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- [단독]메지온, 유데나필 2차 임상병원 16곳 계약 임박…"폰탄환자 350명 확보"
- [이데일리 김지완 기자] 메지온(140410)이 폰탄치료제 유데나필 2차(FUEL-2) 임상 3상을 위한 병원 16곳과 게약이 임박한 것으로 확인됐다. 메지온이 이들 병원에서 확보한 임상자만 350여 명에 이른다.폰탄환자의 산소포화도 측정 장면. (제공=메지온)14일 메지온에 따르면, 회사는 현재 16개 병원과 유데나필 2차 3상 임상시험 계약이 임박했다. 메지온이 임상 진행을 계획 중인 총 30개 병원 가운데 절반이 넘는 수치다. 메지온은 현재 16개 병원과 비밀보호 유지각서 체결, 폰탄환자 현황 파악 관련 질의서 송부·회신 등의 행정 절차를 마친 상태다.유데나필은 폰탄수술 환자들의 유산소운동 능력 개선해 수명을 연장하는 치료제다. 폰탄 수술이란 ‘단심실증’이라는 심장 기형을 가지고 태어난 영아에게 실시하는 외과 수술이다. 심실이 하나밖에 없으면 정맥혈·동맥혈이 분리되지 않고 혈액이 전신을 순환하게 된다. 이 경우 전신 산소 포화도가 떨어져 사망에 이른다. 단심실증 신생아는 폰탄 수술을 받아 생명을 연장한다. 다만, 2차 성징시기부터 유산소 운동 능력 저하에 따른 합병증으로 30대 이후 생존률이 저하된다.메지온 지난 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 유데나필 2차 3상 임상시험계획을(IND)를 승인받았다. 이 임상시험은 지난해 철회한 유데나필 신약허가 신청에 대한 추가 임상(3b상)이다.◇ 1차 임상자 모집 목표 80% 달성유데나필 2차 임상 3상이 예상보다 빠른 속도로 진행되고 있다.노성일 메지온 경영총괄 상무는 “16개 병원에 등록된 폰탄 환자가 약 350여 명으로 추산된다”면서 “1차 임상 목표의 80%에 육박하는 수치”라고 밝혔다.유데나필 2차 임상 3상 임상은 12~18세의 436명 폰탄 환자를 대상으로 진행된다. 다만, 이번 임상은 218명(전체 임상자의 절반)의 표준편차가 ‘4’ 이상이면 임상자를 500명으로 확대한다. 표준편차가 크다는 것은 환자 간 차이가 크다는 의미다. 환자 간 편차가 크면(분산이 많이 되면) 통계적 유의성을 따지는 p값이 올라간다. 그만큼 유데나필 2차 임상 3상 설계(디자인)가 실패 확률을 최소화하는 데 중점을 두고 있단 의미다.이번에 계약이 확정된 16개 임상사이트는 모두 미국 내 병원이다. 메지온은 미국, 한국, 일본 등 총 30개 병원에서 폰탄 환자를 모집해 유데나필 2차 임상 3상을 진행할 예정이다.◇ 7~9월 중 첫 환자 투약 확실현재 속도면 3분기 내 첫 환자 투약 목표에 차질이 없을 전망이다.메지온은 지난 5일 WCG로부터 ‘중앙(central) 임상시험윤리위원회’(IRB)를 승인받았기 때문이다. 병원에서 치료제 임상시험을 실행하기 위해선 사전에 반드시 IRB 승인을 받아야 한다. IRB는 병원 또는 기관에서 임상연구에 참여하는 연구대상자의 권리ㆍ안전ㆍ복지를 위해 윤리적, 과학적 측면을 심의해 임상계획을 승인하는 의결기구다. WCG는 55년 업력을 둔 미국 IRB 전문 회사다. 중앙 IRB는 대규모 다기관 임상시험 시 기관별(병원) IRB에서 각각 심사하지 않고 중앙 IRB에서 한 번에 통합 심사하는 것을 말한다. 노 상무는 “IRB는 중앙과 기관(병원, Local)으로 나뉜다”면서 “16개 병원 중 일부가 중앙 IRB를 인정해 곧장 환자 모집에 들어갈 것”이라고 밝혔다. 이어 “병원 자체 IRB만 인정하는 경우도, 중앙 IRB 승인 사실이 통보되면 심사 절차가 신속히 진행돼 심사 시간이 단축되는 게 일반적”이라고 덧붙였다.그는 “더욱이 계약이 임박한 16곳 병원 가운데 12곳은 유데나필 1차 임상 3상을 수행했던 곳”이라며 “이들 병원은 유데나필의 약물적 특성을 잘 알고 있기 때문에 자체 IRB 승인 절차가 빠르게 진행될 가능성이 높다”고 판단했다. 이어 “특히, 12곳 병원은 환자 모집, 투약, 시험, 추적관찰 등을 능숙하게 진행할 가능성이 높아 임상 속도가 빠르게 진행될 것으로 기대한다”며 “현재 속도면 7~9월 중 첫 환자 등록과 투약이 이뤄질 것”이라고 내다봤다.
- 녹십자, 8년 공든 탑 ‘알리글로’ 세 번째 FDA 도전…7번째 허가 신약될까
- [이데일리 김진수 기자] GC녹십자(006280)가 지난 8년 동안 공 들인 혈액제제 ‘알리글로’(정맥투여용 면역글로불린10%)의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가가 눈앞으로 다가온 모습이다. 2015년 첫 FDA 품목허가를 시도 이후 세 번째 도전하는 녹십자는 이번에 반드시 FDA 품목허가를 획득한다는 방침이다.알리글로가 이번에 FDA로부터 품목허가를 받으면 국산 7번째 FDA 허가 신약이 된다. 녹십자는 이를 바탕으로 한 단계 더 성장할 것으로 기대된다.GC녹십자 본사. (사진=GC녹십자)◇녹십자, 혈액제제 ‘알리글로’ FDA 품목허가 신청서 제출지난 17일 GC녹십자는 혈액제제 알리글로에 대한 품목허가 신청서(BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.GC녹십자의 대표 혈액제제인 알리글로는 혈액의 혈장에서 특정 단백질을 분리·정제해 만든 고농도 면역글로불린 제제다. 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증과 같은 1차성 면역결핍질환 치료에 사용된다. 면역 체계를 강화하는 면역글로불린의 함유 농도에 따라 5%와 10% 제품으로 구분돼 생산이 이뤄진다.알리글로는 2020년 완료된 북미 임상 3상에서 FDA 가이드라인에 준한 유효성 및 안전성 평가 변수를 모두 만족시킨 바 있다.GC녹십자는 지난해 코로나19 상황으로 현장 실사가 불가해 지연된 오창 혈액제제 생산시설 ‘현장 실사’(Pre-License Inspection)를 올해 4월 진행했으며, 이를 바탕으로 FDA와의 협의를 거쳐 7월 14일(현지기준) BLA 제출을 완료했다.승인에 성공하면 알리글로는 지난해 9월 FDA 허가를 받은 한미약품 ‘롤론티스’에 이어 일곱 번째 FDA 허가 신약이 된다.◇2015년 첫 시도, 이후 8년…“이번에는 반드시”녹십자는 이번 품목허가 신청서 제출에 앞서 이미 두 차례 FDA 품목허가에 도전한 바 있다.녹십자는 2015년 처음으로 ‘정맥투여용 면역글로불린 5%’ 제품에 대한 FDA 허가를 신청했다. 당시 FDA 예비심사는 통과했으나 2016년 11월 제조공정에 대한 자료가 부족하다는 지적을 받았다. 이에 녹십자는 2017년 9월 제조공정과 관련한 자료를 추가로 FDA에 제출했지만, 결과적으로 품목허가 획득에는 실패했다.이후 녹십자는 또 다른 면역글로불린 제제인 정맥투여용 면역글로불린 10% 제품 알리글로를 통해 미국 시장에 진출하는 것으로 전략을 수정했다. 5% 제품을 먼저 미국 시장에 진입한 이후 임상시험이 진행 중인 10% 제품을 추후 진출할 계획이었으나 5% 제품의 허가 지연에 따라 시장성이 더 큰 것으로 분석되는 10% 제품 먼저 미국 시장에 선보이기로 결정한 것이다.녹십자는 2021년 2월 알리글로의 두 번째 품목허가 신청서(BLA)를 FDA에 제출했다. 녹십자는 2021년 내로 품목허가가 될 것이라 기대했지만 이번에는 코로나19가 알리글로의 품목허가를 가로 막았다. 코로나19로 인해 FDA 현장실사가 계속 미뤄진 것이다.FDA 공장 실사는 의약품 미국 현지 허가를 위해 필수적으로 거쳐야 하는 단계다. 실사가 이뤄지지 못하는 경우 품목허가를 받을 수 없다.여러 고난 끝에 2023년 4월에서야 FDA 실사단의 GC녹십자 충북 오창 공장 실사작업이 마무리 됐다. 현장 실사 이후 녹십자는 FDA와 협의를 거쳐 지난 14일 세 번째 BLA 제출을 완료했다.녹십자 관계자는 “이번에는 반드시 승인을 받을 수 있도록 모든 역량을 쏟겠다”고 말했다.◇12조원 시장 6% 점유 기대…매출 7200억원 껑충GC녹십자가 미국 시장을 포기하지 않고 계속해서 도전하는 이유는 시장성에 있다. 미국 면역글로불린 시장은 약 12조5000억원 규모(MRB 2021년 기준)로 알려져 있으며, 또 국내 대비 가격이 4배 가량 높아 가격 측면에서도 진출시 큰 이익이 기대되기 때문이다. 최근 자가면역질환의 증가로 면역글로불린에 대한 수요가 지속적으로 증가하는 추세이라는 점도 녹십자의 미국 시장 진출에 기대감을 높이고 있다.녹십자 관계자는 “혈액제제는 대규모 설비 투자와 고도화된 생산 경험이 필수적이라 생산자가 매우 제한적이라 공급 부족 현상이 자주 발생하는 것으로 알려져 있다”라며 “전세계적으로 품목허가 받은 혈액제제 제품도 몇 개 없어 알리글로의 가치는 충분하다”고 강조했다.증권업계 등에서는 GC녹십자가 미국 면역글로불린 시장에서 최대 6%까지 점유할 것으로 예상 중이다. 12조원의 6%는 7200억원으로, 이는 녹십자 전체 매출의 약 40%에 해당한다.녹십자는 알리글로 미국 진출 시 오창공장에서 연간 60만ℓ 생산이 가능할 것으로 내다봤다. 추후 미국에서 점유율이 늘어날 경우 혈액제제관 2개로 생산을 확장, 120만ℓ까지 생산이 가능한 시나리오를 마련해 놨다.생산과 판매가 본격화 되면 녹십자의 매출도 크게 성장할 전망이다. 금융정보업체 에프앤가이드에 따르면, 올해 매출이 1조7423억원으로 추정되며 내년에는 올해보다 소폭 상승한 1조8268으로 전망됐다. 그러나 알리글로의 미국 판매가 시작되고 매출이 나오기 시작한다면 내년 매출 2조원 돌파가 가능할 것으로 예상된다.GC녹십자 관계자는 “최근 미국에서 혈액제제 사업을 담당해왔던 미국법인 GC목암의 사명을 GC바이오파마 USA로 변경하고 이를 거점으로 알리글로 현지 공급 및 판매를 진행할 것”이라고 밝혔다.
- 아리바이오 vs.카사바 ...최소 '레켐비'보다 낫다
- [이데일리 김진호 기자]미국에서 임상 3상을 진행 중인 대표적인 경구용 치매치료제 후보물질 개발사로는 카사바사이언스(카사바)와 아리바이오가 꼽힌다. 카사바의 ‘시무필람’(Simufilam)은 아리바이오의 AR1001보다 약 1년 반 먼저 3상을 승인받았다. 최근 카사바가 시무필람의 인지기능 개선 효과가 시판된 항체 기반 치매치료제 ‘레켐비’ 보다 월등히 좋다는 분석을 제기하며 주목받고 있다. 그런데 여기서 나온 시무필람의 효과를 뒷받침하는 자료가 AR1001의 2상 결과보다 뒤쳐진 것으로 확인되면서 아리바이오에 관심이 쏠린다. 결국 AR1001의 효능이 가장 좋다는 분석이 나오는 이유다. 하지만 관련 업계와 학계에서는 “시무필람이나 AR1001의 분석에 쓰였던 1차 평가 지표(지표)가 레켐비와 달라 현시점에서 효능을 비교하기 어렵다”는 의견도 만만찮다.미국 카사바사이언스가 개발 중인 경구용 치매 신약 후보물질 ‘시무필람’의 임상 3상의 주요 데이터가 공개됐다. 1차 평가 지표로 활용된 ‘ADAS-Cog’로 볼때 인지 기능 개선 효과가 시판된 ‘레켐비’(27%)를 상회하는 38%라는 분석이 나온 것이다.(제공=카사바)◇걷는 ‘레켐비’, 뛰는 ‘시무필람’...그 위에 나는 ‘AR1001’?치매 정복을 위해 많은 제약사가 저분자성 경구용 치매치료제 후보물질을 발굴했지만, 효능 입증에는 실패해왔다. 미국 바이오젠과 일본 에자이가 공동개발해 2021년 미국식품의약국(FDA)의 승인을 획득한 항체 기반 최초 치매치료제 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)이 의료 현장에서 부작용 이슈로 사실상 퇴출됐다. 현재는 이들이 후속작으로 내놓은 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)만이 시장에서 유통되는 상황이다.그런데 지난 5일(현지시간) 카사바가 자사의 경구용 치매 신약 후보 시무필람을 복용한 환자군이 대조군 대비 38%가량의 인지 지능 개선 효과가 나타나는 것으로 분석됐다는 연구 결과를 내놓았다. 이는 시판된 레켐비의 임상에서 공개됐던 27%의 인지 기능 개선 효과를 크게 넘어선 수치였다.카사바에 따르면 시무필람은 변형된 필라민A(FLNA) 단백질을 정상으로 되돌리는 저분자 물질이다. 해당 물질의 임상 3상은 초기 12개월간 157명의 경도~중증도 치매 환자 전부에게 시무필람을 복용시키는 것으로 시작됐다. 회사는 이를 마친 환자 155명을 다시 시무필람 투여군(78명)과 대조군(77명) 등 두 그룹으로 무작위 배정했다. 그런 다음 추가 6개월 동안 시무필람 투여군에게는 100㎎의 해당 약물을, 대조군은 ‘플라시보 약물’(위약)을 제공했다.그 결과 마지막 6개월간 시무필람 투여군은 ‘치매평가척도-인지하위척도’(ADAS-Cog)12가 0.9 감소했고, 대조군은 1.5 감소했다. 해당 지표는 점수가 더 크게 변할수록 인지 기능이 떨어진 것을 의미한다. 카사바 측은 이런 수치 변화를 환산하면 시무필람 투약군의 인지기능 개선 효과가 38%가량 나타난 것이라고 설명했다.1980년대 개발된 ADAS-Cog는 단어 기억 과제, 건설 실습, 단어 찾기 등 치매환자의 기분이나 행동 변화를 측정하기 위해 10개의 작업을 관찰해 평가하는 지표로 알려졌다. 현재는 30여 종 이상의 버전이 개발됐다. 시무필람의 효능 분석에 쓰인 ADAS-Cog12는 12가지 활동을 비교 분석하는 것으로 알려졌다. 한편 또다른 경구용 치매치료제 후보로 꼽히는 아리바이오의 AR1001 관련 임상 2상에서는 ADAS-Cog13이 1차 지표로 활용됐다. 해당 임상에서 AR1001을 10㎎ 씩 투여할 경우 ADAS-Cog13이 1.17점, 30㎎씩 투여할 경우 0.76점 감소하는 것이 확인된 바 있다. 100㎎씩 투여한 시무필람(0.9점) 보다 30㎎ 투여한 AR1001(0.76점)에서 ADAS-Cog 지표의 기준 대비 변화값이 적었던 것이다.치매 신약 개발 업계 관계자는 “ADAS-Cog13이나 ADAS-Cog12 등은 같다고 볼순 없지만 비슷한 지표다”며 “결국 ADAS-Cog가 인지기능 개선과의 연관성을 분석한 카사바의 잣대를 적용하면 아리바이오의 AR1001이 시무필람보다 더 적은 용량으로 효능을 보인 것으로 볼 수 있다. 이렇게 따지면 시무필람이 레켐비 이상의 인지 기능 개선 효과가 나왔다고 했으니 AR1001은 그 이상의 효능을 기대할 수도 있다”고 설명했다. ADAS-Cog 지표를 볼 때 AR1001이 시무필람을 넘어서는 효과를 발휘할 수 있다는 얘기다. 미국 바이오젠과 일본 에자이가 공동개발한 항체 기반 치매 치료제 ‘레켐비’(성분명 레카네맙)은 지난 1월 미국에서 신속승인된지 6개월 만인 지난 6일(현지시간) 정식으로 승인받는데 성공했다.(제공=바이오젠)◇“레켐비와 비교는 시기상조...경구藥 ‘CDR-SB’로 재평가돼야”하지만 시무필람이나 AR1001의 인지 기능 개선 효과가 레켐비의 임상에서 활용된 1차 지표로 재평가받아야 한다는 의견도 나온다. 레켐비는 확증 임상에서 ADAS-Cog가 아닌 ‘치매임상 평가 척도 박스총합’(CDR-SB)을 1차 지표로 활용했다.CDR-SB는 기억력부터 지남력(과거 및 현재를 인식하는 능력), 판단력과 문제해결력, 사회활동, 집안 생활과 취미, 위생 몸치장 등 6가지 영역의 기능을 평가해 합산한다. 각종 연구에서 CDR-SB가 경도 인지장애와 치매를 구별하는 민감도는 71~98%, 특이도는 81~100%로 분석된 바 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 ‘산업계를 위한 조기 치매 신약 가이드라인 초안’에서 “CDR-SB가 인지 기능과 관련된 초기 치매 환자를 위한 치료제 후보물질의 1차 유효성을 평가하는 단일 지표로 적절하다”고 언급한 바 있다.실제로 바이오젠과 에자이가 총 1795명으로 진행한 레켐비 확증 임상에서 해당 약물 투여군의 CDR-SB가 평균 1.21, 위약군은 1.66의 값을 얻었던 것으로 분석됐다. 이를 환산할 경우 약 27%의 인지 기능 개선 효과가 있는 것으로 평가됐다. 반면 CDR-SB은 시무필람 임상 3상의 2차 지표로도 포함됐지만, 이번에 카사바가 공개한 주요 연구 결과에는 관련 언급이 없었다. 아리바이오 역시 지난 1월 개시한 AR1001의 미국 내 임상 3상의 1차 지표로 CDR-SB를, 2차 지표로 ADAS-Cog13을 설정했다. 아리바이오 측은 “FDA가 선호하는 지표인 CDR-SB를 1차 지표로 했고, ADAS-Cog는 2차 지표로 포함시켰다”고 전했다.치매신약 개발 분야 한 연구자는 “CDR-SB가 ADAS-Cog보다 더 폭넓은 영역을 평가하는 지표다”며 “AR1001이나 시무필람 등 경구용 치매 신약 후보물질의 CDR-SB가 레켐비 대비 어떤 수준으로 나올지 더 지켜보면서 그 성패를 판별해야 한다”고 말했다.
- 지아이이노베이션, 알레르기 치료제 올해 日 L/O...면역항암제도 가시화
- [이데일리 송영두 기자] 지아이이노베이션 핵심 파이프라인의 기술수출이 가시화되고 있다. 알레르기 치료제로 개발 중인 GI-3O1은 연내 일본 기술이전이 유력하고, 삼성바이오로직스와 새로운 공정으로 개발한 면역항암제 GI-101A는 기존 약물은 물론 경쟁 치료제 대비 높은 유효성을 입증해 조기 상업화에 나선다는 계획이다.17일 서울 삼성동 그랜드 인터컨티넨탈 파르나스 호텔에서 열린 지아이이노베이션 기자간담회에서 회사 측은 주요 파이프라인의 조기 상업화에 대해 자신감을 피력했다.이병건 지아이이노베이션 회장(사진=송영두 기자)◇日 제약사 3곳과 협상, 연내 기술이전 목표이날 회사 측이 가장 강조한 약물은 알레르기 치료제 GI-301로, 기술이전을 목표로 일본 제약사 3곳과 논의를 진행 중이라고 발표했다. 이병건 지아이이노베이션 회장은 “GI-301 임상은 순항하고 있다. 경쟁 약물보다 탁월한 임상 결과가 나오고 있다”며 일본 시장 특성상 알레르기 치료제에 대한 관심이 높아 (기술이전) 협상이 원활하게 진행 중이다. 올해 기술이전을 목표로 일본 시장에 진입할 수 있도록 노력할 것“이라고 말했다.GI-301은 지아이이노베이션이 지난 2020년 7월 유한양행에 1조 4000억원 규모 기술이전(일본 제외한 글로벌 판권)한 물질이다. 현재 국내 임상 1b상을 진행 중이다. 회사가 판권을 확보한 일본 시장의 경우 꽃가루 알레르기(1조원), 만성 폐쇄성 폐질환(3조원), 아토피 피부염(4000억원) 등 알레르기 관련 총 4조4000억원 규모를 형성하고 있다.이 회장은 “최근 유한양행과 지아이이노베이션이 함께 해외 기업과 기술이전을 위한 미팅을 진행했다”며 “기술이전은 일찍 하는 것보다 좋은 데이터로 제대로 하는 것이 중요하다. 유한양행은 GI-301을 렉라자 다음 핵심 제품으로 보고 있다. 현재 임상 1b가 마무리됐고, 유한양행 측에서 올해 가을쯤 해외 학회에서 결과를 발표할 예정”이라고 말했다.장명호 지아이이노베이션 CSO(사진=지아이이노베이션)◇삼바와 신공정 개발, GI-101A 조기 상업화지아이이노베이션은 삼성바이오로직스와 새로운 공정 개발을 통해 후속 파이프라인 조기 상업화에 속도를 내고 있다. GI-101로 개발되던 면역항암제는 새로운 공정을 적용한 GI-101A로 업그레이드해 개발에 박차를 가한다는 계획이다. GI-101은 이미 MSD가 주목하고 있는 약물로 병용 연구를 위해 펨브롤리주맙도 무상 제공하고 있다.‘CD80’과 ‘IL-2’ 변이체의 기능을 동시에 가진 이중융합단백질인 GI-101은 임상1/2상이 진행 중인 가운데 단독요법에서 현재까지 완전관해(CR) 1건, 부분관해(PR) 3건의 결과를 얻었다. 단독요법만으로도 면역항암제 내성 환자에서 효과를 보임으로써 면역항암제 내성 극복 가능성을 제시했다.실제로 회사 측에 따르면 GI-101은 자궁경부암 환자 임상에서 0.3mg 단독 투여로 현재 암이 완전히 사라진 상태로 7개월째 치료가 진행 중이다. 윤나리 지아이이노베이션 상무는 “3주에 한 번 투약되는 GI-101을 두 번 투여받고 환자의 암이 완전히 사라졌고, 현재까지 4.2개월 동안 상태를 유지하고 있다. 이는 굉장히 고무적인 임상 결과”라며 “더욱 흥미로운 것은 환자가 임상에 참여할 당시 림프구 수치가 굉장히 낮았다. 즉 면역세포가 불충분한 상태로, 이런 환자들의 경우 치료제가 반응하기 어렵다는 것을 고려하면 GI-101은 항암 활성에 효과를 나타낸다는 사실을 확인할 수 있다”고 말했다.또한 면역항암제 대부분이 치료에 실패한 간 전이 대장암 환자를 대상으로 한 임상에서도 간 전이된 종양 크기가 57.6% 감소하는 효과를 나타냈다. 윤 상무는 “회사와 임직원들의 비전은 GI-101의 기술이전과 조기 상업화”라며 “이를 위해 두 가지 전략을 진행하고 있다”고 강조했다. 그가 언급한 두 가지 전략은 △제조 완건성(Robustness) 확보 △기존 약물 대비 압도적 효능이다.특히 제조 완건성을 확보하기 위해 삼성바이오로직스와 협업해 새로운 공정을 개발했다. 이를 통해 기존 약물인 GI-101 대비 GI-101A의 시알산 함량이 1.9배 증가했다. 단백질 노화 지연, 반감기 및 활성 지속력이 향상해 약동학, 약력학 특성을 향상시킨 것이 특징이다. 이에 따라 원숭이를 대상으로 한 항암면역세포 수의 증식을 기존 제조 공정 대비 약 3배 높일 수 있음을 확인했다.장명호 CSO는 “의약품 개발 과정 중의 공정 변경은 품질 향상 및 공정 안정화를 위해 빈번하게 일어나는데, 상업화를 위한 시간과 비용을 절약할 수 있도록 임상 초기에 빠르게 적용했다. 기존 GI-101의 단독, 병용 데이터에서도 고무적인 결과들이 나오고 있는 가운데 시알산 함량을 높인 새로운 GI-101 임상시험에서 강력한 항암 활성의 결과들이 기대된다”며 “추가 임상을 통해 빠르게 기술이전 및 조건부 승인을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다”고 강조했다.
- CJ바사, 유상증자에 주가 3년 최저점 '뚝'...주가 회복 시점은?
- [이데일리 김승권 기자] CJ그룹 ‘4대 핵심 사업(식품, 바이오, 물류, 엔터)’의 하나인 ‘레드바이오’를 담당하는 CJ바이오사이언스가 위기에 봉착했다. 주식가치(주가)는 3년 내 최저점을 갱신했고 향후 임상 계획에도 차질이 생겼다. 유상증자로 조달하기로 한 비용도 약 650억원에서 496억원으로 줄었고 연구개발비도 축소됐다. 투자자들은 CJ바이오사이언스의 임상 성과 도출에 다소 시간이 걸릴 것으로 보고 매도 비중을 높인 것으로 해석된다. 통상 유상증자를 통해 투자되는 사업 전망이 밝으면 유상증자에도 주가가 오르지만 반대의 경우 주가가 떨어진다. 11일 한국거래소에 따르면 10일 장중 CJ바이오사이언스의 주가는 1만8860원으로 3년 중 최저가를 경신했다. 3만원을 넘던 주가는 계속 내려가며 어느새 1만원대 후반까지 떨어졌다. 3개월 만에 65% 정도 하락한 것이다. 최고점인 7만3000원에 비하면 3분의 1도 되지 않는 주가다. ◇ CJ제일제당, 그린바이오는 실적, 레드바이오는 주가 ‘하락’CJ 바이오사이언스(CJ바사)는 CJ제일제당 자회사로 CJ그룹의 레드바이오 영역을 담당한다. 2021년 천랩 인수 이후 2022년 1월 현재 사명으로 변경했다. 핵심 사업 영역은 천랩이 영위하고 있던 마이크로바이옴 기반 △치료제·신약 개발 △클라우드 플랫폼 서비스 △맞춤형 헬스케어 사업 등이다.CJ바이오사이언스 3년 주가 추이 (자료=네이버 증권 갈무리)CJ바사 최대주주인 CJ제일제당은 미래성장 엔진인 ‘웰니스’ 측면에서 CJ바사를 통해 레드바이오에 힘을 주고 있는 상황이다. 2025년까지 파이프라인 10건 확보, 기술수출 2건을 통해 ‘글로벌 마이크로바이옴 기업’으로 도약하겠다는 목표다. 현재 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 마이크로바이옴 면역항암치료제 CJRB-101의 1상·2상 임상시험계획서(IND)가 승인됐다. 영국·아일랜드 소재 마이크로바이옴 기업 ‘4D파마’가 보유 중인 유망 신약후보와 플랫폼 기술을 인수한 상태다. 최근 주가 하락은 유상증자 발표 이후 주식 가치가 떨어지며 임상 투자 비용이 줄어든 영향이 크다. CJ바사는 정정 공시를 통해 임상 개발비를 376억에서 약 246억으로, 플랫폼 기술 연구비용을 약 68억에서 약 48억으로 축소하는 등 자금 사용 계획을 일부 변경했다. 7일 유상증자 권리락 실시일에도 주가가 하락했다. 통상적으로 권리락이 발생하면 주식 가격 조정에 따라 주가가 낮아 보이는 착시효과가 있어 강세를 보이는 경우가 많다. CJ제일제당은 향후 이사회에서 증자 배정 물량에 어느 정도로 참여할지 결정할 예정이다. 최대주주 특수관계인인 천종식 대표의 증자 참여 여부는 아직 결정하지 않은 것으로 파악된다. CJ바사 관계자는 “1차 발행가액 공시 이후 투자금액 정정공시가 있었다”며 “임상 개발비 등이 줄었는데 수정된 계획안으로 차질 없이 운영할 계획”이라고 설명했다. ◇ 주가 회복 열쇠는 ‘미생물 유전체 분석 플랫폼’주가 회복 열쇠는 마이크로바이옴 면역 항암치료제보다 먼저 미생물 유전체 분석 플랫폼이 될 것으로 예상된다. CJ바사의 신약 임상은 대부분 1상 단계이며 4D파마에게서 인수한 파이프라인도 전임상 단계로 아직 갈길이 멀다. 반면 미생물 유전체 분석 플랫폼은 업계에서 이미 독보적인 지위를 구축하고 있다. CJ바사 이지바이오 클라우드 핵심 지표(자료=신한투자증권)CJ바사의 ‘EzBioCloud’ 플랫폼은 미생물 전장 유전체 기반의 최신 분류학을 적용하여 연구 목적에 따라 미생물의 생명 정보를 분석해주는 서비스다. 현재 150개국 5만명 이상의 기업, 학계, 의료계, 기관 등 생명공학 분야종사자들을 수요자로 선점하고 있다. 서비스를 제공한 2011년 이후 매년 빠르게 글로벌 가입자 수가 증가하는 추세다.유일한 유전체 기반 세균 감염진단 솔루션인 ‘TrueBac ID’ 플랫폼도 보유하고 있다. ‘TrueBac ID’ 플랫폼은 현존 진단제품 중 유일한 유전체 기반 동정 진단기기다. 2018년 서비스 시작 이후 현재 14,000여종 이상의 유전체 정보를 보유 중이다.세균 동정에 있어 혁신을 이룬 진단기기 말디토프 질량분석기(MALDI-TOF)와 ‘TrueBac ID’ 간 성능을 비교했을 때에도 해당 플랫폼이 우위를 보이는 것으로 증권가는 분석했다. 정재원 신한투자증권 연구원은 “말디토프에서 실패한 병원성세균의 유전자 분석이 ‘TrueBac ID’에서는 확인됐고 신규 종의 진단에서도 ‘TrueBac ID’는 100%에 육박하는 동정률을 기록했다”며 “‘TrueBac ID’ 플랫폼은 감염진단시장을 대상으로 하는 소프트웨어 형태의 제품인데 향후 글로벌 체외진단 시장 규모는 지속적으로 상승할 것이 기대되고 있어 수요 상승에 따른 매출 확대 모멘텀이 기대된다”고 분석했다.
- 4800억원 규모 기술반환을 '라이선스 종료'로...대웅제약의 술수?
- [이데일리 김승권 기자] 대웅제약(069620)이 대대적으로 홍보했던 ‘펙수클루(성분명 펙수프라잔, 위식도역류질환 치료제)’ 미국 기술수출 계약이 허무하게 끝났다. 대웅제약은 2021년 약 4800억원 규모 기술 수출에 성공했다고 보도자료를 배포했지만 결론적으로 초기 계약금으로 약속된 뉴로가스트릭스(미국 비상장사) 지분 5% (작년 말 기준 약 40억원)밖에 남기지 못했다. 이는 전체 계약금의 1%도 되지 않는 금액이다. 업계에선 ‘기술 반환’ 대신 ‘라이선스 종료’라고 표현하며 투자자들에게 혼돈을 줬다는 지적이 나왔다. 계약을 해지한 쪽이 미국 파트너사인지, 대웅 쪽인지 공시와 보도자료에서 불명확하게 표현한 부분도 있다.한국거래소 관계자는 “계약 해지 이유(계약 해지 주체) 등에 대해서 상식적으로 명확하게 기재하는 것이 맞다”고 설명했다. 윤재승 대웅제약 CVO (전 회장, 사진=이데일리DB)게다가 기술 계약이 체결된 이후 2년 동안 임상 시험이 진행되지 않은 것으로 파악됐다. 2년 동안이나 임상이 진행되지 않은 건 드문 사례라는 것이 업계 관계자의 설명이다. 대웅제약은 당시 보도자료를 통해 “뉴로가스트릭스는 이번 투자를 기반으로 오는 2022년부터 미국 현지에서 펙수프라잔의 임상 3상에 돌입한다”고 밝힌 바 있다. ◇ ‘기술 반환’이라고 안 쓰고 ‘라이선스 종료’로 표현...잘 막은 대웅? 11일 제약·바이오업계에 따르면 대웅제약은 지난달 뉴로가스트릭스와 체결한 미국·캐나다 시장 펙수프라잔 임상 개발 및 상업화 라이선스 계약을 양사 합의 하에 종료했다고 밝혔다. 뉴로가스트릭스는 파이프라인 재평가를 통해 펙수프라잔의 개발이 더 이상 전략적 사업 계획에 부합하지 않는다고 판단, 계약 종료에 합의했다.대웅제약은 통상 업계에서 사용하는 ‘기술 반환’ 대신 ‘라이선스 종료’라고 표현했다. 기술 수출이 실패했다고 해석되지 않기 위한 포석으로 풀이된다. 그럼에도 이번 사안이 투자자들이 혼란을 가져올 수 있는 개연성이 있다는 게 업계의 평가다. 금융감독원 공시를 보면 대웅제약과 뉴로가스트릭스의 기술 이전 계약 종료 결정은 ‘뉴로가스트릭스의 연구개발(R&D) 전략 변경에 따른 것’이라고 명시되어 있다. 공시에서는 계약 해지의 주체가 뉴로가스트릭스로 언급된다. 하지만 보도자료에서는 ‘라이선스 회수’라는 표현을 쓰며 주체적으로 계약을 해지한 것처럼 표현했다. 보도자료와 공시를 동시에 본다면 ‘뉴로가스트릭스’가 계약을 종료한 것인지, 대웅제약이 주체적으로 계약을 종료한 것인지 명확하게 구분하기 힘들다는 지적이다. (자료=키움증권)한국(증권)거래소 한 관계자는 “기술 이전의 경우 계약 금액 자기자본 5% 이상 시 공시 필수 사항이며 기공시한 라이센스 계약 해제 시에도 반드시 공시해야 한다”며 “계약 해지 이유 등에 대해서도 상식적으로 명확하게 기재하는 것이 맞다”고 설명했다. 기술 반환 요구 주체가 누구인지를 적는 명확한 가이드라인이 없지만 상식적으로 적어야 한다는 것이 거래소의 입장이다. 지주사 대웅과 대웅제약의 경우 지난 3월 한국거래소로부터 불성실 공시 법인으로 지정돼 ‘주의’가 요구되고 있는 상황이다. 메디톡스와의 소송가액이 기존 11억원에서 501억원으로 상향 조정됐는데 이를 공시하지 않아서다. 이 때문에 회사는 각각 벌점 4점과 2점을 받았다. 공시불이행이 밝혀지며 대웅제약 주가는 닷새간 20% 급락했다. 공시불이행 기간에 대웅제약 주식을 사들인 투자자는 단기간 큰 손실을 보게 됐다.불성실공시법인으로 지정되면 벌점이 부과되고 해당 벌점 부과 일로부터 과거 1년 이내의 누계 벌점이 15점 이상이 되는 경우 유가증권시장 상장 규정 제47조제1항제12호에 의한 관리 종목으로 지정될 수 있다.◇ 2년간 임상도 진행되지 않아...펙수클루 띄우는 대웅, 왜?게다가 대웅제약과 뉴로가스트릭스는 계약 후 2년 동안 임상시험이 진행되지 않은 것으로 드러났다. 대웅제약 측은 임상의 책임은 뉴로가스트릭스에 있었고 해당 회사의 자금 문제 때문에 임상이 진행되지 않았다고 했다. 대웅제약 관계자는 “뉴로가스트릭스가 IPO(기업공개, 증시 상장) 후 자금 조달로 임상을 진행하기로 했지만 상장이 미뤄지며 자금 상황이 좋지 않았을 것”이라고 설명했다. 하지만 당시 뉴로가스트릭스는 임상을 위한 일부 투자금을 확보한 상황이었다. 대웅제약은 2021년 9월 배포한 보도자료를 통해 뉴로가스트릭스가 6000만 달러(약 696억원) 규모의 시리즈B 투자를 유치했고 이전에 확보한 4500만 달러를 합하면 투자금은 1억 달러를 웃돈다고 스스로 밝혔다. 이어 대웅제약은 “뉴로가스트릭스는 이번 투자를 기반으로 오는 2022년부터 미국 현지에서 펙수프라잔의 임상 3상에 돌입한다”고 보도자료를 통해 투자자들에게 알렸다. 대웅제약 임상 예고 보도자료 내용 (사진=대웅제약 홈페이지 갈무리)그럼에도 2년 동안 임상은 진행되지 않았고 최근 돌연 양사 합의로 라이선스를 종료했다고 설명했다. 계약이 잘 진행된다고 믿은 투자자들이 피해를 볼 수 있는 사안인 것이다. 대웅제약 관계자는 “뉴로가스트릭스에서 임상의 책임이 있었고 IPO가 미뤄지며 자금 문제로 임상이 진행되지 않은 것으로 안다”고 말했다. 아울러 대웅제약은 “미국 지역을 포함한 펙수프라잔의 글로벌 판매권에 대해 관심이 있는 업체들로부터 사업제안서를 수령하였으며, 다국적 제약사와 사업 논의 중”이라고 공시했다.◇ 기업의 기술 수출 성과 ‘부풀리기’...속지 않으려면? 그렇다면 투자자들이 이런 성과 부풀리기에 속지 않으려면 어떻게 해야 할까. 업계 관계자는 총 계약규모에서 계약금을 잘 살펴야 현혹되지 않을 수 있다고 말한다. 적어도 10% 수준은 돼야 적정 계약금 비율로 볼 수 있다고 주장하는 전문가들도 있다.실제 기술 수출 계약 관련 기사를 보면 겉으로는 조 단위 계약이지만 내용을 자세히 들여다보면 계약체결과 함께 곧바로 받게 되는 계약금은 100억원 내외에 그치는 경우가 있다. 이 때문에 초기 계약금이 어느 정도인지 면밀히 봐야 한다는 의견이 나온다. 약물의 현재가치는 ‘계약금’으로, 개발단계 및 허가에 따른 약물의 미래가치는 ‘마일스톤’으로 각각 보수적으로 해석하는 것이 투자에는 도움이 된다는 것이다. 해외 기업의 라이선스 계약을 보면 총 계약규모에서 계약금이 차지하는 비율이 10% 이상인 경우를 심심치 않게 발견할 수 있다. 계약금 규모가 총 딜 규모의 50%에 가깝거나 넘는 계약도 있다. 실제 버텍스는 지난 2021년 ‘CRISPR’과 50:50의 권리를 가지고 공동개발 중인 CRISPR 치료제 후보물질 ‘CTX001’의 권리를 60:40으로 변경하는 계약을 체결했다. 해당 계약에서 지분 10%를 올리는데 계약금 9억달러에 CTX001의 첫 승인 마일스톤으로 2억 달러를 추가 지급키로 했다. 이에 따른 연구개발 비용도 기존보다 10%를 더해 60%를 부담하고, 향후 판매수익도 60%를 받는 계약이었다. 브라이언 코니 미국 투자은행(베이어드) 애널리스트는 “미래에 10%의 수익을 더 얻기 위해 계약금으로 9억달러를 지급한다는 것은 버텍스가 현재 CTX001의 가치를 90억달러 이상으로 보고 있다는 것”이라고 설명했다. 투자업계 한 관계자는 “분명 국내 바이오벤처 또는 제약기업들의 기술수출은 환영할만한 이벤트지만, 계약 상대방이 누구냐에 따라 전혀 다른 평가를 받게 된다”며 “기술을 사간 기업들이 상업화까지 이끌 수 있을지 확인해야 한다”고 말했다. ◇[반론보도] <4800억원 규모 기술반환을 ‘라이선스 종료’로...대웅제약의 술수?> 관련본보는 <팜이데일리> 및 <인터넷 이데일리> 7월 12일자 <“4800억원 규모 기술반환을 ‘라이선스 종료’로...대웅제약의 술수?”> 제목의 보도에서 기술반환 대신 라이선스 종료라고 표현하며 투자자들에게 혼돈을 주고 기술수출 성과를 부풀렸다고 보도하였습니다.이에 대웅제약은 해당 내용에 대해 보도된 건은 기술반환이 아닌 펙수프라잔의 라이선스를 종료하고 회수한 것으로 보도자료 상의 내용이 사실과 다름이 없으며, 명확한 사실에만 근거하여 공시하고 보도자료를 배포하였다고 밝혀왔습니다.이 보도는 언론중재위원회의 조정에 따른 것입니다.
- 중증·난치성 류마티스관절염, 토파시티닙 치료효과 연구결과 발표
- [이데일리 이순용 기자] 중증 또는 난치성 류마티스관절염에서 표적치료제 토파시티닙의 사용 승인 이후 그 치료효과를 다기관 코호트 자료를 통해 분석한 연구결과가 나왔다.류마티스관절염은 관절 및 전신 염증성 질환으로 염증 조절을 위해 항류마티스약제를 사용하는 데, 최근에는 염증조절이 잘 안되거나 부작용이 발생한 경우 생물학적 제제, 표적 치료제 등의 새로운 항류마티스약제가 개발돼 사용하고 있다. 토파시티닙은 비교적 처음 개발된 표적치료제인 항류마티스약제로 국내에서 2014년 4월부터 사용이 승인됐다. 아주대병원 류마티스내과 김현아·정주양 교수팀은 KOBIO(대한류마티스학회 임상연구위원회 산하 생물학적 제제 및 표적치료제 사업) 레지스트리 자료를 통해 2015년 9월부터 2021년 3월까지 6여 년간 토파시티닙을 투여받은 류마티스관절염 환자 300명을 대상으로 치료효과와 부작용, 약물 유지율 등을 추적 관찰했다. 대상자의 평균 연령은 55.3세, 남성은 47명(15.7%), 평균 DAS28(질병활성도 평가 지수)은 5.3(심한 질병활성 상태 5.1 초과)이었으며, 류마티스인자와 항CCP항체(류마티스관절염 자가항체, 질병 진행의 위험인자 중 하나) 검사 양성 비율이 각 80.1%, 84.2%였다.또 토파시티닙을 첫 생물학적 또는 표적치료제로 처음 투여받은 환자는 91명(그룹 A) 이었으며, 나머지는 이전에 다른 생물학적제제 치료에 실패하거나 부작용을 경험한 환자(그룹 B)였다.연구결과 이들 두 그룹(그룹 A,B) 간에 염증 수치 및 질병 활성도에서 차이가 없었다. 또 1년, 2.1년 이후 추적 관찰한 결과, 이 때도 별 차이가 없이 모두 낮은 질병 활성도와 염증 수치 즉 두 그룹 모두 치료효과가 있는 것을 확인했다.연구팀은 이전에 다른 생물학적제제 사용 경험이 있는 경우 토파시티닙의 치료효과가 없다는 보고가 있었으나 이번 연구에서 차이를 확인하지 못했으며, 특히 류마티스인자와 항CCP항체를 보유한(양성반응) 환자의 경우 토파시티닙의 유지율이 높았다고 말했다.또 대상자 300명 중 83명(27.7%)에서 부작용이 나타났으며 이중 14명(4.7%)이 대상포진 부작용이었으며, 최근 대두되고 있는 고령 환자에서 토파시티닙 사용에 따른 혈전 발생의 증가는 유의미하게 관찰되지는 않았지만, 향후 결과를 더 지켜봐야 한다고 정주양 교수는 설명했다.김현아 교수는 “이번 연구는 중증 또는 난치성 류마티스관절염에서 새로운 표적치료제로 거의 처음 개발된 토파시티닙의 치료효과를 추적한 연구결과로, 실제 임상에서 환자치료 계획을 수립하는 데 가이드가 되길 바란다”고 밝혔다.이번 연구는 5월 국제 학술지 Clinical and Experimental Rheumatology에 ‘Efficacy and drug retention of tofacitinib in rheumatoid arthritis: from the nationwide Korean College of Rheumatology Biologics registry(류마티스관절염에서 토파시티닙의 효과와 약물유지율)’란 제목으로 게재됐다.
- 바슈롬, ‘자이드라·미에보’로 안구건조증 시장 장악 예고...韓개발사는 좌초 위기
- [이데일리 김진호 기자] 캐나다 바슈롬 코퍼레이션(바슈롬)이 노바티스의 안과 사업부를 흡수합병키로 합의했다. 렌즈 전문 기업으로 알려졌던 바슈롬이 전방위 안과 질환 신약 개발사로 입지가 강화될 것이란 평가다. 최근 신기전 안구건조증 치료제 ‘미에보’를 미국에서 승인받은 바슈롬이 노바티스의 동종 약물 ‘자이드라’및 다른 성장 동력 등을 두루 확보하면서다. 이에 따라 미국 애브비가 주도해 온 안구건조증 치료제 시장의 판도에도 영향을 줄지 업계에 관심이 쏠리고 있다. 국내 HLB테라퓨틱스(115450)나 유유제약(000220) 등은 주력 후보물질의 안구건조증 임상에서 1차 평가 지표(지표) 확보에 어려움을 겪으며, 향후 개발 방향을 재설정 중인 것으로 확인되고 있다.캐나다 바슈롬 코퍼레이션이 지난달 노바티스의 안과사업부를 인수하는 등 안구건조증 시장을 장악할 발판을 다졌다.(제공=게티이미지, 바슈롬)4알 제약바이오 업계에 따르면 바슈롬은 1850년대부터 안과 사업 진행한 기업으로, 렌즈 및 광학기계 등 눈 건강용 생활용품 전문 기업에서 신약개발사로 변신을 꾀하고 있다. 지난해 5월에는 회사가 미국 뉴욕 증시에 상장했으며, 현재 시가총액은 71억4300만 달러(이날 기준 한화 약 9조2900억원)이다.지난 5월 바슈롬과 독일 노발릭이 공동개발한 안구건조증 치료제 ‘미에보’(플루오르핵실옥탄)는 미국 식품의약국(FDA)로부터 시판 허가를 획득했다. 미에보는 안구 가장 자리에서 눈물막의 기능을 받는 마이봄샘 기능을 개선해 안구 건조증을 완화하는 약물이다. 기존 항염증 또는 면역 조절 방식의 안구건조증과 다른 신기전을 보유했다. 안구건조증 환자의 90%가 마이봄샘 기능장애(MGD)를 앓고 있어 시장에서 파장이 클 것이란 관측이다. 바슈롬은 지난 2019년 노발릭으로부터 미에보의 미국과 캐나다 등 북아메리카 지역 판권을 기술도입했다.이런 바슈롬이 지난달 30일(현지시간) 최대 25억 달러 규모로 노바티스의 안과사업부를 합병하는 계약을 체결했다. 이번 계약으로 노바티스가 보유한 안구건조증 치료제 자이드라(성분명 리피테그라스트)부터 저분자성 만성안구표면 통증 치료제 후보물질 ‘리브바트렙’, 안과 약물 전달기기 ‘아쿠스트림’, 2종의 전임상 단계의 후보물질까지 안과 자산을 흡수했다. 바슈롬이 안과 분야 차기 성장 동력까지 확보한 것이다.이중 자이드라는 미국 애브비의 ‘레스타시스’(성분명 사이클로스포린) 및 관련 제네릭(복제약) 제제 등과 함께 세계 안구건조증 시장을 주도하고 있다. 하지만 제네릭으로 인해 매출이 급감하는 레스타시스와 달리 자이드라는 매출이 소폭 상승세를 유지하고 있다.실제로 애브비와 노바티스 등 각 사에 따르면 레스타시스는 지난해 6억6600만 달러(한화 약8670억원)를 올리며 전년(13억 달러) 대비 매출이 44%나 급감했다. 반면 자이드라는 지난해 4억8700만 달러(한화 약 6300억원)의 매출을 달성하며 2021년(4억6800만 달러) 대비 4% 상승했다. 바슈롬 측은 자사 최초로 FDA 승인을 받은 미에보의 성공을 자신하고 있다. 브렌트 선더스 바슈론 CEO는 “눈물막에서 수분의 증발을 직접적으로 막는 유일한 처방용 점안제가 미에보다”며 “올 하반기 출시할 예정”이라고 말했다.안과질환 신약개발 업계 관계자는 “기전 면에서 적용가능한 환자군의 폭이 넓은 미에보가 더해지면 사실상 해당 시장에서 2종의 약물로 바슈롬이 시장을 선도해 나갈 수 있다”고 말했다. 오는 2027년경 65억 달러(한화 약 8조4000억원)로 성장할 안구건조증 시장을 주도할 수 있다는 의미다.HLB테라퓨틱스와 유유제약 등이 거대 안구건조증 시장인 미국에 진출하기위해 자체 발굴한 후보물질의 임상을 시도했지만, 1차 평가 지표(지표) 확보에 실패하면 난항을 겪고 있다.(제공=각 사)국내 HLB테라퓨틱스와 유유제약 등이 가장 큰 안구건조증 시장인 미국 시장 진출을 위한 후보물질의 임상개발에 나섰지만, 1차 지표 확보에 어려움을 겪고 있다.HLB테라퓨틱스는 자사 RGN-259의 첫 임상 3상에서 1차 지표를 확보하지 못한 뒤, 현재는 네 번째 임상 3상을 시도 중이다. 회사 측은 “이미 3번의 임상을 400~600명 규모로 수행했고, 네 번째 3상에 수년 이상 걸릴 것으로 예상한다, 해당 물질에 대해 다른 적응증 임상 3상에 초점을 맞추고 있다”고 전했다. 사실상 안구건조증 치료제 개발 완료 시점을 논하기조차 어려운 상황이란 얘기다.지난 5월 유유제약 역시 자사 안구건조증 대상 합성 펩타이드 신약 후보 YP-P10의 임상 3상에서도 ‘총각막염색지수’(TCSS) 및 ‘안구불편감’(ODS) 등의 1차 지표를 미충족했다. 회사 측은 “해외 전문가 등과 관련 임상의 진행 여부를 논의하고 있고 아직 관련해 언급할게 없다”고 말했다.앞서 언급한 RGN-259 및 YP-P10은 모두 항염증 기전을 가진 것으로 알려졌다. 업계 또다른 관계자는 ”다양한 원인으로 인해 발생하는 안구건조증은 항염증질환으로 명확하게 규정되지 않는 질환이다“며 ”항염증제를 개발하려는 시도가 계속되고 있지만, 연관 효과를 확보하기가 쉽지 않은 상황이다. 이 때문에 여러 번의 임상 3상이 시도되기도 한다“고 설명했다. 이어 ”그 연관성을 입증한 항염증제가 레스타시스 등이고 신기전을 약물미에보까지 등장해 안구건조증 시장은 문자그대로 ‘그들’, 즉 해외사들만의 리그가 이어질 것“이라고 말했다.
- 청담우리들병원 최용수 원장, '마일스톤 어워드' 수상
- [이데일리 이순용 기자] 청담 우리들병원 최용수 원장이 경추 인공디스크치환술 500례 달성이라는 기록을 세워 미국의 글로벌 의료기기 회사 센티넬스파인의 ‘마일스톤 어워드(Milestone Award)’를 수상하는 영광을 안았다. 척추전문 청담 우리들병원(회장 이상호, 병원장 신상하) 최용수 원장은 지난 10년간 내시경 수술, 척추관협착증 수술, 척추 유합술 등 척추 수술 6000례라는 많은 경험과 노하우를 갖춘 척추명의이다. 단일 병원에서 단일 의사가 세운 경추 인공디스크치환술 500례는 전세계적으로 매우 드문 수치이다.미국 센티넬스파인은 경추 및 요추 질환 수술 의료기기를 개발해온 글로벌 기업으로 인공디스크 분야에서 독보적으로 세계 점유율 1위를 기록하고 있다. 지난 2017년 세계적 골프선수 타이거 우즈의 척추유합술에 참여해 성공적인 재기를 도왔으며, 2020년 PGA 투어 버뮤다 챔피언십 우승자 브라이언 게이(Brian Gay), 2021년 도쿄 올림픽 남자 골프 은메달리스트 로리 사바티니(Rory Sabbatini) 등 많은 세계적 운동선수들의 치료를 지원하고 있다.최용수 원장은 “마일스톤 어워드는 500례라는 숫자를 넘어서 환자들이 고통과 마비로부터 벗어나 일상을 되찾도록 전념해온 노력의 결실이자 앞으로 새로운 다짐을 새기는 의미이기에 더 기쁘다. 절망적인 모습으로 걷지도 못하던 많은 환자들이 다시 걷고 뛰며 새로운 삶을 사는 모습에 많은 보람을 느낀다”라고 말했다.경추 질환은 요추 질환자의 10% 정도로 환자수가 적으며 여러 치료법 중에 인공디스크치환술의 임상 사례는 더 적다. 척추 움직임을 그대로 보존할 수 있고 상처가 적어 회복이 빠르다는 장점에도 불구하고, 수술 난이도는 높으면서 척추 불안정증이 있거나 병이 많이 진행된 경우, 퇴행성 디스크병 외에 다른 질환이 동반된 경우에는 제한적이기 때문이다.우리들병원의 최소침습 경추 인공디스크치환술(ADR, Artificial Disc Replacement)은 척추 뼈와 뼈 사이에 있는 상한 디스크를 모두 제거하고 인공 뼈 대신 움직이는 인공 디스크를 삽입, 디스크의 본래 역할을 재현하면서 정상적인 움직임을 그대로 유지하는 최신 치료기술이다. 보형물에 의한 합병증이나 재발이 거의 없고 최소절개, 최소상처 치료로 입원 기간이 짧아 일상 복귀가 빠르다. 약물치료, 물리치료, 주사치료 등의 보존적 치료에 효과가 없는 경우와 디스크 탈출로 인해서 신경마비가 발생한 경우 인공디스크치환술이 고려된다. 경추는 안전 범위가 좁고 신경 손상의 위험이 큰 부위로 집도의의 수술 능력과 경험에 따라서 치료 결과가 크게 달라지기 때문에 기술력과 숙련도가 무엇보다 중요하다. 청담 우리들병원 최용수 원장은 “우리들병원의 인공디스크치환술은 지금까지 삽입한 인공디스크를 다시 제거하는 수술 실패가 단 한 건도 없을 정도로 수술 성공률이 월등히 높다. 현재도 인공디스크는 물론 최신 의료장비 개발을 위해 지속적으로 센티넬스파인과 공동 연구하고 있다”라며, “지난 40여년간 많은 최소침습 척추 치료기술을 개발하고 발전시킨 이상호 회장님의 가르침대로 앞으로도 사랑과 정성으로 환자를 치료하고 수술 노하우와 경험을 후배 의사들에게 전수하도록 노력하겠다”라고 말했다. 최용수 원장의 센티넬스파인 마일스톤어워드 수상.
- 비만치료제 양강, 효과 재확인...화이자 추격실패[클릭, 글로벌 제약·바이오]
- [이데일리 유진희 기자]한 주(6월26일~7월2일)의 글로벌 제약·바이오업계 이슈를 모았다. 이번 주에는 당뇨병치료제에 관한 새로운 소식이 업계의 주목을 받았다.(일러스트=게티이미지)미국 제약·바이오사 일라이릴리가 개발한 주 1회 피하 주사형 당뇨병치료제 티르제파티드의 비만치료 효과가 재확인됐다. 헬스데이 뉴스는 미국 앨라배마 대학 당뇨병 연구센터의 티머시 가비 교수 연구팀이 이 같은 사실을 확인했다고 보도했다. 과체중 또는 비만 당뇨병 환자 1524명(여성 938명, 백인 76%)을 대상으로 72주에 걸쳐 진행한 3상 임상시험 결과다. 이들은 무작위로 두 그룹으로 나뉘어 한 그룹에는 티르제파티드 10mg 또는 15mg이 피하 주사로 투여됐다. 나머지 그룹은 비교를 위한 대조군으로 위약이 투여됐다. 72주 후 티르제파티드 10mg이 투여된 그룹은 체중이 임상시험 시작 때보다 평균 12.8%, 15mg이 투여된 그룹은 14.7% 감소했다. 대조군은 3.2% 감소했다. 티르제파티드는 장에서 분비되는 호르몬인 가스트린 억제 폴리펩티드(GIP)와 글루카곤 유사 펩티드(GLP-1)에 작용해 췌장의 인슐린 분비를 자극한다. 다만 부작용으로 오심, 구토, 설사 등으로 증상이 나타난다. 이 때문에 투약을 중단한 환자는 5% 미만이었다. 앞서 티르제파티드는 2022년 5월 미국 식품의약청(FDA)으로부터 2형 당뇨병치료제(주 1회 피하 주사제)로 승인받았다. 이 연구 결과는 영국의 의학 전문지 랜싯 최신호에 공개됐다.덴마크 제약·바이오사 노보노디스크도 젬픽과 위고비 등 자사 비만치료 주사제의 원료 세마글루타이드의 새로운 가능성을 확인했다. 로이터 통신은 노보노디스크의 고용량 경구용 세마글루타이드가 후기 임상시험에서 과체중 또는 비만 성인의 체중을 15% 줄이는 데 도움이 됐다고 보도했다. 667명의 비만 및 과체중 성인을 대상으로 50㎎의 세마글루타이드를 처방한 결과다. 연구팀에 따르면 식이요법, 운동을 겸했을 때 68주 후 평균 15.1%의 체중감소를 보였다. 같은 기간 플라시보 대조그룹은 2.4%의 체중 감량에 그쳤다. 세마글루타이드를 처방받은 환자 대부분은 경증에서 중등도의 메스꺼움, 변비, 설사, 구토 등 위장 부작용이 나타났다. 노보노디스크는 올해 말 미국과 유럽 당국으로부터 경구용 세마글루타이드를 승인받을 계획이다. 한편 비만·당뇨치료제 시장 양강 일라이릴리와 노보노디스크 추격에 나섰던 미국 제약·바이오사 화이자의 도전은 실패했다. 로이터통신은 화이자가 비만·당뇨치료제 개발을 중단했다고 보도했다. 간세포 손상 등 부작용 우려 때문으로 알려졌다.
- 크론병, 소아·청소년기 성장 장애 동반할 수 있어 주의해야
- [이데일리 이순용 기자] 희귀난치성 질환이란 국내 유병률이 2만 명 이하인 질병, 또는 적절한 치료법과 대체의약품이 개발되지 않은 질병을 의미한다. 희귀난치성 질환 중 하나인 염증성 장질환은 유전, 개인의 면역반응, 장내 미생물의 조성, 환경 등 다양한 요인에 의해 장(臟)에 발생하는 만성 염증성 질환으로 크게 크론병, 궤양성대장염으로 나뉜다. 일종의 면역 질환이다 보니 장 외에 다른 장기에도 영향을 미칠 수 있다. 그중에서 크론병은 장내 염증 조절 반응에 문제가 생기는 질환이다. 배가 아프고, 설사를 반복하고, 혈변을 보기도 하며, 심한 경우 장을 절제하는 경우도 있다. 만성염증성 장질환인 만큼 꾸준한 치료 역시 병행돼야 한다. 국내 크론병 환자는 꾸준히 증가하고 있다. 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템(질병 소분류 통계)에 따르면 지난해(2022년) 크론병 환자 수는 3만1098명으로 2010년 1만2234명에서 12년간 약 2.5배 증가했다. 연령대별로는 20대 이상이 28%로 가장 많았고 30대 22%, 40대 14%, 10대 12% 순으로 특히 20대 이전의 환자 비율이 높았다. 김유이 가톨릭대학교 인천성모병원 소아청소년과 교수는 “크론병을 포함한 염증성 장질환은 최근 10년간 국내 소아청소년에서 2.5배가량 증가한 것으로 보고되는 등 늘어나는 추세다”며 “가장 중요한 원인은 식습관의 변화에 있다. 최근 서구화된 식이, 특히 코로나19 팬데믹(세계적 대유행)을 거치면서 배달 음식의 보편화가 큰 영향을 미치는 것으로 생각하고 있다”고 말했다. 이어 “특히 크론병은 소아청소년 환자의 경우 영양 흡수가 안 되기 때문에 저체중이나 저신장 등 성장 장애로도 이어질 수 있다”고 경고했다.◇입에서 항문까지 어디든 염증 발생 가능크론병은 입에서 항문까지 소화기관 어느 부위에서나 발생할 수 있는 만성염증성 장질환이다. 주요 증상은 만성 복통, 만성 설사, 혈변 등으로 자다가 깰 정도로 복통이 심한 경우에는 반드시 병원을 찾아야 한다. 이외에도 성장장애, 사춘기 지연, 반복적인 구강궤양, 항문 농양 또는 치루, 관절통, 피부 발진 등 여러 증상이 있을 수 있다. 크론병의 발병 원인은 아직까지 알려진 것이 많지 않다. 크론병과 관련된 유전적인 요인, 식품, 위생상태, 약물, 흡연 등 사회적 여건 변화를 포함한 환경적인 요인 및 개인의 면역이 지적되고 나이에 따라서 임상 양상이 바뀌는 것으로 알려진다. 특히 유전자 이상이 발견되는 크론병의 경우에는 아주 어린 나이에서 발병하고, 이때는 보통 예후가 매우 좋지 않은 편이다. 또 장내 미생물 환경도 하나의 원인으로 꼽힌다. 장내 미생물은 우리 몸에서 아주 중요한 역할을 한다. 외부에서 들어온 해로운 물질을 방어하고, 우리 몸에서 합성하지 못하는 필요한 물질을 음식물로부터 합성하기도 한다. 그러나 장내 미생물이 균형을 잃게 되면, 장벽이 망가지고 유익균의 수가 줄면서 유해물질에 대한 보호 역할을 하지 못하게 돼 여러 가지 질환을 유발할 수 있다. 최근 장내 미생물에 대한 연구가 장 질환 외에도 당뇨, 비만, ADHD(주의력결핍·과다행동장애) 등 여러 분야에서 활발하게 이루어지고 있다. 김유이 교수는 “크론병의 경우 장내 미생물의 변화로 인해 유익균은 줄어들고 상대적으로 해로운 균이 늘어나며 장내 미생물이 균형을 잃게 된다”면서 “이렇게 되면 장벽이 망가지고 장 투과성이 증가해 독성 물질 또는 해로운 균이 장으로 침투를 하게 되고, 염증을 유발할 수 있다”고 말했다. ◇MRI·내시경 검사 등 종합해 진단크론병을 진단을 위해서는 내시경을 통한 조직검사가 반드시 시행돼야 한다. 최근에는 발병률이 높지 않지만 장결핵 등 다른 질환과도 감별이 필요하다. 다만 조직검사에서 특징적인 크론병 세포가 나오지 않는 경우도 많은 만큼 임상 증상, 혈액검사, 대변검사, MR enterography(자기공명 소장조영술)와 같은 영상검사, 내시경 소견 등을 종합적으로 보고 판단한다. 김 교수는 “크론병 진단을 위한 영상 검사는 소장을 확인하기 위한 것으로 일반 CT(컴퓨터단층촬영)나 MRI 검사와는 좀 차이가 있다. 소장은 평소에는 장의 내강이 부풀려져 있지 않고 붙어 있는데 소장에서 생기는 누공, 협착 등의 병변을 간접적으로 확인하기 위해 MRI 검사 전에 조영제를 복용해 장내강을 부풀려 검사를 시행한다”며 “이를 통해 간접적으로 소장의 좁아진 부분, 샛길, 장의 붓기 등을 확인할 수 있다”고 설명했다. ◇완치 개념 없어…꾸준한 자기관리와 주위 배려 필요크론병의 일반적인 치료는 약물치료다. 치료는 시기에 따라 첫 진단 시 또는 악화가 된 활동기, 두 가지로 나뉠 수 있다. 활동기에는 질병이 없는 상태인 관해를 유도하기 위한 관해 유도 치료를 하게 된다. 소아는 성인과 다르게 경증, 중등증의 경우 영양소가 잘게 잘려진 음료를 필요한 칼로리만큼 8주간 섭취하는 완전경장영양요법을 시행한다. 이를 통해 관해가 유도되면 그 관해를 유지하기 위해 질병의 상태에 따라 항염증제 또는 면역조절제 등의 약물을 꾸준히 복용해야 한다.환자의 상태에 따라 경증, 중등증, 중증 3단계로 나눠 관해 유도치료, 관해 유지치료 약물로 각각 나뉜다. 일반적으로 관해를 유도하기 위해 완전경장영양을 하지만 처음부터 증상이 심한 중증이거나, 완전경장영양에 실패하거나 재발하는 경우에는 스테로이드, 생물학적제제를 사용해 관해를 유도한다. 이후에는 항염증제, 면역조절제, 생물학적제제로 관해 유지치료를 한다.크론병에 처음 진단되면 약물의 단계를 계속 올리더라도 관해 유도를 반드시 해야 한다. 이후 유지치료를 하면서 질병이 악화되는 경우도 있는데, 이후에도 다시 관해를 유도하는 치료를 시행하고 관해가 유도된 후 다시 유지치료를 계획한다. 일반적으로 크론병이 지속적으로 활성 상태를 보이는 경우는 거의 없지만, 자주 재발하는 경우 협착 등의 합병증이 동반될 수 있다.김유이 교수는 “크론병의 경우 사춘기인 소아청소년기 아이들에게 많이 발생하다 보니, 진단을 받게 되면 생소한 병명에 평생 약을 복용해야 한다는 부담 등으로 아이들뿐 아니라 부모님도 많이 당황하고 속상해 하는 경우가 많다”며 “가족, 학교 선생님, 주변 친구 등이 함께 질환에 대해 이해하고 배려해 주는 것이 중요하다”고 강조했다.크론병 환자의 대장내시경 모습.
- 리보세라닙 병용요법, 환자 위험비·치료중단율 역대 최저…“신약허가 자신감”
- [이데일리 이정현 기자] HLB(028300)와 항서제약이 지난 5월, ‘리보세라닙+캄렐리주맙’ 병용요법을 간암 1차 치료제로 허가 받기 위해 미국 FDA에 신약허가신청을 완료한 가운데 2008년부터 2022년까지 진행된 15건의 간암 1차 치료제 임상 3상 결과를 비교 분석한 논문이 전문 학술지 ‘JHEP journal’에 게재됐다.간암(HCC)은 전 세계에서 3번째로 사망률이 높은 암종으로, 그동안 글로벌 제약사들이 치료제 개발을 위해 다수의 임상을 진행해왔지만 연 이은 실패 후 비교적 최근에 들어서야 치료옵션이 차츰 넓혀지고 있다.기대를 모았던 블록버스터 약물 ‘티쎈트릭+카보메틱스’나 ‘키트루다+렌비마’ 병용요법이 각각 환자전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)에서 유의성을 입증하지 못해 1차 치료제 진입에 실패한 가운데, 간암 1차 치료제 분야에서는 신생혈관억제제(VEGF/VEGFR)와 면역관문억제제(PD-1/PD-L1)의 조합이 연이어 가장 높은 약효를 보이고 있어, 현존하는 최적의 조합으로 뽑히고 있다.논문에 따르면, 1만여명을 대상으로 진행됐던 3상 임상의 위험비(HRs) 결과를 메타 분석(meta-analysis) 방식으로 비교한 결과, 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법과 아바스틴(베바시주맙)+티쎈트릭(아테졸리주맙) 병용요법은 각각 0.57, 0.62의 위험비를 보여 0.66을 보인 넥사바(소라페닙) 대비 환자의 사망위험을 가장 크게 낮춰준 것으로 나타났다.반면 옵디보(니볼루맙), 신틸리맙 등의 면역항암제를 단독으로 투여한 경우에는 위험비가 넥사바와 유사한 수준을 보여, 면역항암제를 단독으로 사용하는 것보다 신생혈관억제제와 병용으로 투여하는 것이 간암 치료에 있어 더 큰 효과를 보였음을 확인할 수 있었다. 리보세라닙과 같은 신생혈관억제제가 저산소환경(hypoxia)을 개선하고 면역세포 탈진(immune exhaustion) 등을 막아 면역항암제와 시너지 효과를 높였기 때문이다. 암이 더 이상 진행되지 않는 기간을 의미하는 PFS 기준으로는, 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법과 키트루다(펨브롤리주맙)+렌비바(렌바티닙) 병용요법이 모두 0.52의 위험비로 가장 낮은 수치를 기록했다. 리보세라닙 조합은 전 영역에서 환자의 사망이나 중증 진행 위험을 가장 획기적으로 개선했음을 확인한 것이다. 환자전체생존기간(mOS) 역시 22.1개월로 역대 간암 치료제 중 가장 높은 생존기간을 보인 바 있다.부작용 측면에서는 면역항암제 단독요법이 가장 유리한 것으로 나타났다. 다만 리보세라닙 병용요법은 부작용으로 인한 치료중단 비율이 3.7%로 5~43%에 이르는 타 치료제 대비 가장 낮은 수준을 보여, 대부분의 부작용이 충분히 관리 가능하다는 점을 시사했다.한편 NDA와 함께 상업화 준비를 동시에 진행 중인 HLB는 최근 엘레바가 뉴저지주에서 의약품 판매면허를 취득하는 등 판매 준비도 순항하고 있다고 밝힌 바 있다. 허가 후 두 약물이 함께 처방되는 만큼 현재 공동 마케팅 전략도 협의 중인 것으로 알려졌다.HLB그룹 CTO 한용해 대표는 “리보세라닙 병용요법의 뛰어난 약효와 안전성은 이미 수차례 입증된 만큼, 현재는 신약 허가 후 2~3개월 내에 두 약물을 출시한다는 목표를 가지고 상업화 준비에 최선을 다하고 있다”며, “미국에 이어 유럽, 한국, 아시아에서도 빠른 신청이 이뤄질 수 있도록 관련기업들과 면밀히 협의하고 있다. 곧 여러 국가의 환자들이 리보세라닙의 높은 치료 효능을 통해 더 큰 희망을 갖게 될 것”이라고 말했다.
- '요도 내시경 삽입→소변검사'...지노믹트리, 4.7조 진단시장 통째 삼킨다
- [이데일리 김지완 기자] “요도 속으로 내시경을 집어넣는 현재의 방광암 검사는 환자에게 극심한 고통을 유발합니다. 소변으로 방광암을 정확히 진단할 수 있다면 시장 판도를 바꿀 수 있습니다”.지노믹트리(228760) 관계자가 내놓은 방광암 진단시장 전망이다. 지노믹트리는 현재 자사 방광암 진단키트 ‘얼리텍®-BCD’에 대해 미국 보건복지부(HHA) 산하 미국보험청(CMS)에 보험 급여 코드 발급 절차를 밟고 있다.(제공=지노믹트리)지노믹트리의 방광암 진단키트는 소변을 이용하면서도 정확도는 요도 내시경과 유사한 수준으로 평가받는다.지노믹트리 방광암 진단키트는 기술력을 인정받아 국내 의료기기 최초로 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신의료기기 지정’(Breakthrough Device Designation, BDD)을 받았다. 혁신의료기기로 지정된 의료기기는 FDA 승인 절차의 우선순위를 확보해 신속승인이 이뤄진다.◇ 방광암 검사, 소변 진단키트 개발 경쟁 심화이대로면 글로벌 방광암 진단 시장을 통째로 삼킬 것이란 전망이 나오고 있다. 사실상 변변한 경쟁자가 없단 분석이다.지노믹트리 관계자는 “방광암 검사는 고침습적 검사로 상당히 고통스럽다”면서 “문제는 비침습 방식인 요세포 검사 정확도(민감도)가 35% 수준에 그쳐, 요도에 바늘 모양의 내시경을 삽입하는 ‘방광경’ 검사 외 대안이 없다”고 설명했다.요세포 검사는 가는 바늘로 요도 부위를 찔러 세포를 추출하는 방식이다. 추출한 세포를 현미경으로 관찰에 암세포 유무를 가려낸다.그는 이어 “더 큰 문제는 방광암 환자의 50%는 2년 내 재발한다”면서 “3개월 마다 방광경 검사를 통해 추적관찰을 해야 한다. 하지만 환자들이 극심한 고통에 검사를 회피한다”고 말했다.미국의 방광암 진단키트 시장규모는 35억달러(한화 약 4조 7000억원) 정도로 추산된다. 이런 시장 상황에서 소변 검사를 이용한 방광암 검사 시장 개발 수요는 두텁게 형성됐다. 지노믹트리 관계자는 “글로벌 진단키트 업체들이 우후죽순 소변 방광암 진단키트 개발에 나선 배경”이라고 부연했다.◇ 지노믹트리, 정확도 가장 우수미국 ‘애보트’(Abbott), 뉴질랜드 ‘퍼시픽 엣지’(Pacific Edge) 등이 소변 방광암 진단키트를 개발해 시장에 내놨다. 특히, 애보트사는 각기 다른 2개 제품을 출시했다. 그럼에도 이들 제품은 낮은 정확도로 시장 선점엔 실패했다.애보트의 2개 제품은 민감도가 각각 68%, 76%에 그친다. 방광암 환자 10명 중 7명 정도만 정확하게 진단했단 얘기다. 퍼시픽 엣지의 진단키트 정확도는 82%로 이전 제품보다 높았지만 의료현장에선 정확도가 낮다는 불평이 쏟아졌다. 그 결과, 미국보험청은 지난달 퍼시픽 엣지의 방광암 진단키트에 대해 보험코드 삭제를 결정했다. 미국보험청은 이같은 결정에 “유의성이 없다”는 이유를 내세웠다.지노믹트리 관계자는 “현재 애보트의 진단키트는 민감도가 60%대에 그쳐 의료 현장에서 사실상 퇴출된 상태”라며 “퍼시픽 엣지 제품도 임상 결과와 실제 의료현장에서의 간극이 큰 것으로 파악됐다”고 진단했다.반면, 지노믹트리의 방광암 진단키트는 높은 정확도를 자랑한다. 705명을 대상으로 한 임상에서 민감도 93.2%, 특이도 90.4%를 각각 기록했다. 앞선 제품들 대비 민감도 최대 25%, 특이도 최대 11% 이상 높은 수치다. 방광암 환자와 방광암 의심 환자 모두에서 높은 정확도를 나타냈단 얘기다.◇ 지난달 서비스 개시...2025년 허가로 퀀텀점프 예고지노믹트리는 지난달 방광암 진단키트 ‘얼리텍®-BCD’ 분석서비스를 미국에서 개시했다. 얼리텍®-BCD의 미국 분석서비스는 미국 자회사 ‘프로미스 다이애그노스틱스’(Promis Diagnostics, PDX,)의 ‘자체개발 진단검사’(LDT)를 통해 진행 중이다. LDT 서비스는 FDA 품목허가 전 시범 서비스로, 클리아랩(CLIA LAB) 지정센터에서만 검사가 가능하다. 급여코드 등록이 된다면 매출 증가 속도는 가팔라질 전망이다. 급여 코드는 메디케어 등의 보험 급여 청구 절차 간소화해, 방광암 진단키트 매출 급증을 일으키기 때문이다.본격적인 매출 발생 시점은 2025년이 될 전망이다. 지노믹트리 관계자는 “LDT 서비스와 별개로 올 하반기 FDA 허가용 확증 임상을 개시할 예정”이라며 “내년 임상을 끝내고 분석 절차를 마무리할 계획이다. 오는 2025년경 ‘얼리텍®-BCD’에 대해 FDA 품목허가를 신청할 계획”이라고 밝혔다. 지노믹트리는 국내에선 9개 기관에서 방광암 진단키트에 대해 3453명을 대상으로 국내 제조허가용 임상을 진행 중이다.그는 “지노믹트리와 같이 미국 LDT 서비스 제도를 활용해 소변 방광암 진단키트 상용화 승인을 받은 퍼시픽 엣지 주가는 2020년 2분기 이후 2년 만에 10배 폭등했다”며 “미국 내 소변 방광암 진단키트 시장 수요가 많다는 반증”이라고 강조했다. 이어 “최근 퍼시픽 엣지 급여가 취소됨에 따라, 지노믹트리가 미국 소변 방광암 진단키트 시장을 통째로 차지할 가능성이 높다”고 내다봤다.
- '엑스탄디' 新병용요법 전립선암 시장 장악력 강화...·노바티스·바이엘 맹추격
- [이데일리 김진호 기자]‘엑스탄디’를 포함하는 새로운 병용요법이 전립선암 1차 치료 적응증을 추가로 획득했다. 면역항암제 최강 약물인 ‘키트루다’마저 전립선암 관련 적응증 획득에 실패한 가운데, 엑스탄디의 시장 장악력이 더 강화될 전망이다. 그럼에도 스위스 노바티스와 독일 바이엘은 각각 방사선 리간드 치료제 ‘플루빅토’나 안드로겐 수용체 억제제 방식의 ‘뉴베카’ 등 새로운 기전을 가진 후발약물로 엑스탄디를 추격할 의지를 다지고 있다. 국내 퓨처켐이나 부광약품(003000)이 전립선암 시장 진입을 위한 임상개발을 이어가는 중이다. 지난 20일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 항안드로겐제‘엑스탄디’(성분명 엔잘루타마이드)와 PARP 억제제 ‘탈제나’(성분명 탈라조파립)의 병용요법을 상동재조합복구(HPP) 유전자 변이가 있는 전이성 거세저항성 전립선압(mCRPC) 1차 치료제로 승인했다.(제공=화이자, 아스텔라스)◇문어발 전립선암 적응증 확보 중인 ‘엑스탄디’전립선암은 전이 가능 여부나 호르몬 치료 가능여부 등에 따라 세부적으로 분류한다. 이중 생명에 위협이 큰 전이성 전립선암은 호르몬 치료가 소용없는 ‘전이성 거세저항성 전립선암’(mCRPC)과 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 등으로 분류된다. 전립선암 환자의 10~20%가 진단 이후 5~7년 이내에 mCRPC로 진행되는 것으로 알려졌다. 시장조사업체 ‘글로벌 뷰 리서치’는 세계 전립선암 치료 시장 규모는 2021년 105억5116만 달러(한화 약 12조원) 수준에서 2030년경 215억 달러 규모로 성장할 것으로 예상했다.23일 제약바이오 업계에 따르면 미국 화이자와 일본 아스텔라스의 비스테로이성 항안드로겐제 엑스탄디(성분명 엔잘루타마이드)는 세계 각국에서 단독 또는 병용요법 등 크게 네 가지 적응증을 획득하고 있다. 여기에는 △무증상 또는 경미한 mCRPC 1차 치료 단독요법 △도세탁셀에 반응하지 않는 mCRPC 2차 치료 단독요법 △고위험 ‘비전이성 거세저항성 전립선암’(nmCRPC) 1차 치료 단독요법 △mHSPC 환자 대상 ‘안드로겐 차단요법’(ADT)과 병용투여 등이 포함된다.엑스탄디의 기존 경쟁 약물은 미국 얀센의 항안드로겐제 ‘자이티가’(아바라테론 아세테이드)와 비스테로이드성 ‘얼리다’(성분명 아파루타마이드)였다. 자이티가는 mCRPC와 mHSPC 등에 두루 쓰인다. 얼리다는 nmCRPC 적응증에 활용된다. 자이티가나 얼리다 대비 적응증 활용도가 높은 엑스탄디는 지난해 6610억1000만엔(약 6조원)의 매출을 올리며 해당 시장을 선도하고 있다. 같은기간 자이티가와 얼리다의 매출은 각각 18억8100만달러(약 2조4500억원)와 17억7000만 달러(약 2조3100억원)에 그쳤다.이런 상황에서 지난 20일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 PARP 억제제 ‘탈제나’(성분명 탈라조파립)와 엑스탄디의 병용요법을 ‘상동재조합복구’(HRR) 유전자 변이가 있는 mCRPC 환자의 1차 치료제로 추가 승인했다. 화이자에 따르면 HPP 변이는 전체 mCRPC 환자의 25%에서 발병하며, 해당 변이가 없는 환자대비 예후가 좋지 않다. 이번 병용요법 승인으로 1차 치료 단계에서 엑스탄디의 시장성이 크한층 강화됐다는 평가다.엑스탄디를 추격하는 신기전 전립선암 치료제로 왼쪽부터 스위스 노바티스의‘플루빅토’, 독일바이엘의 ‘누베카’다.(제공=각 사)◇노바티스, 바이엘 모두 신기전 약물로 추격 자신최근 엑스탄디를 위협할 것으로 꾸준히 회자돼 온 미국 머크의 키트루다(성분명 펨브롤리주맙) 포함 병용요법들이 mCRPC나 mHSPC 등 전립선암 관련 적응증 임상 3상에서 실패를 선언했다. 키트루다라는 강력한 대항마가 사라진 상황에서 스위스 노바티스의 ‘플루빅토’(성분명 177Lu-PSMA-617)나 독일 바이엘의 뉴베카(다로루타마이드) 등 신기전 약물이 엑스탄디를 뒤쫓고 있다.지난해 3월 미국에서 승인된 플루빅토는 2달 뒤인 5월 품질 문제가 불거졌다. 당시 세계 각국에서 진행되던 가교 임상 연구에도 차질이 빚어졌다. 플루빅토의 시장 확대 시기가 늦춰진 셈이다. 다만 최근 플루빅토의 수요가 확대되면서, 노바티스가 미국 뉴저지주에 추가 생산시설을 승인받는 등 재기의 발판을 마련하는 중이다. 회사는 2024년경 이후부터 매년 최소 25만회 분량의 플루빅토 관련 수요가 발생할 것으로 내다보고 있다.각국에서 nmCRPC 치료 단독요법 적응증으로 최초 승인된 뉴베카는 엑스탄디를 따라잡기 위해 적응증 확장에 열을 올리고 있다. 이날까지 미국과 유럽, 일본, 한국 등에서 뉴베카와 ADT, ‘탁소텔’(성분명 도세탁셀) 삼중병용요법이 mHSPC 적응증을 추가로 획득했다. 바이엘 측은 1~2년 내 뉴베카가 연매출 30억 유로 이상(약 4조원)이상을 달성할 것으로 내다보고 있다.하지만 이 같은 약물이 엑스탄디를 누르기는 어렵다는 관측이 나온다. 전립선암 개발업계 관계자는 “방사성 리간드 치료제는 아직 엑스탄디나 뉴베카 같은 항드로겐제 등으로 치료받은 환자의 2차 치료제로 시장성의 한계가 있다”며 “뉴베카 역시 mCRPC를 획득하지 못한 상태에서 엑스탄디보다 시장성이 쳐지는 것이 사실”이라고 설명했다.그는 이어 “엑스탄디는 가장 위협하는 것은 단연 2027년으로 예정된 특허만료 타임라인이다”며 “경구용 약물인 엑스탄디의 경우 제네릭(복제약) 약물이 봇물처럼 쏟아질 수 있기 때문”이라고 말했다.한편 국내에서도 퓨처켐이 지난해 12월 식품의약품안전처로부터 플루빅토와 같은 방식의 mCRPC 신약 후보물질 ‘FC705’의 치료목적 사용승인을 획득한 바 있다. FC705에 대해 현재 미국 임 상1/2a상 및 국내 임상 2상을 진행하고 있지만, 국내에서는 대체 치료수단이 없는 환자에게 사용할 수 있게 된 것이다.이밖에도 부광약품도 지난 3월 mCRPC 대상 개량 신약 ‘SOL-80-4’의 국내 허가용 임상 1상을 허가 받았다. 이를 통해 2025년경 약 1조원 규모로 성장할 국내 전립선암 치료제 시장을 정조준하려는 것이다. 회사 측은 “개량신약이기 때문에 임상 1상후 내년 중 품목허가를 신청하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.
