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- 대응력 기른 로슈, 루센티스 첫 바이오시밀러 출시 앞둔 삼성바이오에피스 전략은
- [이데일리 김명선 기자] 삼성바이오에피스가 올 6월 황반변성 신약 ‘루센티스(라니비주맙)’의 첫 바이오시밀러(바이오 복제약) 미국 출시를 앞뒀다. 1조8000억원 규모 시장이다. 루센티스를 개발한 로슈 자회사 제넨텍(Genentech)은 약효 반감기를 늘린 치료제를 내놨다. 가격이 더 저렴한 바이오시밀러로 처방이 전환되는 사례를 막겠다는 전략으로 풀이된다.◇오리지널사, 투약 주기 늘린 치료제로 대응루센티스는 제넨텍이 개발하고 로슈(Roche)와 노바티스(Novartis)가 판매 중인 황반변성 치료제다. 황반변성은 망막 중심부에 있는 황반이 손상돼 중심시력이 저하되는 질환이다. 선진국에서 노인 실명 원인 1위 질환으로 꼽힌다. 루센티스는 최초의 황반변성 치료제다. 지난해 6월 미국 내 물질 특허가 만료됐고, 올해 1월 유럽 특허가 끝났다.황반변성은 망막 중심부에 있는 황반이 손상돼 중심시력이 저하되는 질환이다. (사진=픽사베이)아직 전 세계적으로 출시된 루센티스 바이오시밀러는 없지만, 곧 상황이 달라진다. 삼성바이오에피스는 6월 바이오시밀러 ‘바이우비즈’를 미국에 선보일 예정이다. 삼성바이오에피스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 바이오비즈 품목허가를 받은 건 지난해 9월이다. 다만 제넨텍과 라이선스 계약에 따라 미국에서 제넨텍 의약품 추가보호 증명(SPC)이 만료되는 올 6월부터 제품을 판매하기로 했다.삼성바이오에피스가 진출하는 루센티스 글로벌 시장은 2020년 기준 4조원 규모다. 그중 미국 매출은 1조8000억원 정도다. 루센티스가 속한 황반변성 치료제 시장 전망은 긍정적이다. 데이터 분석기관 글로벌데이터(Glovaldata)에 따르면, 2028년까지 9개 주요국(미국·EU5·일본·중국·호주) 황반변성 치료제 시장 규모는 2018년 두 배인 187억달러(약 22조3820억원)에 달할 것으로 예상된다.바이오시밀러 등장이 예고되면서 오리지널사도 대응에 나섰다. 제넨텍은 안구에 삽입하는 형태의 황반변성 치료 임플란트 ‘서스비모(Susvimo)’를 지난해 10월 FDA에서 허가받았다. 당시 로슈는 수개월 내에 미국 시장에서 서스비모를 공급하겠다고 밝혔다. 3일 나온 로슈 IR 자료에 따르면, 서시비모는 출시돼 지난해 100만 프랑(약 13억원) 매출을 냈다.수술을 통해 이식된 서스비모는 루센티스 100mg/mL을 안구에 지속해서 전달한다. 11일 로슈는 임상 3상 2년 데이터를 발표하며 “노인성 황반변성 환자가 6개월마다 서스비모를 리필하거나 매달 루센티스 0.5mg을 투약받은 결과, 환자가 시력을 유지했으며 매달 루센티스 주사로 치료받은 환자군과 비교해 비열등한 것으로 나타났다”고 설명했다.제넨텍은 안구에 삽입하는 형태의 황반변성 치료 임플란트 ‘서스비모(Susvimo)’를 내놓았다. (사진=로슈)서스비모 장점은 ‘편의성’이다. 루센티스로 치료를 하던 환자는 한 달에 한 번 안구에 주사를 맞으러 병원에 가야한다. 서스비모에는 6개월간 사용할 수 있는 라니비주맙 저장소가 들어 있다. 반 년에 한 번 임플란트를 충전하면 된다. 투여 빈도가 1년에 12회에서 2회로 줄어든 셈이다.제약업계 관계자는 “오리지널사는 특허 만료를 염두에 두고, 전임상 때부터 제형을 바꾸는 등 기술적인 부분을 고려한다. (서스비모는) 환자의 편익 면에서 바이오시밀러나 오리지널약보다 더 처방될 가능성도 있다. 병원에서 의사와 환자가 얼마나 선호하는지에 성패가 달렸다”고 설명했다.업계에서는 서스비모의 ‘안전성’이 처방 확대의 관건이라는 이야기도 나온다. 임상 3상에서 서스비모는 루센티스와 비교했을 때 내안구염 발생 위험이 3배 더 높은 것으로 나타났다. 특히 안구에 직접 주사하는 황반변성 치료제 시장은 안전성에 더욱 예민하다는 게 업계 이야기다. 노바티스 황반변성 주사제 ‘비오뷰(Beovu)’는 3개월로 투약 주기를 늘렸지만, 부작용 논란이 일며 2020년 매출이 1억9000만달러(약 2274억원)에 그쳤다.삼성바이오에피스 ‘바이우비즈’는 올 6월 미국 시장에 출시될 예정이다. (사진=삼성바이오에피스 제공)◇동등한 효과 대비 가격경쟁력…“바이오젠과 협력 기대”삼성바이오에피스 바이우비즈도 루센티스와 똑같이 1년에 12번 맞아야 한다. 다만 바이우비즈는 바이오시밀러라 오리지널약과 동등한 효과를 내면서도 가격경쟁력을 갖출 수 있다. 국내에서 루센티스는 1바이알(병)당 약제 급여상한액이 약 83만원으로 알려졌다. 미국의 경우 가격은 더 비싸다.바이오 업계 관계자는 “투약 주기를 늘린 서스비모가 나왔다고 바이오시밀러 시장이 잠식된다고 보기에는 무리가 있다. 의사의 판단에 따라 병원이 멀리 있는 등의 이유로 1달에 1번씩 맞기 어려운 사람들에게 제한적으로 처방될 가능성이 있다”며 “서스비모는 안전성 부분에서 좀 더 검증이 필요해 얼마나 처방될지는 지켜볼 필요가 있다”고 밝혔다.삼성바이오에피스는 가격경쟁력과 마케팅 경험을 앞세워 시장을 침투한다는 입장이다. 삼성바이오에피스 관계자는 “기존에 협력해온 바이오젠(Biogen)이 바이우비즈 판매를 맡는다. 2016년부터 바이오젠과 유럽에서 자가면역질환 치료제에 대해 협력해왔는데, 누적 처방 환자 수가 24만 명 이상이다. 경험을 살려 미국에서도 협력을 강화해나갈 예정”이라고 말했다.
- 베리스모테라퓨틱스, 자회사 '베리스모 아시아' 설립
- [이데일리 안혜신 기자] HLB(028300)는 HLB그룹이 주요 주주로 있는 미국 베리스모테라퓨틱스(베리스모)가 지난 13일 한국 자회사인 베리스모 아시아를 설립했다고 14일 밝혔다.베리스모는 세계 최초 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T) 치료제인 노바티스(Novartis)의 킴리아(Kymriah) 개발을 이끌었던 미국 펜실베니아대학 연구팀이 주축이 돼 설립한 바이오기업으로 CAR-T를 통한 고형암 치료를 목표로 하고 있다.사진 왼쪽부터 지혁주 HLB그룹 글로벌투자전략팀장, 이병걸 베리스모아시아 대표, 브라이언 킴 베리스모 테라퓨틱스 대표, 진양곤 HLB그룹 회장(사진=HLB)베리스모는 세계 최초로 NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T 세포에 발현시키는 SynKIRTM 플랫폼을 보유하고 있으며 이를 이용해 췌장암, 난소암, 유방암, 폐암 등의 고형암 및 혈액암 치료를 위한 4개의 파이프라인을 개발하고 있다. 그 중 췌장암, 종피종, 난소암을 적응증으로 하는 첫번째 파이프라인인 SynKIRTM-110 은 현재 미국에서 임상1상 시험 IND(임상시험신청서)를 준비중으로 올해 말 또는 내년 초 중 펜실베니아대학병원에서 임시험을 시작할 계획이다.이번에 설립된 베리스모아시아는 베리스모와의 라이센스 계약을 통해 한국, 일본, 중국 및 기타 아시아 지역에서 SynKIRTM의 개발 및 임상시험을 진행하게 된다. 또 향후 아시아지역에 특화될 수 있는 다양한 CAR-T 치료제의 개발로 사업영역을 확대하고, 국가별로 전략적 파트너를 선정해 공동개발 형태로 시장 진입을 할 계획이다.이를 위해 현재 국내 유수의 병원과 SynKIRTM의 국내 생산과 임상시험을 위한 협상이 진행중이며, 협상이 마무리되는 대로 국내 병원 및 미국 펜실베니아대학 병원과 협업하여 한국내 치료제 생산시설을 구축하고 IND를 제출할 계획이다.CAR -T치료제는 반응률(Response rate)이 80%에 이르는 높은 효과로 기적의 항암제로 불리는 차세대 치료제다. 하지만 현재까지 혈액암 치료에서만 뚜렷한 성과를 보였을 뿐 전체 발병암의 90%를 차지하는 고형암에서는 효과 지속력 및 안전성, 종양세포 이질성과 종양미세환경 극복 면에서 한계를 보여 왔다.베리스모의 SynKIRTM은 면역세포내 내추럴 수용체 구조와 유사한 멀티체인 구조에 기반하고 있어 효과 지속성과 안전성 면에서 뛰어나고, 특히 고형암 치료에 효율적이라는 것이 동물모델 실험을 통해 확인됐다.전세계적으로 CAR-T 개발경쟁이 치열한 가운데 현재 국내 및 아시아 지역에서 개발, 임상시험이 진행중인 CAR-T 치료제의 대부분은 이미 승인된 킴리아 또는 예스카타와 유사한 CAR 구조로 개발되고 있어, 특화된 SynKIRTM 플랫폼에 기반한 베리스모 아시아가 한국을 포함한 아시아지역에서 충분히 경쟁력을 확보할 수 있을 것으로 보인다.이병걸 베리스모아시아 대표는 “베리스모아시아는 SynKIRTM-110의 국내 췌장암 임상을 시작으로 다양한 CAR-T항암치료제 파이프라인을 갖춰 아시아 대표 CAR-T 치료제 개발사로 성장해갈 계획”이라면서 “이를 위해 국내 생산시설 구축과 임상 병원 확보 등 핵심 사항을 빠르게 준비중에 있다”고 말했다.현재 미국 베리스모는 브라이언 킴 대표, 펜실베니아대학의 마이클 마일론 교수, 도널드 시젤 교수 등 세 명의 창업자와 펜실베니아대학, HLB제약 등 HLB 그룹이 주요 주주로 구성돼 있다.
- “유전자 교정 전문 기업에서 제2의 테슬라 나올 것”
- [이데일리 김진호 기자]최근 바이오 기업 대상 투자자들은 국내외 유전자 교정 기술 전문 기업을 주목하고 있다. 유전자 교정 기술이 희귀 유전질환, 항암제 등 새로운 개념의 신약 개발부터 식량 위기를 해결할 종자 개발, 면역 거부반응을 없앤 이종장기 개발까지 다양한 생명공학 산업에 적용되고 있어서다.지난해 12월 미국 성장주 전문 투자회사 아크인베스트의 캐시 우드 CEO는 “스위스 크리스퍼테라퓨틱스(CRSP), 미국 인텔리아테라퓨틱스(NTLA), 에디타스메디신(EDIT) 등 세 회사가 향후 시총 1조 달러에 진입할 수 있는 기업”이라고 꼽은 바 있다. 이들은 모두 3세대 유전자가위라 불리는 ‘크리스퍼-캐스(CRISPR-CAS)9’를 바탕으로 여러 유전자치료제 신약 파이프라인을 확보해 임상을 진행하고 있다. 각사의 홈페이지에 따르면 CRSP는 11번 염색체의 염기 이상으로 발생하는 겸형 적혈구 빈혈증 치료제 ‘CTX001’, 유전자 변형 면역 항암제 ‘CTX110’ 등의 임상을 진행하고 있다. NTLA는 신경계나 심장질환을 일으키는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 ‘NTLA-2001’ 및 유전성 혈관부종 치료제 ‘NTLA-2002’의 초기 임상을 진행하는 중이다. NTLA는 지난헤 6월 NTLA-2001의 임상 1상 중간 결과에서 심각한 부작용이 없었고 투여량을 늘릴수록 병증의 원인 되는 단백질이 줄어들었다고 밝혔다. 또 지난해 9월 EDIT는 유전성 실명 치료제인 레베르선천성흑암시(LCA10)의 초기 임상 1/2상에서 망막 민감도가 대조군에 비해 개선됐다는 결과를 발표한 바 있다.국내 툴젠(199800)도 호주 제약사 카세릭스, 앱클론(174900) 등과 유전자 교정기술을 적용한 항암제 신약 개발, 종자 개량 사업 등을 진행하는 중이다. 전문가들은 국내외 유전자 교정 기술의 현주소와 그 산업을 어떻게 바라보고 있을까. 이에 대한 답을 찾기 위해 최근 이데일리는 김용삼 한국생명공학연구원(생명연) 유전자교정연구센터 책임연구원(겸 바이오벤처 진코어 대표)과 이야기를 나눠봤다.다음은 김 책임연구원과의 일문일답.김용삼 한국생명공학연구원 유전자교정센터 책임연구원은 2018년 유전자 교정 전문 바이오벤처인 진코어(GenKore)를 창업해 희귀 유전질환 관련 신약 개발 사업을 직접 이끌고 있다.(제공=김용삼)△유전자 교정 기술은 무엇인가.유전자 교정 기술이란 유전자를 편집하기 위해 필요한 핵심 도구인 유전자가위와 이를 원하는 곳에 전달하는 벡터 기술 등을 아우르는 말이다. 결국 유전자 교정 전문 바이오 기업은 이 두 가지 기술을 복합적으로 갖추고 있어야 한다. 유전자가위의 교정 성공률이 높아도 원하는 곳으로 전달하지 못하면 유의미한 효과를 발휘할 수 없기 때문이다. 현재 산업적으로 가장 널리 쓰이는 유전자가위가 크리스퍼-캐스9이며, 전달 벡터는 아데노연관바이러스(AAV)다.△어떤 연구를 주로 했나유전자 교정 기술의 성능을 개선하는 모든 연구를 하고 있다. 크리스퍼-캐스9는 교정하려는 유전자의 염기서열로 안내하는 역할을 하는 ‘크리스퍼’와 해당 부위를 자르는 ‘캐스9’이란 단백질의 복합체다. 2012년 처음으로 개발된 크리스퍼-캐스9의 경우 전체 유전질환 대상 평균 교정 성공률이 10%에 불과했으며, 원하는 곳으로 전달하기 어려운 문제도 컸다. 이 때문에 캐스9 이외의 캐스12 등의 단백질을 연구해 교정 성공률을 높이는 연구나 더 작은 유전자가위를 발굴해 전달률을 높이는 연구 등을 두루 수행했다. 이를 바탕으로 2019년에는 진코어(GenKore)라는 바이오벤처를 창업해 희귀 유전질환인 듀센근이영양증(DMD), 레버 선천성 흑암시(LCA) 등과 관련한 신약을 개발하고 있다.△더 작은 유전자가위가 전달률이 높나.앞서 유전자가위를 전달할 때 AAV를 주로 쓴다고 언급했다. AAV는 유전자 염기 개수가 4700개 이하의 물질을 성공적으로 수송한다. 하지만 일반적인 크리스퍼-캐스9의 염기 수는 5000개 내외다. 이 때문에 미국의 매머드바이오사이언스나 툴젠 등 국내외 기업이 염기 수가 적은 소형 또는 초소형 유전자가위를 개발하는 데 힘을 쏟고 있다. 이는 곧 우리 주변에 있는 생명체에서 더 적은 수의 염기로 이뤄진 크리스퍼나 캐스 등의 단백질을 찾아낸 다음, 생명공학적 기법으로 성능을 최적화하는 일이다. 일반적인 유전자 가위나 초소형 유전자 가위에 대한 기술력은 해외 기업과 국내 기업 간 큰 차이가 없다. △현재 유전자 교정 기술의 수준은.여러 논문에 보고된 내용을 종합하면 현재 크리스퍼-캐스9의 교정 성공률은 0~90% 수준으로 유전질환에 따라 편차가 매우 크다. 크리스퍼-캐스9을 모든 유전질환에 적용할 수는 있지만, 그 효과를 기대하기 어려운 질환이 존재하는 뜻이다. 가장 유명한 유전자 교정 전문 기업인 CRSP나 NTLA라도 모든 유전질환에 대응할 수 있는 교정 기술을 갖고 있는 것은 아닌 셈이다. 각 기업은 자사가 연구하는 유전질환에 최적화시킨 유전자가위를 이용해 치료제 개발에 힘쓰고 있을 것이라 판단한다.△ 모든 유전질환에 쓸 수 있는 유전자 교정 기술은 없나.더 정교한 차세대 유전자 교정 기술로 단일염기를 교체하는 ‘베이스 에디팅’이 있다. 미국 빔테라퓨티스가 이를 활용해 다양한 임상(베타지중행성 빈혈 및 급성 백혈병 등)을 진행하고 있다. 또 염기를 빼거나 넣고, 바꾸는 일을 자유자재로 할 수 있는 ‘프라임 에디팅’ 기술도 보고돼 있다. 이 기술은 이론상 약 90%의 이르는 희귀 유전질환을 치료할 수 있다고 알려졌다. 하지만 이 두 가지 교정 기술을 가능케 만드는 유전자가위 역시 분자량이 크기 때문에 현재의 AAV로는 타깃 부위로 전달하기 어려운 상황이다. 제가 이끌고 있는 진코어는 프라임 에디팅을 대체하는 교정 기술도 개발하고 있다. △유전자 교정 관련 산업의 성장 가능성은.신약, 종자, 장기이식 등 여러 산업 분야에서 유전자 교정 기술을 활용하고 있다. 가장 폭발적인 파급력을 낳을 수 있는 산업 분야는 역시 신약일 것이다. 일례로 희귀 유전질환인 척수성 근위축증(SMA)치료제로 스위스 제약사 노바티스가 개발한 ‘졸겐스마’라는 유전자교정치료제가 있다. 2019년 미국식품의약국(FDA)이 2세 이하 SMA 환자에게 졸겐스마 판매를 허용했고 출시 당시 가격은 1회 투약당 약 25억원이었다. 2021년 이 약물은 10억달러 이상의 매출을 기록했다. 그런데 졸겐스마는 미국의 바이오 벤처 알베시스의 물질을 노바티스가 기술이전 받은 물질이었다. 이처럼 유전자교정치료제는 이제 시작이며 폭발적인 매출을 올릴 수 있는 산업 분야다. 여기서 제2의 테슬라와 같은 바이오벤처가 충분히 탄생할 수 있을 것이다. ◇김용삼 책임연구원은...△2002년 서울대학교 농화학과 박사 △2002년 서울대학교 농업생명과학연구원 객원연구원 △2003년 한국생명공학연구원(생명연) 박사후연구원 △2006년 생명연 선임연구원 △2012년 미국 프레드 허친슨 암 연구센터 객원연구원 △2012년~현재 생명연 책임연구원 △2013년~현재 과학기술연합대학원대학교(UST)생체분자과학전공 교수 △ 2019년~현재 진코어 대표
- 부광약품 투자한 美 임팩트바이오, 이중 CAR-T 선점 ‘청신호’
- [이데일리 송영두 기자] 부광약품(003000)이 투자한 미국 CAR-T 치료제 개발기업 임팩트바이오가 임상 1상에서 상당히 의미있는 결과를 내놨다. 특히 기존 CAR-T 치료제의 치명적인 단점을 보완하기 위한 이중 CAR-T 임상에서 가장 빠른 속도를 보여 주목받고 있다.최근 임팩트바이오는 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 한 CD19/20 이중특이성 CAR-T 임상 1상 중간결과를 공개했다. 임팩트바이오 측은 “현재까지 등록된 8명의 환자를 12개월 이상 추적 관찰한 결과 7명의 환자에서 완치에 해당하는 완전관해(CR) 상태가 유지됨을 확인했다”며 “또한 신경독성 부작용이 확인되지 않았고, 1등급 이상의 사이토카인 방출 증후군이 없는 등 안전성도 확인됐다”고 말했다.CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포)는 암 치료를 위해 특정 단백질을 표적하도록 수용체 단백질 CAR로 조작된 T 세포를 뜻한다. 환자 또는 건강한 공여자에게 받은 T세포를 종양 표면에 특정항원을 표적하도록 유전 변형한 뒤 주입하면 암세포만 공격하는 T세포가 되는데, 바로 CAR-T 치료제의 핵심 기전이다. CAR-T 치료제 시장은 급성장이 예고된다. 업계에 따르면 2021년 1조원대에서 약 10년간 20배 성장해 오는 2030년 20조원에 달할 것으로 전망된다.임팩트바이오 CD19/20 CAR-T 치료제 원리.(자료=임팩트바이오 홈페이지)◇킴리아 단점 지운 이중 CAR-T 가능성 확인임팩트바이오의 이번 연구 결과가 비록 임상 1상 중간결과이지만 의미가 크다는 반응이다. 지난 2017년 8월 30일 미국 식품의약국(FDA)이 노바티스가 개발한 킴리아를 승인하면서 세계 최초 CAR-T 치료제가 등장했다. 기존 약물로 치료되지 않거나 재발한 25세 미만 B세포 급성백혈병 환자들에게 킴리아를 투여하자 3개월 이내 83% 환자들이 완전관해에 도달할 정도로 효과를 나타냈다. CAR-T 치료제가 꿈의 치료제로 불리는 이유다.킴리아 승인 후 CAR-T 치료제에 대한 전 세계 관심이 집중됐다. 길리어드는 CAR-T 치료제 개발사 카이트파마를 120억 달러에 인수했고, 킴리아 승인 2개월 후 두 번째 CAR-T 치료제 예스카타를 FDA로부터 승인받았다. 이들 치료제 모두 세포 특이적 항원으로 암세포 표적에 최적화된 CD19를 타깃하는 치료제다. CD19를 타깃하는 CAR-T 치료제는 길리어드 테카투스, BMS 브레얀지까지 총 4개 제품이 승인받았다. 이 외 B세포 성숙 항원을 타깃으로 하는 BMS 아베크마가 있다.문제는 CAR-T 치료제는 혁신적인 약효를 입증했지만 심각한 부작용을 동반한다. 업계 관계자는 “킴리아와 예스카타 등 기존 CAR-T 치료제는 약효는 우수하지만, 신경독성이라는 부작용이 문제가 되고 있다”며 “전 세계 제약사들이 부작용 문제를 해결하기 위해 다양한 CAR-T 치료제 개발 전략을 구사하고 있지만 뚜렷한 해법이 제시되지 못하고 있다”고 설명했다. 신경독성 부작용은 심할경우 환자가 사망에 이를 정도로 치명적이다.임팩트바이오는 이중 CAR-T 임상에서 신경독성 부작용 사례가 없던 점을 강조한다. 회사 측은 “임팩트바이오의 이중 CAR-T 플랫폼은 독성 문제, 종양미세환경 등을 다루기 위해 특별히 설계됐다. 암 치료의 주요 생물학적 문제를 해결할 것”이라고 설명했다. 라마찬드라 임팩트바이오 CEO도 “이번 임상 1상 연구 결과에 고무돼 있다. 현재 암에 대한 세포 치료 주요 난제를 해결하는 변형 차세대 CAR-T 치료 파이프라인을 발전시킬 것으로 기대하고 있다”고 말했다.◇이중 CAR-T 선두...부광약품 3차례 투자업계에 따르면 현재 국내외 제약사 중 이중 CAR-T 연구를 진행하는 곳은 많지 않다. 바이오 벤처기업들이 연구 중이며, 대부분 전임상 또는 초기 임상 단계에 머물러 있다. 글로벌 제약사들은 이들 기업의 연구를 면밀히 지켜보고 있다는 게 업계 설명이다. 부광약품도 오픈 이노베이션 전략에 따라 지난 2020년부터 최근까지 임팩트바이오에 3차례 투자를 단행했다. 임팩트바이오는 지난해까지 약 215억원 규모 시리즈A 투자를 유치했다. 이 과정에서 부광약품은 2020년 3월과 2021년 7월 두 차례에 걸쳐 25억원을 투자했다.임팩트바이오는 최근 시리즈B 투자유치도 완료했다. 이중 CAR-T 치료제에 대한 기대감에 글로벌 기관투자자들이 대거 투자에 참여한 것으로 알려졌다. 노바티스벤처펀드, RM글로벌파트너스, 벤바이오 파트너스가 주도하는 포사이트 캐피털, 데쳉 캐피털 등이 약 1325억원을 투자했다. 이번 시리즈B에는 부광약품도 참여했다. 다만 부광약품 측은 투자금액과 확보한 지분율은 공개하지 않았다.부광약품 관계자는 “글로벌 오픈 이노베이션 전략 일환으로 다양한 글로벌 기업들을 살펴보고 있다. 임팩트바이오는 CAR-T 치료제 개발사로 그 가능성에 투자했다”며 “특히 최근 새로운 CAR-T 치료제 전략으로 떠오르고 있는 이중 CAR-T 연구에서 기존 CAR-T 치료제가 해결하지 못한 부작용 해결 가능성을 제시해 기대하고 있다”고 말했다.
- 황반변성치료제 ‘아일리아’, 바이오시밀러 도전에 직면하다[블록버스터 톺아보기]
- [이데일리 김진호 기자]자신이나 가족의 질환 또는 투자 등 목적은 다를 수 있다. 제약바이오에 관심있는 사람이라면 들어봤을 법한 전 세계 블록버스터 약물을 2020년 기준 매출이 높은 순으로 소개한다. 약의 탄생과정부터 그 특징, 비슷한 계열의 경쟁 약물까지 두루 살펴본다.이번에는 2020년 기준 글로벌 시장 매출액이 83억6000만 달러(당시 한화 약 9조8949억원)로 전체 의약품 중 6위를 기록한 주사형 황반변성치료제 ‘아일리아(성분명 애플리버셉트)’다. 이 약물은 미국 제약사 리제네론 파마슈티컬즈(리제네론)와 독일 바이엘이 공동으로 개발했다.미국 제약사 리제네론 파마슈티컬즈와 독일 바이엘이 공동으로 개발한 황반변성치료제 ‘아일리아(성분명 애플리버셉트)’(제공=리제네론)우리 눈에서 황반은 망막 중 시세포가 밀집된 부위로 사물을 구별하고 색을 인식하는 데 중요한 역할을 한다. 하지만 나이가 들수록 황반에서 여러 변화가 발생하며, 이를 통칭해 황반변성이라 부르고 있다. 여기에는 망막 기능 저하, 자외선 노출 등 개인에 따라 다양한 유전적 요인과 환경요인 등이 복합적으로 작용하는 것으로 알려졌다. 주로 망막의 중심부에서 신생 혈관이 생기면서 노폐물이 유입될 때 시력 저하와 같은 황반변성의 증상이 나타나기 시작한다. 심할 경우 황반 주위에 염증성 고름 등이 실명으로 이어질 수 있다. 황반변성은 당뇨성 망막질환, 녹내장과 함께 한국인이 겪는 3대 안과 질환 중 하나다. 이를 근본적으로 치료할 방법은 없는 상황이다. 다만 신생 혈관의 형성을 억제해 병의 진행을 늦추는 약물이 개발됐으며, 가장 대표적인 것이 오늘 소개할 아일리아다.리제네론은 2001년 아일리아의 성분인 애플리버셉트를 이용해 암 치료를 위한 임상 연구를 시작했다. 암이 성장하거나 증식하려면, 그 주변에서 신생 혈관이 형성돼야 한다. 애플리버셉트는 혈관내피성장인자(VEGF)-A와 VEGF-B 등의 활성을 억제해 신생 혈관의 생성을 막는 효과가 있는 물질이었다. 즉 애플리버셉트가 암을 굶어 죽게 만드는 것이다.이런 리제네론의 연구는 2004년경 혈관과 관련한 증식성 안과 질환이 발생한 부위로 애플리버셉트를 전달하는 것으로 이어졌다. 2년 뒤인 2006년부터는 리제네론과 바이엘이 협약을 맺고, 이 물질의 안과 질환 적응증을 공동으로 연구했다. 이 과정에서 제품명을 아일리아로 결정했다. 2011년 11월 양 사는 마침내 미국식품의약국(FDA)로부터 황반변성 환자에게 아일리아를 쓸 수 있도록 허가를 받는데 성공했다. 2012년 11월에는 유럽의약품청(EMA)도 FDA와 같은 적응증으로 이 약물의 사용을 승인했다. 아일리아의 경쟁 약물로는 스위스 제약사 노바티스가 개발한 ‘루센티스(성분명 라니비주맙)’와 ‘비오뷰(성분명 브롤루시주맙)’가 있다. 주사형인 루센티스는 VEGF-A를 타깃하는 단일클론항체이며, 아일리아보다 훨씬 이른 2006년 FDA로부터 사용 승인을 받았다. 참고로 현재 스위스 제약사 로슈의 자회사가 된 미국의 제넨텍이 과거 루센티스를 개발해 노바티스에게 글로벌 판권을 판매한 바 있다. 루센티스 매출액은 현재 아일리아 절반 수준(약 4조원)에 머물러 있는 상황이다.또 경구형과 주사형으로 모두 개발된 비오뷰는 노바티스가 내놓은 차세대 치료제로 2019년 FDA의 승인을 받은 약물이다. 하지만 시장 진입 초기 비오뷰가 아일리아보다 안구 내 염증 유발 확률이 4배 높다는 안전성 이슈가 터지면서 여전히 매출 부진을 겪고 있다. 2020년 비오뷰의 전 세계 매출은 1억9000만 달러(약 2265억원)에 그쳤다.현재 황반변성 분야에서 부동의 블록버스터로 자리 잡은 아일리아를 위협하는 경쟁 약물들이 곧 무더기로 등장할 전망이다. 2025년경이면 한국과 일본, 유럽 등에서 아일리아의 특허가 종료된다. 이에 따라 국내외 바이오 기업이 이 약물의 바이오시밀러를 앞다퉈 개발에 나서고 있다.국내에서 개발 중인 아일리아 바이오시밀러 후보물질에는 셀트리온(068270)의 ‘CT-P42’와 삼성바이오에피스의 ‘SB15’, 삼천당제약(000250)의 ‘SCD411’ 등이 있으며, 현재 각사가 글로벌 임상 3상을 진행하고 있는 상황이다. 알테오젠(196170) 역시 아일리아 바이오시밀러 후보물질 ‘ALT-L9’를 발굴해 임상을 진행하고 있다.
- 백신으로 주목받는 면역증강제 기술, 국내 주목 기업은
- [이데일리 김명선 기자] 국내 허가된 미국 노바백스 백신의 핵심 기술은 ‘면역증강제(면역보강제)’다. 백신과 함께 투입돼 항체 생성률을 높여 백신 효과를 높인다. 그런데 면역증강제 역할은 여기서 끝이 아니다. 백신은 물론 항암백신과 만성질환 치료제 등으로도 활용이 가능하다. 면역증강제가 차세대 기술로 주목받는 이유다.면역증강제는 효과적인 면역 반응을 증가시키기 위해 원하는 항원과 혼합해 사용되는 물질이다. 영국 GSK, 미국 다이나박스(Dynavax) 등 소수의 글로벌 제약사가 과점한다. 노바백스는 GSK의 사포닌 기반 면역증강제인 ‘매트릭스-엠(Matrix-M)’을 활용했다. 다이나박스도 중국 시노백과 협력하고 백신 개발 과정에서 자사의 면역증강제 ‘CpG 1018’을 활용했다.면역증강제는 기존 1, 2세대에서 지금은 3세대까지 발전했다. 1920년대 개발된 ‘알루미늄염(Alum)’은 1세대 면역증강제로 지속적인 면역 반응을 유도한다. 2세대 면역증강제인 노바티스 ‘MF59’는 주로 항원전달체 역할을 한다. 현재는 항원 전달과 면역증강의 이중 효과를 노리는 3세대 면역증강제로 발전했다. GSK ‘AS01’ 등이 대표적이다.면역증강제는 주로 예방 백신 개발에 이용된다. 글로벌 백신 시장 규모는 2017년 약 335억달러(약 40조원)에서 연평균 11% 늘어나 2028년 1035억달러(123조원)로 성장할 것으로 전망된다. 앞으로 질병 예방 수요가 늘고 코로나19처럼 향후 어떤 감염병이 다가올지 모른다는 점에서 면역증강제에 대한 필요성이 커진다는 평가다.면역증강제는 예방백신은 물론 항암백신, 치료제 등으로 파이프라인 확장이 가능하다. (사진=픽사베이)국내에서도 면역증강제 기술 확보에 관심이 모인다. 최근 백신실용화기술개발사업단은 ‘2022년도 제1차 백신실용화기술개발사업단 신규지원 대상과제 공고’를 내고, 신개념 백신면역 보조제 개발에 매년 5억원(3년 이내)을 지원하겠다고 밝혔다. 백신의 효능·안전성·생산성 등에 공통적으로 파급효과가 큰 기반기술로 다양한 개량형, 신규형 백신 개발에 적용한다는 계획이다.면역증강제 기술을 가진 국내 기업은 여럿이다. 대표적인 곳이 차백신연구소(261780)다. 차백신연구소는 두 면역증강 플랫폼을 갖고 있다. 선천성 면역반응을 유도하는 TLR 2/3 리간드(ligand)를 활용한 ‘L-pampo’와 리포좀 제형의 ‘Lipo-pam’이다. 회사 관계자는 “L-pampo는 면역증강효과 외에 암세포를 사멸시킨다는 효과도 갖고 있다. 기존 면역관문억제제의 낮은 반응률을 높일 병용약물로의 역할을 기대한다”고 설명했다.차백신연구소(261780)는 해당 면역증강 기술을 활용해 B형간염, 대상포진, 인플루엔자·코로나19, 면역항암제, 항암백신 분야의 파이프라인을 보유 중이다. 가장 단계가 빠른 B형간염 치료백신(CVI-HBV-002)은 임상 2b상 단계에 있다. 차백신연구소 관계자는 “추후 면역항암제로도 진출할 계획이며, 면역증강제와 병용한 B형간염 치료백신 기술수출을 기대하고 있다”고 밝혔다.차백신연구소는 두 면역증강 플랫폼을 갖고 있다. (사진=차백신연구소 ir자료 캡처)바이오벤처 큐라티스도 자체 개발한 면역증강제 ‘GLA-SE’를 갖고 있다. 회사 설명에 따르면, GLA-SE는 항원과 함께 접종돼 면역 관련 사이토킨 분비 및 면역 T세포가 활성화돼 체액성 및 세포성 면역작용을 끌어올린다. 큐라티스는 면역증강제를 활용해 결핵백신 ‘QTP101’에 대한 2b/3상을 식약처에 신청한 상태다. 2025년 출시가 목표다.제넥신(095700)도 면역증강제 기술을 보유하고 있는 기업 중 하나다. 다만 백신이 아닌 치료제에 자체 개발한 면역증강제 ‘GX-17(재조합 인간 인터루킨-7)’을 활용한다. 제넥신 관계자는 “T세포 생성을 촉진하는 물질로, 임상 2상 진행 중인 면역항암제에 쓰고 있다. 면역증강제 플랫폼 기술은 네오이뮨텍에 기술수출한 적 있다. 추후 (면역증강제 기술을) 백신에 쓸 가능성도 있다고 본다”고 설명했다.이외에 지난해 11월 170억원 규모의 시리즈 B 투자 유치를 완료한 백신 전문 바이오 기업 엔에이백신연구소도 면역증강제 플랫폼 기술을 갖고 있다. 유바이오로직스(206650)도 면역증강제 생산기술 ‘EuIMT’를 보유 중이다. 2017년 11월 KIST에서 도입한 기술로, TLR4 수용체를 자극해 항체성·세포성 면역반응을 활성화한다. 이 면역증강기술을 활용해 호흡기융세포융합 바이러스, 대상포진 바이러스 등 백신 파이프라인을 개발 중이다.다만 일각에선 면역증강제 기술보다는 백신과 의약품 개발 능력을 더 주목해야한다고 강조한다. 면역증강제는 보조적인 수단에 지나지 않는다는 근거에서다. 바이오기업 관계자는 “면역증강제만으로 의약품을 만들 수는 없다. 결국 백신 기술을 얼마나 확보하고 있는지 등이 중요하다”고 말했다. 이승규 한국바이오협회 부회장은 “회사가 발표한 논문과 임상 데이터를 통해 면역증강제가 얼마나 효력을 잘 발휘했는지를 잘 살펴봐야 한다”고 의견을 밝혔다.
- [앱클론 대해부]③“기술이전, 신약 임상 등 회사 거취 예의주시해야”
- [이데일리 김진호 기자]“앱클론(174900)에서 개발하는 항체치료제는 발굴 후 기술이전을 통해 이전료와 로열티를 받는 방식으로, 또 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제는 국내 임상은 자체 시설을 통해 생산한 시료로 직접하며 해외 임상은 글로벌 제약사와 함께 하는 방식으로 진행하는 전략을 갖고 있습니다.”이종서 앱클론 대표(제공=김진호 기자)이종서 앱클론 대표는 지난 6일 이데일리와 진행한 인터뷰에서 “설립 당시 항체치료제 전문회사에서 CAR-T치료제 기술 확보 및 생산 공장 건설로 사업영역을 넓혔다”며 “이를 통해 마련한 핵심 파이프라인 5종에 대해 다른 수익 모델과 전략으로 대응할 예정”이라며 이같이 말했다.현재 앱클론은 단일클론과 이중항체 기술, CAR-T치료제 개발 기술을 통해 핵심 파이프라인 5종을 보유하고 있다. 먼저 단일항체 기술로 만든 ‘AC101(HER2 유전인자 양성 위암 및 유방암 항체치료제, 중국 임상 2상 중)’과 이중항체 기술로 구성한 ‘AM105(대장암 등 항암치료제, 비임상 완료)’와 ‘AM201(자가면역질환치료제, 기초 연구 중)’이 있다. 또 CAR-T 기술로 만든 ‘AT101(혈액암 제제, 국내 임상 1/2상 중)’과 그 변형 기술인 zCAR-T 기술로 구성한 ‘AT501(난소암 제제, 포유류 대상 실험 중)’ 등도 여기에 포함된다. 앱클론은 자사의 zCAR-T 기술이 CAR-T치료제의 활성을 조절할 수 있기 떄문에 부작용을 줄이고 치료 효과를 높이는 효과가 있다고 분석하고 있다. 이 대표는 “AC101과 AT101을 타사 제품과 다른 경쟁력을 확보하고 있다”고 강조했다. AC101은 2016년 중국 바이오시밀러 개발 기업인 상하이헨리우스바이오텍(헨리우스)으로 기술이전한 물질이다. 이 대표는 “HER2 유전인자 양성 항체치료제로 스위스 로슈의 허셉틴과 퍼주마 병용요법은 유방암과 달리 위암에서 효과가 떨어진다”며 “현재까지 분석 결과로 볼 때 헨리우스의 허셉틴 바이오시밀러와 AC101은 위암에서도 효과가 있다”고 설명했다. 이어 “AT101이 완성되면 전체 암 중 위암이 발병률 1, 2위를 다투고 있는 아시아와 남아메리카, 러시아 등의 시장으로 진출할 수 있을 것”이라고 말했다. 그에 따르면 CAR-T 치료제인 AT101도 작용하는 부위가 기존 경쟁 약물과 다르기 때문에 혈액암 환자에게 새로운 치료 대안으로 작용할 수 있다는 전망이다. 현재까지 시판된 혈액암 치료제는 2016년 처음으로 미국식품의약국의 승인을 받은 스위스 노바티스의 ‘킴리아’, 이보다 1년 반 정도 뒤에 나온 미국 길리어드사이언스의 ‘예스카타’ 등 4가지 약물뿐이다. 고형암 대상 CAR-T치료제는 아직 나오지 않았다.이 대표는 “혈액암과 관련해 시판 중인 4종의 CAR-T치료제는 모두 FMC63이라는 암세포의 한 부위를 타깃한다”며 “4~5년 전 약물을 처방받은 사람의 상당에서 암이 재발했지만, 기존 약물의 타깃에 저항성이 생겨 현재 대안이 마땅치 않은 상황”이라고 설명했다. 그에 따르면 AT101은 1218이라는 부위를 타깃하는 CAR-T치료제로 최종적으로 개발에 성공할 경우 기존 약물에 저항성이 나타난 환자에게 대안이 될 수 있다는 분석이다. 이 대표는 “킴리아는 미국 펜실베니아대 연구진이 만든 다음, 노바티스가 기술이전받아 완성했던 물질인데, 그 연구그룹에서 AT101의 특성을 분석해보겠다고 연락이 왔다”며 “킴리아 개발에 주역이었던 마르코 루엘라 펜실베니아대 의대 교수가 현재 앱클론의 자문을 맡는 등 공동연구를 진행하고 있다”고 말했다. 일각에서는 면역 거부반응을 줄이기 위해 환자에게서 세포를 얻어 배양해 만들기 때문에 CAR-T 치료제의 생산 단가가 매우 높다는 지적이 계속 제기된다. 이를 극복하기 위해 앱클론은 지난해 9월과 지난 4일 툴젠(199800)과 업무협약을 맺었다. 이 대표는 “툴젠이 가진 유전자 기술로 T세포 내 면역반응 유발 유전자를 제거하면, 생산 단가도 낮출 수 있을 것으로 기대한다”며 “효과적인 전략으로 비용과 시간을 최소화해 신약을 개발해 나갈 것”이라고 말했다. 한편 앱클론은 연구 및 산업용 항체 및 항원 등 납품 서비스로 매해 30억 원 수준의 매출을 올리고 있다. 이 대표는 “코스닥상장을 가능케한 항체 기술은 사업을 영위하는 기본 매출원으로 꾸준히 작용하고 있다”며 “항체 기술에 대한 자신감이 항체치료제를 넘어 그 연장선 위에 있는 CAR-T치료제까지 이어진 것”이라고 설명했다.
- [앱클론 대해부]②“항체 및 CAR-T치료제등 5종의 핵심 파이프라인 확보”
- [이데일리 김진호 기자]최근 앱클론(174900)은 항체치료제 개발 및 기술이전 전문 회사에서 유전자세포 변형 약물인 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제로 사업 영역을 확장했다. 이를 위해 2010년 앱클론 설립 이후부터 치료용 항체 설계를 위한 단일클론항체 및 이중클론항체 기술을 발전시켜 왔다. 2015년경부터는 면역세포 중 T세포에 적절한 항체를 달아 암을 공격하게 만드는 CAR-T치료제 개발 기술을 고도화했다. 2020년에는 서울 구로구에 연간 100명의 환자에게 적용할 CAR-T치료제를 생산할 수 있는 공장을 건설했다.앱클론은 항체치료제의 경우 발굴 후 임상 과정은 모두 글로벌 제약사에 기술이전하는 방향으로 사업전략을 구사했다. 하지만 CAR-T치료제는 다르다. 국내 임상은 직접 수행하고 해외 임상만 글로벌 업체와 협력해 진행할 계획이다.(제공=앱클론)◇위암 및 유방암 관련 단일항체 치료제 ‘AC101’ 설립 당시 앱클론의 주력 무기는 단일항체 설계를 위한 ‘네스트(NEST, novel epitope screening technology)’ 기술이었다. 항체는 우리 몸으로 들어온 외부 물질(항원)에 특이적으로 결합하는 단백질이다. 항체가 결합하는 항원의 특정 부위를 에피토프라고 한다. 네스트 플랫폼이란 새로운 에피토프를 발굴해 효과적인 항체를 구성하는 모든 기술을 의미한다. 이종서 앱클론 대표는 “8만 개 이상의 항체를 만들어본 경험을 바탕으로 효능을 발휘하는 치료용 항체를 빠르게 분류하고 성능을 평가하는 시스템을 보유하게 됐다”고 말했다.2016년 앱클론은 HER2 유전인자 양성 위암 및 유방암용 단일항체 치료제 후보물질인 ‘AC101’을 개발했다. 이를 중국 바이오시밀러 전문기업 상하이헨리우스바이오텍(헨리우스)에 총 5650만 달러 규모로 기술이전했다. 헨리우스는 스위스 제약사 로슈가 개발한 위암 및 유방암 항체치료제 ‘허셉틴(성분명 트라스트주맙)’의 바이오시밀러를 개발하는 회사다. 2021년 9월부터 헨리우스는 중국 내에서 위암과 유방암 환자에게 자사의 허셉틴 바이오시밀러와 AC101을 병용요법으로 사용하는 임상 2상을 진행하고 있다. 이 대표는 “로슈가 개발한 두 약물인 허셉틴과 퍼제타의 병용요법이 유방암에 효과가 좋지만, 위암에서는 효과가 떨어진다”며 “AC101을 병용하면 위암에서도 효과가 나오는 것으로 분석되면서, 헨리오스와 전략적으로 협력해 개발하고 있는 것”이라고 설명했다. 이어 “한국과 중국, 일본 등 아시아나 러시아, 남아메리카에서는 위암이 1,2위하는 질병이다”며 “AC101의 임상이 차질없이 진행되면 이런 시장에 진출할 수 있을 것”이라고 말했다. 앱클론의 단일항체 기술인 네스트(NEST,novel apitope screening tehnoloy) 플랫폼은 암세포의 막표면에 있는 특정 수용체 단백질을 인식해 결합하는 항체를 만드는 기술이다. 앱클론은 네스트를 활용해 HER2 유전인자 양성 위암 및 유방암용 단일 항체치료제 ‘AC101’을 개발해 중국에 기술이전했다(제공=앱클론)◇이중항체 기술로 류마티스 관절염 후보물질도 확보해앱클론의 공동설립자인 마티아스 울렌 스웨덴 왕립과학원 교수 등이 개발한 이중항체 기술 ‘어피맙(AFFIMAB)’도 있다. 어피맙은 단일항체에 어피바디(affibody)를 결합하는 기술이다. 어피바디는 일반적인 항체의 25분의 1수준으로 크기가 작은 생체 분자다. 암세포를 공격하는 어피바디를 찾아 기존 단일항체에 추가로 접목하면 항암효과를 높일 수 있다.앱클론은 어피맙 기술로 대장암치료제인 ‘AM105’를 확보해 비임상을 완료했다. 자가면역질환인 류마티스관절염 치료제인 ‘AM201’도 발굴해 연구를 병행하고 있다. AM105는 암에서 나타나는 CD137과 EGFR를, AM201은 염증을 일으키는 종양괴사인자(TNF)-α와 IL-6라는 두 가지 신호물질을 동시에 공격한다.이 대표는 “EGFR 대항 항체치료제가 개발됐지만, 환자에서 큰 효과가 나지 않는 경우가 많았다”며 “CD137까지 공격하는 어피바디를 붙여 만든 AM105를 대장암은 물론 여러 고형암에 적용하도록 만드는 방법을 연구하고 있다”고 말했다.키메릭항원수용체(CAR)-T치료제는 유전자 및 세포공학 기술로 면역세포의 일종인 T세포의 표면에 암세포를 인식하는 CAR를 발현시킬수 있도록 설계한 약물이다.(제공=앱클론)◇ CAR-T 기술로 혈액암, 고형암 모두 노린다.최신 앱클론의 주요 관심사는 단연 CAR-T 기술과 이를 변형한 zCAR-T 기술이다. 이 대표는 “일반적인 CAR-T 기술은 주입하는 치료제의 양을 조절할 수 없기 때문에 우리 몸에 면역신호물질이 다량 발현되는 ‘사이토카인 후폭풍’이란 부작용을 초래할 수 있다”며 “우리가 개발 중인 zCAR-T 기술은 유전자를 변형한 T세포에 스위치 역할을 하는 항체를 추가하는 기술이다”고 설명했다. 그에 따르면 zCAR-T 치료제는 비활성 상태로 환자에게 주입할 수 있다. 스위치 역할을 하는 항체에 붙을 수 있는 추가물질을 넣어야만 작동하는 방식이며, 이 때문에 ‘스위쳐블(swichable) CAR-T’라고도 불린다. 이 대표는 “현재 노바티스의 킴리아나 미국 길리어드사이언스의 예스카타 등 시판된 CAR-T치료제는 혈액에 떠돌아다니기 때문에 접근하기 쉬운 혈액암 대상 약물 뿐이다”며 “zCAR-T를 이용하면 고형암 조직 속에 깊숙이 묻힌 암세포까지 공격할 수 있을 것으로 전망하고 있다”고 말했다.앱클론은 올해 서울아산병원과 CAR-T 기술로 개발한 혈액암 제제인 ‘AT101’의 국내 임상 1/2상을 진행할 예정이다. zCAR-T 방식으로 고형암인 난소암을 타깃하는 ‘AT501’에 대한 쥐 실험도 진행하는 중이다.이 대표는 “AT101은 기존 혈액암 대상 CAR-T치료제가 타깃하는 암세포의 FMC 63 부위가 아닌 1218이라는 새로운 부위를 공격한다”며 “이 때문에 개발이 차질없이 진행될 경우 특허문제에서도 자유로울 뿐만 아니라 기존 치료제에 내성이 생긴 환자에게 대안이 될 수 있을 것”이라고 말했다.
- [류성의 제약국부론]"AI 신약개발은 제약산업의 게임 체인저"
- 송상옥 스탠다임 창업자. 스탠다임 제공[이데일리 류성 제약·바이오 전문기자] 최첨단 기술로 손꼽히는 인공지능(AI)이 다양한 산업 분야로 속속 파고들면서 기존 생태계의 근간을 뒤흔들고 있다. 그야말로 AI를 얼마나 효과적으로 활용할수 있는지가 기업의 운명과 미래를 결정하는 시대가 도래했다.AI가 가장 크게 두각을 나타낼 것으로 예상되는 대표적 산업으로 제약·바이오를 빼놓을수 없다. 시간 문제일뿐 AI가 제약산업의 판을 바꾸는 ‘게임 체인저’가 될 것이라는 게 업계의 대체적인 예상이다. AI가 신약개발에 들이는 천문학적인 비용과 기간을 대폭 단축할수있는 최적의 솔루션으로 자리잡을 것이라는 전망에서다. 실제 AI는 평균 10년이상 걸리는 신약개발 기간을 5년 이내로, 1조원 이상의 신약개발 비용을 3분의1 이내로 각각 줄일수 있는 것으로 평가된다.글로벌 제약사들도 AI가 대세가 될 것으로 보고 AI 신약개발 전문업체들과 합종연횡 전략을 적극 실행, 미래를 선제적으로 준비하느라 분주하다. 화이자, 로슈, 노바티스, 바이엘, 사노피, 다케다, 릴리, 얀센, 아스트라제네카등이 대표적이다. AI를 활용한 신약개발 시장도 급성장세다. 지난 2018년 8400억원 규모에서 오는 2024년 6조원을 넘어설 것이라는 게 업계의 전망이다. 글로벌하게 AI 신약개발 전문업체가 300여개를 넘어설 정도로 급팽창하면서 이 분야 경쟁도 갈수록 치열해지는 양상이다. 국내에서는 AI 신약개발 분야에서 글로벌하게 선두그룹으로 분류되는 스탠다임이 대표주자로 평가된다. 송상옥 스탠다임 창업자를 만나 AI 신약개발의 미래와 사업 현황을 들어봤다. 송 창업자는 서울대 화학생명공학 박사 출신으로 삼성종합기술원을 거쳐 2015년 김진한 스탠다임 현 대표등과 함께 회사를 공동 창업했다.- AI를 활용해 신약을 개발하는 것이 대세가 돼가고 있는데 장점은.△무엇보다 막대한 비용과 오랜 개발 기간이 소요되는 신약개발의 고질적 문제점을 해결할 수 있는 차세대 기술로 주목받고 있다. 한마디로 더 싸게 (cheaper), 더 빠르게 (faster), 더 좋은 약물 (better)을 개발할 수 있다. 효과적 가설 탐색과 예측을 통해 기존 신약개발 과정에서의 시행착오를 줄이는 것이 AI 신약개발의 핵심 포인트다. 무한에 가까운 미지의 다차원 약물 공간을 탐색하고, 어떤 지점이 약이 될 수 있는지 예측할수 있다. 나아가 검증해야 할 물리적 실험의 반복을 줄임으로써 신약개발 연구의 효율성을 높이는 것이 인공지능 활용의 장점이자 목표이다.-AI 신약개발 분야에서 최초 신약 상업화 시점은.△현재 앞서가는 선두 주자들의 파이프라인 상황으로 미루어 보면 빠르면 내년 최초의 신약탄생이 가능할 것으로 본다. 임상에 진입하는 파이프라인들은 올해에 크게 늘어날 것으로 예상한다. 향후 5년 이내에 본격적인 상업화 랠리가 시작될 것이다.-글로벌하게 AI 신약개발 분야에서 가장 앞서 가는 회사는.△신약의 상용화 측면에서는 나스닥 상장사인 리커션(Recursion)이 현재 4개의 임상1상 파이프라인으로 가장 치고 나가는 회사로 평가받는다. 영국 기업인 엑센시아(Exscientia)는 3개의 파이프라인을 임상단계에 진입시키며 뒤를 잇고 있다. 최근 인실리코 메디신(Insilico Medicine)은 타깃 발굴부터 신규 물질 개발을 거쳐 IND(임상시험계획)를 제출한 것으로 파악된다. 스탠다임은 현재 전임상후보물질 선정의 막바지 단계로 큰 간격없이 이들을 바짝 쫓고 있다.- 스탠다임이 경쟁사들 대비해 가지고 있는 차별화된 경쟁력은.△스탠다임은 약물 타깃 탐색부터 후보 물질 도출까지를 아우르는 엔드투엔드(end-to-end) 인공지능 기술들을 보유하고 있다. 이들이 개별적으로 동작하는 것이 아닌, 하나의 작업 흐름으로 통합한 기술 체계인 워크플로우(workflow) AI를 활용, 다양한 신약개발 요구에 맞추어 여러 프로젝트를 동시에 진행할 수 있다. 이를 통해 기존 2-3년 걸리던 신약 후보물질 발굴 기간을 7개월로 단축할수 있다. 스탠다임은 퍼스트 인 클레스(first-in-class) 신약을 개발할수 있는 AI노하우를 확보하고 있다. 특히 우리가 보유한 혁신 신약 타깃 발굴 플랫폼은 소수의 선도 기업들만이 개발하고 있는 기술로서, 글로벌 빅파마들의 관심을 받고 있다.최근 영국 제약·바이오 전문투자 리서치사 딥파마인텔리전스(DPI)가 선정, 발표한 ‘AI 신약 발굴 분야 선두 기업 글로벌 톱33’. 자료 :DPI- 최근 스탠다임은 영국 제약·바이오 전문투자 리서치사 딥파마인텔리전스(DPI)로부터 ‘AI 신약 발굴 분야 선두 기업 글로벌 톱33’에 선정됐다. 그 의미는 무엇인가.△DPI는 포브스, 파이낸셜타임즈 등 유명 해외 언론사들이 인용하는 인공지능 신약개발 분야의 전문 분석기관으로서 매해, 매분기마다 정기 보고서를 제공한다. 이러한 공신력 있는 글로벌 기관이 스탠다임을 선정했다는 것은 우리의 기술력이 세계적으로 인정받았음을 의미한다. 최근 영국과 미국 해외 지사 설립과 맞물려 글로벌 시장에서 본격적인 관심을 받고 있다. -스탠다임은 글로벌하게 가장 먼저 AI신약개발 전문회사로 출범한 선두그룹으로 손꼽힌다. △올해로 창업 7년째를 맞이한다. AI 신약개발 분야에서는 가장 오래된 업력이다. AI 신약개발 기업 중 유일하게 해외 투자기관으로부터 대규모 투자를 받으면서 당사의 기술과 성장성을 글로벌하게 증명했다. 싱가폴 국부펀드인 테마섹의 자회사인 파빌리온 캐피털(Pavilion Capital)로부터 지난해 7월 1000만달러(약 120억원)를 투자받았다. 이 회사는 글로벌 AI 인공지능 신약개발 선두기업인 쉬뢰딩거와 인실리코 메디신에 투자하기도 했다. 글로벌 제약사인 아스트라제네카가 주최한 드림 챌린지(약물조합예측)에 참여, 글로벌 3위를 차지해 기술력을 입증한바 있다. 현재 당사가 제약회사 등과 공동연구 및 자체적으로 개발중인 후보물질은 40여개에 달한다. 메이저 제약사들에 비해서도 결코 뒤지지 않는 파이프라인 규모다.-SK그룹등 여러 회사로부터 기술력을 인정받아 대규모 자본을 유치했는데...△2015년 카카오벤처스의 시드 투자를 시작으로 현재까지 누적 803억원 투자유치에 성공했다. 2021년 7월 마지막 투자유치 후 기업가치는 약 2300억원으로 평가받았다. SK와 SK케미칼로부터 투자받은 금액은 약 174억원(구주인수 포함)이다. 재무적 투자자들로는 카카오벤처스, LB인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트, 인터베스트, 미래에셋벤처투자 등이 있다. 특히 시리즈 A 단계에 참여한 초기 투자기관들이 시리즈 C까지 지속 참여, 당사의 기술 및 성장성에 대한 신뢰를 보여줬다.
