나는 추세라는 것이다.신동천 연세대 의대 교수는 “미세먼지 속 납, 망간 같은 중금속이 후각세포나 기도를 통해 폐나 뇌까지 이동해 영향을 줄 수 있다는 연구 결과들이 속속 나오고 있다”며 “대기오염이 심한 지역에서 자폐나 치매, 파킨슨병이 심화하고 있다고 미국, 캐나다, 핀란드 등 국제 연구진들이 역학적 통계나 논문들을 제시하고 있다”고 설명했다.일반적으로 뇌혈관은 좁아서 유해인자가 통과하지 못하는 것으로 알려졌다. 하지만 염증이 생기거나 혈관 수축 과정에서 유해인자가 파고 들 가능성이 학계에 제기된다. 뇌졸중처럼 갑작스러운 충격으로 신경 세포 자체가 손실되지는 않지만 신경 축삭(신경 세포 세포체에서 뻗어나온 가지)에 지속적인 손상을 유도해 장기적으로 신경세포 손상에도 영향을 줄 수 있다.뇌혈관병리전문가인 김도근 뇌연구원 박사는 “미세먼지 노출은 뇌혈관 장벽의 손상과 신경 세포 소실을 유발한다”며 “기도, 후각 등 미세먼지 노출 방식에 따라 병리 양상은 달라지지만, 뇌연구원 연구진 연구 결과 신경 수초(신경세포의 축삭을 둘러싸고 있는 절연물질)의 지속적인 손상으로 장기적으로 신경세포까지 손상될 수 있는 것으로 나타났다”고 설명했다.해외에서도 유사한 연구결과들이 나오고 있다. 뇌신경, 뇌혈관 병리 전문가인 록사나 카래리 영국 사우스햄턴대 의대 학장은 “퇴행성 뇌질환에 걸린 생쥐 비교 실험 결과, 뇌혈관과 뇌 사이 공간에 있는 뇌순환계시스템에 대기오염이 영향을 줄 수 있다는 사실을 확인했다”고 밝혔다.전문가들은 이처럼 미세먼지뿐만 아니라 미세플라스틱과 같은 환경유해인자가 점점 인류에게 영향을 주기 때문에 환경유해인자 흡입독성 연구기술과 뇌신경병리기술 등을 합쳐 대응을 해나가야 한다고 주장했다. 실제 뇌연구원과 안전성평가연은 공동 연구센터를 설립해 환경성 뇌질환 연구를 추진해 나갈 계획이다.정은주 안전성평가연 소장은 “고령화 가속으로 퇴행성 뇌질환이 증가하는 가운데 미세먼지, 미세플라스틱과 같은 환경유해인자 인체 노출 일상화로 상관관계 규명이 중요해지고 있다”며 “뇌연구원과 안전성평가연이 비임상 합동연구를 통해 뇌질환 연구 실마리를 찾고, 인체 건강 유해인자 종합 연구 플랫폼을 제시하겠다”고 말했다.
- [한주의 제약바이오] 지놈앤컴퍼니 "위암 병용 임상2상, 1차지표 초과 달성"
- [이데일리 석지헌 기자] 지난 주(1월 15일~19일) 제약·바이오업계 이슈를 모았다. GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 치료제가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 면역 항암치료제 ‘GEN-001’ 위암 병용 임상 2상에서 1차지표를 초과 달성했다고 밝혔다. ◇녹십자 희귀의약품, 미국 이어 유럽서도 추가 지정녹십자(006280)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 지난 19일 밝혔다.해당 치료제는 작년 1월 미국 FDA로부터도 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 되었다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사의 설명이다. MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 GC녹십자와 노벨파마는 2020년부터 환자의체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 공동개발 중이다. 오랜 연구 끝에 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소를 생산하는데 성공했으며, 국내 외 다수의 관련 특허를 확보하고 있다.양사는 GC녹십자의 독자적인 재조합 단백질 생산 기술을 기반으로 GMP 시설에서 약물을 생산하여 향후 공동으로 임상 연구를 진행할 예정이다.GC녹십자 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받은 만큼 신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.◇“42명 중 7명 부분관해 확인”마이크로바이옴 신약 개발사 지놈앤컴퍼니(314130)는 미국 임상 종양학회 소화기암심포지엄(ASCO GI 2024)에서 마이크로바이옴 면역 항암치료제 ‘GEN-001’의 위암 대상 임상 2상 컷오프 데이터에 대한 포스터 발표를 진행했다고 지난 18일(현지시간) 밝혔다. GEN-001은 락토코커스 락티스(Lactococcus lactis) 단일균주를 주성분으로 하는 경구용 치료제로, 위암 대상 임상 2상은 독일 머크의 ‘바벤시오’(성분명 아벨루맙)와 병용투여로 진행해 왔다. 해당 임상은 이전 면역항암제 투여와 관계없이 2차 이상의 표준치료에 실패한 PD-L1 양성 진행성 위암 또는 위식도 접합부 선종암 환자 42명을 대상으로 국내 6개 기관에서 시행 중이다. 지난해 5월 임상 2상 중간 분석의 긍정적 결과를 발표했으며 현재까지 진행한 임상 2상 시험의 세부 탑라인 데이터를 이번 ASCO GI에서 최초 공개했다. 이번 임상 2상에 참여한 42명 환자 대상 유효성 평가 결과, 부분반응(Partial Responses, PR)은 7건으로 나타났다. 특히 기존 면역항암제 투여를 받은 적이 있으며 이에 불응한 환자 8명 가운데 3명(객관적 반응률, 37.5%)에서 부분 반응을 보여 눈길을 끌었다. 부분 반응은 종양 크기가 30% 이상 줄어든 상태를 말한다. 회사는 객관적 반응률 1차 지표가 앞서 목표한 5%를 초과 달성했다고 밝혔다. 또한 종양이 더 이상 커지지 않는 무진행생존기간(Progression Free Survival, PFS)의 중간값은 1.7개월, 전체생존율(Overall Survival, OS)의중간값은 7.9개월로 나타났다. 면역항암제가 1차 치료제로 자리 잡은 위암 치료의 변화에 따라, 본 임상 2상 결과에 근거해 GEN-001과 바벤시오 병용요법은 매력적인 3차 치료제 옵션으로 향후 개발 가능성을 높였다고 회사는 설명했다. 안전성 측면 에서도 심각한 약물 부작용은 없는 것으로 확인됐다. 이번 임상을 총괄한 삼성 서울 병원 혈액 종양 내과 이지연 교수는 “향후 추가 임상 연구를 통해 3차 치료제로 자리하기 위한 결과를 입증해 나갈 예정이다”라고 말했다.
- 배지수 지놈앤컴퍼니 대표 “임상 2상 결과 기대치 뛰어넘어, L/O 가속화”
- [이데일리 송영두 기자] 지놈앤컴퍼니 핵심 파이프라인인 GEN-001이 위암 대상 임상 2상에서 기대치를 뛰어넘는 유효성을 입증했다. 마이크로바이옴 기업으로 세계 최초 위암에서의 항암 효과와 글로벌 제약사 치료제 대비 높은 효능을 입증하면서 기술이전 협상이 추진력을 얻을 것이란 전망이다.배지수 지놈앤컴퍼니 대표가 19일 기자간담회에서 면역 항암 마이크로바이옴 치료제 GEN-001 임상 2상 결과를 발표하고 있다.(사진=송영두 기자)19일 지놈앤컴퍼니(314130)는 기자간담회를 열고 마이크로바이옴 면역항암 치료제 ‘GEN-001’ 위암 임상 2상 컷오프 데이터를 발표했다. 회사는 동시에 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2024)에서도 해당 결과를 포스터 발표했다. 이번 연구는 ASCO GI 220개 연구 포스터 중 톱5에 선정돼 포스터 워크 세션을 별도로 갖게 됐다.이날 발표에 나선 배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “독일 머크 바벤시오(성분명 아벨루맙)과 GEN-001의 병용 2상에서 당초 기대했던 것보다 높은 유효성이 확인됐다”며 “특히 주요 관심사였던 면역항암제 투약 환자에 대한 결과도 좋아 상당히 고무적인 상황”이라고 말했다.GEN-001은 락토코쿠스 락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 주성분으로 하는 경구용 치료제다. 위암 대상 임상 2상은 바벤시오와 병용투여로 진행해 왔다. 해당 임상은 이전 면역항암제 투여와 관계없이 2차 이상의 표준치료에 실패한 PD-L1 양성 진행성 위암 또는 위·식도 접합부 선종암 환자 42명을 대상으로 국내 6개 기관에서 시행 중이다. 지난해 5월 임상 2상 중간 분석의 긍정적 결과를 발표했는데, 이번 컷오프 데이터 분석 결과 더욱 높은 효과가 입증됐다.배 대표는 “이번 임상 2상은 42명 환자 대상으로 이뤄졌는데, 당초 이 중 5명(11.9%)에게서 객관적 반응률이 나타나는 것을 목표로 잡았다. 5명 이하였다면 연구를 중단해야 하지만 컷오프 데이터 분석 결과 7명(16.7%)에서 객관적 반응이 나타났다”며 “기존 면역항암제 투여를 받았거나 이에 불응한 환자 8명 중에서도 3명(37.5%)에서 반응이 나타났다. 이번 결과는 기대치를 뛰어넘는 결과로 독일 머크에서도 큰 가능성을 보고 있다”고 설명했다.GEN-001은 카플란 마이어 분석(Kaplan·Meier)을 통해 추정되는 무진행생존기간(PFS) 중간값은 1.7개월, 전체생존율(OS)의 중간값은 7.9개월로 나타났다. 이는 아벨루맙 단독 투여시 PFS 1.4개월, OS 4.6개월 대비 상당히 높은 수준이다. 안전성 데이터에서도 그레이드 1에 해당하는 설사 및 식욕부진의 경미한 부작용만 확인됐다.배 대표는 “임상 2상 데이터 분석 결과에서 가장 큰 의미가 있는 것은 향후 개발을 지속하고 상업화할 수 있는 긍정적인 가능성을 확보한 것”이라며 “임상을 진행하면서 면역항암제 두 개를 같이 병용했을 때, 예상하지 못했던 면역 이상 반응이 나올까 긴장했었다”며 “하지만 중대한 부작용도 거의 없어서 GEN-001이 다른 면역항암제의 이상적이고 안정적인 파트너라는 것을 입증했다”고 말했다.이어 그는 GEN-001을 위암 3차 치료제로 먼저 진입시켜 영역을 확대하겠다며 3차 치료 옵션의 성과를 입증했다고 강조했다. 3차 치료제의 경우 독일 머크가 아벨루맙 단독 임상으로 허가를 노렸지만, 유효성 입증에 실패한 바 있다. 배 대표는 “GEN-001은 3차 치료제로 시작해 성공을 기반해 점차 영역을 넓혀나가는 전략을 추진할 것이다. 당연히 처음 시장에 진입하는 신약은 기존 1차 치료제와 2차 치료제가 견고하게 자리 잡고 있기 때문이”이라며 “아벨루맙이 3차 치료제 허가를 받기 위해 ‘자블린 가스트릭 300’(JAVELIN Gastric)이라는 임상을 진행했는데, mOS 4.6개월, ORR 2.2%로 기존 3차 치료제 대비 유리한 성과를 내지 못했다. 하지만 GEN-001은 이를 뛰어넘는 효능을 입증해 충분히 가능성이 있다”고 했다.실제로 위암 3차 치료제 시장은 항암제를 투여받고도 재발하는 환자들에게 굉장히 중요한 시장이다. 따라서 언맷니즈가 여전히 있고, 기존 2~3차 치료제들은 10여 년 전 연구로 개발된 탓에 면역항암제를 투여받은 환자들을 대상으로 한 데이터들이 전무한 상태다. 그만큼 GEN-001이 새로운 이정표가 될 수 있다는 게 배 대표 설명이다. GEN-001은 위암 이외에도 담도암 임상 2상을 MSD와 진행 중인데, 해당 임상에서 유효성 입증 시 가치가 크게 증가할 것이란 전망도 나온다.지놈앤컴퍼니는 지난해까지 마이크로바이옴 치료제, 신규 타깃 항암제까지 의미 있는 데이터 연구 개발에 집중해 온 만큼 올해부터는 성과를 내는 시기가 다가왔다고 판단했다. 구체적인 성과도 예고했다. 배 대표는 “올해부터는 성과를 보여드려야 할 때라고 생각한다. 오늘 임상 결과 발표를 시작으로 신규 타깃 면역항암제 상업화 등 지속적인 결실을 보여드리겠다”고 말했다.특히 그는 “GEN-001은 기술이전 관련 독일 머크가 가장 중요한 파트너다. 구체적인 언급은 어렵지만 이번 임상 결과에 상당히 큰 가능성을 보고 있다. MSD와 하는 담도암 임상 2상 결과가 GEN-001 매력도를 끌어올려 줄 수 있을 것”이라며 “신규 타깃 항암제는 기술이전을 논의하고 있다. 작년에 마무리가 가능할 것으로 예상했는데, 협상의 과정에서 조금 늦어지고 있다. 차질 없이 잘 진행되고 있고 조만간 결실을 보여드릴 수 있을 것 같다”고 강조했다.
- 실패 반복된 치매 신약 개발, 성공 근접한 K바이오 주자는
- [이데일리 김진호 기자] 미국에서 정식 승인된 알츠하이머(치매) 치료제 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)는 일본에 이어 지난 9일 중국에서도 승인을 받았다. 레켐비는 이르면 연내 국내에도 도입될 전망이다. 20년간 개발 실패로 점철됐던 치매 치료 시장에 등장한 레켐비가 후발주자들에게도 희망을 던지고 있다는 평가다. 16일 팜이데일리는 치매 치료제를 개발하고 있는 K바이오를 집중 분석해봤다. 아리바이오와 젬백스(082270)앤카엘, 엔케이맥스(182400) 등이 글로벌 임상을 주도하면서 이 분야 선두주자로 꼽힌다. 동아에스티(170900)나 이수앱지스도 새로운 기전의 후보물질을 확보해 임상 진입을 앞두고 있다. 하지만 메디포스트(078160)나 대화제약(067080) 등 치매 신약 관련 개발에 실패한 기업이 꾸준히 나오고 있는 만큼 국내 개발 동향을 면밀히 파악해 투자를 이어가야 한다는 의견이 나온다.(제공=게티이미지)◇치매 임상 진입 K-제약바이오 18곳...5곳은 개발 포기이날 팜이데일리의 취재를 종합하면 최근까지 경도인지장애나 알츠하이머 대상 신약 후보물질을 발굴해 1개 국가 이상에서 임상 단계에 진입한 국내 기업은 총 18곳이다. 여기에는 아리바이오, 젬백스앤카엘, 디앤디파마텍, 엔케이맥스(182400), 이연제약(102460), 브이티바이오, 지투지바이오, 지엔티파마, 메디프론(065650), 메디헬프라인, 비욘드바이오, 차바이오텍, 메디포스트, 일동제약(249420), 환인제약(016580), 대화제약, 광동제약(009290), SK케미칼(285130) 등이 포함된다. 최근까지 이중 5곳의 기업이 단계별 임상 문턱에서 고배를 맛봤다. 일동제약과 환인제약, SK케미칼 등은 각각 천연물 기반 물질로 국내에서 임상 3상까지 진행했지만 결국 실패했다. 대화제약 역시 지난해 6월 천연물성 치매 신약 후보였던 ‘DHP1401’의 임상 2상에서 1차 평가 지표를 충족하지 못했다고 공표했다. 메디포스트의 ‘뉴로스템’은 2018년 미국 내 알츠하이머 임상 1/2a상에 진입한 줄기세포 기반 후보물질이었다. 하지만 이 물질은 효능 미충족으로 2022년 개발 중단됐다. 차바이오텍 역시 줄기세포 기반 정맥주사 방식의 신약 후보물질 ‘CB-AC-02’를 알츠하이머병 치료제로 국내 임상 1/2상을 진행했다. 하지만 현재 다른 주력 후보물질 개발로 인해 CB-AC-02 개발은 후순위로 밀려난 것으로 확인됐다. ◇아리바이오 필두, 글로벌 임상개발사 3곳 건재국내사 중 치매 신약 개발업계를 뒤흔들고 있는 곳은 아리바이오다. 회사는 경구용 신약 후보물질 ‘AR1001’에 대해 2022년 말부터 미국 내 3상 투약을 개시했다. 한국에서도 3상 환자를 모집 중이다. AR1001은 PD5와 글루코코이드 등 두 가지 뇌 속 물질을 타깃하는 다중 기전을 가진 것으로 알려졌다.지난해 아리바이오는 중국과 영국, 유럽연합 7개국 등에서도 AR1001의 임상 3상 시험 신청을 완료하며, 글로벌 개발 범위를 크게 확장했다. 회사에 따르면 현재 AR1001의 중국 내 판권 이전 계약 체결이 임박한 것으로 확인됐다. 아리바이오 측은 “경구제 중 AR1001보다 1년 반 먼저 미국 내 3상에 진입한 카사바사이언스의 ‘시무필람’ 대비 자사 물질의 효능이 우수하다”며 글로벌 개발에 대한 자신감을 드러냈다.이밖에도 젬백스앤카엘과 엔케이맥스 등도 치매 신약 후보의 글로벌 임상 개발을 이어가고 있다. 젬백스앤카엘은 미국과 스페인 등에서 저분자성 치매 신약 후보 ‘GV1001’ 임상 2상을 진행 중이다. 해당 물질의 국내 개발은 삼성제약이 진행하고 있다.엔케이맥스의 NK세포 치료제 ‘SNK01’도 지난 2022년 11월 알츠하이머 환자 대상 미국에서 동정적 사용승인을 획득됐다. 동정적 사용승인은 달리 치료제가 없는 환자에게 시판 전 약물을 사용할 수 있도록 기회를 제공하는 제도다. 같은해 10월 멕시코에서 완료된 SNK01의 1상 결과, 독성이 없는데다 약물을 투여한 10명 중 90%에서 치료 효과가 나타난 것으로 분석됐다. 회사는 SNK01의 미국 내 임상 1/2상을 지난해 10월 승인받기도 했다.(그래픽=이데일리 문승용 기자)◇‘메디헬프라인·동아에스티·이수앱지스’ 신규 기전 저분자약 개발도메디헬프라인은 지난해 1월부터 천연물 기반 후보물질 ‘WIN-1001X’로 치매 이전 단계인 경도인지장애 대상 임상 2상을 수행하는 중이다. WIN-1001X는 아세틸콜린 분해 효소 억제 기전과 오토파지를 활성화해 신경세포를 보호하는 기전 등을 동시에 가진 것으로 알려졌다.동아에스티는 저분자 화합물 기반 DA-7503의 전임상을 수행 중이며, 이수앱지스도 지난해 11월 항체 기반 ISU203의 전임상을 완료한 것으로 알려졌다. DA-7503은 치매의 또다른 원인물질인 타우 단백질 억제하며, ISU203은 아밀로이드베타와 타우를 모두 제거하는 것으로 분석됐다.증권업계 한 관계자는 “제약바이오 기업 투자에 있어 가장 유의해야 할 이슈가 퇴행성 뇌질환 신약개발일 것”이라며 “효과나 임상 단계별 주목도가 높고, 상장된 기업이라면 확실한 주가 상승요인이다”고 말했다.그는 이어 “아밀로이드베타라는 원인물질이 학계에서 제기된 다음, 20여 년간 수많은 물질이 개발에 실패했다. 상용화된 레켐비와 각국에서 허가 신청 작업이 이뤄지는 일라이릴리의 ‘도나네맙’만이 살아남았다”며 “뇌전달 플랫폼을 활용하거나 새롭게 규명된 치매 원인들을 동시에 막는 약물로 국내외 개발사가 임상에 나서고 있다. 무엇이 살아남을지 그 과정을 지켜보는 수밖에 없다”고 말했다.
