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- 올리패스, RNA 치료제 설계기술 韓 특허 취득
- [이데일리 박순엽 기자] RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스(244460)는 ‘세포핵 안에서 Pre-mRNA에 결합하여 Exon Skipping(엑손 결손) 유도에 특화된 OliPass PNA 인공유전자에 대한 물질 및 용도’에 관한 대한민국 특허를 취득했다고 27일 밝혔다. 올리패스 CI (사진=올리패스)해당 특허는 미국, 유럽, 등 전 세계 주요 국가들에 출원돼 심사가 진행되고 있으며, 이번 대한민국 특허 취득은 일본, 호주, 싱가포르 등에 이어 일곱 번째에 해당한다. OliPass PNA는 세포 투과성이 우수한 인공유전자로 올리패스의 RNA 치료제 개발에 기반 물질로 사용되고 있다. OliPass PNA에 대한 원천 물질 특허는 미국, 일본, 유럽 주요 국가 등 전 세계 30여 국가에 등록돼 있으며, 해당 원천 물질 특허에 따른 올리패스의 독점적 권리는 2028년까지 유효하다.올리패스 관계자는 “올리패스의 모든 RNA 치료제 파이프라인은 Pre-mRNA에 작용하는 OliPass PNA에 기반을 두기 때문에 이번 특허 취득에 따라 OliPass PNA에 대한 올리패스의 실질적인 독점권은 기존 2028년에서 2036년으로 연장되게 됐다”고 설명했다. 지난 수십 년간 RNA 치료제 개발에 널리 사용된 인공유전자들은 세포 투과성이 미미했다. 임상 약효를 확보하기 위해 과량 투약될 수밖에 없어 간, 신장 그리고 면역 독성이 발생한다. 안전성의 한계와 연간 수십만$ 수준의 약가로 인해 RNA 치료제는 주로 희귀질환용으로 개발됐고, 보편적인 만성 질환 치료제에 적용되기는 어려웠다는 한계가 있다는 평가를 받았다. 이번 취득한 특허에 따라 설계되는 올리패스의 RNA 치료제 신약은 기존 RNA 치료제와 비교해 1만배에서 10만배 적은 임상 용량에서 효능이 나타나며, 올리패스의 RNA 치료제 신약은 안전성이 우수하고 저렴한 약가로 공급할 수 있다. 이러한 우수한 특성으로 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼은 루게릭병 등의 희귀질환 치료제뿐만 아니라 현재 임상 2상 개발 단계에 있는 비마약성 진통제 OLP-1002 등의 거대 시장 질환 치료제 개발에도 적합하다는 평가다.
- 고바이오랩, 비만치료제 균주 KBL983 캐나다 권리 확보
- [이데일리 김소연 기자] 마이크로바이옴 신약 개발 전문 기업 고바이오랩(348150)이 핵심 비만 치료용 균주 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila) KBL983의 캐나다 특허 권리를 확보했다고 27일 밝혔다.KBL983은 인체 마이크로바이옴 유래 균주로, 주요한 대사 관련 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드(glucagon-like peptide-1, GLP-1) 발현을 유도하고 갈색지방의 활성을 증가시키는 효과가 있다. KBL983은 비만으로 인해 야기되는 체중 증가, 내당능 장애, 당뇨, 동맥경화 및 지방간 등 주요 대사질환을 효과적으로 제어할 수 있는 고기능성 소재다.고바이오랩은 현재 국가신약개발사업을 수주하여 KBL983을 포함한 경구용 복합균주 비만치료제를 개발하고 있다. 특히 해당 비만치료제는 GLP-1 수용체 작용제(receptor agonist)의 대표적인 부작용인 요요현상(Yo-Yo effect) 및 소화 불량 등의 우려가 없고, 경구용 방식을 채택해 복용 편의성 역시 증진했다고 회사는 설명했다. 또 장내 미생물 균총을 활용한 접근을 통해 당대사 조절 및 장벽 보호, GLP-1 분비 촉진 등을 유도해 근본적인 비만 치료가 가능하다는 설명이다. 고바이오랩 관계자는 “고바이오랩은 비만 치료용 핵심 균주 KBL983에 대해 중국, 일본, 호주 및 러시아 등에 이어 미주지역에서의 첫 글로벌 권리를 확보했다”고 강조했다.
- 루닛, 美 아스코서 임상 결과 발표...유방암 치료 대상자 AI로 더 잘 발견
- [이데일리 김승권 기자]루닛이 HER2 음성으로 분류돼 표적치료를 받지 못했던 유방암 환자를 AI를 통해 초저발현으로 세분화해 치료 대상을 확대할 수 있음을 확인했다. 루닛(328130)은 5월 31일부터 6월 4일까지 미국 시카고에서 열리는 ‘2024 미국임상종양학회(ASCO 2024)’에서 AI 바이오마커 플랫폼 ‘루닛 스코프’를 활용한 연구 성과 7편을 발표한다고 27일 밝혔다.이번 ASCO 2024에서의 가장 주요 연구로 루닛은 항암치료표적 중 가장 잘 알려진 HER2(인간표피 성장인자 수용체2) 초저발현(Ultra-low) 유방암 환자군 분류에 대한 연구결과를 공개한다. 최근 HER2 표적 항체약물접합체(ADC)가 HER2 저발현 유방암에서도 치료 효과를 보인다는 것이 밝혀지며, 기존에 HER2 음성으로 분류되던 유방암 환자 중 HER2 초저발현군을 찾는 것이 중요해졌다.◇ 루닛스코프, 유방암 환자 초저발현으로 세분화루닛은 루닛 스코프를 활용해 HER2 음성으로 분류된 유방암 환자 401명의 조직 슬라이드를 분석한 결과, 기존 방법으로 HER2 점수가 0인 환자의 23.6%가 HER2 초저발현군으로 볼 수 있음을 확인했다.HER2 발현 1+로 판독된 환자에서도 HER2 발현 정도를 더 세밀하게 구분할 수 있었고 이 중 51.9%의 환자에서 더 높은 HER2 발현 양상을 보였으며 이 비율은 지난 2022년 ASCO에서 발표된 ‘엔허투(성분명 트라스트주맙·데룩스테칸)’ 3상 임상시험(DESTINY-Breast04) 결과에서의 HER2 저발현 유방암 환자 대상 HER2 표적치료제 객관적 반응률(ORR) 52.3%와 유사한 수준이었다. 이번 연구는 기존에 HER2 음성으로 분류돼 표적치료를 받지 못했던 유방암 환자를 AI를 통해 초저발현으로 세분화해 치료 대상을 확대할 수 있음을 시사한다.루닛스코프 사업구조 (자료=루닛, DS투자증권)이어 루닛은 딥러닝 기반 흉부 CT 영상 분석을 통한 비소세포폐암 환자의 면역항암제 반응 예측 결과를 선보인다. 환자 약 2,000명을 대상으로 학습한 AI 모델이 치료 반응군으로 예측한 환자의 치료 실패 후 다른 치료로 전환될 위험성과 사망 위험도가 모두 각각 42% 감소했고 중앙생존기간(Median OS)도 중앙 16.5개월로 비반응군의 7.6개월에 비해 2배 이상 길었다.특히, 이번에 새로 개발한 CT AI 모델과 기존의 루닛 스코프IO 모델, 그리고 기존의 알려진 PD-L1 바이오마커를 모두 활용할 경우, 치료 반응 예측의 정확도가 더욱 향상되어, 세 모델이 모두 치료반응군으로 예측한 환자군의 경우 면역항암제 치료 후 중앙생존기간이 32개월까지 증가됨을 확인할 수 있었다.루닛은 AI를 활용한 호르몬 수용체 양성 조기 유방암 환자의 예후 예측 연구 결과도 공유한다. 연구진은 H&E 염색 슬라이드에 AI 모델을 활용할 경우, 기존 검사법의 AI 예측 정확도 결과 및 상대위험비(HR) 예후를 높은 성능으로 예측할 수 있음을 확인했다. 이에 따라 루닛은 글로벌 제약사와 함께 호르몬 수용체 양성 유방암의 새로운 치료 방침으로 AI 모델을 활용하는 방안을 논의하고 있다.◇ 루닛스코프, 바이오마커 활용성 높아졌다또한, 루닛은 국내 면역항암제 개발사와 협업한 항 CD47 신약 후보물질에 대한 1a상 임상 결과를 공개한다. 이 신약은 진행성 고형암 환자 12명을 대상으로 한 임상시험에서 50%의 질병조절율(DCR)과 33.3%의 임상적 이득율(CBR)을 보였다. 특히 AI를 활용한 바이오마커 분석 결과, 암 조직 내 특정 대식세포 밀도와 치료 반응 간의 상관관계가 확인돼, 향후 AI 기술이 신약 개발에서 효과 예측 바이오마커로서 큰 역할을 할 것으로 기대된다.마지막으로, 루닛은 미국 스탠포드 대학병원, 그리고 노스웨스턴 대학병원 등과 협업하여, 루닛 스코프IO로 악성 흑색종 환자 대상 면역항암제 반응성을 예측하는 연구 결과, 비소세포폐암 3차 림프구조(Tertiary Lymphoid Structure, TLS)를 AI 로 예측하는 연구 결과도 발표할 예정이다.서범석 루닛 대표는 “세계 최고 권위의 암 학회인 ASCO에서 AI 기술을 활용한 암 진단 및 치료 연구 성과를 꾸준히 발표하고 있는 것은 루닛이 글로벌 의료AI 시장을 선도하고 있음을 방증한다”며 “앞으로도 의료 현장과 긴밀히 소통하며 임상적 니즈를 반영한 AI 기술 고도화에 매진할 것”이라고 말했다.한편, 이번 ASCO에서 발표되는 연구들에 활용된 루닛의 AI 바이오마커 분석 플랫폼 ‘루닛 스코프’는 면역항암제, 4세대 항암제라고도 불리는 ADC 등의 임상시험에서 성공율을 높이고 연구 기간과 비용을 단축시킬 수 있어, 제약사들에게 경쟁력 확보의 핵심 수단 중 하나가 될 것으로 기대된다.
- 프로젠, 마운자로 넘는 '먹는 비만약' 美 바이오사와 개발 임박
- [이데일리 석지헌 기자] “먹는(경구용) 비만약에 대한 시장의 수요가 커지고 있습니다. 우리도 글로벌 바이오 기업과 비만·당뇨약 후보물질을 경구형으로도 개발하는 논의를 진행하고 있습니다.”김종균 프로젠 대표가 지난 20일 서울 중구에서 이데일리 바이오플랫폼센터 기자들 대상으로 강연하고 있다.(사진= 이데일리)김종균 프로젠 대표는 지난 20일 이데일리와 만나 “매일 투여하는 비만약보다 한 달에 한 번만 맞거나 간편하게 먹는 제형의, 편의성을 높인 비만 치료제가 나오는 시대가 됐다”며 “프로젠의 비만약 후보물질도 경구용 치료제로서의 가능성을 보이고 있다. 상용화 된다면 비만 시장에서 지각변동이 예상된다”며 이 같이 말했다. 프로젠은 현재 임상 1상 중인 비만·당뇨 치료 후보물질인 ‘PG-102’을 경구 제형으로도 개발하기 위해 미국 바이오 기업 A사와 공동 개발을 논의하고 있다. 현재 계약 막바지 단계로 알려졌다.지난해 11월 코넥스 시장에 상장한 프로젠은 유한양행(000100)이 최대주주로 있는 다중 표적 항체 기반 플랫폼 기술을 보유한 회사다. 유한양행은 지난해 4월 프로젠에 300억원을 투자해 지분 38.9%를 확보했으며, 지난해 말 기준 보유 지분은 34.81%다. 회사는 내년 중 코스닥 시장으로 이전상장하겠다는 목표다. 프로젠의 주력 파이프라인 PG-102는 GLP-1과 GLP-2를 프로젠의 자체 개발 플랫폼 ‘NTIG’에 결합한 이중 작용제다. 체중 감소 효능과 고위험군 당뇨 환자에 우수한 혈당조절 효과를 동시에 보이는 비만·당뇨 치료제로 개발 중이다. 특히 근육보다는 지방을 주로 감소시키기 때문에 차별화된 비만 치료제가 될 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다. 프로젠의 NTIG는 2개 이상 약물을 하나의 분자로 융합할 수 있어 2가지 약물을 따로따로 병용투여했을 때보다 높은 시너지를 낸다는 설명이다.PG-102는 지난해 10월 임상 1상 첫 환자 투여를 시작했으며 올해 10월 이후 1상 임상시험결과보고서(CSR)를 받을 것으로 예상된다. 지난달까지 단회 투여 임상을 완료했고, 이달부터는 반복투여 용량 증량 시험을 진행하고 있다. 김 대표는 “단일보다는 이중, 삼중 작용 약물이 비만약의 트렌드가 되고 있으며, 실제 이들 약물이 임상적으로도 우수한 효과를 내고 있다”며 “PG-102의 경우 장 건강 향상과 염증 완화에 기여하는 GLP-2가 적용된 약물이기 때문에 전신 염증을 낮추고 대사질환 환자의 영양 불균형 문제도 해결하는 효능을 기대할 수 있다”고 말했다. ◇“마운자로 보다 높은 지방 감소 효능”PG-102는 현재 비만약 상용화에 성공한 다른 글로벌 제약사들 약물과 비교했을 때도 상대적으로 우수한 효능을 나타냈다. 덴마크 제약사 질랜드파마(Zealand Pharma)가 개발 중인 ‘다피글루타이드’는 GLP-1과 GLP-2를 동시 표적하는 PG-102 경쟁 약물이다. 다피글루타이드와 PG-102의 약효를 비교한 전임상 결과, 비만 모델에서 용량별로 우수한 효과를 보였으며 당뇨 모델에서도 더 우수한 혈당 조절 효과를 나타냈다는 설명이다. 일라이 릴리의 ‘티르제파티드’(제품명 마운자로)와 비교했을 때도 PG-102가 탁월한 혈당 조절 효과를 나타냈다. 김 대표는 “지방 조직과 근육 감소 비율을 비교해보니, PG-102가 티르제파티드보다 2배 정도 우수한 지방의 선택적 감소를 일으켰다. 이를 다시 피하, 복부지방으로 구분해서 분석 했을 때 통계적으로 의미있는 차이로 복부지방이 감소됨을 확인했다”며 “임상을 통한 확인이 필요하지만 티르제파티드는 동물시험 결과가 임상으로 재현됐기 때문에 PG-102도 비슷한 효과를 낼 것으로 기대하고 있다”고 말했다. 프로젠의 GLP-1/GLP-2 동시 표적 약물 ‘PG-102’ 구조.◇“10년 이상 쓰여… 안전성 확실”GLP-1 수용체 작용제는 인슐린 분비를 증가시키고 혈당을 올리는 글루카곤 분비를 억제하는 기전이다. 현재 당뇨를 넘어 비만 치료에 널리 사용되고 있다. 일라이릴리의 비만약 ‘마운자로’와 노보 노디스크의 ‘위고비’ 모두 GLP-1 작용 기반이다. 전 세계적으로 임상시험 중인 GLP-1 기반 약물은 50개가 넘는 것으로 알려지며 관련 시장은 전 세계 주요 7개국에서 2033년까지 1250억 달러(약 170조 원) 규모로 확대될 것이라는 전망이다. GLP-2는 소장점막 유지와 소화흡수 촉진 등 다양한 작용으로 장관기능의 항상성에 기여하는 펩타이드다. 일본 제약사 다케다제약은 GLP-2와 동일한 기전으로 작용하는 단장증후군 치료제 ‘테두글루타이드’를 개발, 현재 전 세계 30여 개 나라에서 판매 중이다.김 대표는 “GLP-1과 GLP-2 모두 10년 이상씩 의료 현장에서 쓰여 온 제제들로, 안전성과 유효성이 이미 확인된 제품들이다”라며 “기전적으로도 시너지를 낼 수 있기 때문에 경쟁력을 확보할 수 있다고 본다”고 설명했다.프로젠을 이끄는 김 대표는 1994년 유한양행에 입사해 28년간 신약 개발 경험을 쌓아왔다. 충북대 미생물학과를 졸업하고 서울대학교에서 바이오엔지니어링 박사 학위를 취득했다. 유한양행에서 바이오신약부문장, R&D 전략실장, 글로벌신약 센터장을 역임하면서 신약 개발과 글로벌 기술 수출에 기여했다.
- 제2의 팬데믹, 후보 국내 개발사는[세계 석학에 바이오길 묻다]③
- [이데일리 유진희 기자] “바이오산업 육성의 핵심은 기초 과학에 대한 투자다. 생물학, 바이러스학, 면역학, 백신학 등 관련 분야에 광범위하게 투자해야 한다. 새로운 팬데믹(세계적 감염병 대유행)에서 한국이 확실한 역할을 하기 위해서는 이를 명심해야 한다.”얀 홈그렌 스웨덴 예테보리대 의학미생물학 면역학과 교수, 바니 그레이엄 미국 모어하우스의과대학 교수, 제이슨 맥렐란 미국 텍사스주립대오스틴 캠퍼스 분자바이오생물학 교수는 이데일리와 인터뷰를 통해 ‘주목해야 할 차세대 바이오 기술’과 ‘새로운 팬데믹 바이러스 후보’ 등에 대해 밝히며, 이같이 강조했다. (왼쪽부터)얀 홈그렌 예테보리대학 교수, 바니 그레이엄 모어하우스의과대학 교수, 제이슨 맥렐란 텍사스주립대 오스틴 캠퍼스 교수. (사진=SK바이오사이언스)국제백신연구소가 주최하고 SK바이오사이언스(302440)가 후원하는 ‘박만훈상’ 수상자로 선정돼 한국을 방문했던 세계적인 석학들의 한국 바이오산업에 대한 공통적인 조언이다. 정부의 연구개발(R&D) 예산 삭감과 민간 투자 축소 등으로 최근 어려움을 겪고 있는 국내 바이오산업에 시사하는 바가 크다. 실제 정부와 여당, 야당 할 것 없이 한국은 차세대 먹거리로 바이오산업을 꼽고 있지만, 최근 글로벌 경쟁력은 오히려 추락하고 있다. 영국 파이낸셜타임스의 리서치 기관 롱지튜드의 ‘글로벌 제약·바이오산업 회복 지수’에 따르면 지난해 한국의 제약·바이오 회복 지수는 6.05(10 만점)로 22개국 중에서 12위를 기록했다. 2021년 7위와 비교하면 회복 지수 순위가 크게 후퇴했다. 회복 지수란 현재 역량과 미래 장기적인 경쟁력까지 포괄하는 개념이다. 산업통상자원부는 올해 바이오 R&D에 총 2660억원을 투입한다. 지난해 대비 3.1%가량 줄어든 규모다. 하지만 이들은 한국 바이오산업의 성장 가능성에 대해서는 의심하지 않았다. 홈그렌 교수는 “한국은 이미 바이오산업의 지속적인 고도성장을 위해 야심차고, 치밀한 계획을 준비한 것으로 알고 있다”며 “기초 생물의학에 대한 아낌없는 지원을 이어간다면 글로벌 시장에서도 역할이 더욱 확대될 것”이라고 역설했다. 그레이엄 교수도 “한국은 감염병의 치료와 예방을 위한 바이오의약품의 개발과 제조에 있어서 비약적인 발전을 이루고 있다”며 “한국의 과학자들과 바이오텍은 글로벌 기업과 기술 수준의 차이를 좁히고 있고, 본격적인 경쟁도 기대된다”고 진단했다. 주목해야 할 차세대 기술로는 메신저리보핵산(mRNA), 바이오 인공지능(AI) 플랫폼 등을 꼽았다. 홈그렌 교수는 “예방 접종을 위한 mRNA 기술은 이제 시작 단계다”라며 “주변 온도에서 안정성과 보관을 위한 최적의 제형, 면역반응의 내구성, 부작용을 적게 유발하는 제형에 대해 많은 혁신이 있을 것”이라고 설명했다. 맥렐란 교수는 “백신 항원 설계를 돕기 위한 AI 플랫폼 등의 개발과 적용에 대해서도 모색하고 있다”며 “수많은 바이오 기업이 이 분야에 투자하고 있고, 학계에서도 큰 화두다”라고 말했다. 그레이엄 교수는 “인간 면역체계의 80%는 우리의 위장, 호흡기 및 비뇨생식기 기관의 점막 조직에 위치해 우리를 보호한다”며 “이는 모든 감염원의 90%에 해당해 점막 백신은 여전히 더 많은 연구가 필요한 젊은 기술”이라고 전했다. AI 플랫폼 관련해서 국내에서는 유한양행(000100), 한미약품(128940), HK이노엔(195940), JW중외제약(001060) 등이 자체적으로 기술을 도입하거나, AI 전문기업과 협업해 신약개발에 나서고 있다. 양물재창출, 타켓발굴, 의약품 후보물질 발굴 등에 있어 AI 기술력 도입이 활발히 이뤄지고 있다. mRNA와 mRNA 전달 기술의 대표적인 국내 기업으로는 아이진(185490)과 무진메디가 있다. 점막 백신 관련해서는 차백신연구소(261780), 인트론바이오(048530) 등이 앞장서고 있다. 새로운 팬데믹 발생 가능성에 대해서는 상시로 대비해야 한다는 데에는 공통적인 견해를 내비쳤다. 인류를 위협할 수 있는 팬데믹 후보군으로는 변이 코로나19와 인플루엔자(독감) 바이러스 등을 거론했다. 맥렐란 교수는 “코로나19와 인플루엔자 바이러스는 팬데믹을 다시 일으킬 가능성이 가장 큰 바이러스다”라며 “이밖에도 니파, 라사, 에볼라 등이 인류의 안전에 큰 위협이 될 것”이라고 분석했다. 그레이엄 교수도 “미충족 의료 수요는 여전히 많고, 새로운 팬데믹 위협에 대비하기 위해 해야 할 일은 많다”며 “우리는 다른 잠재적 위협에 대해 잘 준비돼 있지 않다”고 지적했다.이어 “특히 한국은 현재 지역 문제인 중증 열성 혈소판감소 증후군(SFTS) 바이러스 문제를 선제적으로 해결해야 할 필요가 있다”며 “SFTS에 대한 확실한 대응이 이뤄진다면 SFTS가 세계적인 문제로 커지는 것을 방지할 것”이라고 덧붙였다. 한편 SFTS는 2011년 처음으로 감염이 확인된 전염성 질병이다. SFTS를 유발하는 바이러스에 감염된 진드기가 매개체가 되어 전파된다. 아직 제대로 된 백신과 치료제가 없는 상태다. 현대바이오(048410), 진원생명과학(011000) 등이 관련 연구를 진행하고 있다.
- 박셀바이오, 첫 기술수출까지 기대…전략은?
- [이데일리 김진수 기자] 박셀바이오(323990)가 메인 파이프라인으로 개발 중인 간암치료제 Vax-NK/HCC의 기술수출을 본격 추진할 것으로 예상된다. 박셀바이오는 국내에서 Vax-NK/HCC 자체 개발을 이어가고 해외에서는 임상 2a상 데이터를 바탕으로 기술수출한다는 계획이다.박셀바이오가 첫 기술수출에 성공하는 경우 계약금(업프론트)을 바탕으로 관리종목 지정 요건인 ‘매출 30억원’ 충족에도 도움이 될 것으로 기대된다. 또 올해 하반기에는 반려견용 면역항암제 ‘박스루킨-15’의 품목허가 여부도 결정되는 만큼 매출 요건 달성 가능성을 높이고 있다.VAX-NK/HCC 임상 1상과 2a상 디자인. (사진=박셀바이오)23일 박셀바이오에 따르면 자연살해세포를 기반으로 하는 Vax-NK가 진행성 간세포암(HCC) 환자 대상 간동맥주입 화학요법(HAIC) 병용 임상에서 기존 치료 대비 뛰어난 효과를 보인 것으로 확인됐다.박셀바이오가 공개한 Vax-NK/HCC 임상 2a상 최종데이터에 따르면 임상 기준에 맞지 않아 최종 분석에서 제외된 1명을 뺀 16명에서 100%의 질병조절률을 보였다. 구체적으로 분석 대상 환자 가운데 3명(18.75%)이 완전관해(CR), 8명(50.00%)은 부분관해(PR)을 보여 암종양이 관찰되지 않거나 크기가 줄어드는 객관적 반응률은 68.75%로 집계됐다. 나머지 5명(31.25%)은 암이 커지지도 작아지지도 않는 안정병변(SD) 상태로 확인됐다.특히, 기존 치료법 대비 우수한 효과를 보였다는 점에서 큰 의미가 있다. 대표적으로 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용 요법의 객관적 반응률이 30%, 소라페닙이 11%, HAIC 단독군의 객관적 반응률은 30% 수준에 그쳐있다.항암제에서 중요한 데이터인 무진행 생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)도 우수한 결과를 보였다. PFS를 비교했을 때 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법은 8.8개월, 소라페닙은 5.7개월, HAIC 단독군도 7.8개월 이지만 Vax-NK/HCC는 16.82개월로 재발이 흔한 간암에서 효과적인 것으로 나타났다. OS 역시 기존 치료 대비 최대 10개월 이상 길었다.◇첫 기술수출 드라이브…전략은?박셀바이오는 임상 2a상에서 Vax-NK/HCC 효과를 확인한 만큼 하반기에 본격적으로 기술수출을 추진할 예정이다. 박셀바이오는 국내와 해외 투트랙으로 구분해 국내에선 자체 개발을 이어가고, 해외에서는 기술수출에 도전한다.국내의 경우 임상 2상 후 조건부 품목허가에 성공한다면 좀 더 빠른 수익 확보가 가능하다. 반면, 해외의 경우 추가 임상 실시에 따른 비용 부담이 크기 때문에 기술수출을 통해 매출과 수익을 확보한다는 전략이다.박셀바이오 관계자는 “해외 중에서도 간암 발생 빈도가 높은 아시아권으로 기술수출을 검토 중”이라며 “간세포암 발생률과 유병률 등 관련 데이터를 바탕으로 임상연구 협력 전략도 진행하고 있다”고 설명했다.Vax-NK/HCC의 기술수출에 시선이 쏠리는 이유는 박셀바이오가 내년까지 ‘매출 30억원’ 요건을 달성해야하기 때문이다. 2020년 기술특례 상장한 박셀바이오는 올해까지 거래소의 관리종목 지정 요건을 면제 받지만, 내년에 매출 30억원 요건을 충족하지 못할 경우 관리종목에 지정된다.박셀바이오는 지난해 4분기 반려동물용 건강보조식품 출시를 통해 1372만원의 첫 매출을 기록한 바 있다. 올해 1분기 매출은 2663만원으로 소폭 늘었지만 관리종목 지정 요건을 충족시키기는 어려운 수준이다. 이에 박셀바이오는 기술수출을 통한 매출 확보가 필수적이다. 일반적으로 기술수출의 경우 계약 체결 후 몇 개월 내 계약금(업프론트) 확보가 가능해 즉각적인 실적 상승에 도움이 된다.NK세포치료제는 전세계적으로 이제 본격적인 개발이 이뤄지는 상황으로 아직 기술수출 사례가 많지 않아 계약 규모 및 계약금 규모를 예상하기는 어려운 상황이다. 국내 기업 중에서는 GC셀이 몇 차례 기술수출한 사례가 있는데, 전임상 단계인 AB-201, AB-202, AB-205를 2020년부터 2022년까지 미국 관계사인 아티바 바이오테라퓨틱스에 기술수출했다. 아시아·오세아니아를 제외한 전세계를 대상으로한 해당 기술수출 3건의 계약금 총 규모는 약 85억원 수준이다.NK세포치료제 분야 외 임상 2상 단계에서 파이프라인 기술수출을 앞둔 사례는 퓨쳐켐의 전립선암 치료제 FC705가 있다. 퓨쳐켐은 지난해 4월 중국 HTA와 FC705의 공동개발 및 독점 판권 관련 합의를 담은 텀 싯(Term Sheet) 계약을 체결했는데, 본계약이 체결되는 경우 계약금 규모는 약 120억원에 달할 것으로 예상 중이다.이밖에 박셀바이오는 올해 하반기 캐시카우 역할을 해줄 반려견용 면역항암제 ‘박스루킨-15’ 출시도 준비 중이다. 아직 품목허가가 이뤄지지 않았지만 하반기 내로 출시 된다면 매출 요건 충족에 도움이 될 전망이다.박셀바이오 관계자는 “박스루킨-15의 경우 4월말 자료 보완 요청 문서까지 모두 제출한 상태”라며 “3분기 내로 품목허가 여부가 결정될 것”이라고 말했다.
- 테고사이언스 ‘로스미르’로 안면미용 시장 뒤흔들까
- [이데일리 김새미 기자] 테고사이언스(191420)의 주름개선용 세포치료제 ‘로스미르’가 국내 미용성형 시장을 뒤흔들 다크호스가 될지 주목된다.주름개선용 세포치료제 ‘로스미르’ (사진=테고사이언스)테고사이언스는 지난 21일 식품의약품안전처로부터 주름개선용 자기유래 섬유아세포치료제 ‘로스미르’에 대한 최종 품목허가를 받았다고 공시했다.◇치료적 확증 임상서 주름개선 효능 입증…마케팅에 박차테고사이언스는 식약처로부터 최종 품목허가를 받은 만큼 보다 공격적으로 마케팅할 수 있게 됐다는 입장이다. 로스미르는 최근 고령화로 안티에이징에 관심이 높아지면서 미용성형 시장이 커지는 상황에서 새로운 대안으로 각광받을 전망이다. 로스미르가 테고사이언스의 실적을 획기적으로 끌어올릴 묘수가 될지 기대되는 대목이다.최근 3년간 테고사이언스의 세포치료제 매출은 2021년 70억원→2022년 64억원→2023년 60억원으로 60억~70억원대 수준이었다. 같은 기간 테고사이언스 전체 매출에서 세포치료제 비율은 88.6%→91.1%→83.4%로 압도적인 비중을 차지했다. 테고사이언스에서 세포치료제 매출이 중요한 이유다.당초 로스미르는 2017년 식약처로부터 임상 3상을 진행하는 조건으로 조건부허가를 받고 먼저 시장에 나왔다. 그러나 최종 품목허가를 받기 전까지 적극적으로 마케팅에 나서기는 어려웠다. 이번에 임상 3상을 통해 로스미르의 임상 3상을 통해 로스미르의 눈밑주름개선 효능을 확인하고 최종 품목허가까지 받으면서 상황이 바뀌었다.테고사이언스 로스미르 비협골고랑(눈밑주름) 중증도 개선율 (자료=테고사이언스)테고사이언스는 치료적 확증 임상시험으로 실시한 임상 3상을 통해 로스미르 투여 후 위약 대비 개선에 대한 우월성과 안전성을 평가했다. 투여 후 4주, 12주, 24주 시점에 6단계로 구분된 주름의 중증도가 2단계 이상 개선된 개선율을 3명의 전문가가 독립적으로 분석했다. 그 결과 로스미르를 투여한 시험군은 각각 10.5%, 33.3%, 66.7%였으며, 이에 비해 대조군은 각각 0%, 0%, 5.3%인 것으로 나타났다.로스미르는 환자에게서 가로, 세로 1cm 정도 되는 크기의 피부조직을 떼어내 피부 진피 안의 섬유아세포를 추출해 2~3주간 배양한 뒤 현탁액으로 만들어 주사제로 주입하는 방식의 치료제이다. 로스미르를 주입하면 생리활성물질, 콜라겐, 엘라스틴 등 세포외기질 합성을 촉진해 피부 진피를 복원하는 원리가 적용됐다.◇보톡스·필러와 경쟁…지속성·안전성·자연스러움으로 승부테고사이언스가 로스미르를 통해 공략하려고 하는 국내 시장은 연간 약 4000억원 규모에 달하는 안면미용 시장이다. 삼성증권에 따르면 지난해 국내 안면미용 시장 중 보툴리눔 톡신 제제 시장은 2090억원 규모, 필러제품 시장은 1560억원 규모일 것으로 추정했다.로스미르가 주름 개선 효과가 즉각 나타나는 보툴리눔 톡신, 필러에 비해 효능은 3~6주 뒤에 나타나지만 지속 기간이 길고 부작용이 없으며 자연스럽다는 점에서 경쟁력이 있다는 게 회사 측의 판단이다. 임상 3상을 통해 확인한 로스미르 지속 기간은 6개월이지만 실제 지속기간은 2년 이상일 것으로 추정된다. 테고사이언스 관계자는 “해외의 유사 제품의 경우 미국 임상에서 2년까지도 효능이 유지됐다”면서 “이를 고려하면 로스미르의 지속기간도 더 길 것으로 추정된다”고 언급했다.이어 그는 “로스미르를 피부 주름이 있는 함몰 부위에 주입하면 3~6주 뒤에 피부가 채워진다”면서 “보툴리눔 톡신이나 필러는 맞으면 바로 부풀어 오르지만 이물질이라는 한계가 있다. 로스미르는 자기 피부를 활용하는 것이기 때문에 오래 걸려도 자연스럽게 채워진다”고 설명했다.환자가 평가한 외모 개선율 (자료=테고사이언스)실제로 로스미르를 투약한 환자들의 만족도도 높은 것으로 나타났다. 로스미르 임상 3상 결과 투여 후 48주(1년) 시점에 환자 스스로 평가한 외모 개선율은 시험군은 56.4%, 대조군은 26.3%로 확인됐다. 테고사이언스 관계자는 “자기 피부를 활용해 재생능력을 강화시켜주는 원리라 (주름개선 효과가) 오래 간다”면서 “나이 드신 분들이 건강하게 자기 본연의 피부로 돌아가기 위한 용도로 많이 쓴다”고 귀띔했다.특히 세계에서 유일하게 주름 개선을 목적으로 허가된 세포치료제인 만큼 차별화된 경쟁력이 있을 것으로 보고 있다. 로스미르보다 먼저 시판허가 받은 미용성형용 세포치료제로는 미국 피브로셀(Fibrocel)의 ‘라비브’(LaViv)가 있으나 품목 삭제 당하면서 시장에서 사라졌다. 라비브는 최소 3회 이상 투여해야 하지만 로스미르는 단회 투여로 더 높은 효과를 보였다는 것도 강점이다. 업계 관계자는 “라비브는 이후 다른 신약을 개발하다 문제가 생기자 해당 플랫폼을 없애면서 생산을 중단하게 된 것로 안다”고 전했다.◇해외 진출, 상용성 높인 주름개선 치료제 임상도 가속화해외 시장 진출도 염두에 두고 있다. 메디컬 인사이트(Medical Insight)에 따르면 글로벌 안면미용 시장 규모는 지난해 197억달러(한화 약 26조8700억원)로 추산된다. 국내에서 품목허가를 받은 만큼 미국 식품의약국(FDA)에도 바로 품목허가를 신청할 수 있을 것이라는 게 회사 측의 생각이다.일단 회전근개 부분층 파열 치료제 ‘TPX-115’의 미국 임상 진척 속도에 따라 로스미르의 해외 진출 시기를 조율할 계획이다. 테고사이언스는 빠르면 올해 하반기 FDA에 TPX-115의 미국 임상 2상 시험계획(IND)를 신청할 예정이다. 임상 2상을 마치면 임상 3상을 준비하기 위해 현지에 공장을 지을 예정일 때 이 무렵에 로스미르의 미국 진출을 타진하겠다는 전략이다.아울러 로스미르의 품목허가 획득에 성공한 것을 발판 삼아 안면주름 개선용 동종유래 세포치료제 ‘TPX-121’의 임상에도 박차를 가할 계획이다. 테고사이언스는 지난해 7월 TPX-121의 임상 1상 IND를 식약처에 신청했다. 동종 유래 세포치료제는 자가 유래 세포치료제와 달리 대량 생산이 가능해 상업성이 높다는 특징이 있다.테고사이언스 관계자는 “국내에서 이미 임상 3상까지 성공적으로 마쳤고 전 세계적으로 품목허가를 받은 주름개선 세포치료제가 없기 때문에 FDA에 허가 신청도 할 수 있다”며 “로스미르가 품목허가 획득에 성공했기 때문에 동종 유래 세포치료제의 허가를 받는 것도 보다 수월해질 것”이라고 기대했다.
- HLB, 간암신약 美 허가 지연 사유 ‘CMC’ 두고 입장 바꾼 이유는?
- [이데일리 김새미 기자] HLB(028300)가 일주일 만에 신약 허가가 지연된 원인을 제조 공정이 아닌 시설 문제 때문이라고 입장을 바꿨다. 이데일리는 이처럼 말이 바뀌게 된 원인에 대해 파악해봤다.왼쪽부터 한용해 HLB CTO, 프랭크 지앙 항서제약 부사장, 엘레바의 정세호 대표와 장성훈 부사장이 23일 서울 송파구 잠실 소피텔 앰배서더에서 열린 기자간담회에 참석해 기자들의 질문에 대답하고 있다. (사진=이데일리 나은경 기자)HLB는 표적항암제 ‘리보세라닙’과 중국 항서제약의 면역항암제 ‘캄렐리주맙’ 병용요법으로 간암 1차 치료제 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인에 도전했다. 그러나 지난 16일(현지시각) FDA로부터 엘레바와 항서제약이 보완요구서한(CRL)을 수령하면서 신약 허가 여부 결정이 한 차례 지연됐다.FDA가 CRL을 통해 지적한 문제는 △캄렐리주맙의 화학·제조·품질관리(CMC) △바이오리서치 모니터링(BIMO) 실사(Inspection) 미완료 등 두 가지다. CMC는 화학(Chemistry), 제조(Manufacturing), 품질관리(Control)의 약자로 의약품의 개발과 생산, 상품 품질 등 모든 과정을 관리하고 평가하는 과정을 뜻한다. BIMO는 주요 임상기관을 확인하는 절차다.HLB는 BIMO 실사보다는 CMC 이슈 해결이 급선무라고 보고 있다. CMC 관련해서는 리보세라닙이 아닌 캄렐리주맙만 지적 받았기 때문에 항서제약에서 해결해야 할 문제라고 주장했다. 또 CMC 문제는 시설이 아닌 공정 때문이라고 알렸으나 일주일 만에 시설 이슈 때문이라고 말을 바꿨다.◇CMC 문제, 공정 이슈라더니 시설 이슈?진 회장은 지난 17일 긴급 기자간담회에서 “CMC 문제는 크게 시설과 관련된 것과 공정에 관련된 것 두 가지로 구분할 수 있다”면서 “만약 시설과 관련된 것이라면 뜯어고치는데 시간이 오래 걸리겠지만 우리는 (의약품 제조) 공정과 관련된 사소한(minor) 지적 사항일 것으로 판단하고 있다”고 했다. 정세호 엘레바 대표도 “공정에 관련된 것 같다”면서 “단기간 내라고 했던 건 시설에 관한 것이라면 불가능한 얘기”라고 했다.반면 프랭크 지앙 항서제약 부사장은 23일 HLB포럼에서 “CMC보다도 더 세부 항목인 퍼실리티(facillity, 시설) 문제”라고 내내 강조했다. 제조 공정상의 문제는 없었으며, 생산시설에 결함이 있었다는 것이다. 오히려 항서제약 측은 복잡하고 난도 높은 공정 문제보다 시설 문제가 해결하기 쉽다고 주장했다. 미국 연방 규정집(Code of Federal Regulations)에 따르면 시설은 조명, 공조시설, 배관, 위생시설 등이 포함된다.일주일 만에 양사의 입장이 서로 바뀐 것이다. 공정 문제와 시설 문제 중 어느 쪽이 보완하기 더 까다롭고 오래 걸리는지에 대해서는 업계 전문가들도 섣불리 단정짓지 못 했다. 이재현 의약품규제과학 센터장은 “이건 케이스 바이 케이스”라며 “(어느 정도 기간이 걸릴지는) 해봐야 안다”고 했다.또 다른 업계 관계자는 “결론(finding)이 어느 포인트에서 나왔는지를 봐야 하는데 어떤 절차의 문제라고 하면 그게 공정상의 문제일 수도 있고, 시설상의 문제일 수도 있다”면서 “꼭 하나의 해결 방법으로 나오는 문제가 아닐 수도 있다”고 했다.이어 그는 “CMC보다 세부 항목인 시설 문제로는 제조(Manufacturing)에 있어서 어떤 기준을 못 맞추는 경우와 품질관리(Control) 쪽에서 문제가 발생하는 경우 등 크게 두 가지가 있다”며 “제조보단 품질관리 쪽이 문제됐을 가능성이 높은데 이 경우 시험법의 문제냐 아니면 그 시험을 수행하는 설비냐에 대한 관점이 다를 수도 있다”고 부연했다.즉 HLB와 항서제약이 동일한 CMC 문제를 두고 서로 다른 해결방법을 제시하면서 말이 달라진 것일 수 있다는 얘기다. HLB 측은 23일 이후 “캄렐리주맙 생산공장의 보완사항도 공정이나 생산시설이 아닌 건물 내 일부 설비에 한한 것으로 해석된다”면서 항서제약 측이 주장한 대로 입장을 바꿨다. 아직 FDA로부터 구체적인 사유에 대해 통보를 받지 못한 상태였기 때문에 이 같은 해석 차이가 있었던 것으로 풀이된다.HLB 관계자는 “정확한 내용은 FDA로부터 곧 상세 내용을 통보 받거나 미팅을 통해 알 수 있을 것”이라고 말했다. 지앙 부사장도 “디테일(datail)한 내용이 없었기 때문에 FDA의 코멘트를 들어봐야 한다”고 언급했다. 정확한 사유는 빨라야 이달 말 확인 가능할 전망이다.시설 문제 중 제조 단계의 문제인지, 품질관리 문제인지에 따라 보완에 걸리는 기간이 달라질 수 있다는 의견도 나왔다. 바이오업계 관계자는 “제조 문제인지 품질관리 문제인지에 따라 보완에 걸리는 기간이 상당히 달라진다”면서 “품질관리 관련 문제라면 빨리 끝날 것이고, 제조 관련된 문제면 좀 더 길어질 수 있다”고 했다.◇BIMO 실사 문제는 FDA 탓?…“신약 허가 가부 문제 아냐”HLB는 BIMO 실사 문제는 FDA가 해결할 문제이지, 회사가 해결할 문제가 아니라는 입장을 고수했다. HLB는 17일 기자간담회에서 BIMO 실사를 위해 임상기관(site)를 추가하는 등 부수적인 임상을 진행할 계획은 없다고 했다. 이와 별도로 연내 글로벌 임상 3상을 개시하겠다면서 다른 적응증으로 임상을 수행할 여지를 열어뒀다. 이후 진 회장은 23일 연내 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법으로 간암 세부 적응증의 추가 신약허가를 위한 글로벌 3상 계획을 추진하겠다고 밝혔다. HLB는 BIMO 실사 관련, 추가적인 보완 조치를 할 필요가 없다고 피력했다. CRL에 FDA가 여행 제한으로 BIMO 실사를 완료하지 못했다는 내용도 담겨 있지만 이는 FDA가 아직 이를 마치지 못했다는 것을 단순 통지한 사항으로 회사에 보완을 요청한 것은 아니라는 것이다. 더구나 BIMO에 대해 3개 평가 항목에서 모두 ‘조치가 필요하지 않음’(No Action Indicated) 등급을 받았기 때문에 회사가 보완하지 않아도 된다고 했다. 또 러시아, 우크라이나 임상기관(site)의 실사를 원격으로 수행할 수도 있으며, 해당 사이트의 실사를 하지 않더라도 신약 허가를 거절당할 사유는 아니라고 설명했다.HLB 측은 “러시아, 우크라이나 전쟁으로 인해 예정했던 BIMO 실사를 완료하지 못했어도 신약 허가를 받은 적도 있다”면서 올해 초 허가를 받은 옥타파마(Octapharma)의 비타민K 결핍성 응고인자 감소장애 치료제 ‘발팍사’(Balfaxar) 사례를 들었다.발팍사 임상은 임상기관 총 24곳 중 15곳(62.5%)이 러시아와 우크라이나에 집중돼 있어 BIMO 실사를 완료하지 못했음에도 불구하고 FDA의 허가를 받았다. HLB 측은 “리보세라닙+캄렐리주맙 글로벌 간암 임상 3상의 경우 러시아와 우크라이나 환자 비중은 10% 수준”이라고 귀띔했다.단 HLB가 BIMO 실사를 마치지 못한 원인에 대해 FDA의 재정 부족일 수도 있다고 추정한 것에 대해선 업계 안팎에서 빈축을 샀다. 대부분의 바이오업계 관계자들은 “말도 안 되는 얘기”라는 반응을 보였지만 일각에서는 어느 정도 수긍하는 태도를 보이기도 했다.한 업계 관계자는 “FDA의 재정이 부족해 실사를 못할 수도 있다고 본다”며 “FDA가 받는 심사 수수료(fee)가 모든 비용을 커버하는 것은 아니기 때문”이라고 언급했다.
- 에자이, 레켐비SC FDA 신청절차...치매 자가주사 시대오나[지금일본바이오는]
- [이데일리 김승권 기자] 에자이와 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 레켐비(성분명 레카네맙) 피하주사(SC) 제형이 시장 발매 초읽기에 돌입했다. 레켐비는 지난 7월 FDA 허가를 획득한 경도 인지장애 및 초기 알츠하이머 치료제다. 기존 정맥주사 IV 제형으로 개발돼 환자가 2주에 한번 병원을 방문해 투여받아야 한다. 회사 측이 미국식품의약국(FDA)의 SC 제제 허가를 획득할 경우 환자들이 병원을 방문하지 않고도 자가주사가 가능해져, 편의성과 치료 순응도 향상에 기여할 것으로 기대된다. 에자이는 앞서 지난 3월 말 ‘레켐비’ 월 1회 정맥주사 유지요법제의 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다.최근 일본 외신에 따르면 에자이 및 바이오젠은‘레켐비’(레카네맙-irmb) 피하 자가주사제 주 1회 유지요법의 허가를 FDA에 신청하기 위한 순차제출(rolling submission) 절차를 개시했다고 공표했다.에자이 알츠하이머 치료제 레켐비 (사진=에자이)앞서 ‘레켐비’ 피하 자가주사제 주 1회 유지요법은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다. 허가신청은 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’의 개방표지 연장시험에서 도출된 자료와 관찰자료의 모델링 결과를 근거로 제출되기에 이른 것이다.FDA의 허가를 취득할 경우 ‘레켐비’ 자가주사제는 자택 또는 의료기관에서 이 알츠하이머 치료제를 투여할 때 활발하게 사용될 수 있을 것으로 보인다. 특히 피하 주가주사제는 약물을 투여하는 데 필요로 하는 시간이 정맥주사제에 비해 훨씬 적게 소요될 것이라는 장점이 눈에 띈다.360mg 주 1회 피하 자가주사 유지요법제 심사과정의 일환으로 정맥주사제 격주 1회 투여 착수단계를 마친 환자들은 고도의 독성을 나타내는 원시섬유(protofibrils 용해성 응집인자)를 지속적으로 제거하기 위해 유효농도의 ‘레켐비’를 주 1회 투여받아야 한다. 원시섬유는 뇌내에서 아밀로이드-베타 플라크를 제거한 후에도 지속적인 신경손상을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다. 알츠하이머는 플라크가 축적되기 이전부터 시작되어 축적된 후에도 지속적으로 진행되는 신경독성 과정을 말한다. 자료에 따르면 증상이 나타난 초기부터 지속적으로 치료를 진행할 경우 뇌내에서 플라크가 제거된 후에도 유익성을 나타내는 기간을 연장할 수 있을 것으로 시사됐다.현재 ‘레켐비’는 미국, 중국 및 일본에서 허가를 취득해 사용되고 있는 가운데 한국, EU, 호주, 브라질, 캐나다, 홍콩, 영국, 인도, 이스라엘, 러시아, 사우디 아라비아, 타이완, 싱가포르 및 스위스 등에서 허가신청서가 제출된 단계다.
- 빅파마 매출 26%가 희귀질환...주목해야 할 시장은[주목! e기술]
- [이데일리 송영두 기자] 희귀질환은 유병률이 낮은(약 2000명 중 한 명) 약 5000~8000개의 유전적인 질병들을 말한다. 국가별로 정의와 기준에 차이는 있으나 통상적으로 유병인구, 유병률, 질병 발생 원인 불명, 치료법의 유무에 따라 지정된다. 희귀질환의 80% 이상은 유전이나 선천성 질환으로, 치료제가 없거나 있어도 고가여서 환자 접근성이 떨어진다. 환자 수가 적어 임상 환자 모집이 어렵고 개발에 성공한다고 하더라도 시장성이 낮아 주목받지 못했던 희귀질환 치료제 시장이 빠르게 성장하고 있는 이유다. 글로벌 시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate Pharma)에 따르면 세계 희귀의약품 시장은 2026년 352조 원(2021년부터 CAGR 12%)으로 예측, 비희귀 의약품 시장보다 두 배 빠르게 성장할 것으로 전망됐다. 이는 2026년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것이라는 예측이다. 세계보건기구(WHO)가 발표한 ‘Health products in the pipeline from discovery to market launch for all diseases’ 자료에 따르면, 2022년 5월 기준 글로벌 신약 파이프라인의 79%가 희귀의약품으로 나타났다.희귀의약품 개발은 비희귀 의약품에 비해 임상 개발 비용은 낮으면서 허가 승인까지의 성공률은 높다. 2019년에 보고된 문헌에 따르면 희귀의약품의 임상 1상부터 허가 승인까지의 성공률은 비희귀의약품에 비해 약 3배 높은 것으로 나타났고, 임상개발 평균 소요비용은 약 절반가량으로 나타났다. 또 경제적 지원 및 시장 독점 혜택을 제공하는 각 국의 희귀의약품 개발 장려 정책도 시장 성장의 동력이 되고 있다.다만 희귀의약품의 시장 확대는 글로벌 빅파마가 주도하고 있다. 한국혁신의약품컨소시엄(KIMCo)에 따르면 2026년 빅파마의 매출 중 희귀의약품 매출이 평균 26%에 이를 것으로 전망됐다. 존슨앤존슨, 아스트라제네카 등 빅파마는 급성장 중인 희귀의약품 시장에서의 우위를 선점하기 위해 기업 인수 등 파이프라인 강화에 속도를 내고 있다. 특히 몇몇 질환군은 국내 기업들도 치료제 개발에 뛰어들어 주목받고 있다.(자료=미국BIO협회, Orphanet Journal of Rare Diseases 저널)◇BMS·베링거·종근당 개발 뛰어든 특발성폐섬유증고령에서 주로 발병하며, 희귀질환에서 발생자 수뿐만 아니라 사망자 수 또한 ‘최다’를 기록하고 있는 질환, 특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, 이하 IPF)이다. IPF는 원인 불명의 폐실질의 섬유화가 만성적으로 진행하는 희귀질환으로 주로 50세 이후에 발병한다. 서서히 진행하는 가래를 동반하지 않은 기침 및 운동 시 호흡곤란과 피로함이 주된 증상이다. 진단 이후 약 3~5년의 평균 수명을 보이는 예후가 매우 나쁜 질병으로 손꼽힌다. 질병관리청 ‘희귀질환자 통계 연보’ 자료에 따르면 지난 2021년 기준 IPF로 인한 신규 환자는 4450명으로, 200명 초과 질환에서의 총 발생자 수의 10% 이상을 차지했다. 사망자 수 또한 전체 25%에 육박하는 451명으로 나타났다. 희귀질환 통계 내 단일 질환으로는 발생자와 사망자 통계 모두에서 가장 많은 수를 차지했다. 치료가 쉽지 않아 진단 후 5년 생존율은 40% 미만이다. 비특이성 간질성 폐렴(NSIP), 특발성 기질화 폐렴(COP) 등의 다른 간질성 폐질환이 적절히 치료되면 비교적 경과가 좋은 것을 고려해 볼 때, 간질성 폐질환 중에서도 경과가 안 좋은 병이라 할 수 있다. 현재는 질환의 진행을 늦추는 약제(퍼페니돈, 닌테다닙)를 표준 치료제로 사용하고 있지만, 일부 환자들에서는 충분한 효과를 얻지 못하거나 위장 증상, 간 기능 이상, 피부 발진 등 견디기 힘든 부작용으로 중도 포기율이 높다.미충족 의학적 수요가 높은 IPF의 세계 최초 치료제 개발을 위한 경쟁은 여전히 뜨겁다. 현재 베링거인겔하임, 브리스톨 마이어스 스큅(BMS), 퓨어텍, 대웅제약 , 종근당(185750), 브릿지바이오테라퓨틱스(288330) 등이 임상을 진행 중이다. 시장 진입이 가장 빠를 것으로 예측되는 것은 베링거인겔하임이다. 현재 미국과 유럽에서 3상 임상시험을 진행중이며, 연내 주요 데이터를 발표할 것으로 예측되고 있다. 모도 인텔리전스(Mordor Intelligence)에 따르면, IPF 세계 시장 규모는 2022년에 21억 8440만 달러(2조 9557억원)에 달했고, 2030년에는 최대 46억 1430만 달러(6조 2437억 원)에 달할 것으로 예측됐다. 예측 기간(2023~2030년) CAGR은 10.1%로 성장할 것으로 전망됐다.◇진행성핵상마비, 젬백스 GV1001 ‘희귀의약품 지정’진행성핵상마비(PSP)는 퇴행성 신경계 질환 중 하나로 비전형파킨슨증후군으로 분류된다. 파킨슨병과 유사하지만 파킨슨에 비해 예후가 좋지 않으며, 질병 진행 속도가 빠르다. 비전형파킨슨증후군 가운데는 가장 흔한 질환이지만 파킨슨병과 비교하면 10분의 1정도로 드문 희귀질환이다. 일반적으로는 60세 이후에 시작되지만 빠르면 40세에 시작되는 경우도 있다. 대다수의 퇴행성 신경계질환이 그러하듯이 PSP도 적절한 인구 기반 조사가 없어 정확한 유병률이나 발병률을 알기가 어려우나 대체적인 유병률은 10만명당 5~6명으로 보고되고 있다. 특징적인 증상은 몸통의 경직에 따른 자세불안정과 하방주시마비를 보이는 수직 안구 운동장애이며, 강직 및 서동증은 파킨슨병과 큰 차이가 없으나 안정 시 떨림은 드물다. 질환의 진행이 빨라 증상 발생 후 평균 생존율은 5~10년 정도로 알려져 있다. PSP의 발병 원인은 아직 밝혀진 바 없다. 병리학적으로 뇌에 타우(tau) 단백이 뭉쳐져 침착되는 것으로 알려져 있지만, 원인은 알려져 있지 않다. 현재까지 완치하거나 진행을 늦출 수 있는 방법은 없다. 아직 질환의 진행을 늦춰주는 약제조차 없지만 세계 최초 치료제 개발을 위한 도전은 이어지고 있다. 지난해 아밀릭스(Amylyx Pharmaceuticals)는 ‘AMX0035’로 글로벌 3상 임상시험을 개시했다. 페레(Ferrer)는 신경퇴행성 질환 연구 생명공학회사 아세뉴런(Asceneuron)으로부터 O-GlcNAcase 억제제(타우 응집 억제) ‘ASN90’의 전 세계 권리를 인수했다. ‘ASN90’은 유럽 EMA와 미국 FDA로부터 PSP 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다. 국내에서는 젬백스(082270)앤카엘의 ‘GV1001’이 PSP 치료제로 개발 중이다. ‘GV1001’은 국내에서 2상 임상시험 환자 모집을 완료하며 순항 중이고, 미국 FDA로부터 IND 승인을 받아 미국 2상 임상시험의 본격적인 진행을 앞두고 있다. 최근에는 식품의약품안전처로부터 PSP 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.루츠 애널리시스(Roots Analysis)에 따르면, PSP 치료제 시장은 2024년 약 7700만 달러(1041억 원)의 가치가 있을 것으로 추산되며, 2030년까지 연평균 복합 성장률(CAGR) 36%로 성장할 것으로 예상된다.
- [임상 업데이트] GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인
- [이데일리 김진수 기자] 한 주(5월 20일~5월 24일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목허가 소식이다.GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)◇GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.이번 승인으로 ‘GC1130A’ 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 ODD 지정을 받은 바 있다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자 관계자는 “이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.◇피노바이오, ‘NTX-301’ 혈액암 美 1a상 완료…내달 1b·2a상 개시ADC 플랫폼 전문 바이오텍 피노바이오는 표적항암제 ‘NTX-301’의 혈액암 대상 미국 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 21일 밝혔다.NTX-301은 DNA 메틸화 효소(DNMT1)의 활성을 저해함으로써 암세포의 성장을 억제하는 표적항암제다. 현재 미국에서 혈액암과 고형암 환자를 대상으로 임상이 진행 중이다.이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 임상 설계는 2㎎부터 단계적으로 용량을 증량하면서 최대 24㎎까지 투약하는 3+3 디자인으로 이뤄졌다. 총 12명의 환자에게 투여한 결과 최대 24㎎까지 이상 반응이나 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않았다. 기존 DNMT1 저해제의 대표적인 부작용 호중구감소증도 나타나지 않았다. 이를 통해 충분한 안전성과 내약성이 확인됐다.일부 환자에서는 완전관해에 준하는 mLFS, CRi가 관찰됐으며 기대 여명이 1.3~2개월에 불과한 질환임에도 투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 유의미한 임상 데이터도 얻을 수 있었다. 피노바이오는 이번 임상 1a상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 내달 바로 1b·2a상을 개시할 계획이다.정두영 피노바이오 대표는 “조혈모세포 이식이 어려운 고령 AML 환자의 5년 생존율은 한 자릿수에 불과할 만큼 MDS/AML 질환에 대한 미충족 의료수요가 매우 높지만 수십 년간 표준치료법은 변화가 없었다”며 “독성 이슈 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.◇부광약품 자회사 “JM-010 후기 2상 시험, 1차 평가 변수 미충족”부광약품 자회사 콘테라파마는 JM-010의 후기 2상 ASTORIA임상시험에서 1차 평가변수 목표를 충족하지 못했다고 21일 밝혔다.이번 임상시험은 이상운동증상을 겪고 있는 파킨슨 환자를 대상으로 진행됐다. 톱라인 결과에서 JM-010 두 용량을 12주간 치료 후 평가한 통합이상운동증평가 스케일(UDysRS) 총점의 변화량이 위약군과 비교해 0.3점과 4.2점의 감소를 보여 통계적 유의성에 도달하지 못했음을 확인했다.이상반응 및 내약성 등 안전성 결과를 위약군과 비교 시 JM-010 두 용량에서 모두 유사한 안전성, 내약성 데이터를 확인했으며 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 케네스 크리스텐센(Kenneth Vielsted Christensen) R&D 책임자는 “임상시험은 충실히 수행됐으나 아쉽게도 통합이상운동증평가 스케일(UDysRS) 변화량을 평가하는 1차 목표를 충족하지 못했다”며 “그간 임상시험에 참여한 환자, 연구자 및 JM-010 공동개발사인 부광의 지원에 감사한다”고 말했다.부광약품은 2차 평가 변수 및 하위 그룹 분석을 추가로 진행 중이며, 일부 하위 그룹에선 위약과 비교해 유의한 효과의 차이를 보이기도 했다. 더 상세한 결과는 학회 등을 통해 발표할 예정이다.부광약품은 최근까지 유럽 임상 외에 미국 임상도 진행 중이었다. 콘테라파마의 2상 시험 결과를 기반으로 진행 중인 미국 2상 시험을 단축하고 3상으로 진입하는 것이 본래의 전략이었으나, 1차 목표를 달성하지 못하면서 전략에 차질이 생겼다. 이에 부광약품은 미국내 임상개발 기간 연장이 사업성에 줄 영향을 고려해 미국 임상시험도 중단하기로 결정했다.그러나 JM-010의 약리학적 효과는 확인한 만큼 보강 분석한 임상자료를 토대로 license-out 등 임상 결과를 최대한 활용할 수 있는 방안이 있는지 검토 중에 있다.이제영 대표는 “기대하던 결과를 전달 드리지 못해 주주, 투자자 분들, 그 이전에 신약을 기다려 오신 파킨슨병 환자분들께 진심으로 죄송하다는 말씀을 드린다”며 “연구에 최선을 다 해 온 부광약품과 콘테라파마의 임상개발 연구진들에게 감사를 보낸다”고 말했다.◇한독 관계사 레졸루트, 당뇨병성 황반부종 치료제 2상서 효과·안전성 확인한독 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc)가 21일(미국시간) 당뇨병성 황반부종(DME) 환자를 대상으로 한 RZ402 임상 2상의 탑라인(topline) 결과를 발표했다.이번 연구는 항혈관내피성장인자(anti-VEGF) 주사제 치료 경험이 없거나 제한적으로 치료를 받았던 당뇨병성 황반부종 환자들을 대상으로 진행됐다. 미국 다기관 기관에서 94명의 환자를 대상으로 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군 임상시험으로 진행됐으며 12주 동안 단독요법으로 RZ402의 안전성과 유효성, 약동학을 평가했다. 참여자들은 RZ402 세 가지 용량(50, 200, 400㎎) 중 하나 또는 위약 대조군으로 무작위 배정돼 12주 동안 하루 한 번 연구 약물을 복용하고, 이후 4주간의 추적 관찰을 완료했다.연구 결과, RZ402는 황반중심부위두께(CST) 감소와 우수한 안전성 프로파일을 확인해 주요 연구목표 달성한 것으로 나타났다. 모든 RZ402 용량 수준에서 황반중심부위두께가 위약 대비 유의미하게 개선(최대 약 50 마이크론; p=0.02) 됐으며 치료 기간 동안 지속적으로 감소하고 치료 종료 시점에도 이러한 추세가 이어졌다.또, RZ402 용량 수준 간에는 유의미한 차이가 없었으나 200㎎ 용량에서 가장 큰 반응을 보였다. DME 중증도에 따른 하위 분석 결과(CST ≥400 마이크론), 200㎎ 용량에서 약 75 마이크론의 황반중심부위두께 개선이 나타났다.2차 및 추가 지표 분석 결과, 임상으로 확인된 황반중심부위두께 감소는 장기간 연구에서 시력 개선을 예측할 수 있을 것으로 나타났다. 200㎎ 용량의 RZ402 치료를 받은 20%의 참가자(5명)가 당뇨망막병증 중증도 점수(DRSS)에서 1단계 개선을 보였다. 안전성 측면에서 부작용 등을 분석한 결과에서 위약과 비교해 두드러진 이상반응은 나타나지 않았다.관동 응우엔(Quan Dong Nguyen) 스탠포트 의과대학 교수는 “이번 결과는 황반부종에 있어 RZ402가 새로운 1차 치료제이자, 비침습적 치료제가 될 수 있는 잠재력을 보여준다”고 말했다.네바다 의과대학 임상 교수이자 이번 연구의 주 연구자인 아사드 카나니(Arshad Khanani)는 “경구 치료제는 양쪽 눈을 동시에 치료하고 초기 단계에서 시작할 수 있어 당뇨병성 황반부종 환자들의 장기적인 예후를 개선할 수 있다”고 말했다.김영진 한독 회장은 “RZ402는 현재 주사제로만 가능한 당뇨병성 황반부종 치료의 한계를 극복하는 경구용 치료제”라며 “이번 임상 결과를 통해 RZ402의 우수한 치료 효과와 안전성이 확인된 만큼, 성공적으로 개발되어 치료의 어려움을 겪는 당뇨병성 황반부종 환자들에게 큰 도움이 되기를 바란다”고 말했다.
